Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Cílený přehled literatury a předmětové rozhovory u Wiskott-Aldrichova syndromu (WAS)

13. března 2019 aktualizováno: GlaxoSmithKline

Pochopení zkušeností pacienta a pečovatele s Wiskott-Aldrichovým syndromem (WAS)

WAS je vzácné primární onemocnění imunitní nedostatečnosti způsobené genetickou mutací a je častější u mužů než u žen. Účelem této studie je porozumět zkušenostem subjektů WAS a pečovatelů a identifikovat důležité koncepty zájmu, které by mohly být měřeny v budoucích studiích fáze IIIb. Toto je kvalitativní průřezová studie, která bude zahrnovat vzorek přibližně 8 subjektů s WAS a 13 pečovatelů subjektů s diagnózou WAS ve Spojených státech, Spojeném království a Francii. 60 až 90 minutový otevřený rozhovor bude veden prostřednictvím telefonu nebo videokonference, která bude audionahrána pro následný přepis. Cílem těchto rozhovorů je získat pohledy subjektu a pečovatele na dopad WAS a související léčby na kvalitu života a zkušenosti s životem s WAS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

19

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Collegeville, Pennsylvania, Spojené státy, 19426
        • GSK Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Do studie bude zahrnut vhodný vzorek přibližně 21 subjektů s WAS a primárních pečovatelů o subjekty WAS.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Předměty:

  • Dospívající muži nebo mladí dospělí ve věku od 12 do 30 let.
  • Diagnóza WAS definovaná genetickou mutací WAS s klinickým skóre >=1 nebo závažností onemocnění, kterou sám uvedl.
  • Subjekty, které jsou "konzervativně léčeny" nebo nedostaly léčbu WAS; maximálně 5 subjektů, které podstoupily transplantaci hematopoetických kmenových buněk v předchozích dvou letech.
  • Schopný číst, mluvit a rozumět anglicky nebo francouzsky dostatečně na to, aby dokončil všechna hodnocení.
  • Ochota a schopnost zúčastnit se audionahrávky, telefonní nebo videokonference, včetně dodržení pokynů k rozhovoru a vyplnění všech dotazníků.
  • Rodič/opatrovník/pacient podepsal informovaný souhlas.

Pečovatelé:

  • Pečovatelé o děti >=2 roky s diagnózou WAS; alespoň 5 pečovatelů o subjekty mladší 8 let.
  • Pečovatelé o subjekty s diagnózou WAS definovanou genetickou mutací WAS s klinickým skóre >=1 nebo závažností onemocnění, kterou sami uvedli.
  • Pečovatelé o subjekty, které jsou "konzervativně řízeny" nebo nedostaly léčbu WAS; Alespoň 2 pečovatelé o subjekty, které v předchozích dvou letech podstoupily transplantaci krvetvorných kmenových buněk.
  • Pečovatelé jsou definováni jako primární pečovatelé.
  • Schopný číst, mluvit a rozumět anglicky nebo francouzsky dostatečně na to, aby dokončil všechna hodnocení.
  • Ochota a schopnost zúčastnit se audionahraného, ​​telefonického nebo videokonferenčního rozhovoru, včetně dodržení pokynů k rozhovoru a vyplnění všech dotazníků.
  • Pečovatelé o pacienty Wiskott-Aldrich mohou být jakéhokoli věku nebo pohlaví a nemusí dodržovat kritéria pro zařazení pacienta, pokud jejich dítě/pacient splňuje kritéria pro zařazení, jak je uvedeno.

Kritéria vyloučení:

Předměty

  • Subjekty, které dříve podstoupily léčbu genovou terapií Pečovatelé
  • Pečovatelé o subjekty, které dříve podstoupily léčbu genovou terapií
  • Profesionální pečovatelé (tj. domácí zdravotní sestra nebo ekvivalent).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Skupina 1
Do skupiny 1 bude zahrnuto přibližně 8 subjektů s WAS ve věku 12 až 30 let.
Jiný: Průvodce rozhovorem s pacientem
Tazatel povede rozhovor se subjekty s WAS pomocí polostrukturovaného průvodce rozhovorem s pacientem.
Jiný: Sociodemografický dotazník
Na konci pohovoru budou subjekty povinny vyplnit verzi sociodemografického dotazníku specifického pro danou zemi nebo pečovatele.
Jiný: Pediatrický dotazník kvality života (PedsQL).
PedsQL je ověřené obecné měřítko kvality života související se zdravím (HRQOL) u dětí, dospívajících a mladých dospělých s akutními a chronickými zdravotními stavy. Na konci pohovoru budou subjekty povinny vyplnit verzi dotazníku PedsQL pro subjekt nebo pečovatele.
Jiný: Klinický dotazník
Na konci pohovoru budou subjekty povinny vyplnit verzi klinického dotazníku pro subjekt nebo pečovatele.
Skupina 2
Do skupiny 2 bude zahrnuto přibližně 8 primárních pečovatelů o subjekty s WAS ve věku 8 až 30 let.
Jiný: Sociodemografický dotazník
Na konci pohovoru budou subjekty povinny vyplnit verzi sociodemografického dotazníku specifického pro danou zemi nebo pečovatele.
Jiný: Pediatrický dotazník kvality života (PedsQL).
PedsQL je ověřené obecné měřítko kvality života související se zdravím (HRQOL) u dětí, dospívajících a mladých dospělých s akutními a chronickými zdravotními stavy. Na konci pohovoru budou subjekty povinny vyplnit verzi dotazníku PedsQL pro subjekt nebo pečovatele.
Jiný: Klinický dotazník
Na konci pohovoru budou subjekty povinny vyplnit verzi klinického dotazníku pro subjekt nebo pečovatele.
Jiný: Průvodce pohovorem s pečovatelem
Tazatel povede rozhovor s pečovateli o subjekty s WAS pomocí polostrukturovaného průvodce rozhovorem s pečovatelem.
Skupina 3
Do skupiny 3 bude zahrnuto přibližně 5 primárních pečovatelů o subjekty s WAS ve věku do 8 let.
Jiný: Sociodemografický dotazník
Na konci pohovoru budou subjekty povinny vyplnit verzi sociodemografického dotazníku specifického pro danou zemi nebo pečovatele.
Jiný: Pediatrický dotazník kvality života (PedsQL).
PedsQL je ověřené obecné měřítko kvality života související se zdravím (HRQOL) u dětí, dospívajících a mladých dospělých s akutními a chronickými zdravotními stavy. Na konci pohovoru budou subjekty povinny vyplnit verzi dotazníku PedsQL pro subjekt nebo pečovatele.
Jiný: Klinický dotazník
Na konci pohovoru budou subjekty povinny vyplnit verzi klinického dotazníku pro subjekt nebo pečovatele.
Jiný: Průvodce pohovorem s pečovatelem
Tazatel povede rozhovor s pečovateli o subjekty s WAS pomocí polostrukturovaného průvodce rozhovorem s pečovatelem.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektivních pohledů na WAS
Časové okno: Až 90 minut
Otevřené rozhovory budou vedeny s dospívajícími a dospělými subjekty, abychom porozuměli jejich pohledu na WAS.
Až 90 minut
Počet pohledů pečovatelů na WAS
Časové okno: Až 90 minut
Otevřené rozhovory budou vedeny s pečovateli o pacienty s WAS, abychom pochopili jejich pohled na WAS.
Až 90 minut
Počet hlášených preventivních opatření přijatých k zamezení infekce a krvácení
Časové okno: Až 90 minut
Budou shrnuta preventivní opatření přijatá k zamezení infekce a krvácení, jak je uvádějí subjekty během rozhovorů s otevřeným koncem.
Až 90 minut
Počet ošetřujících hlášených preventivních opatření přijatých k zamezení infekce a krvácení
Časové okno: Až 90 minut
Budou shrnuta preventivní opatření přijatá k zamezení infekce a krvácení, jak je hlásili pečovatelé během otevřených rozhovorů.
Až 90 minut
Počet subjektů, které uvedly povědomí o riziku onemocnění
Časové okno: Až 90 minut
Otevřené rozhovory budou vedeny s dospívajícími a dospělými subjekty, abychom porozuměli jejich povědomí o riziku onemocnění (tj. riziku budoucích komplikací a potenciálního rychlého poklesu).
Až 90 minut
Počet pečovatelů hlášených informovaností o riziku onemocnění
Časové okno: Až 90 minut
Otevřené rozhovory budou vedeny s pečovateli o pacienty s WAS, abychom pochopili jejich povědomí o riziku onemocnění (tj. riziku budoucích komplikací a potenciálního rychlého poklesu).
Až 90 minut
Počet léčebných sekvencí přijatých subjekty
Časové okno: Až 90 minut
Budou provedeny otevřené rozhovory, aby bylo možné porozumět léčbě, kterou subjekty obdržely, pokud jde o sekvenování.
Až 90 minut
Počet subjektů hlášených důvodů pro přerušení nebo změnu možnosti léčby
Časové okno: Až 90 minut
Otevřené rozhovory budou vedeny s dospívajícími a dospělými subjekty, abychom pochopili důvody pro přerušení nebo změnu možnosti léčby WAS.
Až 90 minut
Počet důvodů pro přerušení nebo změnu možností léčby hlášených pečovatelem
Časové okno: Až 90 minut
Otevřené rozhovory budou vedeny s pečovateli o pacienty s WAS, abychom pochopili důvody pro přerušení nebo změnu možnosti léčby WAS.
Až 90 minut
Analýza snášenlivosti léčby subjekty
Časové okno: Až 90 minut
Otevřené rozhovory budou vedeny se subjekty a pečovateli, aby se porozumělo snášenlivosti léčby WAS subjekty.
Až 90 minut
Počet subjektů hlášených léčebnou zátěží
Časové okno: Až 90 minut
Otevřené rozhovory budou provedeny s dospívajícími a dospělými subjekty za účelem analýzy léčebné zátěže subjektů.
Až 90 minut
Počet ošetřovatelů hlášených léčebnou zátěží
Časové okno: Až 90 minut
Otevřené rozhovory budou vedeny s pečovateli subjektů WAS za účelem analýzy léčebné zátěže pro pečovatele.
Až 90 minut
Počet subjektivních pohledů na riziko spojené s léčbou
Časové okno: Až 90 minut
Otevřené rozhovory budou vedeny s dospívajícími a dospělými subjekty, abychom pochopili jejich pohled na rizika spojená s každou léčbou.
Až 90 minut
Počet pohledů pečovatelů na riziko spojené s léčbou
Časové okno: Až 90 minut
Otevřené rozhovory budou vedeny s pečovateli o pacienty s WAS, abychom pochopili jejich pohled na rizika spojená s každou léčbou.
Až 90 minut
Počet klíčových pojmů zájmu
Časové okno: Až 90 minut
Budou provedeny otevřené rozhovory s cílem identifikovat důležité koncepty zájmu, které mohou být použity v budoucích klinických studiích.
Až 90 minut

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

GlaxoSmithKline

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. ledna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

14. září 2018

Dokončení studie (Aktuální)

14. září 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

16. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. března 2019

Naposledy ověřeno

1. března 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 208034

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Wiskott-Aldrichův syndrom

Klinické studie na Průvodce rozhovorem s pacientem

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cameroon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit