: TRANSIÇÃO: Um estudo observacional da transição de Lumacaftor/Ivacaftor para Tezacaftor/Ivacaftor (Tez/Iva)
: TRANSIÇÃO: Um Estudo Observacional dos Efeitos do Cloreto de Suor e Resultados Clínicos da Transição de Lumacaftor/Ivacaftor para Tezacaftor/Ivacaftor (Tez/Iva)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Enquanto o desenvolvimento terapêutico da fibrose cística (FC) anteriormente visava os sinais e sintomas da doença, nos últimos 5 anos, dois medicamentos que tratam o defeito básico na FC foram aprovados, ivacaftor (iva) e lumacaftor/ivacaftor (lum/iva) . Esta classe de medicamentos, considerados moduladores do regulador de condutância de transmembrana da fibrose cística (CFTR), melhora de forma variável a função do CFTR conforme medido por iontoforese de pilocarpina e coleta de suor, e resultados clínicos, incluindo função pulmonar, índice de massa corporal (IMC), taxa de exacerbações e qualidade relatada pelo paciente da vida.
Em pacientes com a mutação G551D que receberam iva, houve uma diminuição acentuada no cloreto de suor e melhora acentuada na função pulmonar medida pela alteração absoluta da linha de base do volume expiratório percentual previsto em 1 segundo (ppFEV1). Os resultados clínicos avaliados nos estudos de fase III de lum/iva e tez/iva foram semelhantes e incluíram função pulmonar, taxa de exacerbações pulmonares, IMC e pontuações do CFQ-R. Embora a correlação entre a melhora no cloreto do suor e a função pulmonar seja baixa, e um limite mínimo para alteração no cloreto do suor que se correlaciona com os resultados clínicos ainda não tenha sido definido, também não foi determinado se um aumento no cloreto do suor causado por uma transição de um medicamento para outro afetaria adversamente os resultados clínicos. Os resultados entre os estudos de fase III de lum/iva e tez/iva foram semelhantes, tez/iva tem três vantagens que provavelmente o tornam mais atraente para pacientes e provedores do que lum/iva, incluindo dados positivos de eficácia clínica, menos interações medicamentosas , e um perfil de tolerância melhorado.
Após a aprovação de tez/iva, espera-se uma rápida absorção de tez/iva para pacientes homozigotos para F508del CFTR; como resultado da transição de lum/iva para tez/iva, o cloreto no suor aumentará, possivelmente resultando em um impacto adverso nos resultados clínicos. Este estudo visa determinar a justificativa para a transição do paciente de lum/iva para tez/iva, além de avaliar o impacto da transição na função CFTR, saúde pulmonar, saúde gastrointestinal e saúde geral. Embora seja possível que não haja alteração no cloreto de suor ou pequenas alterações sem significado clínico, a coleta sistemática de dados durante a transição dos pacientes de lum/iva para tez/iva permitiria a identificação rápida de quaisquer problemas de segurança. Como os EUA sempre lideram a aprovação e o reembolso de novos tratamentos, nossa experiência com essa transição ajudará a orientar sua conduta para médicos e pacientes no resto do mundo.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Heatlh
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de FC
- Indivíduos do sexo masculino ou feminino com idade igual ou superior a 12 anos
- Capacidade de realizar testes de espirometria de forma reprodutível
- Decisão do médico de tratar com tezacaftor/ivacaftor (Smydeko)
- Capacidade de entender e assinar um consentimento informado por escrito ou consentimento e cumprir os requisitos do estudo
- Uso contínuo de orkambi por pelo menos 1 mês antes da visita 1
Critério de exclusão:
- História de hipersensibilidade ao tezacaftor e/ou ivacaftor
- Presença de uma condição ou anormalidade que, na opinião do Investigador, comprometa a segurança do paciente ou a qualidade dos dados
- Quaisquer sintomas respiratórios agudos tratados com antibióticos orais, inalados ou intravenosos (IV) ou corticosteroides sistêmicos nas 2 semanas anteriores à Visita 1
- Cirurgia importante ou traumática dentro de 12 semanas antes da Visita 1
- Para mulheres com potencial para engravidar: um teste de gravidez positivo na Visita 1
- Incapacidade ou falta de vontade de jejuar (incluindo alimentação por sonda entérica) por pelo menos 6 horas antes de cada consulta
- Início de qualquer nova terapia crônica dentro de 4 semanas antes da Visita 1
- Uso de um agente experimental dentro de 28 dias antes da Visita 1
- Uso de corticosteroides orais crônicos nos 28 dias anteriores à Visita 1
- Tratamento para infecção por micobactérias não tuberculosas (NTM), consistindo em mais ou igual a dois antibióticos (oral, IV e/ou inalado) dentro de 28 dias antes da Visita 1
- História de transplante de pulmão ou fígado, ou lista para transplante de órgão
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na concentração de cloreto no suor em milimoles/litro desde a linha de base aos 6 meses pré-especificada para ser relatada
Prazo: Linha de base até 6 meses
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O cloreto de suor é uma medida da função reguladora da condutância transmembrana da fibrose cística.
Os cálculos representam a mudança média desde o início até a mudança média em 6 meses.
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Linha de base até 6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Justificativa para a transição por questionário médico
Prazo: 1 dia (o questionário é feito uma vez na visita 1)
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Questionário para determinar o motivo do médico assistente para a transição para tezacaftor/ivacaftor de lumacaftor/ivacaftor
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1 dia (o questionário é feito uma vez na visita 1)
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Justificativa para Transição por Questionário de Assunto
Prazo: 1 dia (o questionário é feito uma vez na visita 1)
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Questionário para determinar o motivo do sujeito para a transição para tezacaftor/ivacaftor de lumacaftor/ivacaftor
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1 dia (o questionário é feito uma vez na visita 1)
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Exacerbações Pulmonares
Prazo: Um ano antes da entrada no estudo (tempo de consentimento) e durante a participação no estudo
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Número de exacerbações pulmonares que requerem antibióticos orais ou IV
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Um ano antes da entrada no estudo (tempo de consentimento) e durante a participação no estudo
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Alteração no valor percentual previsto (ppFEV1) da linha de base em 6 meses pré-especificado para ser relatado
Prazo: Linha de base até 6 meses
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Função pulmonar por espirometria, percentual do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo.
Os cálculos representam a mudança média desde a linha de base até a mudança média em 6 meses.
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Linha de base até 6 meses
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Mudança na Pontuação do Domínio Respiratório Revisado pelo Questionário de Fibrose Cística (CFQ-R) desde a linha de base aos 6 meses
Prazo: Linha de base até 6 meses
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A medida de qualidade de vida relacionada à FC é um resultado validado, específico da FC e relatado pelo paciente (PRO).
Esta parte do PRO é específica para sintomas respiratórios.
A pontuação escalonada para cada domínio varia de 0 (pior condição) a 100 (melhor condição), com pontuações mais altas indicando melhor saúde no domínio respiratório.
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Linha de base até 6 meses
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Alteração no peso em quilogramas desde a linha de base aos 6 meses pré-especificada para ser relatada
Prazo: Linha de base até 6 meses
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O peso é um reflexo do estado nutricional na FC e espera-se que melhore com a modulação do CFTR.
Os cálculos representam a mudança média desde a linha de base até a mudança média em 6 meses.
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Linha de base até 6 meses
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Alteração no IMC em kg/m^2 da linha de base aos 6 meses pré-especificado para ser relatado
Prazo: Linha de base até 6 meses
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O IMC é um reflexo do estado nutricional na CF e espera-se que melhore com a modulação CFTR.
Os cálculos representam a mudança média desde a linha de base até a mudança média em 6 meses.
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Linha de base até 6 meses
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Número de pessoas com medições de elastase fecal indetectáveis ou normais aos 6 meses pré-especificado para ser relatado
Prazo: 6 meses
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Elastase fecal em microgramas/grama.
A elastase fecal é uma medida da função pancreática: menos de 100 mcg/g indica insuficiência pancreática exócrina grave, 100-200 mcg/g indica insuficiência moderada a leve, mais de 200 indica função pancreática normal.
A contagem representa o número de participantes com nível de elastase fecal indetectável ou nível normal aos 6 meses, indicando alteração na função pancreática aos 6 meses.
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6 meses
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Mudança na pontuação do rastreador de sintomas gastrointestinais desde o início até 6 meses
Prazo: Linha de base até 6 meses
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O rastreador de sintomas gastrointestinais de insuficiência pancreática exócrina (EPI) destina-se a medir o impacto que o tratamento está tendo nos sintomas gastrointestinais, percebidos pela pessoa que completa o rastreador.
Os participantes respondem a 24 questões sobre sintomas em uma escala de quase sempre a nunca (escala de 4 a 1).
Pontuações mais altas refletem mais desafios/problemas relacionados aos sintomas gastrointestinais.
Para efeitos desta medida de resultados, as subescalas foram combinadas para calcular uma pontuação total (pontuação mínima 24, pontuação máxima 96).
A diferença das pontuações totais em relação ao valor basal aos 6 meses foi calculada para medir a mudança global média nos sintomas gastrointestinais.
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Linha de base até 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, National Jewish Health
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- HS-3145
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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