Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gericht literatuuronderzoek en interviews met onderwerpen bij het Wiskott-Aldrich-syndroom (WAS)

13 maart 2019 bijgewerkt door: GlaxoSmithKline

Inzicht in de ervaring van patiënt en zorgverlener met het Wiskott-Aldrich-syndroom (WAS)

WAS is een zeldzame primaire immuundeficiëntieziekte veroorzaakt door genetische mutatie en komt vaker voor bij mannen dan bij vrouwen. Het doel van deze studie is om de ervaringen van WAS-proefpersonen en zorgverleners te begrijpen om belangrijke concepten te identificeren die kunnen worden gemeten in toekomstige fase IIIb-onderzoeken. Dit is een kwalitatief transversaal onderzoek met een steekproef van ongeveer 8 proefpersonen met WAS en 13 verzorgers van proefpersonen met een diagnose van WAS in de Verenigde Staten, het Verenigd Koninkrijk en Frankrijk. Een open interview van 60 tot 90 minuten zal worden afgenomen via de telefoon- of videoconferentie die zal worden opgenomen met audio voor latere transcriptie. Het doel van deze interviews is om het perspectief van de patiënt en de zorgverlener te krijgen over de impact van WAS en de bijbehorende behandelingen op de kwaliteit van leven en ervaringen met leven met WAS.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

19

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Collegeville, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19426
        • GSK Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 30 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Een gemakssteekproef van ongeveer 21 proefpersonen met WAS en primaire verzorgers van WAS-proefpersonen zal in het onderzoek worden opgenomen.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Onderwerpen:

  • Mannelijke adolescenten of jongvolwassenen in de leeftijd van 12 tot 30 jaar.
  • Diagnose van WAS gedefinieerd door WAS genetische mutatie met een klinische score >=1 of zelfgerapporteerde ziekte-ernst.
  • Proefpersonen die "conservatief worden beheerd" of geen behandeling voor WAS hebben gekregen; maximaal 5 proefpersonen die in de afgelopen twee jaar een hematopoëtische stamceltransplantatie hebben ondergaan.
  • In staat om Engels of Frans voldoende te lezen, spreken en begrijpen om alle beoordelingen te voltooien.
  • Bereid en in staat om deel te nemen aan een audio-opname, telefoon- of videoconferentiesessie, inclusief het naleven van de interviewinstructies en het invullen van alle vragenlijsten.
  • Ouder/voogd/patiënt ondertekend geïnformeerde toestemming.

Verzorgers:

  • Mantelzorgers van kinderen >=2 jaar met de diagnose WAS; ten minste 5 verzorgers van proefpersonen jonger dan 8 jaar.
  • Verzorgers van proefpersonen met een diagnose van WAS gedefinieerd door WAS genetische mutatie met een klinische score >=1 of zelfgerapporteerde ziekte-ernst.
  • Verzorgers van proefpersonen die "conservatief worden beheerd" of die geen behandeling voor WAS hebben gekregen; Ten minste 2 verzorgers van proefpersonen die in de afgelopen twee jaar een hematopoëtische stamceltransplantatie hebben ondergaan.
  • Mantelzorgers worden gedefinieerd als primaire verzorger.
  • In staat om Engels of Frans voldoende te lezen, spreken en begrijpen om alle beoordelingen te voltooien.
  • Bereid en in staat om deel te nemen aan een audio-opname, telefoon- of videoconferentie-interviewsessie, inclusief het naleven van de interviewinstructies en het invullen van alle vragenlijsten.
  • Verzorgers van Wiskott-Aldrich-patiënten kunnen van elke leeftijd of geslacht zijn en hoeven de opnamecriteria voor patiënten niet te volgen, zolang hun kind/patiënt voldoet aan de vermelde opnamecriteria.

Uitsluitingscriteria:

onderwerpen

  • Proefpersonen die eerder een gentherapiebehandeling hebben ondergaan Verzorgers
  • Verzorgers van proefpersonen die eerder een gentherapiebehandeling hebben ondergaan
  • Professionele zorgverleners (d.w.z. thuisverpleegkundige of gelijkwaardig).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Groep 1
Ongeveer 8 proefpersonen met WAS in de leeftijd van 12 tot 30 jaar zullen in groep 1 worden opgenomen.
Ander: Gids voor patiënteninterviews
De interviewer voert het interview voor proefpersonen met WAS met behulp van een semi-gestructureerde interviewgids voor patiënten.
Ander: Sociodemografische vragenlijst
Aan het einde van het interview moeten de proefpersonen de versies van de landspecifieke sociodemografische vragenlijst voor de proefpersoon of de verzorger invullen.
Ander: Pediatrische kwaliteit van leven (PedsQL) vragenlijst
De PedsQL is een gevalideerde generieke maatstaf voor gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL) bij kinderen, adolescenten en jongvolwassenen met acute en chronische gezondheidsproblemen. Aan het einde van het interview moeten de proefpersonen versies van de PedsQL-vragenlijst invullen.
Ander: Klinische vragenlijst
Aan het einde van het interview moeten de proefpersonen de versies van de klinische vragenlijst voor proefpersonen of zorgverleners invullen.
Groep 2
Ongeveer 8 primaire zorgverleners van proefpersonen met WAS in de leeftijd van 8 tot 30 jaar zullen worden opgenomen in Groep 2.
Ander: Sociodemografische vragenlijst
Aan het einde van het interview moeten de proefpersonen de versies van de landspecifieke sociodemografische vragenlijst voor de proefpersoon of de verzorger invullen.
Ander: Pediatrische kwaliteit van leven (PedsQL) vragenlijst
De PedsQL is een gevalideerde generieke maatstaf voor gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL) bij kinderen, adolescenten en jongvolwassenen met acute en chronische gezondheidsproblemen. Aan het einde van het interview moeten de proefpersonen versies van de PedsQL-vragenlijst invullen.
Ander: Klinische vragenlijst
Aan het einde van het interview moeten de proefpersonen de versies van de klinische vragenlijst voor proefpersonen of zorgverleners invullen.
Ander: Interviewgids voor zorgverleners
De interviewer zal het interview afnemen voor zorgverleners van proefpersonen met WAS met behulp van een semi-gestructureerde interviewgids voor zorgverleners.
Groep 3
Ongeveer 5 primaire zorgverleners van proefpersonen met WAS jonger dan 8 jaar zullen worden opgenomen in groep 3.
Ander: Sociodemografische vragenlijst
Aan het einde van het interview moeten de proefpersonen de versies van de landspecifieke sociodemografische vragenlijst voor de proefpersoon of de verzorger invullen.
Ander: Pediatrische kwaliteit van leven (PedsQL) vragenlijst
De PedsQL is een gevalideerde generieke maatstaf voor gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL) bij kinderen, adolescenten en jongvolwassenen met acute en chronische gezondheidsproblemen. Aan het einde van het interview moeten de proefpersonen versies van de PedsQL-vragenlijst invullen.
Ander: Klinische vragenlijst
Aan het einde van het interview moeten de proefpersonen de versies van de klinische vragenlijst voor proefpersonen of zorgverleners invullen.
Ander: Interviewgids voor zorgverleners
De interviewer zal het interview afnemen voor zorgverleners van proefpersonen met WAS met behulp van een semi-gestructureerde interviewgids voor zorgverleners.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal door het onderwerp gerapporteerde perspectieven op WAS
Tijdsspanne: Tot 90 minuten
Er zullen interviews met een open einde worden afgenomen bij adolescenten en volwassenen om hun perspectief op WAS te begrijpen.
Tot 90 minuten
Aantal door zorgverleners gerapporteerde perspectieven op WAS
Tijdsspanne: Tot 90 minuten
Er zullen interviews met een open einde worden afgenomen bij verzorgers van proefpersonen met WAS om hun perspectief op WAS te begrijpen.
Tot 90 minuten
Aantal proefpersonen gemelde preventieve maatregelen genomen om infectie en bloeding te voorkomen
Tijdsspanne: Tot 90 minuten
De preventieve maatregelen die zijn genomen om infectie en bloedingen te voorkomen, zoals gerapporteerd door proefpersonen tijdens open interviews, zullen worden samengevat.
Tot 90 minuten
Het aantal zorgverleners meldde preventieve maatregelen om infectie en bloedingen te voorkomen
Tijdsspanne: Tot 90 minuten
De preventieve maatregelen die zijn genomen om infectie en bloedingen te voorkomen, zoals gerapporteerd door zorgverleners tijdens open interviews, zullen worden samengevat.
Tot 90 minuten
Aantal proefpersonen dat zich bewust was van het risico op ziekte
Tijdsspanne: Tot 90 minuten
Er zullen interviews met een open einde worden afgenomen bij adolescente en volwassen proefpersonen om inzicht te krijgen in hun bewustzijn van het risico op ziekte (dat wil zeggen het risico op toekomstige complicaties en mogelijke snelle achteruitgang).
Tot 90 minuten
Het aantal zorgverleners meldde dat ze zich bewust waren van het risico op ziekte
Tijdsspanne: Tot 90 minuten
Interviews met een open einde zullen worden afgenomen bij verzorgers van WAS-proefpersonen om inzicht te krijgen in hun bewustzijn van het risico op ziekte (dat wil zeggen het risico op toekomstige complicaties en mogelijke snelle achteruitgang).
Tot 90 minuten
Aantal behandelingsreeksen ontvangen door proefpersonen
Tijdsspanne: Tot 90 minuten
Er zullen interviews met een open einde worden afgenomen om inzicht te krijgen in de behandelingen die proefpersonen hebben ontvangen in termen van volgordebepaling.
Tot 90 minuten
Aantal door proefpersonen gerapporteerde redenen voor stopzetting of verandering van behandelingsoptie
Tijdsspanne: Tot 90 minuten
Er zullen interviews met een open einde worden afgenomen bij adolescente en volwassen proefpersonen om de redenen voor stopzetting of wijziging van de behandelingsoptie voor WAS te begrijpen.
Tot 90 minuten
Aantal door zorgverleners gerapporteerde redenen voor stopzetting of verandering van behandelingsoptie
Tijdsspanne: Tot 90 minuten
Er zullen interviews met een open einde worden afgenomen bij zorgverleners van WAS-proefpersonen om de redenen voor stopzetting of wijziging van de behandelingsoptie voor WAS te begrijpen.
Tot 90 minuten
Analyse van de verdraagbaarheid van de behandeling door proefpersonen
Tijdsspanne: Tot 90 minuten
Er zullen interviews met een open einde worden afgenomen bij proefpersonen en zorgverleners om inzicht te krijgen in de verdraagbaarheid van WAS-behandeling door proefpersonen.
Tot 90 minuten
Aantal door proefpersonen gerapporteerde behandellasten
Tijdsspanne: Tot 90 minuten
Er zullen interviews met een open einde worden afgenomen bij adolescente en volwassen proefpersonen om de behandelingslast voor proefpersonen te analyseren.
Tot 90 minuten
Aantal door zorgverleners gerapporteerde behandellasten
Tijdsspanne: Tot 90 minuten
Er zullen interviews met een open einde worden afgenomen bij zorgverleners van WAS-proefpersonen om de behandelingslast voor zorgverleners te analyseren.
Tot 90 minuten
Aantal door de patiënt gerapporteerde perspectieven op het risico dat aan de behandeling is verbonden
Tijdsspanne: Tot 90 minuten
Er zullen interviews met een open einde worden afgenomen bij adolescente en volwassen proefpersonen om hun perspectief op de risico's van elke behandeling te begrijpen.
Tot 90 minuten
Aantal door zorgverleners gerapporteerde perspectieven op het risico dat aan de behandeling is verbonden
Tijdsspanne: Tot 90 minuten
Er zullen interviews met een open einde worden afgenomen bij zorgverleners van WAS-proefpersonen om hun perspectief op de risico's van elke behandeling te begrijpen.
Tot 90 minuten
Aantal belangrijke concepten van belang
Tijdsspanne: Tot 90 minuten
Interviews met een open einde zullen worden gehouden om de belangrijke interessante concepten te identificeren die in toekomstige klinische onderzoeken kunnen worden gebruikt.
Tot 90 minuten

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 januari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 september 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 september 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 januari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 januari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 maart 2019

Laatst geverifieerd

1 maart 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 208034

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Wiskott-Aldrich-syndroom

Klinische onderzoeken op Gids voor patiënteninterviews

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ireland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren