アザシチジンで治療される高リスク骨髄異形成 : 遺伝的および後成的 (MYRAGE) (MYRAGE)

骨髄異形成症候群 (MDS) は、西側諸国で最も頻度の高い骨髄性腫瘍です。主に 65 歳以上の患者が罹患します。 これは非常に異質な疾患群であり、その予後は国際予後スコアリング システムで評価されます。 高リスクの MDS は、急性骨髄性白血病に移行する頻度が高い。 高リスク MDS の治療は、多くの場合、5'-アザシチジン (アザシチジン) などの低メチル化剤に基づいており、症例の約 20% で完全な反応が得られます。

この治療は 4 週間のサイクルに基づいており、最初の 1 週間は毎日注射し、次の 3 週間は休薬します。

アザシチジンの有効性は、2006 年国際ワーキング グループによって決定された臨床的および生物学的パラメーターで一般的に評価されます。 これらのパラメーターは通常、少なくとも 6 サイクルの治療後に評価されます。

40% の部分反応と 20% の完全反応を含む、症例の 60% でアザシチジン治療による反応があります。 患者の 40% では、応答がありません。これは、疾患が安定しているか、治療中に進行していることを意味します。

この点で、治療反応の早期評価が問題です。 私たちは、アザシチジンで治療された高リスク MDS の早期対応基準に関する知識を向上させたいと考えています。これは、全 MDS の 30 ～ 40% を占める過剰な芽球を伴う SMD に焦点を当てています。

次に、研究チームは、診断時と 3 サイクルのアザシチジン治療後の DNA メチル化プロファイルを比較したいと考えています。

主な目的 ：

過剰な芽球を伴う高リスク MDS において、わずか 3 サイクルの治療後に、アザシチジン療法に対する反応に関連する DNA メチル化プロファイルを特定します。

副次的な目的:

過剰な芽球を伴う高リスク MDS で、アザシチジンに対する反応を予測する DNA メチル化プロファイルを診断時に特定します。