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Revisione della letteratura mirata e interviste ai soggetti nella sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS)

13 marzo 2019 aggiornato da: GlaxoSmithKline

Comprensione dell'esperienza del paziente e del caregiver della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS)

La WAS è una rara malattia da immunodeficienza primaria causata da mutazioni genetiche ed è più comune nei maschi rispetto alle femmine. Lo scopo di questo studio è comprendere le esperienze dei soggetti WAS e dei caregiver per identificare importanti concetti di interesse che potrebbero essere misurati in futuri studi di Fase IIIb. Si tratta di uno studio qualitativo trasversale che includerà un campione di circa 8 soggetti con WAS e 13 caregiver di soggetti con diagnosi di WAS negli Stati Uniti, nel Regno Unito e in Francia. Verrà condotto un colloquio telefonico o in videoconferenza, della durata di 60-90 minuti, che sarà audioregistrato per la successiva trascrizione. Lo scopo di queste interviste è ottenere le prospettive del soggetto e del caregiver sull'impatto della WAS e dei trattamenti associati sulla qualità della vita e sulle esperienze di convivenza con la WAS.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

19

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Collegeville, Pennsylvania, Stati Uniti, 19426
        • GSK Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Nello studio sarà incluso un campione di convenienza di circa 21 soggetti con WAS e caregiver primari di soggetti WAS.

Descrizione

Criterio di inclusione:

Soggetti:

  • Adolescenti maschi o giovani adulti di età compresa tra 12 e 30 anni.
  • Diagnosi di WAS definita dalla mutazione genetica WAS con un punteggio clinico >=1 o gravità della malattia auto-riportata.
  • Soggetti che sono "gestiti in modo conservativo" o non hanno ricevuto cure per WAS; un massimo di 5 soggetti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali emopoietiche nei due anni precedenti.
  • In grado di leggere, parlare e comprendere l'inglese o il francese a sufficienza per completare tutte le valutazioni.
  • Disponibilità e capacità di partecipare a una sessione di conferenza audio, telefonica o in videoconferenza, inclusa l'adesione alle istruzioni per il colloquio e il completamento di tutti i questionari.
  • Il genitore/tutore/paziente ha firmato il consenso informato.

Badante:

  • Caregiver di bambini >=2 anni di età con diagnosi di WAS; almeno 5 badanti di soggetti di età inferiore agli 8 anni.
  • Caregiver di soggetti con diagnosi di WAS definita da mutazione genetica WAS con un punteggio clinico >=1 o gravità della malattia auto-riferita.
  • I caregiver di soggetti "gestiti in modo conservativo" o non trattati per WAS; Almeno 2 caregivers di soggetti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche nei due anni precedenti.
  • I caregiver sono definiti caregiver primari.
  • In grado di leggere, parlare e comprendere l'inglese o il francese a sufficienza per completare tutte le valutazioni.
  • Disponibilità e capacità di partecipare a una sessione di colloquio audioregistrata, telefonica o in videoconferenza, inclusa l'adesione alle istruzioni del colloquio e il completamento di tutti i questionari.
  • Gli operatori sanitari dei pazienti Wiskott-Aldrich possono essere di qualsiasi età o sesso e non devono seguire i criteri di inclusione del paziente, purché il loro bambino/paziente soddisfi i criteri di inclusione, come indicato.

Criteri di esclusione:

Soggetti

  • Soggetti che hanno ricevuto in precedenza un trattamento di terapia genica Caregivers
  • Caregiver di soggetti che hanno ricevuto in precedenza un trattamento di terapia genica
  • Assistenti professionali (ovvero, infermiere domiciliare o equivalente).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Gruppo 1
Saranno inclusi nel Gruppo 1 circa 8 soggetti con WAS di età compresa tra 12 e 30 anni.
Altro: Guida al colloquio con il paziente
L'intervistatore condurrà l'intervista per i soggetti con WAS utilizzando una guida all'intervista del paziente semi-strutturata.
Altro: Questionario sociodemografico
Alla fine dell'intervista, ai soggetti sarà richiesto di completare le versioni del soggetto o del caregiver del questionario sociodemografico specifico per paese.
Altro: Questionario sulla qualità della vita pediatrica (PedsQL).
Il PedsQL è una misura generica convalidata della qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) in bambini, adolescenti e giovani adulti con condizioni di salute acute e croniche. Alla fine dell'intervista, ai soggetti sarà richiesto di completare le versioni del soggetto o del caregiver del questionario PedsQL.
Altro: Questionario clinico
Alla fine dell'intervista, ai soggetti sarà richiesto di completare le versioni del soggetto o del caregiver del questionario clinico.
Gruppo 2
Saranno inclusi nel Gruppo 2 circa 8 caregiver primari di soggetti con WAS di età compresa tra 8 e 30 anni.
Altro: Questionario sociodemografico
Alla fine dell'intervista, ai soggetti sarà richiesto di completare le versioni del soggetto o del caregiver del questionario sociodemografico specifico per paese.
Altro: Questionario sulla qualità della vita pediatrica (PedsQL).
Il PedsQL è una misura generica convalidata della qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) in bambini, adolescenti e giovani adulti con condizioni di salute acute e croniche. Alla fine dell'intervista, ai soggetti sarà richiesto di completare le versioni del soggetto o del caregiver del questionario PedsQL.
Altro: Questionario clinico
Alla fine dell'intervista, ai soggetti sarà richiesto di completare le versioni del soggetto o del caregiver del questionario clinico.
Altro: Guida al colloquio con il caregiver
L'intervistatore condurrà l'intervista per i caregiver di soggetti con WAS utilizzando una guida semi-strutturata per il colloquio con il caregiver.
Gruppo 3
Saranno inclusi nel Gruppo 3 circa 5 caregiver primari di soggetti con WAS di età inferiore agli 8 anni.
Altro: Questionario sociodemografico
Alla fine dell'intervista, ai soggetti sarà richiesto di completare le versioni del soggetto o del caregiver del questionario sociodemografico specifico per paese.
Altro: Questionario sulla qualità della vita pediatrica (PedsQL).
Il PedsQL è una misura generica convalidata della qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) in bambini, adolescenti e giovani adulti con condizioni di salute acute e croniche. Alla fine dell'intervista, ai soggetti sarà richiesto di completare le versioni del soggetto o del caregiver del questionario PedsQL.
Altro: Questionario clinico
Alla fine dell'intervista, ai soggetti sarà richiesto di completare le versioni del soggetto o del caregiver del questionario clinico.
Altro: Guida al colloquio con il caregiver
L'intervistatore condurrà l'intervista per i caregiver di soggetti con WAS utilizzando una guida semi-strutturata per il colloquio con il caregiver.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti segnalati punti di vista su WAS
Lasso di tempo: Fino a 90 minuti
Verranno condotte interviste aperte a soggetti adolescenti e adulti per comprendere la loro prospettiva su WAS.
Fino a 90 minuti
Numero di caregiver che hanno riportato prospettive su WAS
Lasso di tempo: Fino a 90 minuti
Saranno condotte interviste aperte a caregiver di soggetti con WAS per comprendere la loro prospettiva su WAS.
Fino a 90 minuti
Numero di soggetti che hanno riportato misure preventive adottate per evitare infezioni e sanguinamento
Lasso di tempo: Fino a 90 minuti
Verranno riassunte le misure preventive adottate per evitare l'infezione e l'emorragia riportate dai soggetti durante le interviste aperte.
Fino a 90 minuti
Numero di caregiver che hanno riportato misure preventive adottate per evitare infezioni e sanguinamento
Lasso di tempo: Fino a 90 minuti
Verranno riassunte le misure preventive adottate per evitare l'infezione e l'emorragia riportate dai caregiver durante i colloqui a tempo indeterminato.
Fino a 90 minuti
Numero di soggetti che hanno riferito di essere consapevoli del rischio di malattia
Lasso di tempo: Fino a 90 minuti
Verranno condotte interviste aperte in soggetti adolescenti e adulti per comprendere la loro consapevolezza sul rischio di malattia (ovvero, rischio di complicazioni future e potenziale rapido declino).
Fino a 90 minuti
Numero di caregiver che hanno riferito di essere consapevoli del rischio di malattia
Lasso di tempo: Fino a 90 minuti
Verranno condotte interviste aperte ai caregiver di soggetti WAS per comprendere la loro consapevolezza sul rischio di malattia (ovvero, rischio di complicazioni future e potenziale rapido declino).
Fino a 90 minuti
Numero di sequenze di trattamento ricevute dai soggetti
Lasso di tempo: Fino a 90 minuti
Saranno condotte interviste aperte per comprendere i trattamenti ricevuti dai soggetti in termini di sequenziamento.
Fino a 90 minuti
Numero di motivi segnalati dal soggetto per l'interruzione o la modifica dell'opzione terapeutica
Lasso di tempo: Fino a 90 minuti
Saranno condotte interviste aperte in soggetti adolescenti e adulti per comprendere le ragioni dell'interruzione o del cambiamento nell'opzione di trattamento per WAS.
Fino a 90 minuti
Numero di motivi segnalati dal caregiver per l'interruzione o la modifica dell'opzione terapeutica
Lasso di tempo: Fino a 90 minuti
Saranno condotte interviste aperte ai caregiver di soggetti WAS per comprendere le ragioni dell'interruzione o del cambiamento nell'opzione di trattamento per WAS.
Fino a 90 minuti
Analisi della tollerabilità del trattamento da parte dei soggetti
Lasso di tempo: Fino a 90 minuti
Verranno condotte interviste aperte a soggetti e caregiver per comprendere la tollerabilità del trattamento WAS da parte dei soggetti.
Fino a 90 minuti
Numero di soggetti che hanno riportato l'onere del trattamento
Lasso di tempo: Fino a 90 minuti
Saranno condotte interviste aperte in soggetti adolescenti e adulti per analizzare il carico di trattamento per i soggetti.
Fino a 90 minuti
Numero di caregiver che hanno riportato il carico del trattamento
Lasso di tempo: Fino a 90 minuti
Verranno condotte interviste aperte ai caregiver di soggetti WAS per analizzare il carico di trattamento per i caregiver.
Fino a 90 minuti
Numero di soggetti che hanno riferito prospettive sul rischio associato al trattamento
Lasso di tempo: Fino a 90 minuti
Verranno condotte interviste aperte a soggetti adolescenti e adulti per comprendere la loro prospettiva sui rischi associati a ciascun trattamento.
Fino a 90 minuti
Numero di caregiver che hanno riferito prospettive sul rischio associato al trattamento
Lasso di tempo: Fino a 90 minuti
Verranno condotte interviste aperte ai caregiver di soggetti WAS per comprendere la loro prospettiva sui rischi associati a ciascun trattamento.
Fino a 90 minuti
Numero di concetti chiave di interesse
Lasso di tempo: Fino a 90 minuti
Saranno condotte interviste aperte per identificare gli importanti concetti di interesse che possono essere utilizzati in futuri studi clinici.
Fino a 90 minuti

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 gennaio 2018

Completamento primario (Effettivo)

14 settembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

14 settembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

16 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 marzo 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 marzo 2019

Ultimo verificato

1 marzo 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 208034

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Wiskott-Aldrich

Prove cliniche su Guida al colloquio con il paziente

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