Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Riktad litteraturgenomgång och ämnesintervjuer vid Wiskott-Aldrichs syndrom (WAS)

13 mars 2019 uppdaterad av: GlaxoSmithKline

Förståelse för patientens och vårdgivarens erfarenhet av Wiskott-Aldrichs syndrom (WAS)

WAS är en sällsynt primär immunbristsjukdom som orsakas av genetisk mutation och är vanligare hos män än hos kvinnor. Syftet med denna studie är att förstå erfarenheter av WAS-personer och vårdgivare för att identifiera viktiga begrepp av intresse som skulle kunna mätas i framtida fas IIIb-studier. Detta är en kvalitativ tvärsnittsstudie som kommer att inkludera ett urval av cirka 8 försökspersoner med WAS och 13 vårdgivare till patienter med diagnosen WAS i USA, Storbritannien och Frankrike. En öppen intervju på 60 till 90 minuter kommer att genomföras via telefon eller videokonferens som kommer att spelas in på ljud för efterföljande transkription. Syftet med dessa intervjuer är att få subjekts- och vårdgivares perspektiv på effekten av WAS och dess associerade behandlingar på livskvalitet och upplevelser av att leva med WAS.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

19

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Collegeville, Pennsylvania, Förenta staterna, 19426
        • GSK Investigational Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 30 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Ett bekvämlighetsurval på cirka 21 försökspersoner med WAS och primärvårdare för WAS-personer kommer att inkluderas i studien.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Ämnen:

  • Manliga tonåringar eller unga vuxna i åldern från 12 till 30 år.
  • Diagnos av WAS definierad av WAS genetisk mutation med en klinisk poäng >=1 eller självrapporterad sjukdomsallvarlighet.
  • Försökspersoner som är "konservativt hanterade" eller inte har fått behandling för WAS; högst 5 försökspersoner som har fått en hematopoetisk stamcellstransplantation under de senaste två åren.
  • Kunna läsa, tala och förstå engelska eller franska tillräckligt för att slutföra alla bedömningar.
  • Vill och kan delta i en ljudinspelad telefon- eller videokonferenssession, inklusive att följa intervjuinstruktionerna och fylla i alla frågeformulär.
  • Förälder/vårdnadshavare/patient undertecknat informerat samtycke.

Vårdgivare:

  • Vårdgivare till barn >=2 år med diagnosen WAS; minst 5 vårdgivare till försökspersoner under 8 år.
  • Vårdgivare till försökspersoner med diagnosen WAS definierad av WAS genetisk mutation med en klinisk poäng >=1 eller självrapporterad sjukdomsallvarlighet.
  • Vårdgivare till försökspersoner som är "konservativt hanterade" eller som inte har fått behandling för WAS; Minst 2 vårdgivare till försökspersoner som har fått en hematopoetisk stamcellstransplantation under de senaste två åren.
  • Vårdgivare definieras som primärvårdare.
  • Kunna läsa, tala och förstå engelska eller franska tillräckligt för att slutföra alla bedömningar.
  • Vill och kan delta i en ljudinspelad, telefon- eller videokonferensintervjusession, inklusive att följa intervjuinstruktionerna och fylla i alla frågeformulär.
  • Vårdgivare till Wiskott-Aldrich-patienter kan vara av alla åldrar eller kön och behöver inte följa patientens inklusionskriterier, så länge som deras barn/patient uppfyller inklusionskriterierna, enligt beskrivningen.

Exklusions kriterier:

Ämnen

  • Försökspersoner som tidigare fått genterapibehandling Vårdgivare
  • Vårdgivare till försökspersoner som tidigare fått genterapibehandling
  • Professionella vårdgivare (det vill säga hemmasjuksköterska eller motsvarande).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Grupp 1
Cirka 8 försökspersoner med WAS mellan 12 och 30 år kommer att inkluderas i grupp 1.
Övrig: Patientintervjuguide
Intervjuaren kommer att genomföra intervjun för försökspersoner med WAS med hjälp av en semistrukturerad patientintervjuguide.
Övrig: Sociodemografiskt frågeformulär
I slutet av intervjun kommer försökspersonerna att behöva fylla i ämnes- eller vårdgivareversioner av landsspecifika sociodemografiska frågeformulär.
Övrig: Frågeformulär för pediatrisk livskvalitet (PedsQL).
PedsQL är ett validerat generiskt mått på hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL) hos barn, ungdomar och unga vuxna med akuta och kroniska hälsotillstånd. I slutet av intervjun kommer försökspersonerna att behöva fylla i ämnes- eller vårdgivareversioner av PedsQL-enkäten.
Övrig: Kliniskt frågeformulär
I slutet av intervjun kommer försökspersonerna att behöva fylla i ämnes- eller vårdgivareversioner av det kliniska frågeformuläret.
Grupp 2
Ungefär 8 primärvårdare för försökspersoner med WAS i åldrarna 8 till 30 år kommer att inkluderas i grupp 2.
Övrig: Sociodemografiskt frågeformulär
I slutet av intervjun kommer försökspersonerna att behöva fylla i ämnes- eller vårdgivareversioner av landsspecifika sociodemografiska frågeformulär.
Övrig: Frågeformulär för pediatrisk livskvalitet (PedsQL).
PedsQL är ett validerat generiskt mått på hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL) hos barn, ungdomar och unga vuxna med akuta och kroniska hälsotillstånd. I slutet av intervjun kommer försökspersonerna att behöva fylla i ämnes- eller vårdgivareversioner av PedsQL-enkäten.
Övrig: Kliniskt frågeformulär
I slutet av intervjun kommer försökspersonerna att behöva fylla i ämnes- eller vårdgivareversioner av det kliniska frågeformuläret.
Övrig: Intervjuguide för vårdgivare
Intervjuaren kommer att genomföra intervjun för vårdgivare till personer med WAS med hjälp av en semistrukturerad vårdgivareintervjuguide.
Grupp 3
Cirka 5 primärvårdare för försökspersoner med WAS under 8 år kommer att ingå i grupp 3.
Övrig: Sociodemografiskt frågeformulär
I slutet av intervjun kommer försökspersonerna att behöva fylla i ämnes- eller vårdgivareversioner av landsspecifika sociodemografiska frågeformulär.
Övrig: Frågeformulär för pediatrisk livskvalitet (PedsQL).
PedsQL är ett validerat generiskt mått på hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL) hos barn, ungdomar och unga vuxna med akuta och kroniska hälsotillstånd. I slutet av intervjun kommer försökspersonerna att behöva fylla i ämnes- eller vårdgivareversioner av PedsQL-enkäten.
Övrig: Kliniskt frågeformulär
I slutet av intervjun kommer försökspersonerna att behöva fylla i ämnes- eller vårdgivareversioner av det kliniska frågeformuläret.
Övrig: Intervjuguide för vårdgivare
Intervjuaren kommer att genomföra intervjun för vårdgivare till personer med WAS med hjälp av en semistrukturerad vårdgivareintervjuguide.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal ämnesrapporterade perspektiv på WAS
Tidsram: Upp till 90 minuter
Öppna intervjuer kommer att genomföras i ungdomar och vuxna ämnen för att förstå deras perspektiv på WAS.
Upp till 90 minuter
Antal vårdgivare rapporterade perspektiv på WAS
Tidsram: Upp till 90 minuter
Öppna intervjuer kommer att genomföras med vårdgivare till personer med WAS för att förstå deras perspektiv på WAS.
Upp till 90 minuter
Antal försökspersoner rapporterade förebyggande åtgärder som vidtagits för att undvika infektion och blödning
Tidsram: Upp till 90 minuter
De förebyggande åtgärder som vidtagits för att undvika infektion och blödning som rapporterats av försökspersoner under öppna intervjuer kommer att sammanfattas.
Upp till 90 minuter
Antalet vårdgivare rapporterade förebyggande åtgärder som vidtagits för att undvika infektion och blödning
Tidsram: Upp till 90 minuter
De förebyggande åtgärder som vidtagits för att undvika infektion och blödning som rapporterats av vårdgivare under öppna intervjuer kommer att sammanfattas.
Upp till 90 minuter
Antal försökspersoner som rapporterade medvetenhet om risken för sjukdom
Tidsram: Upp till 90 minuter
Öppna intervjuer kommer att genomföras med ungdomar och vuxna personer för att förstå deras medvetenhet om risken för sjukdom (det vill säga risken för framtida komplikationer och potentiell snabb nedgång).
Upp till 90 minuter
Antalet vårdgivare som rapporterade medvetenhet om risken för sjukdom
Tidsram: Upp till 90 minuter
Öppna intervjuer kommer att genomföras med vårdgivare till WAS-personer för att förstå deras medvetenhet om risken för sjukdom (det vill säga risken för framtida komplikationer och potentiell snabb nedgång).
Upp till 90 minuter
Antal behandlingssekvenser som försökspersonerna tagit emot
Tidsram: Upp till 90 minuter
Öppna intervjuer kommer att genomföras för att förstå de behandlingar som försökspersonerna fått när det gäller sekvensering.
Upp till 90 minuter
Antal försökspersoner som rapporterade orsaker till avbrott eller förändring av behandlingsalternativ
Tidsram: Upp till 90 minuter
Öppna intervjuer kommer att genomföras med ungdomar och vuxna för att förstå orsakerna till att behandlingen avbryts eller ändras i behandlingsalternativ för WAS.
Upp till 90 minuter
Antalet vårdgivare som rapporterade orsaker till avbrott eller förändring av behandlingsalternativ
Tidsram: Upp till 90 minuter
Öppna intervjuer kommer att genomföras med vårdgivare till WAS-patienter för att förstå orsakerna till att behandlingen avbryts eller ändras i behandlingsalternativ för WAS.
Upp till 90 minuter
Analys av patienters tolerabilitet av behandling
Tidsram: Upp till 90 minuter
Öppna intervjuer kommer att genomföras med försökspersoner och vårdgivare för att förstå patienternas tolerabilitet av WAS-behandling.
Upp till 90 minuter
Antal försökspersoner som rapporterats behandlingsbörda
Tidsram: Upp till 90 minuter
Öppna intervjuer kommer att genomföras i ungdomar och vuxna patienter för att analysera behandlingsbördan för försökspersoner.
Upp till 90 minuter
Antal vårdgivare rapporterade behandlingsbörda
Tidsram: Upp till 90 minuter
Öppna intervjuer kommer att genomföras med vårdgivare av WAS-ämnen för att analysera behandlingsbördan för vårdgivare.
Upp till 90 minuter
Antal försökspersoner rapporterade perspektiv på risken i samband med behandling
Tidsram: Upp till 90 minuter
Öppna intervjuer kommer att genomföras med ungdomar och vuxna personer för att förstå deras perspektiv på riskerna förknippade med varje behandling.
Upp till 90 minuter
Antal vårdgivare rapporterade perspektiv på risken i samband med behandling
Tidsram: Upp till 90 minuter
Öppna intervjuer kommer att genomföras med vårdgivare till WAS-personer för att förstå deras perspektiv på riskerna förknippade med varje behandling.
Upp till 90 minuter
Antal nyckelbegrepp av intresse
Tidsram: Upp till 90 minuter
Öppna intervjuer kommer att genomföras för att identifiera viktiga begrepp av intresse som kan användas i framtida kliniska prövningar.
Upp till 90 minuter

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 januari 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

14 september 2018

Avslutad studie (Faktisk)

14 september 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 januari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 januari 2018

Första postat (Faktisk)

16 januari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 mars 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 mars 2019

Senast verifierad

1 mars 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 208034

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Wiskott-Aldrichs syndrom

Kliniska prövningar på Patientintervjuguide

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera