Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ukierunkowany przegląd literatury i wywiady przedmiotowe w zespole Wiskotta-Aldricha (WAS)

13 marca 2019 zaktualizowane przez: GlaxoSmithKline

Zrozumienie doświadczeń pacjenta i opiekuna związanych z zespołem Wiskotta-Aldricha (WAS)

WAS jest rzadką pierwotną chorobą niedoboru odporności spowodowaną mutacjami genetycznymi i występuje częściej u mężczyzn niż u kobiet. Celem tego badania jest zrozumienie doświadczeń pacjentów i opiekunów WAS w celu zidentyfikowania ważnych koncepcji będących przedmiotem zainteresowania, które można zmierzyć w przyszłych badaniach fazy IIIb. Jest to jakościowe badanie przekrojowe, które obejmie próbę około 8 osób z WAS i 13 opiekunów osób z rozpoznaniem WAS w Stanach Zjednoczonych, Wielkiej Brytanii i Francji. Podczas rozmowy telefonicznej lub wideokonferencji zostanie przeprowadzony otwarty wywiad trwający od 60 do 90 minut, który zostanie nagrany w celu późniejszej transkrypcji. Celem tych wywiadów jest uzyskanie perspektywy pacjenta i opiekuna na temat wpływu WAS i związanego z nim leczenia na jakość życia i doświadczenia związane z życiem z WAS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Collegeville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19426
        • GSK Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 30 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Do badania zostanie włączona dogodna próba około 21 osób z WAS i głównych opiekunów osób z WAS.

Opis

Kryteria przyjęcia:

Przedmioty:

  • Młodzież płci męskiej lub młodzi dorośli w wieku od 12 do 30 lat.
  • Diagnoza WAS zdefiniowana przez mutację genetyczną WAS z wynikiem klinicznym >=1 lub według własnego uznania.
  • Osoby, które są „leczone zachowawczo” lub nie były leczone z powodu WAS; maksymalnie 5 osób, które otrzymały przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych w ciągu ostatnich dwóch lat.
  • Potrafi czytać, mówić i rozumieć język angielski lub francuski w stopniu wystarczającym do ukończenia wszystkich ocen.
  • Chęć i możliwość uczestniczenia w nagranej audio, telefonicznej lub wideokonferencji sesji, w tym przestrzegania instrukcji wywiadu i wypełnienia wszystkich kwestionariuszy.
  • Świadoma zgoda podpisana przez rodzica/opiekuna/pacjenta.

Opiekunowie:

  • Opiekunowie dzieci >=2 lat z rozpoznaniem WAS; co najmniej 5 opiekunów osób w wieku poniżej 8 lat.
  • Opiekunowie pacjentów z rozpoznaniem WAS zdefiniowanym przez mutację genetyczną WAS z wynikiem klinicznym >=1 lub samodzielnie zgłaszaną ciężkością choroby.
  • Opiekunowie osób, które są „leczone zachowawczo” lub nie były leczone z powodu WAS; Co najmniej 2 opiekunów osób, które otrzymały przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych w ciągu ostatnich dwóch lat.
  • Opiekunowie są określani jako główni opiekunowie.
  • Potrafi czytać, mówić i rozumieć język angielski lub francuski w stopniu wystarczającym do ukończenia wszystkich ocen.
  • Chęć i możliwość uczestniczenia w nagranej audio, telefonicznej lub wideokonferencyjnej sesji wywiadu, w tym przestrzeganie instrukcji rozmowy i wypełnienie wszystkich kwestionariuszy.
  • Opiekunowie pacjentów Wiskott-Aldrich mogą być w każdym wieku i dowolnej płci i nie muszą przestrzegać kryteriów włączenia pacjenta, o ile ich dziecko/pacjent spełnia kryteria włączenia, jak określono.

Kryteria wyłączenia:

Przedmioty

  • Osoby, które wcześniej przeszły terapię genową Opiekunowie
  • Opiekunowie osób, które wcześniej przeszły leczenie terapią genową
  • Profesjonalni opiekunowie (tj. pielęgniarka domowa lub odpowiednik).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Grupa 1
Około 8 pacjentów z WAS w wieku od 12 do 30 lat zostanie włączonych do grupy 1.
Inny: Przewodnik po wywiadach z pacjentami
Ankieter przeprowadzi wywiad z osobami z WAS, korzystając z częściowo ustrukturyzowanego przewodnika wywiadu z pacjentem.
Inny: Kwestionariusz socjodemograficzny
Pod koniec wywiadu uczestnicy będą musieli wypełnić wersje kwestionariusza socjodemograficznego dla danego kraju lub opiekuna.
Inny: Kwestionariusz jakości życia dzieci (PedsQL).
PedsQL jest zwalidowaną ogólną miarą jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL) u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z ostrymi i przewlekłymi schorzeniami. Pod koniec wywiadu badani będą musieli wypełnić kwestionariusz PedsQL w wersji badanej lub opiekuna.
Inny: Kwestionariusz kliniczny
Pod koniec wywiadu badani będą zobowiązani do wypełnienia kwestionariusza klinicznego w wersji dla pacjenta lub opiekuna.
Grupa 2
Około 8 głównych opiekunów pacjentów z WAS w wieku od 8 do 30 lat zostanie włączonych do grupy 2.
Inny: Kwestionariusz socjodemograficzny
Pod koniec wywiadu uczestnicy będą musieli wypełnić wersje kwestionariusza socjodemograficznego dla danego kraju lub opiekuna.
Inny: Kwestionariusz jakości życia dzieci (PedsQL).
PedsQL jest zwalidowaną ogólną miarą jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL) u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z ostrymi i przewlekłymi schorzeniami. Pod koniec wywiadu badani będą musieli wypełnić kwestionariusz PedsQL w wersji badanej lub opiekuna.
Inny: Kwestionariusz kliniczny
Pod koniec wywiadu badani będą zobowiązani do wypełnienia kwestionariusza klinicznego w wersji dla pacjenta lub opiekuna.
Inny: Przewodnik po rozmowie z opiekunem
Ankieter przeprowadzi wywiad z opiekunami osób z WAS, korzystając z częściowo ustrukturyzowanego przewodnika wywiadu z opiekunem.
Grupa 3
Około 5 głównych opiekunów pacjentów z WAS w wieku poniżej 8 lat zostanie włączonych do grupy 3.
Inny: Kwestionariusz socjodemograficzny
Pod koniec wywiadu uczestnicy będą musieli wypełnić wersje kwestionariusza socjodemograficznego dla danego kraju lub opiekuna.
Inny: Kwestionariusz jakości życia dzieci (PedsQL).
PedsQL jest zwalidowaną ogólną miarą jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL) u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z ostrymi i przewlekłymi schorzeniami. Pod koniec wywiadu badani będą musieli wypełnić kwestionariusz PedsQL w wersji badanej lub opiekuna.
Inny: Kwestionariusz kliniczny
Pod koniec wywiadu badani będą zobowiązani do wypełnienia kwestionariusza klinicznego w wersji dla pacjenta lub opiekuna.
Inny: Przewodnik po rozmowie z opiekunem
Ankieter przeprowadzi wywiad z opiekunami osób z WAS, korzystając z częściowo ustrukturyzowanego przewodnika wywiadu z opiekunem.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba zgłoszonych przez badanych perspektyw na WAS
Ramy czasowe: Do 90 minut
Otwarte wywiady zostaną przeprowadzone z młodzieżą i dorosłymi, aby zrozumieć ich punkt widzenia na WAS.
Do 90 minut
Liczba zgłoszonych przez opiekunów perspektyw dotyczących WAS
Ramy czasowe: Do 90 minut
Otwarte wywiady zostaną przeprowadzone z opiekunami osób z WAS, aby zrozumieć ich punkt widzenia na WAS.
Do 90 minut
Liczba zgłoszonych przez pacjentów środków zapobiegawczych zastosowanych w celu uniknięcia zakażenia i krwawienia
Ramy czasowe: Do 90 minut
Podsumowane zostaną środki zapobiegawcze podjęte w celu uniknięcia infekcji i krwawienia zgłaszane przez badanych podczas wywiadów otwartych.
Do 90 minut
Liczba zgłoszonych przez opiekunów środków zapobiegawczych podjętych w celu uniknięcia infekcji i krwawienia
Ramy czasowe: Do 90 minut
Podsumowane zostaną środki zapobiegawcze podjęte w celu uniknięcia infekcji i krwawienia zgłoszone przez opiekunów podczas otwartych wywiadów.
Do 90 minut
Liczba zgłaszanych przez badanych świadomości na temat ryzyka choroby
Ramy czasowe: Do 90 minut
Z młodzieżą i dorosłymi zostaną przeprowadzone wywiady otwarte, aby zrozumieć ich świadomość na temat ryzyka choroby (tj. ryzyka przyszłych powikłań i potencjalnego szybkiego spadku).
Do 90 minut
Liczba opiekunów zgłosiła świadomość ryzyka choroby
Ramy czasowe: Do 90 minut
Otwarte wywiady zostaną przeprowadzone z opiekunami pacjentów z WAS, aby zrozumieć ich świadomość na temat ryzyka choroby (tj. ryzyka przyszłych powikłań i potencjalnego szybkiego spadku).
Do 90 minut
Liczba sekwencji leczenia otrzymanych przez pacjentów
Ramy czasowe: Do 90 minut
Przeprowadzone zostaną otwarte wywiady, aby zrozumieć leczenie otrzymywane przez pacjentów pod względem sekwencjonowania.
Do 90 minut
Liczba zgłaszanych przez pacjentów powodów przerwania leczenia lub zmiany opcji leczenia
Ramy czasowe: Do 90 minut
Z młodzieżą i osobami dorosłymi zostaną przeprowadzone otwarte wywiady, aby zrozumieć przyczyny przerwania lub zmiany opcji leczenia WAS.
Do 90 minut
Liczba zgłoszonych przez opiekunów powodów przerwania lub zmiany opcji leczenia
Ramy czasowe: Do 90 minut
Otwarte wywiady zostaną przeprowadzone z opiekunami pacjentów z WAS, aby zrozumieć powody przerwania lub zmiany opcji leczenia WAS.
Do 90 minut
Analiza tolerancji leczenia przez osoby badane
Ramy czasowe: Do 90 minut
Z pacjentami i opiekunami zostaną przeprowadzone otwarte wywiady, aby zrozumieć tolerancję leczenia WAS przez pacjentów.
Do 90 minut
Liczba zgłaszanych przez pacjentów obciążeń związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Do 90 minut
Z młodzieżą i osobami dorosłymi zostaną przeprowadzone wywiady otwarte w celu przeanalizowania obciążenia pacjentów leczeniem.
Do 90 minut
Liczba zgłaszanych przez opiekunów obciążeń związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Do 90 minut
Z opiekunami pacjentów z WAS zostaną przeprowadzone otwarte wywiady w celu przeanalizowania obciążenia opiekunów leczeniem.
Do 90 minut
Liczba zgłoszonych przez badanych perspektyw dotyczących ryzyka związanego z leczeniem
Ramy czasowe: Do 90 minut
Z młodzieżą i osobami dorosłymi zostaną przeprowadzone otwarte wywiady, aby zrozumieć ich punkt widzenia na zagrożenia związane z każdym leczeniem.
Do 90 minut
Liczba zgłoszonych przez opiekunów opinii na temat ryzyka związanego z leczeniem
Ramy czasowe: Do 90 minut
Otwarte wywiady zostaną przeprowadzone z opiekunami pacjentów z WAS, aby zrozumieć ich punkt widzenia na ryzyko związane z każdym leczeniem.
Do 90 minut
Liczba kluczowych pojęć będących przedmiotem zainteresowania
Ramy czasowe: Do 90 minut
Przeprowadzone zostaną otwarte wywiady w celu zidentyfikowania ważnych koncepcji, które mogą zostać wykorzystane w przyszłych badaniach klinicznych.
Do 90 minut

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 stycznia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 września 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 września 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 stycznia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 stycznia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 stycznia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 208034

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Wiskotta-Aldricha

Badania kliniczne na Przewodnik po wywiadach z pacjentami

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Iran

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj