Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NV1205 bij pediatrische mannelijke proefpersonen met adrenoleukodystrofie

6 maart 2019 bijgewerkt door: NeuroVia, Inc.

Fase I/II, open-label, dosisescalatieonderzoek naar de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NV1205 bij pediatrische mannelijke proefpersonen met cerebrale adrenoleukodystrofie (CCALD) in de kindertijd

Dit is een fase I/II, open-label dosisescalatieonderzoek van meerdere dosisniveaus van NV1205 met een langetermijnbehandelingsfase.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is bedoeld om de veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van NV1205 te evalueren bij pediatrische patiënten met de diagnose cerebrale adrenoleukodystrofie (CCALD) bij kinderen.

De studie bestaat uit:

  • Screeningperiode: binnen 30 dagen na de eerste dosis
  • Hoofdbehandelingsperiode van 12 weken (deel 1 - van screening tot week 12)
  • Periode van langdurige behandeling (LTT) (deel 2 - week 13 tot en met week 96)

In deel 1 krijgen de proefpersonen een eerste behandelingsperiode van 4 weken met de toegewezen dosis en, als er geen veiligheidsproblemen worden opgemerkt, gaan de proefpersonen nog eens 8 weken door met een uitgebreide veiligheidsbeoordeling.

Er zullen verschillende cohorten van vakken worden ingeschreven. Nadat elk cohort de initiële veiligheidsbeoordeling van 4 weken heeft voltooid, worden de veiligheidsgegevens beoordeeld door een onafhankelijke Data Safety Monitoring Board (DSMB) en, afhankelijk van de DSMB-aanbeveling, wordt cohort 2 ingeschreven en krijgt het volgende dosisniveau. Nadat cohort 2 4 weken behandeling heeft voltooid, zal de DSMB alle beschikbare veiligheidsgegevens beoordelen (cohorten 1 en 2) en, afhankelijk van de DSMB-aanbeveling, zal cohort 3 worden ingeschreven en het volgende dosisniveau krijgen. Aanvullende cohorten kunnen worden ingeschreven op aanbeveling van de DSMB met een incrementele dosisverhoging.

In deel 2 zullen proefpersonen de behandeling in de LTT-periode van het onderzoek voortzetten.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Hospital Austral
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • Australië
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Monash Health
  • Chili
      • Santiago, Chili
        • Hospital Clinico San Borja Arriarán
      • Santiago, Chili
        • Hospital Dr. Luis Calvo Mackenna
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Cardioinfantil
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
        • Hôpital Bicêtre - Paris Sud
  • Oekraïne
      • Kiev, Oekraïne
        • National Children's Specialized Hospital 'OKHMATDET'
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie
        • Endocrinology Research Center
      • Moscow, Russische Federatie
        • Moscow Morozov's Children Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Russische Federatie
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Manchester Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannen ≥4 jaar en <18 jaar
  2. CCALD-diagnose bevestigd door genetische tests
  3. Loes-score van >0 en ≤15
  4. Patiënten op VLCFA-verlagende middelen zoals Lorenzo's olie moeten de medicatie stoppen en hoge VLCFA-waarden hebben voordat ze worden ingeschreven

Uitsluitingscriteria:

  • Aanzienlijke medische aandoeningen zoals hart-, schildklier- of leverziekte
  • HSCT-ontvangers

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.0
Tijdsspanne: 2 jaar
Bijwerkingen
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gebied onder de curve-concentratie van NV1205 in plasma
Tijdsspanne: 12 weken
Een schaarse bemonsteringsbenadering zal worden gebruikt om een ​​24-uurs gebied onder de curve van de NV1205-plasmaconcentratie te schatten
12 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Loes scoort
Tijdsspanne: 2 jaar
Percentage verandering ten opzichte van baseline in hersenlaesies beoordeeld als Loes-score zal worden berekend
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

NeuroVia, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 augustus 2018

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2020

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 juni 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 juni 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 maart 2019

Laatst geverifieerd

1 mei 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NV1205-009

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op X-gebonden adrenoleukodystrofie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Hungary

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren