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Revisión de literatura dirigida y entrevistas a sujetos en el síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)

13 de marzo de 2019 actualizado por: GlaxoSmithKline

Comprensión de la experiencia del paciente y del cuidador del síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)

WAS es una rara enfermedad de inmunodeficiencia primaria causada por una mutación genética y es más común en hombres que en mujeres. El propósito de este estudio es comprender las experiencias de los sujetos y cuidadores de WAS para identificar conceptos importantes de interés que podrían medirse en futuros ensayos de Fase IIIb. Se trata de un estudio transversal cualitativo que incluirá una muestra de aproximadamente 8 sujetos con WAS y 13 cuidadores de sujetos con diagnóstico de WAS en Estados Unidos, Reino Unido y Francia. Se realizará una entrevista abierta por teléfono o videoconferencia de 60 a 90 minutos que se grabará en audio para su posterior transcripción. El objetivo de estas entrevistas es obtener las perspectivas del sujeto y del cuidador sobre el impacto del WAS y sus tratamientos asociados en la calidad de vida y las experiencias de vivir con WAS.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

19

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Collegeville, Pennsylvania, Estados Unidos, 19426
        • GSK Investigational Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 30 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Se incluirá en el estudio una muestra de conveniencia de aproximadamente 21 sujetos con WAS y cuidadores principales de sujetos WAS.

Descripción

Criterios de inclusión:

Asignaturas:

  • Adolescentes varones o adultos jóvenes con edades comprendidas entre los 12 y los 30 años.
  • Diagnóstico de WAS definido por mutación genética WAS con una puntuación clínica >=1 o gravedad de la enfermedad autoinformada.
  • Sujetos que son "tratados de forma conservadora" o que no han recibido tratamiento para WAS; un máximo de 5 sujetos que hayan recibido un trasplante de células madre hematopoyéticas en los dos años anteriores.
  • Capaz de leer, hablar y comprender inglés o francés lo suficiente como para completar todas las evaluaciones.
  • Dispuesto y capaz de participar en una sesión de videoconferencia, telefónica o grabada en audio, incluido el cumplimiento de las instrucciones de la entrevista y la finalización de todos los cuestionarios.
  • Consentimiento informado firmado por el padre/tutor/paciente.

Cuidadores:

  • Cuidadores de niños >=2 años diagnosticados con WAS; al menos 5 cuidadores de sujetos menores de 8 años.
  • Cuidadores de sujetos con diagnóstico de WAS definido por mutación genética WAS con una puntuación clínica >=1 o gravedad de la enfermedad autoinformada.
  • Cuidadores de sujetos que son "manejados conservadoramente" o que no han recibido tratamiento para WAS; Al menos 2 cuidadores de sujetos que hayan recibido un trasplante de células madre hematopoyéticas en los dos años anteriores.
  • Los cuidadores se definen como el cuidador principal.
  • Capaz de leer, hablar y comprender inglés o francés lo suficiente como para completar todas las evaluaciones.
  • Dispuesto y capaz de participar en una sesión de entrevista grabada en audio, por teléfono o por videoconferencia, incluido el cumplimiento de las instrucciones de la entrevista y la finalización de todos los cuestionarios.
  • Los cuidadores de pacientes de Wiskott-Aldrich pueden ser de cualquier edad o sexo y no tienen que seguir los criterios de inclusión de pacientes, siempre que su hijo/paciente cumpla con los criterios de inclusión, como se describe.

Criterio de exclusión:

Asignaturas

  • Sujetos que hayan recibido previamente tratamiento de terapia génica Cuidadores
  • Cuidadores de sujetos que hayan recibido previamente tratamiento de terapia génica
  • Cuidadores profesionales (es decir, enfermera a domicilio o equivalente).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Grupo 1
Aproximadamente 8 sujetos con WAS entre las edades de 12 a 30 años se incluirán en el Grupo 1.
Otro: Guía de entrevista al paciente
El entrevistador realizará la entrevista para sujetos con WAS utilizando una guía de entrevista de paciente semiestructurada.
Otro: Cuestionario sociodemográfico
Al final de la entrevista, los sujetos deberán completar las versiones del sujeto o del cuidador del cuestionario sociodemográfico específico del país.
Otro: Cuestionario de calidad de vida pediátrica (PedsQL)
El PedsQL es una medida genérica validada de la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) en niños, adolescentes y adultos jóvenes con enfermedades agudas y crónicas. Al final de la entrevista, se requerirá que los sujetos completen las versiones del cuestionario PedsQL para el sujeto o el cuidador.
Otro: Cuestionario clínico
Al final de la entrevista, los sujetos deberán completar las versiones del cuestionario clínico para el sujeto o el cuidador.
Grupo 2
Se incluirán en el Grupo 2 aproximadamente 8 cuidadores principales de sujetos con WAS entre las edades de 8 a 30 años.
Otro: Cuestionario sociodemográfico
Al final de la entrevista, los sujetos deberán completar las versiones del sujeto o del cuidador del cuestionario sociodemográfico específico del país.
Otro: Cuestionario de calidad de vida pediátrica (PedsQL)
El PedsQL es una medida genérica validada de la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) en niños, adolescentes y adultos jóvenes con enfermedades agudas y crónicas. Al final de la entrevista, se requerirá que los sujetos completen las versiones del cuestionario PedsQL para el sujeto o el cuidador.
Otro: Cuestionario clínico
Al final de la entrevista, los sujetos deberán completar las versiones del cuestionario clínico para el sujeto o el cuidador.
Otro: Guía de entrevista de cuidador
El entrevistador llevará a cabo la entrevista para los cuidadores de sujetos con WAS utilizando una guía de entrevista semiestructurada para cuidadores.
Grupo 3
Aproximadamente 5 cuidadores principales de sujetos con WAS menores de 8 años se incluirán en el Grupo 3.
Otro: Cuestionario sociodemográfico
Al final de la entrevista, los sujetos deberán completar las versiones del sujeto o del cuidador del cuestionario sociodemográfico específico del país.
Otro: Cuestionario de calidad de vida pediátrica (PedsQL)
El PedsQL es una medida genérica validada de la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) en niños, adolescentes y adultos jóvenes con enfermedades agudas y crónicas. Al final de la entrevista, se requerirá que los sujetos completen las versiones del cuestionario PedsQL para el sujeto o el cuidador.
Otro: Cuestionario clínico
Al final de la entrevista, los sujetos deberán completar las versiones del cuestionario clínico para el sujeto o el cuidador.
Otro: Guía de entrevista de cuidador
El entrevistador llevará a cabo la entrevista para los cuidadores de sujetos con WAS utilizando una guía de entrevista semiestructurada para cuidadores.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de perspectivas informadas por el sujeto sobre WAS
Periodo de tiempo: Hasta 90 minutos
Se realizarán entrevistas abiertas en sujetos adolescentes y adultos para comprender su perspectiva sobre WAS.
Hasta 90 minutos
Número de perspectivas informadas por el cuidador sobre WAS
Periodo de tiempo: Hasta 90 minutos
Se realizarán entrevistas abiertas en cuidadores de sujetos con WAS para comprender su perspectiva sobre WAS.
Hasta 90 minutos
Número de sujetos que informaron medidas preventivas tomadas para evitar infecciones y hemorragias
Periodo de tiempo: Hasta 90 minutos
Se resumirán las medidas preventivas tomadas para evitar infecciones y hemorragias según lo informado por los sujetos durante las entrevistas abiertas.
Hasta 90 minutos
Número de cuidadores que informaron haber tomado medidas preventivas para evitar infecciones y hemorragias
Periodo de tiempo: Hasta 90 minutos
Se resumirán las medidas preventivas tomadas para evitar infecciones y hemorragias según lo informado por los cuidadores durante las entrevistas abiertas.
Hasta 90 minutos
Número de sujetos informados sobre el riesgo de enfermedad
Periodo de tiempo: Hasta 90 minutos
Se realizarán entrevistas abiertas en sujetos adolescentes y adultos para comprender su conciencia sobre el riesgo de enfermedad (es decir, el riesgo de futuras complicaciones y posible deterioro rápido).
Hasta 90 minutos
Número de cuidadores informados de conciencia sobre el riesgo de enfermedad
Periodo de tiempo: Hasta 90 minutos
Se realizarán entrevistas abiertas a los cuidadores de los sujetos WAS para comprender su conciencia sobre el riesgo de enfermedad (es decir, el riesgo de futuras complicaciones y posible deterioro rápido).
Hasta 90 minutos
Número de secuencias de tratamiento recibidas por los sujetos
Periodo de tiempo: Hasta 90 minutos
Se realizarán entrevistas abiertas para comprender los tratamientos recibidos por los sujetos en términos de secuenciación.
Hasta 90 minutos
Número de motivos informados por el sujeto para la interrupción o el cambio en la opción de tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 90 minutos
Se realizarán entrevistas abiertas en sujetos adolescentes y adultos para comprender las razones de la interrupción o cambio en la opción de tratamiento para WAS.
Hasta 90 minutos
Número de razones informadas por el cuidador para interrumpir o cambiar la opción de tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 90 minutos
Se realizarán entrevistas abiertas a los cuidadores de sujetos WAS para comprender las razones de la interrupción o el cambio en la opción de tratamiento para WAS.
Hasta 90 minutos
Análisis de la tolerabilidad del tratamiento por sujetos
Periodo de tiempo: Hasta 90 minutos
Se realizarán entrevistas abiertas en sujetos y cuidadores para comprender la tolerabilidad del tratamiento WAS por parte de los sujetos.
Hasta 90 minutos
Número de sujetos que informaron sobre la carga del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 90 minutos
Se realizarán entrevistas abiertas en sujetos adolescentes y adultos para analizar la carga del tratamiento para los sujetos.
Hasta 90 minutos
Número de cuidadores informados sobre la carga del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 90 minutos
Se realizarán entrevistas abiertas en cuidadores de sujetos WAS para analizar la carga del tratamiento para los cuidadores.
Hasta 90 minutos
Número de perspectivas informadas por los sujetos sobre el riesgo asociado con el tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 90 minutos
Se realizarán entrevistas abiertas en sujetos adolescentes y adultos para comprender su perspectiva sobre los riesgos asociados con cada tratamiento.
Hasta 90 minutos
Número de perspectivas informadas por el cuidador sobre el riesgo asociado con el tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 90 minutos
Se realizarán entrevistas abiertas a los cuidadores de sujetos WAS para comprender su perspectiva sobre los riesgos asociados con cada tratamiento.
Hasta 90 minutos
Número de conceptos clave de interés
Periodo de tiempo: Hasta 90 minutos
Se realizarán entrevistas abiertas para identificar los conceptos importantes de interés que se pueden utilizar en futuros ensayos clínicos.
Hasta 90 minutos

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

GlaxoSmithKline

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de enero de 2018

Finalización primaria (Actual)

14 de septiembre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

14 de septiembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de enero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de enero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

16 de enero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de marzo de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de marzo de 2019

Última verificación

1 de marzo de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 208034

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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