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Wiskott-Aldrich 증후군(WAS)에 대한 표적 문헌 검토 및 대상자 인터뷰

2019년 3월 13일 업데이트: GlaxoSmithKline

Wiskott-Aldrich 증후군(WAS)의 환자 및 간병인 경험에 대한 이해

WAS는 유전적 돌연변이에 의해 발생하는 희귀한 원발성 면역 결핍 질환으로 여성보다 남성에게 더 흔합니다. 이 연구의 목적은 WAS 피험자와 간병인의 경험을 이해하여 향후 3b상 임상시험에서 측정할 수 있는 중요한 관심 개념을 식별하는 것입니다. 이것은 미국, 영국 및 프랑스에서 약 8명의 WAS 피험자와 WAS 진단을 받은 피험자의 간병인 13명의 샘플을 포함하는 질적 단면 연구입니다. 60~90분의 개방형 인터뷰는 전화 또는 화상 회의를 통해 진행되며 이후 기록을 위해 오디오 녹음됩니다. 이러한 인터뷰의 목적은 WAS 및 관련 치료가 삶의 질과 WAS 생활 경험에 미치는 영향에 대한 주제 및 간병인의 관점을 얻는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (실제)

19

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Pennsylvania
      • Collegeville, Pennsylvania, 미국, 19426
        • GSK Investigational Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

약 21명의 WAS 피험자와 WAS 피험자의 1차 간병인으로 구성된 편의 표본이 연구에 포함될 것입니다.

설명

포함 기준:

주제:

  • 12세에서 30세 사이의 남성 청소년 또는 청년.
  • 임상 점수 >=1 또는 자가 보고된 질병 중증도를 갖는 WAS 유전적 돌연변이에 의해 정의된 WAS의 진단.
  • "보수적으로 관리"되거나 WAS에 대한 치료를 받지 않은 피험자; 지난 2년 이내에 조혈모세포이식을 받은 피험자 최대 5명.
  • 모든 평가를 완료할 수 있을 만큼 충분히 영어 또는 프랑스어를 읽고 말하고 이해할 수 있습니다.
  • 인터뷰 지침 준수 및 모든 설문지 작성을 포함하여 오디오 녹음, 전화 또는 화상 회의 세션에 기꺼이 참여할 수 있습니다.
  • 부모/보호자/환자가 정보에 입각한 동의서에 서명했습니다.

간병인:

  • WAS 진단을 받은 2세 이상의 어린이를 돌보는 사람; 8세 미만 피험자의 간병인 5명 이상.
  • 임상 점수 >=1 또는 자가 보고된 질병 중증도를 갖는 WAS 유전적 돌연변이에 의해 정의된 WAS 진단을 받은 피험자의 간병인.
  • "보수적으로 관리"되거나 WAS 치료를 받지 않은 피험자의 간병인; 지난 2년 이내에 조혈모세포이식을 받은 피험자의 간병인이 2명 이상.
  • 간병인은 일차 간병인으로 정의됩니다.
  • 모든 평가를 완료할 수 있을 만큼 충분히 영어 또는 프랑스어를 읽고 말하고 이해할 수 있습니다.
  • 인터뷰 지침 준수 및 모든 설문지 작성을 포함하여 오디오 녹음, 전화 또는 화상 회의 인터뷰 세션에 기꺼이 참여할 수 있습니다.
  • Wiskott-Aldrich 환자의 간병인은 연령이나 성별에 관계없이 자녀/환자가 포함 기준을 충족하는 한 환자 포함 기준을 따를 필요가 없습니다.

제외 기준:

과목

  • 이전에 유전자 치료를 받은 피험자 간병인
  • 이전에 유전자 치료를 받은 피험자의 간병인
  • 전문 간병인(즉, 재택 간호사 또는 이에 준하는 사람).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
그룹 1
12세에서 30세 사이의 WAS를 가진 약 8명의 피험자가 그룹 1에 포함될 것입니다.
다른: 환자 인터뷰 가이드
면접관은 반구조화된 환자 면접 가이드를 사용하여 WAS 대상자에 대한 면접을 진행합니다.
다른: 사회인구학적 설문지
인터뷰가 끝나면 피험자는 국가별 사회인구학적 설문지의 피험자 또는 간병인 버전을 작성해야 합니다.
다른: 소아 삶의 질(PedsQL) 설문지
PedsQL은 급성 및 만성 건강 상태가 있는 어린이, 청소년 및 청년의 건강 관련 삶의 질(HRQOL)에 대한 검증된 일반 척도입니다. 인터뷰 종료 시 피험자는 PedsQL 설문지의 피험자 또는 간병인 버전을 작성해야 합니다.
다른: 임상 설문지
인터뷰가 끝날 때 피험자는 임상 설문지의 피험자 또는 간병인 버전을 작성해야 합니다.
그룹 2
8세에서 30세 사이의 WAS 피험자의 약 8명의 1차 간병인이 그룹 2에 포함될 것입니다.
다른: 사회인구학적 설문지
인터뷰가 끝나면 피험자는 국가별 사회인구학적 설문지의 피험자 또는 간병인 버전을 작성해야 합니다.
다른: 소아 삶의 질(PedsQL) 설문지
PedsQL은 급성 및 만성 건강 상태가 있는 어린이, 청소년 및 청년의 건강 관련 삶의 질(HRQOL)에 대한 검증된 일반 척도입니다. 인터뷰 종료 시 피험자는 PedsQL 설문지의 피험자 또는 간병인 버전을 작성해야 합니다.
다른: 임상 설문지
인터뷰가 끝날 때 피험자는 임상 설문지의 피험자 또는 간병인 버전을 작성해야 합니다.
다른: 간병인 인터뷰 가이드
면접관은 반구조화된 간병인 면담 가이드를 사용하여 WAS 피험자의 간병인을 대상으로 면담을 진행합니다.
그룹 3
8세 미만의 WAS 대상자의 약 5명의 1차 간병인이 그룹 3에 포함될 것입니다.
다른: 사회인구학적 설문지
인터뷰가 끝나면 피험자는 국가별 사회인구학적 설문지의 피험자 또는 간병인 버전을 작성해야 합니다.
다른: 소아 삶의 질(PedsQL) 설문지
PedsQL은 급성 및 만성 건강 상태가 있는 어린이, 청소년 및 청년의 건강 관련 삶의 질(HRQOL)에 대한 검증된 일반 척도입니다. 인터뷰 종료 시 피험자는 PedsQL 설문지의 피험자 또는 간병인 버전을 작성해야 합니다.
다른: 임상 설문지
인터뷰가 끝날 때 피험자는 임상 설문지의 피험자 또는 간병인 버전을 작성해야 합니다.
다른: 간병인 인터뷰 가이드
면접관은 반구조화된 간병인 면담 가이드를 사용하여 WAS 피험자의 간병인을 대상으로 면담을 진행합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
WAS에 대해 보고된 주제 수
기간: 최대 90분
개방형 인터뷰는 WAS에 대한 그들의 관점을 이해하기 위해 청소년과 성인을 대상으로 실시될 것입니다.
최대 90분
간병인이 WAS에 대해 보고한 관점의 수
기간: 최대 90분
개방형 인터뷰는 WAS에 대한 그들의 관점을 이해하기 위해 WAS를 가진 피험자의 간병인에서 수행됩니다.
최대 90분
감염 및 출혈을 피하기 위해 취한 예방 조치를 보고한 피험자 수
기간: 최대 90분
개방형 면담 동안 피험자가 보고한 감염 및 출혈을 피하기 위해 취한 예방 조치를 요약합니다.
최대 90분
감염 및 출혈을 피하기 위해 취한 예방 조치를 보고한 간병인의 수
기간: 최대 90분
개방형 면담 중 간병인이 보고한 감염 및 출혈을 피하기 위해 취한 예방 조치를 요약합니다.
최대 90분
질병 위험에 대한 인식을 보고한 피험자 수
기간: 최대 90분
개방형 인터뷰는 질병의 위험(즉, 향후 합병증의 위험 및 잠재적인 급속한 쇠퇴)에 대한 인식을 이해하기 위해 청소년 및 성인 피험자를 대상으로 실시됩니다.
최대 90분
질병의 위험에 대한 인식을 보고한 간병인의 수
기간: 최대 90분
질병의 위험(즉, 미래 합병증의 위험 및 잠재적인 급속한 쇠퇴)에 대한 인식을 이해하기 위해 WAS 피험자의 간병인에서 개방형 인터뷰를 실시할 것입니다.
최대 90분
피험자가 받은 치료 순서의 수
기간: 최대 90분
개방형 인터뷰는 시퀀싱 측면에서 피험자가 받은 치료를 이해하기 위해 수행됩니다.
최대 90분
치료 옵션의 중단 또는 변경에 대해 보고된 피험자 수
기간: 최대 90분
개방형 인터뷰는 WAS에 대한 치료 옵션의 중단 또는 변경 이유를 이해하기 위해 청소년 및 성인 피험자를 대상으로 실시됩니다.
최대 90분
치료 옵션의 중단 또는 변경에 대해 보고한 간병인의 수
기간: 최대 90분
WAS에 대한 치료 옵션의 중단 또는 변경 이유를 이해하기 위해 WAS 피험자의 간병인을 대상으로 개방형 인터뷰를 실시합니다.
최대 90분
피험자별 치료 내약성 분석
기간: 최대 90분
피험자에 의한 WAS 치료의 내약성을 이해하기 위해 피험자와 간병인을 대상으로 개방형 인터뷰를 실시할 것입니다.
최대 90분
피험자가 치료 부담을 보고한 수
기간: 최대 90분
대상자의 치료 부담을 분석하기 위해 청소년 및 성인 대상자를 대상으로 개방형 인터뷰를 실시한다.
최대 90분
치료 부담을 보고한 간병인 수
기간: 최대 90분
WAS 대상자의 간병인을 대상으로 개방형 면담을 진행하여 간병인의 치료부담을 분석한다.
최대 90분
치료와 관련된 위험에 대해 보고된 대상자의 수
기간: 최대 90분
개방형 인터뷰는 각 치료와 관련된 위험에 대한 관점을 이해하기 위해 청소년 및 성인 피험자를 대상으로 실시됩니다.
최대 90분
치료와 관련된 위험에 대해 보고한 간병인의 수
기간: 최대 90분
개방형 인터뷰는 각 치료와 관련된 위험에 대한 그들의 관점을 이해하기 위해 WAS 피험자의 간병인에서 수행됩니다.
최대 90분
관심 있는 주요 개념의 수
기간: 최대 90분
개방형 인터뷰는 향후 임상 시험에서 사용될 수 있는 중요한 관심 개념을 식별하기 위해 수행됩니다.
최대 90분

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

GlaxoSmithKline

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 1월 24일

기본 완료 (실제)

2018년 9월 14일

연구 완료 (실제)

2018년 9월 14일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 1월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 1월 8일

처음 게시됨 (실제)

2018년 1월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 3월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 3월 13일

마지막으로 확인됨

2019년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 208034

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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