Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Revisão da literatura direcionada e entrevistas de sujeitos na síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)

13 de março de 2019 atualizado por: GlaxoSmithKline

Compreensão da experiência do paciente e do cuidador na síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)

WAS é uma rara doença de imunodeficiência primária causada por mutação genética e é mais comum em homens do que em mulheres. O objetivo deste estudo é entender as experiências de sujeitos e cuidadores com WAS para identificar conceitos importantes de interesse que possam ser medidos em futuros ensaios da Fase IIIb. Este é um estudo transversal qualitativo que incluirá uma amostra de aproximadamente 8 indivíduos com SWA e 13 cuidadores de indivíduos com diagnóstico de WAS nos Estados Unidos, Reino Unido e França. Será realizada uma entrevista aberta de 60 a 90 minutos por telefone ou videoconferência, que será gravada em áudio para posterior transcrição. O objetivo dessas entrevistas é obter as perspectivas do sujeito e do cuidador sobre o impacto da WAS e seus tratamentos associados na qualidade de vida e experiências de viver com WAS.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

19

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Collegeville, Pennsylvania, Estados Unidos, 19426
        • GSK Investigational Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 30 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Uma amostra de conveniência de aproximadamente 21 indivíduos com WAS e cuidadores primários de indivíduos com WAS será incluída no estudo.

Descrição

Critério de inclusão:

Assuntos:

  • Adolescentes do sexo masculino ou adultos jovens com idade entre 12 e 30 anos.
  • Diagnóstico de WAS definido por mutação genética WAS com um escore clínico >=1 ou gravidade da doença autorrelatada.
  • Indivíduos que são "manejados de forma conservadora" ou não receberam tratamento para WAS; um máximo de 5 indivíduos que receberam um transplante de células-tronco hematopoiéticas nos dois anos anteriores.
  • Capaz de ler, falar e entender inglês ou francês o suficiente para concluir todas as avaliações.
  • Disposto e capaz de participar de uma sessão de áudio, telefone ou videoconferência, incluindo adesão às instruções da entrevista e preenchimento de todos os questionários.
  • O pai/responsável/paciente assinou o consentimento informado.

Cuidadores:

  • Cuidadores de crianças >=2 anos com diagnóstico de WAS; pelo menos 5 cuidadores de indivíduos menores de 8 anos.
  • Cuidadores de indivíduos com diagnóstico de WAS definido por mutação genética de WAS com pontuação clínica >=1 ou gravidade da doença autorreferida.
  • Cuidadores de indivíduos que são "manejados de forma conservadora" ou não receberam tratamento para WAS; Pelo menos 2 cuidadores de indivíduos que receberam transplante de células-tronco hematopoiéticas nos últimos dois anos.
  • Os cuidadores são definidos como cuidadores primários.
  • Capaz de ler, falar e entender inglês ou francês o suficiente para concluir todas as avaliações.
  • Disposto e capaz de participar de uma sessão de entrevista gravada em áudio, por telefone ou videoconferência, incluindo adesão às instruções da entrevista e preenchimento de todos os questionários.
  • Os cuidadores de pacientes Wiskott-Aldrich podem ser de qualquer idade ou sexo e não precisam seguir os critérios de inclusão do paciente, desde que seu filho/paciente atenda aos critérios de inclusão, conforme descrito.

Critério de exclusão:

assuntos

  • Indivíduos que já receberam tratamento de terapia genética Cuidadores
  • Cuidadores de indivíduos que receberam tratamento de terapia genética anteriormente
  • Cuidadores profissionais (ou seja, enfermeiros em casa ou equivalente).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Grupo 1
Aproximadamente 8 indivíduos com WAS entre 12 e 30 anos serão incluídos no Grupo 1.
Outro: Guia de entrevista do paciente
O entrevistador conduzirá a entrevista para indivíduos com WAS usando um guia de entrevista semiestruturado para o paciente.
Outro: Questionário sociodemográfico
No final da entrevista, os participantes deverão preencher as versões do indivíduo ou do cuidador do questionário sociodemográfico específico do país.
Outro: Questionário de qualidade de vida pediátrica (PedsQL)
O PedsQL é uma medida genérica validada de qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) em crianças, adolescentes e adultos jovens com condições de saúde agudas e crônicas. No final da entrevista, os participantes serão solicitados a preencher as versões do questionário PedsQL do indivíduo ou do cuidador.
Outro: Questionário clínico
No final da entrevista, os participantes serão solicitados a preencher as versões do questionário clínico do paciente ou do cuidador.
Grupo 2
Aproximadamente 8 cuidadores primários de indivíduos com WAS entre 8 e 30 anos serão incluídos no Grupo 2.
Outro: Questionário sociodemográfico
No final da entrevista, os participantes deverão preencher as versões do indivíduo ou do cuidador do questionário sociodemográfico específico do país.
Outro: Questionário de qualidade de vida pediátrica (PedsQL)
O PedsQL é uma medida genérica validada de qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) em crianças, adolescentes e adultos jovens com condições de saúde agudas e crônicas. No final da entrevista, os participantes serão solicitados a preencher as versões do questionário PedsQL do indivíduo ou do cuidador.
Outro: Questionário clínico
No final da entrevista, os participantes serão solicitados a preencher as versões do questionário clínico do paciente ou do cuidador.
Outro: Guia de entrevista do cuidador
O entrevistador conduzirá a entrevista para cuidadores de indivíduos com WAS usando um guia de entrevista semiestruturado para cuidadores.
Grupo 3
Aproximadamente 5 cuidadores primários de indivíduos com WAS com idade inferior a 8 anos serão incluídos no Grupo 3.
Outro: Questionário sociodemográfico
No final da entrevista, os participantes deverão preencher as versões do indivíduo ou do cuidador do questionário sociodemográfico específico do país.
Outro: Questionário de qualidade de vida pediátrica (PedsQL)
O PedsQL é uma medida genérica validada de qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) em crianças, adolescentes e adultos jovens com condições de saúde agudas e crônicas. No final da entrevista, os participantes serão solicitados a preencher as versões do questionário PedsQL do indivíduo ou do cuidador.
Outro: Questionário clínico
No final da entrevista, os participantes serão solicitados a preencher as versões do questionário clínico do paciente ou do cuidador.
Outro: Guia de entrevista do cuidador
O entrevistador conduzirá a entrevista para cuidadores de indivíduos com WAS usando um guia de entrevista semiestruturado para cuidadores.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de perspectivas relatadas por assuntos sobre WAS
Prazo: Até 90 minutos
Entrevistas abertas serão realizadas em adolescentes e adultos para entender sua perspectiva sobre WAS.
Até 90 minutos
Número de cuidadores relataram perspectivas sobre WAS
Prazo: Até 90 minutos
Entrevistas abertas serão realizadas em cuidadores de indivíduos com WAS para entender sua perspectiva sobre WAS.
Até 90 minutos
Número de indivíduos relataram medidas preventivas tomadas para evitar infecção e sangramento
Prazo: Até 90 minutos
As medidas preventivas tomadas para evitar infecção e sangramento, conforme relatado pelos sujeitos durante as entrevistas abertas, serão resumidas.
Até 90 minutos
Número de cuidadores relatou medidas preventivas tomadas para evitar infecção e sangramento
Prazo: Até 90 minutos
As medidas preventivas tomadas para evitar infecção e sangramento, conforme relatado pelos cuidadores durante as entrevistas abertas, serão resumidas.
Até 90 minutos
Número de sujeitos relataram conscientização sobre o risco de doença
Prazo: Até 90 minutos
Entrevistas abertas serão conduzidas em adolescentes e adultos para entender sua consciência sobre o risco de doença (isto é, risco de complicações futuras e declínio rápido potencial).
Até 90 minutos
Número de cuidadores relataram conscientização sobre o risco da doença
Prazo: Até 90 minutos
Entrevistas abertas serão realizadas em cuidadores de indivíduos com WAS para entender sua consciência sobre o risco de doença (isto é, risco de complicações futuras e declínio rápido potencial).
Até 90 minutos
Número de sequências de tratamento recebidas pelos sujeitos
Prazo: Até 90 minutos
Entrevistas abertas serão realizadas para entender os tratamentos recebidos pelos sujeitos em termos de sequenciamento.
Até 90 minutos
Número de razões relatadas pelo sujeito para descontinuação ou mudança na opção de tratamento
Prazo: Até 90 minutos
Entrevistas abertas serão realizadas em adolescentes e adultos para entender os motivos da descontinuação ou mudança na opção de tratamento para WAS.
Até 90 minutos
Número de razões relatadas pelo cuidador para descontinuação ou mudança na opção de tratamento
Prazo: Até 90 minutos
Entrevistas abertas serão realizadas em cuidadores de indivíduos com WAS para entender os motivos da descontinuação ou mudança na opção de tratamento para WAS.
Até 90 minutos
Análise da tolerabilidade do tratamento pelos sujeitos
Prazo: Até 90 minutos
Entrevistas abertas serão realizadas em sujeitos e cuidadores para entender a tolerabilidade do tratamento WAS pelos sujeitos.
Até 90 minutos
Número de carga de tratamento relatada pelo sujeito
Prazo: Até 90 minutos
Entrevistas abertas serão conduzidas em adolescentes e adultos para analisar a carga de tratamento para os indivíduos.
Até 90 minutos
Número de cuidadores relatou sobrecarga de tratamento
Prazo: Até 90 minutos
Entrevistas abertas serão realizadas em cuidadores de indivíduos com WAS para analisar a sobrecarga do tratamento para os cuidadores.
Até 90 minutos
Número de perspectivas relatadas pelo sujeito sobre o risco associado ao tratamento
Prazo: Até 90 minutos
Entrevistas abertas serão realizadas em adolescentes e adultos para entender sua perspectiva sobre os riscos associados a cada tratamento.
Até 90 minutos
Número de cuidadores relataram perspectivas sobre o risco associado ao tratamento
Prazo: Até 90 minutos
Entrevistas abertas serão realizadas em cuidadores de indivíduos com WAS para entender sua perspectiva sobre os riscos associados a cada tratamento.
Até 90 minutos
Número de conceitos-chave de interesse
Prazo: Até 90 minutos
Entrevistas abertas serão conduzidas para identificar os conceitos importantes de interesse que podem ser usados ​​em futuros ensaios clínicos.
Até 90 minutos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

GlaxoSmithKline

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

24 de janeiro de 2018

Conclusão Primária (Real)

14 de setembro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

14 de setembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de janeiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de janeiro de 2018

Primeira postagem (Real)

16 de janeiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de março de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de março de 2019

Última verificação

1 de março de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 208034

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Síndrome de Wiskott-Aldrich

Ensaios clínicos em Guia de entrevista do paciente

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Luxembourg

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever