FLT3変異AMLの新たに診断された患者におけるミドスタウリンの有効性と安全性の研究
2023年4月18日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
ダウノルビシン/シタラビン誘導、高用量シタラビン強化、およびミドスタウリン単剤継続療法と組み合わせた、1日2回の経口ミドスタウリンの有効性と安全性を評価するための第II相、無作為化、二重盲検、多施設、プラセボ対照試験FLT3変異急性骨髄性白血病（AML）の新たに診断された患者。
この研究では、新たに診断された FLT3 変異急性骨髄性白血病 (AML) 患者における、ダウノルビシン/シタラビン導入、高用量シタラビン強化およびミドスタウリン単剤継続療法と組み合わせたミドスタウリンの有効性と安全性を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
75
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Bangkok、タイ、10700
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Hanoi、ベトナム、100000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kirov、ロシア連邦、610027
- Novartis Investigative Site
-
Moscow、ロシア連邦、125284
- Novartis Investigative Site
-
Moscow、ロシア連邦、123182
- Novartis Investigative Site
-
Samara、ロシア連邦、443079
- Novartis Investigative Site
-
St Petersburg、ロシア連邦、194044
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung City、台湾、83301
- Novartis Investigative Site
-
Taipei、台湾、10002
- Novartis Investigative Site
-
Taoyuan、台湾、33305
- Novartis Investigative Site
-
-
Chiayi Hsien
-
Putzu City、Chiayi Hsien、台湾、61363
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Seoul、大韓民国、06351
- Novartis Investigative Site
-
Seoul、大韓民国、03722
- Novartis Investigative Site
-
-
Seocho Gu
-
Seoul、Seocho Gu、大韓民国、06591
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aomori、日本、030 8553
- Novartis Investigative Site
-
Fukuoka、日本、810-8563
- Novartis Investigative Site
-
Kyoto、日本、606 8507
- Novartis Investigative Site
-
Osaka、日本、534-0021
- Novartis Investigative Site
-
Yamagata、日本、990 9585
- Novartis Investigative Site
-
-
Aichi
-
Nagoya-city、Aichi、日本、466-8650
- Novartis Investigative Site
-
Toyoake city、Aichi、日本、470 1192
- Novartis Investigative Site
-
-
Chiba
-
Kashiwa、Chiba、日本、277 8577
- Novartis Investigative Site
-
-
Fukuoka
-
Fukuoka city、Fukuoka、日本、812-8582
- Novartis Investigative Site
-
-
Fukushima
-
Fukushima city、Fukushima、日本、960 1295
- Novartis Investigative Site
-
-
Hokkaido
-
Sapporo、Hokkaido、日本、064 0804
- Novartis Investigative Site
-
-
Kanagawa
-
Isehara、Kanagawa、日本、259-1193
- Novartis Investigative Site
-
-
Kochi
-
Kochi city、Kochi、日本、781 8555
- Novartis Investigative Site
-
-
Nagasaki
-
Nagasaki-city、Nagasaki、日本、852-8501
- Novartis Investigative Site
-
-
Okayama
-
Okayama city、Okayama、日本、701-1192
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Osaka Sayama、Osaka、日本、589 8511
- Novartis Investigative Site
-
Osaka-city、Osaka、日本、543-8555
- Novartis Investigative Site
-
-
Shizuoka
-
Hamamatsu、Shizuoka、日本、432-8580
- Novartis Investigative Site
-
-
Tochigi
-
Shimotsuke、Tochigi、日本、329-0498
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo ku、Tokyo、日本、113-8677
- Novartis Investigative Site
-
Bunkyo-ku、Tokyo、日本、113-8603
- Novartis Investigative Site
-
Shinagawa ku、Tokyo、日本、141 8625
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Hong Kong、香港
- Novartis Investigative Site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～70年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -AMLの診断（2016年のWHO分類に基づく骨髄の芽球が20％以上）。 -PML-RARAを伴うAPL（急性前骨髄球性白血病）の患者は対象外です
- -ノバルティス指定研究所での分析により決定された、FLT3遺伝子におけるITDおよび/またはTKD活性化変異の文書化された存在 例外は、日本でパート1に登録されている患者であり、AMLに関係なくミドスタウリンで治療される可能性があります FLT3遺伝子型。
患者は、スクリーニング訪問時に適切な臓器機能を示す次の臨床検査値基準を満たす必要があります。
- 推定クレアチニンクリアランス≧30ml/分
- -総ビリルビン≤1.5 x ULN、孤立したギルバート症候群の設定を除く
- -アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）≤3.0 x ULN
- -アラニントランスアミナーゼ（ALT）≤3.0 x ULN
- -治験責任医師の判断における集中化学療法の適合性
除外基準:
- -CNS白血病が腰椎穿刺によって除外されていない限り、CNS白血病を示唆する神経学的症状。 -AML芽球に対してCSF液が陽性の患者は適格ではありません
- -以前の放射線療法（RT）または別のがんまたは障害に対する化学療法の後に治療関連AMLを発症した
- -ミドスタウリン、シタラビンまたはダウノルビシン、またはミドスタウリン/プラセボ、シタラビンまたはダウノルビシンの賦形剤のいずれかに対する既知の過敏症
- -異常が非活動的、または瘢痕などの非臨床的に重要な所見を表さない限り、異常な胸部X線（制御された非活動性肺感染症のある被験者は適格です）
- -ミドスタウリンの吸収を大幅に変更する可能性のある胃腸（GI）機能またはGI疾患の既知の障害
- 心臓または心臓再分極異常
- 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性
- -出産の可能性のある女性（投薬中および投薬中止後4か月間、非常に効果的な避妊方法を使用していない場合） プロトコルで定義された他の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：ミドスタウリン
患者は、8〜21日目の導入および強化段階で治験薬を服用します。その後、継続フェーズ中に継続的に。
|
ミドスタウリン 50 mg [25 mg カプセル 2 個] は、導入期および強化期の 8 ～ 21 日目に、1 日 2 回経口投与されます。その後、継続フェーズ中に継続的に
他の名前：
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
患者は、8〜21日目の導入および強化段階でプラセボを服用します。その後、継続フェーズ中に継続的に。
|
プラセボ 2 カプセルを、導入期および強化期の 8 ～ 21 日目に経口で 1 日 2 回投与します。その後、継続フェーズ中に継続的に。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
安全事象の発生率（その1、日本のみ）
時間枠：最初の連結サイクルの 21 日目
|
最初の統合サイクルの 21 日目またはそれ以前に発生した死亡または治療の中止につながる重篤な有害事象として定義される、安全性事象の発生率および重症度。
これは、独立安全委員会によって、ミドスタウリンに確実に、またはおそらく関連していると判断されています.
