Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kohdennettu kirjallisuuskatsaus ja aihehaastattelut Wiskott-Aldrichin oireyhtymässä (WAS)

keskiviikko 13. maaliskuuta 2019 päivittänyt: GlaxoSmithKline

Wiskott-Aldrichin oireyhtymän (WAS) potilaan ja hoitajan kokemuksen ymmärtäminen

WAS on harvinainen primaarinen immuunikatossairaus, jonka aiheuttaa geneettinen mutaatio ja se on yleisempi miehillä kuin naisilla. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on ymmärtää WAS-potilaiden ja hoitajien kokemuksia, jotta voidaan tunnistaa tärkeitä kiinnostavia käsitteitä, joita voitaisiin mitata tulevissa vaiheen IIIb kokeissa. Tämä on kvalitatiivinen poikkileikkaustutkimus, joka sisältää otoksen, jossa on noin 8 WAS-potilasta ja 13 hoitajaa potilaista, joilla on WAS-diagnoosi Yhdysvalloissa, Isossa-Britanniassa ja Ranskassa. Puhelimessa tai videoneuvottelussa suoritetaan 60–90 minuutin avoin haastattelu, joka äänitetään myöhempää transkriptiota varten. Haastattelujen tavoitteena on saada aiheen ja hoitajan näkemyksiä WAS:n ja siihen liittyvien hoitojen vaikutuksesta elämänlaatuun ja kokemuksiin WAS:n kanssa elämisestä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Collegeville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19426
        • GSK Investigational Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 30 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Mukavuusotos, jossa on noin 21 WAS-potilasta ja WAS-potilaiden ensisijaisia ​​hoitajia, otetaan mukaan tutkimukseen.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Aiheet:

  • Miespuoliset nuoret tai nuoret aikuiset, joiden ikä vaihtelee 12–30-vuotiaista.
  • WAS-diagnoosi, jonka määrittelee WAS-geenimutaatio, jonka kliininen pistemäärä on > = 1 tai itse ilmoittama sairauden vaikeusaste.
  • Potilaat, joita hoidetaan "konservatiivisesti" tai jotka eivät ole saaneet hoitoa WAS:iin; enintään 5 potilasta, joille on tehty hematopoieettinen kantasolusiirto kahden edellisen vuoden aikana.
  • Pystyy lukemaan, puhumaan ja ymmärtämään englantia tai ranskaa riittävästi suorittaakseen kaikki arvioinnit.
  • Haluaa ja pystyä osallistumaan äänitettyyn, puhelin- tai videoneuvotteluun, mukaan lukien haastatteluohjeiden noudattaminen ja kaikkien kyselylomakkeiden täyttäminen.
  • Vanhemman/huoltajan/potilaan allekirjoittama tietoinen suostumus.

Hoitajat:

  • >=2-vuotiaiden lasten, joilla on diagnosoitu WAS, omaishoitajat; vähintään 5 alle 8-vuotiaiden omaishoitajaa.
  • Sellaisten koehenkilöiden omaishoitajat, joilla on WAS-geenimutaatiolla diagnosoitu WAS-diagnoosi, jonka kliininen pistemäärä on >=1 tai sairauden vaikeusaste itse ilmoittama.
  • Sellaisten koehenkilöiden omaishoitajat, joita hoidetaan "konservatiivisesti" tai joita ei ole hoidettu WAS:n vuoksi; Vähintään 2 hoitajaa koehenkilöistä, joille on tehty hematopoieettinen kantasolusiirto kahden edellisen vuoden aikana.
  • Omaishoitajat määritellään ensisijaiseksi hoitajaksi.
  • Pystyy lukemaan, puhumaan ja ymmärtämään englantia tai ranskaa riittävästi suorittaakseen kaikki arvioinnit.
  • Halu ja kykenee osallistumaan äänitettyyn, puhelin- tai videoneuvotteluhaastatteluun, mukaan lukien haastatteluohjeiden noudattaminen ja kaikkien kyselylomakkeiden täyttäminen.
  • Wiskott-Aldrich-potilaiden omaishoitajat voivat olla mitä tahansa ikää tai sukupuolta, eikä heidän tarvitse noudattaa potilaiden sisällyttämiskriteerejä, kunhan heidän lapsensa/potilaansa täyttää sisällyttämiskriteerit, kuten on kuvattu.

Poissulkemiskriteerit:

Aiheet

  • Koehenkilöt, jotka ovat aiemmin saaneet geeniterapiahoitoa Omaishoitajat
  • Aiemmin geeniterapiahoitoa saaneiden koehenkilöiden omaishoitajat
  • Ammattimaiset omaishoitajat (eli kotihoitaja tai vastaava).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Ryhmä 1
Noin 8 koehenkilöä, joilla on 12–30-vuotias WAS, sisällytetään ryhmään 1.
Muut: Potilashaastatteluopas
Haastattelija suorittaa haastattelun WAS-potilaille käyttämällä puolistrukturoitua potilashaastatteluopasta.
Muut: Sosiodemografinen kyselylomake
Haastattelun lopussa koehenkilöiden on täytettävä maakohtaisen sosiodemografisen kyselyn aiheen tai hoitajan versiot.
Muut: Lasten elämänlaatukysely (PedsQL).
PedsQL on validoitu yleinen terveyteen liittyvän elämänlaadun (HRQOL) mitta lapsilla, nuorilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on akuutteja ja kroonisia terveysongelmia. Haastattelun lopussa koehenkilöiden on täytettävä PedsQL-kyselylomakkeen kohteen tai hoitajan versiot.
Muut: Kliininen kyselylomake
Haastattelun lopussa koehenkilöiden on täytettävä kliinisen kyselyn kohteen tai hoitajan versiot.
Ryhmä 2
Ryhmään 2 sisällytetään noin 8 8–30-vuotiaiden WAS-potilaiden ensisijaista hoitajaa.
Muut: Sosiodemografinen kyselylomake
Haastattelun lopussa koehenkilöiden on täytettävä maakohtaisen sosiodemografisen kyselyn aiheen tai hoitajan versiot.
Muut: Lasten elämänlaatukysely (PedsQL).
PedsQL on validoitu yleinen terveyteen liittyvän elämänlaadun (HRQOL) mitta lapsilla, nuorilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on akuutteja ja kroonisia terveysongelmia. Haastattelun lopussa koehenkilöiden on täytettävä PedsQL-kyselylomakkeen kohteen tai hoitajan versiot.
Muut: Kliininen kyselylomake
Haastattelun lopussa koehenkilöiden on täytettävä kliinisen kyselyn kohteen tai hoitajan versiot.
Muut: Omaishoitajan haastatteluopas
Haastattelija suorittaa haastattelun WAS-potilaiden omaishoitajille käyttämällä puolistrukturoitua omaishaastatteluopasta.
Ryhmä 3
Noin 5 alle 8-vuotiaiden WAS-potilaiden ensihoitajaa sisällytetään ryhmään 3.
Muut: Sosiodemografinen kyselylomake
Haastattelun lopussa koehenkilöiden on täytettävä maakohtaisen sosiodemografisen kyselyn aiheen tai hoitajan versiot.
Muut: Lasten elämänlaatukysely (PedsQL).
PedsQL on validoitu yleinen terveyteen liittyvän elämänlaadun (HRQOL) mitta lapsilla, nuorilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on akuutteja ja kroonisia terveysongelmia. Haastattelun lopussa koehenkilöiden on täytettävä PedsQL-kyselylomakkeen kohteen tai hoitajan versiot.
Muut: Kliininen kyselylomake
Haastattelun lopussa koehenkilöiden on täytettävä kliinisen kyselyn kohteen tai hoitajan versiot.
Muut: Omaishoitajan haastatteluopas
Haastattelija suorittaa haastattelun WAS-potilaiden omaishoitajille käyttämällä puolistrukturoitua omaishaastatteluopasta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aiheesta raportoitujen näkökulmien määrä WAS:sta
Aikaikkuna: Jopa 90 minuuttia
Avoimia haastatteluja tehdään nuorille ja aikuisille, jotta he ymmärtävät heidän näkemyksensä WAS:stä.
Jopa 90 minuuttia
Huoltajien raportoitujen näkökulmien määrä WAS:sta
Aikaikkuna: Jopa 90 minuuttia
Avoimet haastattelut suoritetaan WAS-potilaiden omaishoitajille, jotta he ymmärtäisivät heidän näkemyksensä WAS:stä.
Jopa 90 minuuttia
Potilaiden lukumäärä raportoitujen ennaltaehkäisevien toimenpiteiden toteuttamisesta infektion ja verenvuodon välttämiseksi
Aikaikkuna: Jopa 90 minuuttia
Koehenkilöiden avoimessa haastattelussa ilmoittamat ennaltaehkäisevät toimenpiteet tartunnan ja verenvuodon välttämiseksi tehdään yhteenveto.
Jopa 90 minuuttia
Omaishoitajat ilmoittivat ennaltaehkäisevistä toimenpiteistä tartunnan ja verenvuodon välttämiseksi
Aikaikkuna: Jopa 90 minuuttia
Ennaltaehkäisevät toimenpiteet tartunnan ja verenvuodon välttämiseksi, kuten omaishoitajat ovat ilmoittaneet avoimissa haastatteluissa, tehdään yhteenveto.
Jopa 90 minuuttia
Niiden koehenkilöiden määrä, jotka ilmoittivat olevansa tietoisia sairausriskistä
Aikaikkuna: Jopa 90 minuuttia
Avoimia haastatteluja tehdään nuorille ja aikuisille, jotta he ymmärtävät heidän tietoisuutensa sairausriskistä (eli tulevien komplikaatioiden ja mahdollisen nopean laskun riskistä).
Jopa 90 minuuttia
Omaishoitajat ilmoittivat olevansa tietoisia sairausriskistä
Aikaikkuna: Jopa 90 minuuttia
Avoimet haastattelut suoritetaan WAS-potilaiden omaishoitajille, jotta he ymmärtävät heidän tietoisuuttaan sairausriskistä (eli tulevien komplikaatioiden ja mahdollisen nopean laskun riskistä).
Jopa 90 minuuttia
Kohteiden vastaanottamien hoitojaksojen lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa 90 minuuttia
Avoimissa haastatteluissa pyritään ymmärtämään koehenkilöiden saamia hoitoja sekvensoinnin kannalta.
Jopa 90 minuuttia
Niiden potilaiden lukumäärä, jotka ilmoittivat syistä hoidon keskeyttämiseen tai hoitovaihtoehdon muuttamiseen
Aikaikkuna: Jopa 90 minuuttia
Avoimia haastatteluja tehdään nuorille ja aikuisille, jotta voidaan ymmärtää syitä keskeyttämiseen tai hoitovaihtoehdon muutokseen WAS:n vuoksi.
Jopa 90 minuuttia
Hoitajien ilmoittamien syiden keskeyttämiseen tai hoitovaihtoehdon muuttamiseen
Aikaikkuna: Jopa 90 minuuttia
Avoimet haastattelut suoritetaan WAS-potilaiden omaishoitajille, jotta voidaan ymmärtää syitä keskeyttämiseen tai hoitovaihtoehdon muuttamiseen.
Jopa 90 minuuttia
Hoidon siedettävyyden analyysi koehenkilöiden mukaan
Aikaikkuna: Jopa 90 minuuttia
Avoimet haastattelut tehdään koehenkilöille ja omaishoitajille, jotta voidaan ymmärtää koehenkilöiden WAS-hoidon siedettävyys.
Jopa 90 minuuttia
Kohdehenkilöiden raportoitu hoitotaakka
Aikaikkuna: Jopa 90 minuuttia
Avoimia haastatteluja tehdään nuorille ja aikuisille koehenkilöiden hoitotaakan analysoimiseksi.
Jopa 90 minuuttia
Omaishoitajan raportoitujen hoitotaakan määrä
Aikaikkuna: Jopa 90 minuuttia
WAS-koehenkilöiden omaishoitajille tehdään avoimia haastatteluja, joissa analysoidaan omaishoitajien hoitotaakkaa.
Jopa 90 minuuttia
Kohteiden lukumäärä, jotka raportoivat näkökulmista hoitoon liittyviin riskeihin
Aikaikkuna: Jopa 90 minuuttia
Avoimia haastatteluja tehdään nuorille ja aikuisille, jotta he ymmärtävät heidän näkemyksensä kuhunkin hoitoon liittyvistä riskeistä.
Jopa 90 minuuttia
Omaishoitajat raportoivat näkökulmista hoitoon liittyviin riskeihin
Aikaikkuna: Jopa 90 minuuttia
Avoimet haastattelut tehdään WAS-potilaiden omaishoitajille, jotta he ymmärtävät heidän näkemyksensä kuhunkin hoitoon liittyvistä riskeistä.
Jopa 90 minuuttia
Kiinnostavien avainkäsitteiden lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa 90 minuuttia
Avoimet haastattelut tehdään sellaisten tärkeiden kiinnostavien käsitteiden tunnistamiseksi, joita voidaan käyttää tulevissa kliinisissä tutkimuksissa.
Jopa 90 minuuttia

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

GlaxoSmithKline

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 24. tammikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 14. syyskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 14. syyskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 8. tammikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. tammikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 16. tammikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 14. maaliskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 13. maaliskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 208034

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Potilashaastatteluopas

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uganda

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa