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Uno studio sull'efficacia e la sicurezza della midostaurina nei pazienti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta con mutazione FLT3

18 aprile 2023 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di fase II, randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza della midostaurina orale due volte al giorno in combinazione con l'induzione di daunorubicina/citarabina, il consolidamento della citarabina ad alte dosi e la terapia di continuazione con un singolo agente midostaurina in Pazienti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta (LMA) con mutazione FLT3.

Questo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza della midostaurina in combinazione con l'induzione di daunorubicina/citarabina, il consolidamento con citarabina ad alte dosi e la terapia di continuazione con un singolo agente con midostaurina in pazienti di nuova diagnosi con leucemia mieloide acuta (AML) con mutazione FLT3.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

75

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06351
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
        • Novartis Investigative Site
    • Seocho Gu
      • Seoul, Seocho Gu, Corea, Repubblica di, 06591
        • Novartis Investigative Site
  • Federazione Russa
      • Kirov, Federazione Russa, 610027
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Federazione Russa, 125284
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Federazione Russa, 123182
        • Novartis Investigative Site
      • Samara, Federazione Russa, 443079
        • Novartis Investigative Site
      • St Petersburg, Federazione Russa, 194044
        • Novartis Investigative Site
  • Giappone
      • Aomori, Giappone, 030 8553
        • Novartis Investigative Site
      • Fukuoka, Giappone, 810-8563
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Giappone, 606 8507
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka, Giappone, 534-0021
        • Novartis Investigative Site
      • Yamagata, Giappone, 990 9585
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya-city, Aichi, Giappone, 466-8650
        • Novartis Investigative Site
      • Toyoake city, Aichi, Giappone, 470 1192
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Kashiwa, Chiba, Giappone, 277 8577
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka city, Fukuoka, Giappone, 812-8582
        • Novartis Investigative Site
    • Fukushima
      • Fukushima city, Fukushima, Giappone, 960 1295
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Giappone, 064 0804
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Giappone, 259-1193
        • Novartis Investigative Site
    • Kochi
      • Kochi city, Kochi, Giappone, 781 8555
        • Novartis Investigative Site
    • Nagasaki
      • Nagasaki-city, Nagasaki, Giappone, 852-8501
        • Novartis Investigative Site
    • Okayama
      • Okayama city, Okayama, Giappone, 701-1192
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Osaka Sayama, Osaka, Giappone, 589 8511
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka-city, Osaka, Giappone, 543-8555
        • Novartis Investigative Site
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Giappone, 432-8580
        • Novartis Investigative Site
    • Tochigi
      • Shimotsuke, Tochigi, Giappone, 329-0498
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo ku, Tokyo, Giappone, 113-8677
        • Novartis Investigative Site
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 113-8603
        • Novartis Investigative Site
      • Shinagawa ku, Tokyo, Giappone, 141 8625
        • Novartis Investigative Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Novartis Investigative Site
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Taiwan, 33305
        • Novartis Investigative Site
    • Chiayi Hsien
      • Putzu City, Chiayi Hsien, Taiwan, 61363
        • Novartis Investigative Site
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di LMA (≥ 20% di blasti nel midollo osseo in base alla classificazione dell'OMS 2016). I pazienti con APL (leucemia promielocitica acuta) con PML-RARA non sono ammissibili
  • Presenza documentata di una mutazione attivante ITD e/o TKD nel gene FLT3, come determinato dall'analisi in un laboratorio designato da Novartis Un'eccezione saranno i pazienti arruolati nella parte 1 in Giappone, che possono essere trattati con midostaurina indipendentemente dall'AML FLT3 genotipo.

  • I pazienti devono soddisfare i seguenti criteri di valore di laboratorio che indicano un'adeguata funzionalità degli organi alla visita di screening:

    • Clearance stimata della creatinina ≥ 30 ml/min
    • Bilirubina totale ≤ 1,5 x ULN, tranne nel contesto della sindrome di Gilbert isolata
    • Aspartato transaminasi (AST) ≤ 3,0 x ULN
    • Alanina transaminasi (ALT) ≤ 3,0 x ULN
  • Idoneità alla chemioterapia intensiva a giudizio dello sperimentatore

Criteri di esclusione:

  • Sintomi neurologici suggestivi di leucemia del SNC a meno che la leucemia del SNC non sia stata esclusa da una puntura lombare. I pazienti con liquido cerebrospinale positivo per blasti di leucemia mieloide acuta non sono idonei
  • LMA sviluppata correlata alla terapia dopo una precedente radioterapia (RT) o chemioterapia per un altro tumore o disturbo
  • Ipersensibilità nota a midostaurina, citarabina o daunorubicina o ad uno qualsiasi degli eccipienti di midostaurina/placebo, citarabina o daunorubicina
  • Radiografia del torace anormale a meno che l'anomalia non rappresenti un reperto non attivo o non clinicamente significativo, come la cicatrizzazione (sono idonei i soggetti con infezione polmonare non attiva controllata)
  • Compromissione nota della funzione gastrointestinale (GI) o malattia gastrointestinale che potrebbe alterare in modo significativo l'assorbimento di midostaurina
  • Anomalia della ripolarizzazione cardiaca o cardiaca
  • Donne incinte o che allattano (in allattamento).
  • Donne in età fertile, a meno che non utilizzino metodi contraccettivi altamente efficaci durante la somministrazione e per 4 mesi dopo l'interruzione del trattamento Possono essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Midostaurina
I pazienti assumeranno il farmaco oggetto dello studio nei giorni 8-21 durante la fase di induzione e consolidamento; poi continuamente durante la fase di continuazione.
Droga: Midostaurina
La midostaurina 50 mg [due capsule da 25 mg] verrà somministrata due volte al giorno per via orale nei giorni 8-21 durante la fase di induzione e consolidamento; poi continuamente durante la fase di continuazione
Altri nomi:
  • PKC412
Comparatore placebo: Placebo
I pazienti assumeranno il placebo nei giorni 8-21 durante la fase di induzione e consolidamento; poi continuamente durante la fase di continuazione.
Droga: Placebo
Placebo due capsule saranno somministrate due volte al giorno per via orale nei giorni 8-21 durante la fase di induzione e consolidamento; poi continuamente durante la fase di continuazione.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza degli eventi di sicurezza (parte 1, solo Giappone)
Lasso di tempo: Giorno 21 del primo ciclo di consolidamento
Incidenza e gravità degli eventi di sicurezza, definiti come decesso o evento avverso grave che porta all'interruzione del trattamento che si verifica entro il giorno 21 del primo ciclo di consolidamento. Questo è determinato dall'Independent Safety Committee come sicuramente o probabilmente correlato alla midostaurina.
Giorno 21 del primo ciclo di consolidamento
Sopravvivenza senza eventi (Parte 2 - randomizzato, controllato)
Lasso di tempo: fino a 3 anni dopo che l'ultimo paziente ha iniziato il trattamento
Sopravvivenza libera da eventi definita come il tempo dalla data di randomizzazione fino all'osservazione di un evento EFS. Un evento EFS è definito come un mancato ottenimento di una CR entro un'induzione 2, una ricaduta dopo una CR o un decesso dovuto a qualsiasi causa, a seconda di quale si verifichi per prima.
fino a 3 anni dopo che l'ultimo paziente ha iniziato il trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: fino a 3 anni dopo che l'ultimo paziente ha iniziato il trattamento
Sopravvivenza globale definita come il tempo dalla data di randomizzazione alla data di morte per qualsiasi causa
fino a 3 anni dopo che l'ultimo paziente ha iniziato il trattamento
Remissione completa
Lasso di tempo: fino a 3 anni dopo che l'ultimo paziente ha iniziato il trattamento
Remissione completa definita come la proporzione di pazienti con una CR secondo i criteri Chelson, in vari momenti
fino a 3 anni dopo che l'ultimo paziente ha iniziato il trattamento
Incidenza cumulativa di recidiva (CIR)
Lasso di tempo: fino a 3 anni dopo che l'ultimo paziente ha iniziato il trattamento
Il CIR (solo per i pazienti che hanno raggiunto la CR dopo l'inizio del trattamento in studio), viene misurato dalla data della prima CR alla recidiva o al decesso dovuto a LMA, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
fino a 3 anni dopo che l'ultimo paziente ha iniziato il trattamento
Metabolita CGP52421
Lasso di tempo: Induzione 1 Ciclo 1 Giorno 8, Giorno 11, Giorno 15, Giorno 18 e Giorno 21, Consolidamento Ciclo 1 Giorno 8, Giorno 21, Ciclo 3 Giorno 8, Giorno 21 Prima del primo ciclo di continuazione Ciclo 1, Continuazione Ciclo 5, Continuazione Ciclo 9 e ciclo di completamento 12
Valutare la farmacocinetica del principale metabolita della midostaurina CGP52421
Induzione 1 Ciclo 1 Giorno 8, Giorno 11, Giorno 15, Giorno 18 e Giorno 21, Consolidamento Ciclo 1 Giorno 8, Giorno 21, Ciclo 3 Giorno 8, Giorno 21 Prima del primo ciclo di continuazione Ciclo 1, Continuazione Ciclo 5, Continuazione Ciclo 9 e ciclo di completamento 12
Metabolita CGP62221
Lasso di tempo: Induzione 1 Ciclo 1 Giorno 8, Giorno 11, Giorno 15, Giorno 18 e Giorno 21, Consolidamento Ciclo 1 Giorno 8, Giorno 21, Ciclo 3 Giorno 8, Giorno 21 Prima del primo ciclo di continuazione Ciclo 1, Continuazione Ciclo 5, Continuazione Ciclo 9 e ciclo di completamento 12
Valutare la farmacocinetica del principale metabolita di midostaurina CGP62221.
Induzione 1 Ciclo 1 Giorno 8, Giorno 11, Giorno 15, Giorno 18 e Giorno 21, Consolidamento Ciclo 1 Giorno 8, Giorno 21, Ciclo 3 Giorno 8, Giorno 21 Prima del primo ciclo di continuazione Ciclo 1, Continuazione Ciclo 5, Continuazione Ciclo 9 e ciclo di completamento 12
Qualità della vita (QoL) secondo Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro (EORTC) QLQ-C30
Lasso di tempo: Screening, D21 di ogni ciclo di Induzione e Consolidamento; D1 di ogni ciclo di Continuazione, alla fine del trattamento e durante il follow up post trattamento ogni 4 mesi durante il primo anno
Punteggio totale EORTC)QLQ-C30 e punteggi delle scale funzionali determinati dal punteggio e dalla variazione assoluta rispetto al basale a ciascuna valutazione programmata.
Screening, D21 di ogni ciclo di Induzione e Consolidamento; D1 di ogni ciclo di Continuazione, alla fine del trattamento e durante il follow up post trattamento ogni 4 mesi durante il primo anno
Qualità della vita (QoL) per paziente Global Impression of Change (PGIC)
Lasso di tempo: D21 di ogni ciclo di Induzione e Consolidamento; D1 di ogni ciclo di Continuazione, alla fine del trattamento e durante il follow up post trattamento ogni 4 mesi durante il primo anno
Il punteggio PGIC ha determinato le frequenze e le percentuali in base al momento programmato.
D21 di ogni ciclo di Induzione e Consolidamento; D1 di ogni ciclo di Continuazione, alla fine del trattamento e durante il follow up post trattamento ogni 4 mesi durante il primo anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 aprile 2018

Completamento primario (Effettivo)

11 marzo 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

14 novembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 settembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 settembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

12 settembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 aprile 2023

Ultimo verificato

1 aprile 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CPKC412A2220

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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