Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Целевой обзор литературы и тематические интервью при синдроме Вискотта-Олдрича (WAS)

13 марта 2019 г. обновлено: GlaxoSmithKline

Понимание опыта пациента и лица, осуществляющего уход, синдрома Вискотта-Олдрича (WAS)

WAS является редким первичным иммунодефицитом, вызванным генетической мутацией, и чаще встречается у мужчин, чем у женщин. Целью данного исследования является понимание опыта субъектов WAS и лиц, осуществляющих уход, для определения важных концепций, представляющих интерес, которые можно было бы измерить в будущих испытаниях фазы IIIb. Это качественное кросс-секционное исследование, которое будет включать выборку примерно из 8 субъектов с СВО и 13 лиц, осуществляющих уход за субъектами с диагнозом СВО в США, Великобритании и Франции. Бессрочное интервью продолжительностью от 60 до 90 минут будет проводиться по телефону или в режиме видеоконференции, которое будет записано на аудио для последующей расшифровки. Целью этих интервью является получение мнения субъекта и лица, осуществляющего уход, о влиянии WAS и связанного с ним лечения на качество жизни и опыт жизни с WAS.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

19

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 30 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В исследование будет включена удобная выборка примерно из 21 субъекта с WAS и лиц, ухаживающих за субъектами WAS.

Описание

Критерии включения:

Предметы:

  • Подростки мужского пола или молодые люди в возрасте от 12 до 30 лет.
  • Диагноз WAS определяется генетической мутацией WAS с клинической оценкой >=1 или тяжестью заболевания, о которой сообщают сами пациенты.
  • Субъекты, которые «консервативно лечатся» или не получали лечения СВО; не более 5 субъектов, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток в течение предшествующих двух лет.
  • Способен читать, говорить и понимать по-английски или по-французски в достаточной степени, чтобы пройти все тесты.
  • Желание и возможность участвовать в аудиозаписи, телефонной или видеоконференции, включая соблюдение инструкций по проведению интервью и заполнение всех анкет.
  • Родители/опекуны/пациенты подписали информированное согласие.

Опекуны:

  • Лица, осуществляющие уход за детьми старше 2 лет с диагнозом WAS; не менее 5 опекунов субъектов в возрасте до 8 лет.
  • Лица, осуществляющие уход за субъектами с диагнозом WAS, определяемым генетической мутацией WAS с клинической оценкой> = 1 или самооценкой тяжести заболевания.
  • Лица, осуществляющие уход за субъектами, которые находятся под «консервативным наблюдением» или не получали лечения от WAS; По крайней мере, 2 человека, осуществляющего уход за субъектами, перенесшими трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток в течение предшествующих двух лет.
  • Опекуны определяются как основные лица, обеспечивающие уход.
  • Способен читать, говорить и понимать по-английски или по-французски в достаточной степени, чтобы пройти все тесты.
  • Желание и способность участвовать в аудиозаписи, телефонной или видеоконференции, включая соблюдение инструкций по проведению интервью и заполнение всех анкет.
  • Лица, осуществляющие уход за пациентами Wiskott-Aldrich, могут быть любого возраста и пола и не обязаны следовать критериям включения пациентов, если их ребенок/пациент соответствует указанным критериям включения.

Критерий исключения:

Предметы

  • Субъекты, которые ранее получали лечение генной терапией
  • Лица, осуществляющие уход за субъектами, ранее проходившими курс генной терапии.
  • Профессиональные сиделки (то есть медсестра на дому или ее эквивалент).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Группа 1
Приблизительно 8 субъектов с WAS в возрасте от 12 до 30 лет будут включены в группу 1.
Другой: Руководство по опросу пациентов
Интервьюер проведет интервью с субъектами с WAS, используя полуструктурированное руководство по опросу пациентов.
Другой: Социально-демографический опросник
В конце интервью испытуемые должны будут заполнить версии социально-демографического вопросника для субъекта или лица, осуществляющего уход, для конкретной страны.
Другой: Опросник качества жизни детей (PedsQL)
PedsQL — это утвержденный общий показатель качества жизни, связанного со здоровьем (HRQOL), у детей, подростков и молодых людей с острыми и хроническими заболеваниями. В конце интервью субъекты должны будут заполнить версии вопросника PedsQL для субъекта или опекуна.
Другой: Клиническая анкета
В конце интервью субъекты должны будут заполнить версии клинической анкеты для субъекта или опекуна.
Группа 2
Приблизительно 8 человек, осуществляющих основной уход за субъектами с СВО в возрасте от 8 до 30 лет, будут включены в группу 2.
Другой: Социально-демографический опросник
В конце интервью испытуемые должны будут заполнить версии социально-демографического вопросника для субъекта или лица, осуществляющего уход, для конкретной страны.
Другой: Опросник качества жизни детей (PedsQL)
PedsQL — это утвержденный общий показатель качества жизни, связанного со здоровьем (HRQOL), у детей, подростков и молодых людей с острыми и хроническими заболеваниями. В конце интервью субъекты должны будут заполнить версии вопросника PedsQL для субъекта или опекуна.
Другой: Клиническая анкета
В конце интервью субъекты должны будут заполнить версии клинической анкеты для субъекта или опекуна.
Другой: Руководство по собеседованию с опекуном
Интервьюер проведет интервью с лицами, осуществляющими уход за субъектами с WAS, используя полуструктурированное руководство по проведению интервью с лицами, осуществляющими уход.
Группа 3
Приблизительно 5 основных опекунов субъектов с СВО в возрасте до 8 лет будут включены в группу 3.
Другой: Социально-демографический опросник
В конце интервью испытуемые должны будут заполнить версии социально-демографического вопросника для субъекта или лица, осуществляющего уход, для конкретной страны.
Другой: Опросник качества жизни детей (PedsQL)
PedsQL — это утвержденный общий показатель качества жизни, связанного со здоровьем (HRQOL), у детей, подростков и молодых людей с острыми и хроническими заболеваниями. В конце интервью субъекты должны будут заполнить версии вопросника PedsQL для субъекта или опекуна.
Другой: Клиническая анкета
В конце интервью субъекты должны будут заполнить версии клинической анкеты для субъекта или опекуна.
Другой: Руководство по собеседованию с опекуном
Интервьюер проведет интервью с лицами, осуществляющими уход за субъектами с WAS, используя полуструктурированное руководство по проведению интервью с лицами, осуществляющими уход.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество точек зрения субъекта на WAS
Временное ограничение: До 90 минут
Будут проведены открытые интервью с подростками и взрослыми, чтобы понять их точку зрения на WAS.
До 90 минут
Количество опекунов, сообщивших о своих взглядах на WAS
Временное ограничение: До 90 минут
Будут проведены открытые интервью с лицами, осуществляющими уход за субъектами с WAS, чтобы понять их точку зрения на WAS.
До 90 минут
Количество субъектов, сообщивших о профилактических мерах, принятых для предотвращения инфицирования и кровотечения
Временное ограничение: До 90 минут
Будут обобщены превентивные меры, предпринятые для предотвращения инфицирования и кровотечения, о которых сообщили испытуемые во время открытых интервью.
До 90 минут
Количество лиц, осуществляющих уход, сообщивших о профилактических мерах, принятых для предотвращения инфицирования и кровотечения
Временное ограничение: До 90 минут
Будут обобщены профилактические меры, предпринятые для предотвращения инфицирования и кровотечения, о которых сообщили лица, осуществляющие уход, в ходе открытых интервью.
До 90 минут
Количество субъектов, сообщивших об осведомленности о риске заболевания
Временное ограничение: До 90 минут
Будут проведены открытые интервью с подростками и взрослыми, чтобы понять их осведомленность о риске заболевания (то есть о риске будущих осложнений и потенциального быстрого ухудшения состояния).
До 90 минут
Число опекунов, сообщивших об осведомленности о риске заболевания
Временное ограничение: До 90 минут
Будут проведены открытые интервью с лицами, осуществляющими уход за субъектами WAS, чтобы понять их осведомленность о риске заболевания (то есть о риске будущих осложнений и потенциального быстрого ухудшения состояния).
До 90 минут
Количество последовательностей лечения, полученных субъектами
Временное ограничение: До 90 минут
Будут проводиться открытые интервью, чтобы понять лечение, полученное субъектами, с точки зрения последовательности.
До 90 минут
Количество причин, по которым субъекты сообщили о прекращении лечения или изменении варианта лечения
Временное ограничение: До 90 минут
Будут проведены открытые интервью с подростками и взрослыми, чтобы понять причины прекращения или изменения варианта лечения WAS.
До 90 минут
Количество опекунских лиц, сообщивших о причинах прекращения лечения или изменения варианта лечения
Временное ограничение: До 90 минут
Будут проведены открытые интервью с лицами, осуществляющими уход за субъектами СВО, чтобы понять причины прекращения или изменения варианта лечения СВО.
До 90 минут
Анализ переносимости лечения субъектами
Временное ограничение: До 90 минут
С субъектами и лицами, осуществляющими уход, будут проводиться открытые интервью, чтобы понять переносимость лечения WAS субъектами.
До 90 минут
Количество субъектов, сообщивших о бремени лечения
Временное ограничение: До 90 минут
Будут проведены открытые интервью с подростками и взрослыми для анализа бремени лечения для субъектов.
До 90 минут
Количество опекунов, сообщивших о бремени лечения
Временное ограничение: До 90 минут
Будут проведены открытые интервью с лицами, осуществляющими уход за субъектами WAS, для анализа бремени лечения для лиц, осуществляющих уход.
До 90 минут
Количество субъектов, сообщивших о взглядах на риск, связанный с лечением
Временное ограничение: До 90 минут
Будут проведены открытые интервью с подростками и взрослыми, чтобы понять их точку зрения на риски, связанные с каждым лечением.
До 90 минут
Количество опекунов, сообщивших о взглядах на риск, связанный с лечением
Временное ограничение: До 90 минут
Будут проведены открытые интервью с лицами, осуществляющими уход за субъектами WAS, чтобы понять их точку зрения на риски, связанные с каждым лечением.
До 90 минут
Количество ключевых понятий, представляющих интерес
Временное ограничение: До 90 минут
Будут проведены открытые интервью для определения важных концепций, представляющих интерес, которые могут быть использованы в будущих клинических испытаниях.
До 90 минут

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

GlaxoSmithKline

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 января 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

14 сентября 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

14 сентября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 января 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 января 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 января 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 марта 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 марта 2019 г.

Последняя проверка

1 марта 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 208034

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Руководство по опросу пациентов

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mexico

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться