Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Målrettet litteraturgennemgang og emneinterviews i Wiskott-Aldrich syndrom (WAS)

13. marts 2019 opdateret af: GlaxoSmithKline

Forståelse af patientens og pårørendes oplevelse af Wiskott-Aldrichs syndrom (WAS)

WAS er en sjælden primær immundefektsygdom forårsaget af genetisk mutation og er mere almindelig hos mænd end hos kvinder. Formålet med denne undersøgelse er at forstå erfaringer fra WAS-personer og pårørende for at identificere vigtige begreber af interesse, som kunne måles i fremtidige fase IIIb-forsøg. Dette er en kvalitativ tværsnitsundersøgelse, der vil omfatte en stikprøve på cirka 8 forsøgspersoner med WAS og 13 plejere af forsøgspersoner med diagnosen WAS i USA, Storbritannien og Frankrig. Et åbent interview på 60 til 90 minutter vil blive gennemført over telefon- eller videokonferencen, som vil blive optaget på lyd til efterfølgende transskription. Formålet med disse interviews er at opnå subjekt- og pårørendeperspektiver på virkningen af ​​WAS og dets tilknyttede behandlinger på livskvalitet og erfaringer med at leve med WAS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

19

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Collegeville, Pennsylvania, Forenede Stater, 19426
        • GSK Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

En bekvemmelighedsprøve på ca. 21 forsøgspersoner med WAS og primære omsorgspersoner for WAS-personer vil blive inkluderet i undersøgelsen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Emner:

  • Mandlige unge eller unge voksne i alderen fra 12 til 30 år.
  • Diagnose af WAS defineret af WAS genetisk mutation med en klinisk score >=1 eller selvrapporteret sygdoms sværhedsgrad.
  • Forsøgspersoner, der er "konservativt styret" eller ikke har modtaget behandling for WAS; højst 5 forsøgspersoner, der har modtaget en hæmatopoietisk stamcelletransplantation inden for de foregående to år.
  • Kunne læse, tale og forstå engelsk eller fransk tilstrækkeligt til at fuldføre alle vurderinger.
  • Villig og i stand til at deltage i en lydoptaget telefon- eller videokonferencesession, herunder overholdelse af interviewinstruktionerne og udfyldelse af alle spørgeskemaer.
  • Forælder/værge/patient underskrevet informeret samtykke.

Omsorgspersoner:

  • Omsorgspersoner til børn >=2 år diagnosticeret med WAS; mindst 5 plejere af forsøgspersoner under 8 år.
  • Omsorgspersoner til forsøgspersoner med en diagnose af WAS defineret ved WAS genetisk mutation med en klinisk score >=1 eller selvrapporteret sygdoms sværhedsgrad.
  • Omsorgspersoner for forsøgspersoner, der er "konservativt styret" eller ikke har modtaget behandling for WAS; Mindst 2 plejere af forsøgspersoner, der har modtaget en hæmatopoietisk stamcelletransplantation inden for de foregående to år.
  • Omsorgspersoner defineres som primære omsorgspersoner.
  • Kunne læse, tale og forstå engelsk eller fransk tilstrækkeligt til at fuldføre alle vurderinger.
  • Villig og i stand til at deltage i en lydoptaget, telefon- eller videokonferenceinterviewsession, herunder overholdelse af interviewinstruktionerne og udfyldelse af alle spørgeskemaer.
  • Omsorgspersoner til Wiskott-Aldrich-patienter kan være af enhver alder eller køn og behøver ikke følge patientens inklusionskriterier, så længe deres barn/patient opfylder inklusionskriterierne, som skitseret.

Ekskluderingskriterier:

Emner

  • Forsøgspersoner, der tidligere har modtaget genterapi behandling Omsorgspersoner
  • Pårørende til forsøgspersoner, der tidligere har modtaget genterapibehandling
  • Professionelle plejere (det vil sige hjemmesygeplejerske eller tilsvarende).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Gruppe 1
Cirka 8 forsøgspersoner med WAS mellem 12 og 30 år vil blive inkluderet i gruppe 1.
Andet: Patient interview guide
Intervieweren vil gennemføre interviewet for forsøgspersoner med WAS ved hjælp af en semistruktureret patientinterviewguide.
Andet: Sociodemografisk spørgeskema
Ved afslutningen af ​​interviewet vil forsøgspersonerne blive bedt om at udfylde emne- eller omsorgsgiverversioner af landespecifikke sociodemografiske spørgeskemaer.
Andet: Pædiatrisk livskvalitet (PedsQL) spørgeskema
PedsQL er et valideret generisk mål for sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) hos børn, unge og unge voksne med akutte og kroniske helbredstilstande. Ved afslutningen af ​​interviewet vil forsøgspersonerne blive bedt om at udfylde emne- eller omsorgsgiverversioner af PedsQL-spørgeskemaet.
Andet: Klinisk spørgeskema
Ved afslutningen af ​​interviewet vil forsøgspersonerne blive bedt om at udfylde emne- eller omsorgsgiverversioner af det kliniske spørgeskema.
Gruppe 2
Cirka 8 primære omsorgspersoner for forsøgspersoner med WAS i alderen 8 til 30 år vil blive inkluderet i gruppe 2.
Andet: Sociodemografisk spørgeskema
Ved afslutningen af ​​interviewet vil forsøgspersonerne blive bedt om at udfylde emne- eller omsorgsgiverversioner af landespecifikke sociodemografiske spørgeskemaer.
Andet: Pædiatrisk livskvalitet (PedsQL) spørgeskema
PedsQL er et valideret generisk mål for sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) hos børn, unge og unge voksne med akutte og kroniske helbredstilstande. Ved afslutningen af ​​interviewet vil forsøgspersonerne blive bedt om at udfylde emne- eller omsorgsgiverversioner af PedsQL-spørgeskemaet.
Andet: Klinisk spørgeskema
Ved afslutningen af ​​interviewet vil forsøgspersonerne blive bedt om at udfylde emne- eller omsorgsgiverversioner af det kliniske spørgeskema.
Andet: Pårørende interviewguide
Intervieweren vil gennemføre interviewet for pårørende af forsøgspersoner med WAS ved hjælp af en semistruktureret omsorgspersoninterviewguide.
Gruppe 3
Cirka 5 primære omsorgspersoner for forsøgspersoner med WAS under 8 år vil blive inkluderet i gruppe 3.
Andet: Sociodemografisk spørgeskema
Ved afslutningen af ​​interviewet vil forsøgspersonerne blive bedt om at udfylde emne- eller omsorgsgiverversioner af landespecifikke sociodemografiske spørgeskemaer.
Andet: Pædiatrisk livskvalitet (PedsQL) spørgeskema
PedsQL er et valideret generisk mål for sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) hos børn, unge og unge voksne med akutte og kroniske helbredstilstande. Ved afslutningen af ​​interviewet vil forsøgspersonerne blive bedt om at udfylde emne- eller omsorgsgiverversioner af PedsQL-spørgeskemaet.
Andet: Klinisk spørgeskema
Ved afslutningen af ​​interviewet vil forsøgspersonerne blive bedt om at udfylde emne- eller omsorgsgiverversioner af det kliniske spørgeskema.
Andet: Pårørende interviewguide
Intervieweren vil gennemføre interviewet for pårørende af forsøgspersoner med WAS ved hjælp af en semistruktureret omsorgspersoninterviewguide.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal emnerapporterede perspektiver på WAS
Tidsramme: Op til 90 minutter
Åbne interviews vil blive gennemført i unge og voksne emner for at forstå deres perspektiv på WAS.
Op til 90 minutter
Antal plejepersonale rapporterede perspektiver på WAS
Tidsramme: Op til 90 minutter
Åbne interviews vil blive gennemført i plejere af personer med WAS for at forstå deres perspektiv på WAS.
Op til 90 minutter
Antallet af forsøgspersoner rapporterede forebyggende foranstaltninger, der er truffet for at undgå infektion og blødning
Tidsramme: Op til 90 minutter
De forebyggende foranstaltninger, der er truffet for at undgå infektion og blødning, som rapporteret af forsøgspersoner under åbne interviews, vil blive opsummeret.
Op til 90 minutter
Antallet af omsorgspersoner rapporterede om forebyggende foranstaltninger, der er truffet for at undgå infektion og blødning
Tidsramme: Op til 90 minutter
De forebyggende foranstaltninger, der er truffet for at undgå infektion og blødning, som rapporteret af pårørende under åbne interviews vil blive opsummeret.
Op til 90 minutter
Antallet af forsøgspersoner rapporteret bevidsthed om risikoen for sygdom
Tidsramme: Op til 90 minutter
Åbne interviews vil blive gennemført i unge og voksne forsøgspersoner for at forstå deres bevidsthed om risikoen for sygdom (dvs. risikoen for fremtidige komplikationer og potentielt hurtigt fald).
Op til 90 minutter
Antallet af pårørende rapporterede bevidsthed om risikoen for sygdom
Tidsramme: Op til 90 minutter
Åbne interviews vil blive udført i plejere af WAS-personer for at forstå deres bevidsthed om risikoen for sygdom (det vil sige risiko for fremtidige komplikationer og potentielt hurtigt fald).
Op til 90 minutter
Antal behandlingssekvenser modtaget af forsøgspersoner
Tidsramme: Op til 90 minutter
Der vil blive gennemført åbne interviews for at forstå de behandlinger, som forsøgspersonerne modtager med hensyn til sekventering.
Op til 90 minutter
Antallet af forsøgspersoner rapporterede årsager til seponering eller ændring i behandlingsmulighed
Tidsramme: Op til 90 minutter
Åbne interviews vil blive udført i unge og voksne forsøgspersoner for at forstå årsagerne til seponering eller ændring i behandlingsmulighed for WAS.
Op til 90 minutter
Antal pårørende rapporterede årsager til seponering eller ændring i behandlingsmulighed
Tidsramme: Op til 90 minutter
Åbne interviews vil blive gennemført i plejere af WAS-personer for at forstå årsagerne til seponering eller ændring i behandlingsmulighed for WAS.
Op til 90 minutter
Analyse af tolerabilitet af behandling af forsøgspersoner
Tidsramme: Op til 90 minutter
Åbne interviews vil blive udført i forsøgspersoner og pårørende for at forstå tolerabiliteten af ​​WAS-behandling af forsøgspersoner.
Op til 90 minutter
Antal forsøgspersoner rapporteret behandlingsbyrde
Tidsramme: Op til 90 minutter
Åbne interviews vil blive gennemført i unge og voksne forsøgspersoner for at analysere behandlingsbyrden for forsøgspersoner.
Op til 90 minutter
Antal pårørende rapporteret behandlingsbyrde
Tidsramme: Op til 90 minutter
Åbne interviews vil blive gennemført i pårørende af WAS-personer for at analysere behandlingsbyrden for pårørende.
Op til 90 minutter
Antal forsøgspersoners rapporterede perspektiver på risikoen forbundet med behandling
Tidsramme: Op til 90 minutter
Åbne interviews vil blive gennemført i unge og voksne forsøgspersoner for at forstå deres perspektiv på de risici, der er forbundet med hver behandling.
Op til 90 minutter
Antallet af behandlere rapporterede perspektiver på risikoen forbundet med behandling
Tidsramme: Op til 90 minutter
Åbne interviews vil blive gennemført med plejere af WAS-personer for at forstå deres perspektiv på de risici, der er forbundet med hver behandling.
Op til 90 minutter
Antal nøglebegreber af interesse
Tidsramme: Op til 90 minutter
Der vil blive gennemført åbne interviews for at identificere de vigtige begreber af interesse, som kan blive brugt i fremtidige kliniske forsøg.
Op til 90 minutter

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. januar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. september 2018

Studieafslutning (Faktiske)

14. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

16. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 208034

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Wiskott-Aldrich syndrom

Kliniske forsøg med Patient interview guide

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Pakistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner