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Revue de littérature ciblée et entretiens avec des sujets dans le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)

13 mars 2019 mis à jour par: GlaxoSmithKline

Compréhension de l'expérience du patient et du soignant du syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)

Le WAS est une maladie d'immunodéficience primaire rare causée par une mutation génétique et est plus fréquente chez les hommes que chez les femmes. Le but de cette étude est de comprendre les expériences des sujets WAS et des soignants afin d'identifier les concepts d'intérêt importants qui pourraient être mesurés dans les futurs essais de phase IIIb. Il s'agit d'une étude transversale qualitative qui inclura un échantillon d'environ 8 sujets atteints de WAS et 13 soignants de sujets ayant un diagnostic de WAS aux États-Unis, au Royaume-Uni et en France. Une entrevue ouverte de 60 à 90 minutes sera menée par téléphone ou par vidéoconférence qui sera enregistrée en audio pour une transcription ultérieure. Le but de ces entretiens est d'obtenir les points de vue des sujets et des soignants sur l'impact du WAS et de ses traitements associés sur la qualité de vie et les expériences de vie avec le WAS.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

19

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Collegeville, Pennsylvania, États-Unis, 19426
        • GSK Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 30 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Un échantillon de commodité d'environ 21 sujets atteints de WAS et les principaux soignants des sujets WAS seront inclus dans l'étude.

La description

Critère d'intégration:

Sujets:

  • Adolescents ou jeunes adultes de sexe masculin âgés de 12 à 30 ans.
  • Diagnostic de WAS défini par la mutation génétique WAS avec un score clinique> = 1 ou la gravité de la maladie autodéclarée.
  • Les sujets qui sont "gérés de manière conservatrice" ou qui n'ont pas reçu de traitement pour le WAS ; un maximum de 5 sujets ayant reçu une greffe de cellules souches hématopoïétiques au cours des deux années précédentes.
  • Capable de lire, de parler et de comprendre suffisamment l'anglais ou le français pour passer toutes les évaluations.
  • Volonté et capable de participer à une session de conférence audio, téléphonique ou vidéo, y compris le respect des instructions d'entretien et le remplissage de tous les questionnaires.
  • Consentement éclairé signé par le parent/tuteur/patient.

Soignants :

  • Soignants d'enfants >= 2 ans diagnostiqués avec WAS ; au moins 5 soignants de sujets de moins de 8 ans.
  • Soignants de sujets avec un diagnostic de WAS défini par une mutation génétique WAS avec un score clinique> = 1 ou une gravité de la maladie autodéclarée.
  • Les soignants de sujets qui sont "gérés de manière conservatrice" ou qui n'ont pas reçu de traitement pour le WAS ; Au moins 2 soignants de sujets ayant reçu une greffe de cellules souches hématopoïétiques au cours des deux années précédentes.
  • Les soignants sont définis comme les soignants principaux.
  • Capable de lire, de parler et de comprendre suffisamment l'anglais ou le français pour passer toutes les évaluations.
  • Volonté et capable de participer à une séance d'entrevue enregistrée par audio, par téléphone ou par vidéoconférence, y compris en respectant les instructions d'entrevue et en remplissant tous les questionnaires.
  • Les soignants des patients de Wiskott-Aldrich peuvent être de tout âge ou sexe et n'ont pas à suivre les critères d'inclusion des patients, tant que leur enfant/patient répond aux critères d'inclusion, comme indiqué.

Critère d'exclusion:

Sujets

  • Sujets ayant déjà reçu un traitement de thérapie génique
  • Soignants de sujets ayant déjà reçu un traitement de thérapie génique
  • Aides-soignants professionnels (c'est-à-dire infirmière à domicile ou équivalent).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Groupe 1
Environ 8 sujets atteints de WAS âgés de 12 à 30 ans seront inclus dans le groupe 1.
Autre: Guide d'entretien avec les patients
L'enquêteur mènera l'entretien pour les sujets atteints de WAS en utilisant un guide d'entretien semi-structuré avec le patient.
Autre: Questionnaire sociodémographique
À la fin de l'entretien, les sujets devront remplir les versions sujet ou soignant du questionnaire sociodémographique spécifique au pays.
Autre: Questionnaire de qualité de vie pédiatrique (PedsQL)
Le PedsQL est une mesure générique validée de la qualité de vie liée à la santé (HRQOL) chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes souffrant de problèmes de santé aigus et chroniques. À la fin de l'entretien, les sujets devront remplir les versions sujet ou soignant du questionnaire PedsQL.
Autre: Questionnaire clinique
À la fin de l'entretien, les sujets devront remplir les versions sujet ou soignant du questionnaire clinique.
Groupe 2
Environ 8 soignants principaux de sujets atteints de WAS âgés de 8 à 30 ans seront inclus dans le groupe 2.
Autre: Questionnaire sociodémographique
À la fin de l'entretien, les sujets devront remplir les versions sujet ou soignant du questionnaire sociodémographique spécifique au pays.
Autre: Questionnaire de qualité de vie pédiatrique (PedsQL)
Le PedsQL est une mesure générique validée de la qualité de vie liée à la santé (HRQOL) chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes souffrant de problèmes de santé aigus et chroniques. À la fin de l'entretien, les sujets devront remplir les versions sujet ou soignant du questionnaire PedsQL.
Autre: Questionnaire clinique
À la fin de l'entretien, les sujets devront remplir les versions sujet ou soignant du questionnaire clinique.
Autre: Guide d'entretien des soignants
L'enquêteur mènera l'entretien avec les soignants des sujets atteints de WAS en utilisant un guide d'entretien semi-structuré avec les soignants.
Groupe 3
Environ 5 soignants principaux de sujets atteints de WAS âgés de moins de 8 ans seront inclus dans le groupe 3.
Autre: Questionnaire sociodémographique
À la fin de l'entretien, les sujets devront remplir les versions sujet ou soignant du questionnaire sociodémographique spécifique au pays.
Autre: Questionnaire de qualité de vie pédiatrique (PedsQL)
Le PedsQL est une mesure générique validée de la qualité de vie liée à la santé (HRQOL) chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes souffrant de problèmes de santé aigus et chroniques. À la fin de l'entretien, les sujets devront remplir les versions sujet ou soignant du questionnaire PedsQL.
Autre: Questionnaire clinique
À la fin de l'entretien, les sujets devront remplir les versions sujet ou soignant du questionnaire clinique.
Autre: Guide d'entretien des soignants
L'enquêteur mènera l'entretien avec les soignants des sujets atteints de WAS en utilisant un guide d'entretien semi-structuré avec les soignants.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de points de vue rapportés par les sujets sur le WAS
Délai: Jusqu'à 90 minutes
Des entretiens ouverts seront menés auprès de sujets adolescents et adultes pour comprendre leur point de vue sur le WAS.
Jusqu'à 90 minutes
Nombre d'aidants ont déclaré avoir des points de vue sur le WAS
Délai: Jusqu'à 90 minutes
Des entretiens ouverts seront menés auprès des soignants des sujets atteints de WAS pour comprendre leur point de vue sur le WAS.
Jusqu'à 90 minutes
Nombre de sujets ayant déclaré avoir pris des mesures préventives pour éviter l'infection et les saignements
Délai: Jusqu'à 90 minutes
Les mesures préventives prises pour éviter les infections et les saignements telles que rapportées par les sujets lors des entretiens ouverts seront résumées.
Jusqu'à 90 minutes
Nombre de soignants ayant déclaré avoir pris des mesures préventives pour éviter les infections et les saignements
Délai: Jusqu'à 90 minutes
Les mesures préventives prises pour éviter les infections et les saignements telles que rapportées par les soignants lors des entretiens ouverts seront résumées.
Jusqu'à 90 minutes
Nombre de sujets déclarés sensibilisés au risque de maladie
Délai: Jusqu'à 90 minutes
Des entretiens ouverts seront menés chez des sujets adolescents et adultes pour comprendre leur prise de conscience du risque de maladie (c'est-à-dire le risque de complications futures et de déclin rapide potentiel).
Jusqu'à 90 minutes
Nombre d'aidants déclarés sensibilisés au risque de maladie
Délai: Jusqu'à 90 minutes
Des entretiens ouverts seront menés auprès des soignants des sujets WAS pour comprendre leur sensibilisation au risque de maladie (c'est-à-dire le risque de complications futures et de déclin rapide potentiel).
Jusqu'à 90 minutes
Nombre de séquences de traitement reçues par les sujets
Délai: Jusqu'à 90 minutes
Des entretiens libres seront menés pour comprendre les traitements reçus par les sujets en termes de séquençage.
Jusqu'à 90 minutes
Nombre de sujets ayant signalé des raisons d'arrêt ou de changement d'option de traitement
Délai: Jusqu'à 90 minutes
Des entretiens ouverts seront menés chez des sujets adolescents et adultes pour comprendre les raisons de l'arrêt ou du changement d'option de traitement pour le WAS.
Jusqu'à 90 minutes
Nombre de soignants ayant déclaré des raisons d'abandon ou de changement d'option de traitement
Délai: Jusqu'à 90 minutes
Des entretiens ouverts seront menés auprès des soignants des sujets WAS pour comprendre les raisons de l'arrêt ou du changement d'option de traitement pour le WAS.
Jusqu'à 90 minutes
Analyse de la tolérance du traitement par les sujets
Délai: Jusqu'à 90 minutes
Des entretiens ouverts seront menés chez les sujets et les soignants pour comprendre la tolérabilité du traitement WAS par les sujets.
Jusqu'à 90 minutes
Nombre de sujets ayant signalé une charge de traitement
Délai: Jusqu'à 90 minutes
Des entretiens ouverts seront menés chez des sujets adolescents et adultes afin d'analyser le fardeau du traitement pour les sujets.
Jusqu'à 90 minutes
Nombre d'aidants déclarés fardeau de traitement
Délai: Jusqu'à 90 minutes
Des entretiens ouverts seront menés auprès des soignants des sujets WAS afin d'analyser le fardeau du traitement pour les soignants.
Jusqu'à 90 minutes
Nombre de sujets ayant fait état de points de vue sur le risque associé au traitement
Délai: Jusqu'à 90 minutes
Des entretiens ouverts seront menés auprès de sujets adolescents et adultes pour comprendre leur point de vue sur les risques associés à chaque traitement.
Jusqu'à 90 minutes
Nombre d'aidants ont déclaré avoir des points de vue sur le risque associé au traitement
Délai: Jusqu'à 90 minutes
Des entretiens ouverts seront menés auprès des soignants des sujets WAS afin de comprendre leur point de vue sur les risques associés à chaque traitement.
Jusqu'à 90 minutes
Nombre de concepts clés d'intérêt
Délai: Jusqu'à 90 minutes
Des entretiens ouverts seront menés pour identifier les concepts d'intérêt importants qui pourraient être utilisés dans de futurs essais cliniques.
Jusqu'à 90 minutes

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

GlaxoSmithKline

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 janvier 2018

Achèvement primaire (Réel)

14 septembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

14 septembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 janvier 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 janvier 2018

Première publication (Réel)

16 janvier 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 mars 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 mars 2019

Dernière vérification

1 mars 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 208034

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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