Wiskott-Aldrich 症候群 (WAS) における対象を絞った文献レビューと被験者インタビュー
2019年3月13日 更新者：GlaxoSmithKline
Wiskott-Aldrich 症候群 (WAS) の患者と介護者の経験の理解
WAS は、遺伝子変異によって引き起こされるまれな原発性免疫不全疾患であり、女性よりも男性に多く見られます。
この研究の目的は、WAS 被験者と介護者の経験を理解し、将来の第 IIIb 相試験で測定できる重要な概念を特定することです。
これは、米国、英国、およびフランスで、WAS の約 8 人の被験者と、WAS と診断された被験者の介護者 13 人のサンプルを含む質的横断研究です。
60 ～ 90 分間の自由形式のインタビューが電話またはビデオ会議で行われ、その後の文字起こしのために音声が記録されます。
これらのインタビューの目的は、WAS とそれに関連する治療が QOL に与える影響と WAS との生活経験について、被験者と介護者の視点を得ることです。
調査の概要
状態
完了
研究の種類
観察的
入学 (実際)
19
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Pennsylvania
-
Collegeville、Pennsylvania、アメリカ、19426
- GSK Investigational Site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～30年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
WASの約21人の被験者とWAS被験者の主介護者の便宜上のサンプルが研究に含まれます。
説明
包含基準:
科目：
- 12 歳から 30 歳までの青年または若年成人の男性。
- -臨床スコア> = 1または自己報告された疾患の重症度を持つWAS遺伝子変異によって定義されたWASの診断。
- 「保守的に管理されている」か、WASの治療を受けていない被験者; -過去2年以内に造血幹細胞移植を受けた最大5人の被験者。
- すべての評価を完了するのに十分な英語またはフランス語を読み、話し、理解できること。
- インタビューの指示の順守とすべてのアンケートへの記入を含む、録音された電話またはビデオ会議セッションに参加する意思と能力。
- 親/保護者/患者が署名したインフォームドコンセント。
介護者:
- WASと診断された2歳以上の子供の養育者; 8歳未満の被験者の少なくとも5人の介護者。
- -臨床スコア> = 1または自己報告された疾患の重症度を持つWAS遺伝子変異によって定義されたWASの診断を受けた被験者の介護者。
- 「保守的に管理」されている、またはWASの治療を受けていない被験者の介護者; -過去2年以内に造血幹細胞移植を受けた被験者の少なくとも2人の介護者。
- 介護者は主介護者と定義されます。
- すべての評価を完了するのに十分な英語またはフランス語を読み、話し、理解できること。
- インタビューの指示の順守とすべてのアンケートの完了を含む、録音された電話またはビデオ会議のインタビューセッションに参加する意思と能力。
- Wiskott-Aldrich 患者の介護者は、年齢や性別を問わず、子供/患者が概説した選択基準を満たしている限り、患者の選択基準に従う必要はありません。
除外基準:
科目
- 以前に遺伝子治療治療を受けた被験者 介護者
- 以前に遺伝子治療を受けた被験者の介護者
- プロの介護者 (在宅看護師または同等の看護師)。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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グループ1
12歳から30歳までのWASの約8人の被験者がグループ1に含まれます。
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面接担当者は、半構造化された患者面接ガイドを使用して、WAS を使用して被験者の面接を行います。
インタビューの最後に、被験者は被験者または介護者バージョンの国固有の社会人口学的アンケートに記入する必要があります。
PedsQL は、急性および慢性の健康状態にある子供、青年、若年成人の健康関連の生活の質 (HRQOL) の検証済みの一般的な尺度です。
インタビューの最後に、被験者は被験者または介護者バージョンの PedsQL アンケートに記入する必要があります。
インタビューの最後に、被験者は、被験者または介護者バージョンの臨床アンケートに記入する必要があります。
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グループ 2
8歳から30歳までのWASの被験者の約8人の主介護者がグループ2に含まれます。
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インタビューの最後に、被験者は被験者または介護者バージョンの国固有の社会人口学的アンケートに記入する必要があります。
PedsQL は、急性および慢性の健康状態にある子供、青年、若年成人の健康関連の生活の質 (HRQOL) の検証済みの一般的な尺度です。
インタビューの最後に、被験者は被験者または介護者バージョンの PedsQL アンケートに記入する必要があります。
インタビューの最後に、被験者は、被験者または介護者バージョンの臨床アンケートに記入する必要があります。
面接担当者は、半構造化された介護者面接ガイドを使用して、WAS の被験者の介護者に面接を行います。
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グループ 3
8歳未満のWASの被験者の約5人の主介護者がグループ3に含まれます。
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インタビューの最後に、被験者は被験者または介護者バージョンの国固有の社会人口学的アンケートに記入する必要があります。
PedsQL は、急性および慢性の健康状態にある子供、青年、若年成人の健康関連の生活の質 (HRQOL) の検証済みの一般的な尺度です。
インタビューの最後に、被験者は被験者または介護者バージョンの PedsQL アンケートに記入する必要があります。
インタビューの最後に、被験者は、被験者または介護者バージョンの臨床アンケートに記入する必要があります。
面接担当者は、半構造化された介護者面接ガイドを使用して、WAS の被験者の介護者に面接を行います。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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WAS について報告された被験者の数
時間枠：90分まで
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WAS に対する彼らの見方を理解するために、思春期および成人の被験者に対して自由回答形式のインタビューが行われます。
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90分まで
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WAS について介護者が報告した見解の数
時間枠：90分まで
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WAS の対象者の介護者に対して、WAS に対する彼らの見方を理解するために、自由回答形式のインタビューが実施されます。
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90分まで
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感染と出血を避けるために取られた予防措置を報告した被験者の数
時間枠：90分まで
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自由回答形式のインタビュー中に被験者によって報告された、感染と出血を避けるために講じられた予防措置が要約されます。
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90分まで
|
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感染と出血を避けるために取られた予防措置を報告した介護者の数
時間枠：90分まで
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自由回答形式のインタビュー中に介護者によって報告された、感染と出血を避けるために講じられた予防措置が要約されます。
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90分まで
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病気のリスクに関する認識を報告した対象者の数
時間枠：90分まで
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思春期および成人の被験体に対してオープンエンドのインタビューを実施し、疾患のリスク (つまり、将来の合併症のリスクおよび急速な衰退の可能性) に関する認識を理解します。
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90分まで
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病気のリスクに関する認識を報告した介護者の数
時間枠：90分まで
|
WAS被験者の介護者に対して自由回答式のインタビューを実施し、疾患のリスク（つまり、将来の合併症のリスクと潜在的な急速な衰退のリスク）に関する彼らの認識を理解します。
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90分まで
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被験者が受けた治療シーケンスの数
時間枠：90分まで
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順序付けに関して被験者が受けた治療を理解するために、自由回答形式のインタビューが実施されます。
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90分まで
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中止または治療オプションの変更の理由を報告した被験者の数
時間枠：90分まで
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WASの中止または治療オプションの変更の理由を理解するために、思春期および成人の被験者に対して自由回答形式のインタビューを実施します。
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90分まで
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中止または治療オプションの変更の理由を報告した介護者の数
時間枠：90分まで
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WAS被験者の介護者に対して自由回答形式のインタビューを実施し、WASの中止または治療オプションの変更の理由を理解します。
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90分まで
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被験者による治療の忍容性の分析
時間枠：90分まで
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被験者によるWAS治療の忍容性を理解するために、被験者および介護者に対して自由回答形式のインタビューが実施されます。
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90分まで
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治療負担を報告した被験者の数
時間枠：90分まで
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被験者の治療負担を分析するために、思春期および成人の被験者に対して自由回答式のインタビューが実施されます。
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90分まで
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治療負担を報告した介護者の数
時間枠：90分まで
|
介護者の治療負担を分析するために、WAS被験者の介護者に自由回答形式のインタビューを実施します。
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90分まで
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治療に関連するリスクについての見解を報告した被験者の数
時間枠：90分まで
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思春期および成人の被験者に対して自由回答式のインタビューを実施し、各治療に関連するリスクに関する彼らの見解を理解します。
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90分まで
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治療に関連するリスクについて介護者が報告した見解の数
時間枠：90分まで
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各治療に関連するリスクに関する彼らの見解を理解するために、WAS被験者の介護者に自由回答形式のインタビューを実施します。
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90分まで
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関心のある重要な概念の数
時間枠：90分まで
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将来の臨床試験で使用される可能性のある関心のある重要な概念を特定するために、自由回答形式のインタビューが実施されます。
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90分まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年1月24日
一次修了 (実際)
2018年9月14日
研究の完了 (実際)
2018年9月14日
試験登録日
最初に提出
2018年1月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年1月8日
最初の投稿 (実際)
2018年1月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年3月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年3月13日
最終確認日
2019年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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患者インタビューガイドの臨床試験
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