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新诊断的 FLT3 突变 AML 患者中米哚妥林的疗效和安全性研究

2023年4月18日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项 II 期、随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究，旨在评估每日两次口服米哚妥林联合柔红霉素/阿糖胞苷诱导、大剂量阿糖胞苷巩固和米哚妥林单药持续治疗的疗效和安全性新诊断的 FLT3 突变急性髓性白血病 (AML) 患者。

本研究将评估米哚妥林联合柔红霉素/阿糖胞苷诱导、高剂量阿糖胞苷巩固和米哚妥林单药继续治疗新诊断的 FLT3 突变急性髓性白血病 (AML) 患者的疗效和安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

75

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 俄罗斯联邦
      • Kirov、俄罗斯联邦、610027
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow、俄罗斯联邦、125284
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow、俄罗斯联邦、123182
        • Novartis Investigative Site
      • Samara、俄罗斯联邦、443079
        • Novartis Investigative Site
      • St Petersburg、俄罗斯联邦、194044
        • Novartis Investigative Site
  • 台湾
      • Kaohsiung City、台湾、83301
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei、台湾、10002
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan、台湾、33305
        • Novartis Investigative Site
    • Chiayi Hsien
      • Putzu City、Chiayi Hsien、台湾、61363
        • Novartis Investigative Site
  • 大韩民国
      • Seoul、大韩民国、06351
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、大韩民国、03722
        • Novartis Investigative Site
    • Seocho Gu
      • Seoul、Seocho Gu、大韩民国、06591
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
      • Aomori、日本、030 8553
        • Novartis Investigative Site
      • Fukuoka、日本、810-8563
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto、日本、606 8507
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka、日本、534-0021
        • Novartis Investigative Site
      • Yamagata、日本、990 9585
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya-city、Aichi、日本、466-8650
        • Novartis Investigative Site
      • Toyoake city、Aichi、日本、470 1192
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Kashiwa、Chiba、日本、277 8577
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka city、Fukuoka、日本、812-8582
        • Novartis Investigative Site
    • Fukushima
      • Fukushima city、Fukushima、日本、960 1295
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo、Hokkaido、日本、064 0804
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara、Kanagawa、日本、259-1193
        • Novartis Investigative Site
    • Kochi
      • Kochi city、Kochi、日本、781 8555
        • Novartis Investigative Site
    • Nagasaki
      • Nagasaki-city、Nagasaki、日本、852-8501
        • Novartis Investigative Site
    • Okayama
      • Okayama city、Okayama、日本、701-1192
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Osaka Sayama、Osaka、日本、589 8511
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka-city、Osaka、日本、543-8555
        • Novartis Investigative Site
    • Shizuoka
      • Hamamatsu、Shizuoka、日本、432-8580
        • Novartis Investigative Site
    • Tochigi
      • Shimotsuke、Tochigi、日本、329-0498
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo ku、Tokyo、日本、113-8677
        • Novartis Investigative Site
      • Bunkyo-ku、Tokyo、日本、113-8603
        • Novartis Investigative Site
      • Shinagawa ku、Tokyo、日本、141 8625
        • Novartis Investigative Site
  • 泰国
      • Bangkok、泰国、10700
        • Novartis Investigative Site
  • 越南
      • Hanoi、越南、100000
        • Novartis Investigative Site
  • 香港
      • Hong Kong、香港
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 70年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • AML 的诊断（根据 WHO 2016 年分类，骨髓中原始细胞≥ 20%）。 患有 PML-RARA 的 APL（急性早幼粒细胞白血病）患者不符合条件
  • 记录在 FLT3 基因中存在 ITD 和/或 TKD 激活突变，由 Novartis 指定实验室的分析确定 在日本入组第 1 部分的患者除外，无论 AML FLT3基因型。

  • 患者必须满足以下实验室价值标准，表明在筛查访视时具有足够的器官功能：

    • 估计肌酐清除率 ≥ 30 毫升/分钟
    • 总胆红素≤ 1.5 x ULN，孤立的吉尔伯特综合征除外
    • 天冬氨酸转氨酶 (AST) ≤ 3.0 x ULN
    • 丙氨酸转氨酶 (ALT) ≤ 3.0 x ULN
  • 研究者判断是否适合强化化疗

排除标准：

  • 提示中枢神经系统白血病的神经系统症状，除非已通过腰椎穿刺排除中枢神经系统白血病。 CSF 液 AML 母细胞阳性的患者不符合资格
  • 在先前针对另一种癌症或疾病进行放疗 (RT) 或化疗后发生治疗相关的 AML
  • 已知对米多斯托林、阿糖胞苷或柔红霉素或对米多斯托林/安慰剂、阿糖胞苷或柔红霉素的任何赋形剂过敏
  • 胸部 X 光检查异常，除非异常代表非活动性或非临床意义的发现，例如瘢痕形成（受控非活动性肺部感染的受试者符合条件）
  • 已知胃肠道 (GI) 功能受损或胃肠道疾病可能会显着改变米哚妥林的吸收
  • 心脏或心脏复极化异常
  • 孕妇或哺乳期妇女
  • 有生育能力的女性，除非她们在给药期间和停药后 4 个月内使用高效避孕方法 其他方案定义的纳入/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：米哚妥林
患者将在诱导和巩固阶段的第 8-21 天服用研究药物；然后在延续阶段不断。
药品：米哚妥林
在诱导和巩固阶段的第 8-21 天，每天两次口服米多斯托林 50 mg [两个 25 mg 胶囊]；然后在延续阶段不断
其他名称：
  • PKC412
安慰剂比较：安慰剂
患者将在诱导和巩固阶段的第 8-21 天服用安慰剂；然后在延续阶段不断。
药品：安慰剂
安慰剂两粒胶囊将在第 8-21 天在诱导和巩固阶段每天口服两次；然后在延续阶段不断。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
安全事件发生率（第 1 部分，仅限日本）
大体时间：第一个巩固周期的第 21 天
安全事件的发生率和严重程度，定义为在第一个巩固周期的第 21 天或之前发生的导致治疗中断的死亡或严重不良事件。 这是由独立安全委员会确定的，确定或可能与米哚妥林有关。
第一个巩固周期的第 21 天
无事件生存（第 2 部分 - 随机、对照）
大体时间：最后一位患者开始治疗后最多 3 年
无事件生存期定义为从随机化日期到观察到 EFS 事件的时间。 EFS 事件定义为在诱导 2 内未能获得 CR、CR 后复发或因任何原因死亡，以先发生者为准。
最后一位患者开始治疗后最多 3 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
总生存期
大体时间：最后一位患者开始治疗后最多 3 年
总生存期定义为从随机化日期到因任何原因死亡的时间
最后一位患者开始治疗后最多 3 年
完全缓解
大体时间：最后一位患者开始治疗后最多 3 年
完全缓解定义为在不同时间点根据 Chelson 标准达到 CR 的患者比例
最后一位患者开始治疗后最多 3 年
累积复发率 (CIR)
大体时间：最后一位患者开始治疗后最多 3 年
CIR（仅适用于在研究治疗开始后达到 CR 的患者），是从第一次 CR 到因 AML 复发或死亡的日期，以先发生者为准。
最后一位患者开始治疗后最多 3 年
代谢物 CGP52421
大体时间：归纳 1 周期 1 第 8 天、第 11 天、第 15 天、第 18 天和第 21 天，巩固周期 1 第 8 天、第 21 天，周期 3 第 8 天、第 21 天 在延续周期 1、延续周期 5、延续周期的第一个周期之前9 和完成周期 12
评估米哚妥林 CGP52421 主要代谢物的药代动力学
归纳 1 周期 1 第 8 天、第 11 天、第 15 天、第 18 天和第 21 天，巩固周期 1 第 8 天、第 21 天，周期 3 第 8 天、第 21 天 在延续周期 1、延续周期 5、延续周期的第一个周期之前9 和完成周期 12
代谢物 CGP62221
大体时间：归纳 1 周期 1 第 8 天、第 11 天、第 15 天、第 18 天和第 21 天，巩固周期 1 第 8 天、第 21 天，周期 3 第 8 天、第 21 天 在延续周期 1、延续周期 5、延续周期的第一个周期之前9 和完成周期 12
评估 Midostaurin CGP62221 主要代谢物的药代动力学。
归纳 1 周期 1 第 8 天、第 11 天、第 15 天、第 18 天和第 21 天，巩固周期 1 第 8 天、第 21 天，周期 3 第 8 天、第 21 天 在延续周期 1、延续周期 5、延续周期的第一个周期之前9 和完成周期 12
欧洲癌症研究与治疗组织 (EORTC) 的生活质量 (QoL) QLQ-C30
大体时间：筛选，每个归纳和巩固周期的 D21；每个延续周期的 D1，在治疗结束时和治疗后随访期间，第一年每 4 个月随访一次
EORTC)QLQ-C30 总分和功能量表分数，由每次预定评估中的分数和相对于基线的绝对变化确定。
筛选，每个归纳和巩固周期的 D21；每个延续周期的 D1，在治疗结束时和治疗后随访期间，第一年每 4 个月随访一次
每个患者的生活质量 (QoL) 全球变化印象 (PGIC)
大体时间：每个归纳和巩固周期的 D21；每个延续周期的 D1，在治疗结束时和治疗后随访期间，第一年每 4 个月随访一次
PGIC 分数按预定时间点确定频率和百分比。
每个归纳和巩固周期的 D21；每个延续周期的 D1，在治疗结束时和治疗后随访期间，第一年每 4 个月随访一次

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年4月6日

初级完成 (实际的)

2020年3月11日

研究完成 (实际的)

2022年11月14日

研究注册日期

首次提交

2017年9月8日

首先提交符合 QC 标准的

2017年9月8日

首次发布 (实际的)

2017年9月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年4月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年4月18日

最后验证

2023年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CPKC412A2220

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

该试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

急性髓性白血病的临床试验

  • Shenzhen Second People's Hospital
    招聘中
    中国 CML 患者停用 TKI (TFR_china)
    白血病 | 骨髓的 | 慢性的 | BCR-ABL (Breakpoint Cluster Region-abelson Murine Leukemia) | 积极的
    中国

米哚妥林的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in United States

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
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