|
最初の連結サイクルの 21 日目
|
|
イベント フリー サバイバル (パート 2 - 無作為化、制御)
時間枠：最後の患者が治療を開始してから最大3年
|
無作為化の日からEFSイベントが観察されるまでの時間として定義される無イベント生存。
EFS イベントは、誘導 2 内で CR を取得できなかった場合、CR 後の再発、または何らかの原因による死亡のいずれか最初に発生した方として定義されます。
|
最後の患者が治療を開始してから最大3年
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
全生存
時間枠：最後の患者が治療を開始してから最大3年
|
無作為化日から何らかの原因による死亡日までの時間として定義される全生存期間
|
最後の患者が治療を開始してから最大3年
|
|
完全寛解
時間枠：最後の患者が治療を開始してから最大3年
|
完全寛解は、さまざまな時点で、チェルソン基準に従って CR を達成した患者の割合として定義されます
|
最後の患者が治療を開始してから最大3年
|
|
再発の累積発生率（CIR）
時間枠：最後の患者が治療を開始してから最大3年
|
CIR (研究治療開始後に CR を達成した患者のみ) は、最初の CR の日から再発または AML による死亡のいずれか早い方まで測定されます。
|
最後の患者が治療を開始してから最大3年
|
|
代謝物 CGP52421
時間枠：導入 1 サイクル 1 8 日目、11 日目、15 日目、18 日目、21 日目、地固めサイクル 1 8 日目、21 日目、サイクル 3 8 日目、21 日目 継続サイクル 1、継続サイクル 5、継続サイクルの最初のサイクルの前9 および完了サイクル 12
|
ミドスタウリン CGP52421 の主要代謝物の薬物動態を評価する
|
導入 1 サイクル 1 8 日目、11 日目、15 日目、18 日目、21 日目、地固めサイクル 1 8 日目、21 日目、サイクル 3 8 日目、21 日目 継続サイクル 1、継続サイクル 5、継続サイクルの最初のサイクルの前9 および完了サイクル 12
|
|
代謝物 CGP62221
時間枠：導入 1 サイクル 1 8 日目、11 日目、15 日目、18 日目、21 日目、地固めサイクル 1 8 日目、21 日目、サイクル 3 8 日目、21 日目 継続サイクル 1、継続サイクル 5、継続サイクルの最初のサイクルの前9 および完了サイクル 12
|
ミドスタウリン CGP62221 の主要代謝物の薬物動態を評価します。
|
導入 1 サイクル 1 8 日目、11 日目、15 日目、18 日目、21 日目、地固めサイクル 1 8 日目、21 日目、サイクル 3 8 日目、21 日目 継続サイクル 1、継続サイクル 5、継続サイクルの最初のサイクルの前9 および完了サイクル 12
|
|
欧州がん研究治療機構 (EORTC) QLQ-C30 による生活の質 (QoL)
時間枠：スクリーニング、導入と統合の各サイクルの D21。継続の各サイクルのD1、治療終了時および治療後の最初の1年間は4か月ごとにフォローアップ
|
EORTC) QLQ-C30 合計スコアおよび機能スケール スコアは、予定された各評価でのスコアおよびベースラインからの絶対変化によって決定されます。
|
スクリーニング、導入と統合の各サイクルの D21。継続の各サイクルのD1、治療終了時および治療後の最初の1年間は4か月ごとにフォローアップ
|
|
患者の全体的な変化の印象 (PGIC) ごとの生活の質 (QoL)
時間枠：導入と統合の各サイクルの D21。継続の各サイクルのD1、治療終了時および治療後の最初の1年間は4か月ごとにフォローアップ
|
PGICスコアは、予定された時点で頻度とパーセンテージを決定しました。
|
導入と統合の各サイクルの D21。継続の各サイクルのD1、治療終了時および治療後の最初の1年間は4か月ごとにフォローアップ
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年4月6日
一次修了 (実際)
2020年3月11日
研究の完了 (実際)
2022年11月14日
試験登録日
最初に提出
2017年9月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年9月8日
最初の投稿 (実際)
2017年9月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年4月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年4月18日
最終確認日
2023年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CPKC412A2220
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
IPD プランの説明
ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。
この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。