Tutkimus midostauriinin tehosta ja turvallisuudesta äskettäin diagnosoiduilla potilailla, joilla on FLT3-mutatoitu AML
tiistai 18. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Vaiheen II, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, monikeskus, lumekontrolloitu tutkimus kahdesti päivässä suun kautta otettavan midostauriinin tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi yhdessä daunorubisiinin/sytarabiinin induktion, sytarabiinin suuren annoksen konsolidoinnin ja midostauriinin yksittäisen hoidon jatkamisen kanssa Äskettäin diagnosoidut potilaat, joilla on FLT3-mutatoitu akuutti myelooinen leukemia (AML).
Tässä tutkimuksessa arvioidaan midostauriinin tehoa ja turvallisuutta yhdistettynä daunorubisiinin/sytarabiinin induktioon, suuren annoksen sytarabiinin konsolidointiin ja midostauriinin yksittäisen lääkkeen jatkohoitoon äskettäin diagnosoiduilla potilailla, joilla on FLT3-mutaation aiheuttama akuutti myelooinen leukemia (AML).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
75
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aomori, Japani, 030 8553
- Novartis Investigative Site
-
Fukuoka, Japani, 810-8563
- Novartis Investigative Site
-
Kyoto, Japani, 606 8507
- Novartis Investigative Site
-
Osaka, Japani, 534-0021
- Novartis Investigative Site
-
Yamagata, Japani, 990 9585
- Novartis Investigative Site
-
-
Aichi
-
Nagoya-city, Aichi, Japani, 466-8650
- Novartis Investigative Site
-
Toyoake city, Aichi, Japani, 470 1192
- Novartis Investigative Site
-
-
Chiba
-
Kashiwa, Chiba, Japani, 277 8577
- Novartis Investigative Site
-
-
Fukuoka
-
Fukuoka city, Fukuoka, Japani, 812-8582
- Novartis Investigative Site
-
-
Fukushima
-
Fukushima city, Fukushima, Japani, 960 1295
- Novartis Investigative Site
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japani, 064 0804
- Novartis Investigative Site
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japani, 259-1193
- Novartis Investigative Site
-
-
Kochi
-
Kochi city, Kochi, Japani, 781 8555
- Novartis Investigative Site
-
-
Nagasaki
-
Nagasaki-city, Nagasaki, Japani, 852-8501
- Novartis Investigative Site
-
-
Okayama
-
Okayama city, Okayama, Japani, 701-1192
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Osaka Sayama, Osaka, Japani, 589 8511
- Novartis Investigative Site
-
Osaka-city, Osaka, Japani, 543-8555
- Novartis Investigative Site
-
-
Shizuoka
-
Hamamatsu, Shizuoka, Japani, 432-8580
- Novartis Investigative Site
-
-
Tochigi
-
Shimotsuke, Tochigi, Japani, 329-0498
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo ku, Tokyo, Japani, 113-8677
- Novartis Investigative Site
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japani, 113-8603
- Novartis Investigative Site
-
Shinagawa ku, Tokyo, Japani, 141 8625
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta, 06351
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 03722
- Novartis Investigative Site
-
-
Seocho Gu
-
Seoul, Seocho Gu, Korean tasavalta, 06591
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 83301
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
Taoyuan, Taiwan, 33305
- Novartis Investigative Site
-
-
Chiayi Hsien
-
Putzu City, Chiayi Hsien, Taiwan, 61363
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaimaa, 10700
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kirov, Venäjän federaatio, 610027
- Novartis Investigative Site
-
Moscow, Venäjän federaatio, 125284
- Novartis Investigative Site
-
Moscow, Venäjän federaatio, 123182
- Novartis Investigative Site
-
Samara, Venäjän federaatio, 443079
- Novartis Investigative Site
-
St Petersburg, Venäjän federaatio, 194044
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Hanoi, Vietnam, 100000
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- AML:n diagnoosi (≥ 20 % blasteja luuytimessä WHO 2016 -luokituksen perusteella). Potilaat, joilla on APL (akuutti promyelosyyttinen leukemia) ja PML-RARA, eivät ole kelvollisia
- ITD:tä ja/tai TKD:tä aktivoivan mutaation dokumentoitu esiintyminen FLT3-geenissä Novartiksen nimeämässä laboratoriossa tehdyllä analyysillä määritettynä Poikkeuksen muodostavat potilaat, jotka on otettu osaan 1 Japanissa ja joita voidaan hoitaa midostauriinilla AML FLT3:sta riippumatta. genotyyppi.
Potilaiden on täytettävä seuraavat laboratorioarvokriteerit, jotka osoittavat riittävän elimen toiminnan seulontakäynnillä:
- Arvioitu kreatiniinipuhdistuma ≥ 30 ml/min
- Kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 x ULN, paitsi jos kyseessä on eristetty Gilbertin oireyhtymä
- Aspartaattitransaminaasi (AST) ≤ 3,0 x ULN
- Alaniinitransaminaasi (ALT) ≤ 3,0 x ULN
- Soveltuvuus intensiiviseen kemoterapiaan tutkijan arvion mukaan
Poissulkemiskriteerit:
- Neurologiset oireet, jotka viittaavat keskushermoston leukemiaan, ellei keskushermoston leukemiaa ole suljettu pois lannepunktiolla. Potilaat, joilla on AML-blastipositiivinen CSF-neste, eivät ole kelvollisia
- Hoitoon liittyvä AML kehittynyt aiemman sädehoidon (RT) tai kemoterapian jälkeen toisen syövän tai sairauden vuoksi
- Tunnettu yliherkkyys midostauriinille, sytarabiinille tai daunorubisiinille tai jollekin midostauriinin/plasebon, sytarabiinin tai daunorubisiinin apuaineille
- Epänormaali rintakehän röntgenkuvaus, ellei poikkeavuus ole ei-aktiivinen tai ei-kliinisesti merkittävä löydös, kuten arpeutuminen (potilaat, joilla on hallinnassa ei-aktiivinen keuhkotulehdus, ovat kelvollisia)
- Tunnettu maha-suolikanavan (GI) toiminnan heikkeneminen tai GI-sairaus, joka saattaa muuttaa merkittävästi midostauriinin imeytymistä
- Sydämen tai sydämen repolarisaation poikkeavuus
- Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, elleivät he käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä annostelun aikana ja 4 kuukauden ajan lääkityksen lopettamisen jälkeen. Muita protokollan mukaisia sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Midostauriini
Potilaat ottavat tutkimuslääkettä päivinä 8-21 induktio- ja konsolidaatiovaiheen aikana; sitten jatkuvasti jatkovaiheen aikana.
|
Midostauriinia 50 mg [kaksi 25 mg:n kapselia] annetaan kahdesti päivässä suun kautta päivinä 8-21 induktio- ja konsolidaatiovaiheen aikana; sitten jatkuvasti jatkovaiheen aikana
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Potilaat saavat lumelääkettä päivinä 8-21 induktio- ja konsolidaatiovaiheen aikana; sitten jatkuvasti jatkovaiheen aikana.
|
Plasebo kaksi kapselia annetaan kahdesti päivässä suun kautta päivinä 8-21 induktio- ja konsolidaatiovaiheen aikana; sitten jatkuvasti jatkovaiheen aikana.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuustapahtumien esiintyvyys (osa 1, vain Japani)
Aikaikkuna: Ensimmäisen konsolidointisyklin 21. päivä
|
Turvallisuustapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus, määritellään kuolemaksi tai vakavaksi haittatapahtumaksi, joka johtaa hoidon keskeyttämiseen ja joka tapahtuu ensimmäisen konsolidointisyklin 21. päivänä tai sitä ennen.
Riippumaton turvallisuuskomitea on määrittänyt tämän liittyvän ehdottomasti tai todennäköisesti midostauriiniin.
|
Ensimmäisen konsolidointisyklin 21. päivä
|
|
Tapahtumaton selviytyminen (osa 2 - satunnaistettu, kontrolloitu)
Aikaikkuna: enintään 3 vuotta viimeisen potilaan hoidon aloittamisesta
|
Tapahtumavapaa eloonjääminen määritellään ajalla satunnaistamisen päivämäärästä EFS-tapahtuman havaitsemiseen.
EFS-tapahtuma määritellään epäonnistumiseksi saada CR:n induktion 2 aikana, uusiutumisena CR:n jälkeen tai kuolemaksi mistä tahansa syystä sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
|
enintään 3 vuotta viimeisen potilaan hoidon aloittamisesta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: enintään 3 vuotta viimeisen potilaan hoidon aloittamisesta
|
Kokonaiseloonjäämisaika määritellään ajalla satunnaistamisen päivämäärästä mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan
|
enintään 3 vuotta viimeisen potilaan hoidon aloittamisesta
|
|
Täydellinen remissio
Aikaikkuna: enintään 3 vuotta viimeisen potilaan hoidon aloittamisesta
|
Täydellinen remissio määritellään niiden potilaiden osuudena, joilla on CR Chelsonin kriteerien mukaan eri ajankohtina
|
enintään 3 vuotta viimeisen potilaan hoidon aloittamisesta
|
|
Relapsien kumulatiivinen ilmaantuvuus (CIR)
Aikaikkuna: enintään 3 vuotta viimeisen potilaan hoidon aloittamisesta
|
CIR (vain potilailla, jotka ovat saavuttaneet CR:n tutkimushoidon aloittamisen jälkeen) mitataan ensimmäisen CR:n päivästä AML:n uusiutumisen tai kuolemaan sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
|
enintään 3 vuotta viimeisen potilaan hoidon aloittamisesta
|
|
Metaboliitti CGP52421
Aikaikkuna: Induktio 1 sykli 1 päivä 8, päivä 11, päivä 15, päivä 18 ja päivä 21, konsolidointisykli 1 päivä 8, päivä 21, sykli 3 päivä 8, päivä 21 ennen ensimmäistä jatkosyklin 1 sykliä, jatkosykli 5, jatkosykli 9 ja valmistumissykli 12
|
Arvioi midostauriini CGP52421:n päämetaboliitin farmakokinetiikka
|
Induktio 1 sykli 1 päivä 8, päivä 11, päivä 15, päivä 18 ja päivä 21, konsolidointisykli 1 päivä 8, päivä 21, sykli 3 päivä 8, päivä 21 ennen ensimmäistä jatkosyklin 1 sykliä, jatkosykli 5, jatkosykli 9 ja valmistumissykli 12
|
|
Metaboliitti CGP62221
Aikaikkuna: Induktio 1 sykli 1 päivä 8, päivä 11, päivä 15, päivä 18 ja päivä 21, konsolidointisykli 1 päivä 8, päivä 21, sykli 3 päivä 8, päivä 21 ennen ensimmäistä jatkosyklin 1 sykliä, jatkosykli 5, jatkosykli 9 ja valmistumissykli 12
|
Arvioi Midostauriini CGP62221:n päämetaboliitin farmakokinetiikka.
|
Induktio 1 sykli 1 päivä 8, päivä 11, päivä 15, päivä 18 ja päivä 21, konsolidointisykli 1 päivä 8, päivä 21, sykli 3 päivä 8, päivä 21 ennen ensimmäistä jatkosyklin 1 sykliä, jatkosykli 5, jatkosykli 9 ja valmistumissykli 12
|
|
Elämänlaatu (QoL) Euroopan syöväntutkimus- ja hoitojärjestön (EORTC) mukaan QLQ-C30
Aikaikkuna: Seulonta, D21 jokaisesta induktio- ja konsolidointisyklistä; Jokaisen jatkosyklin D1, hoidon lopussa ja hoidon jälkeisen seurannan aikana 4 kuukauden välein ensimmäisen vuoden aikana
|
EORTC)QLQ-C30 kokonaispistemäärä ja funktionaalisten asteikkojen pisteet määritetään pistemäärän ja absoluuttisen muutoksen perusteella lähtötasosta jokaisessa aikataulussa.
|
Seulonta, D21 jokaisesta induktio- ja konsolidointisyklistä; Jokaisen jatkosyklin D1, hoidon lopussa ja hoidon jälkeisen seurannan aikana 4 kuukauden välein ensimmäisen vuoden aikana
|
|
Elämänlaatu (QoL) per potilas, globaali muutosvaikutelma (PGIC)
Aikaikkuna: D21 jokaisesta induktio- ja konsolidointisyklistä; Jokaisen jatkosyklin D1, hoidon lopussa ja hoidon jälkeisen seurannan aikana 4 kuukauden välein ensimmäisen vuoden aikana
|
PGIC-pisteet määrittivät taajuudet ja prosenttiosuudet ajoitetun ajankohdan mukaan.
|
D21 jokaisesta induktio- ja konsolidointisyklistä; Jokaisen jatkosyklin D1, hoidon lopussa ja hoidon jälkeisen seurannan aikana 4 kuukauden välein ensimmäisen vuoden aikana
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 6. huhtikuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 11. maaliskuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 14. marraskuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 8. syyskuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. syyskuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 12. syyskuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 19. huhtikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 18. huhtikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. huhtikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CPKC412A2220
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Akuutti myelooinen leukemia
-
Niguarda HospitalRekrytointiCore Binding Factor Acute Myeloid Leukemia (CBF-AML)Italia