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: ÜBERGANG: Eine Beobachtungsstudie zum Übergang von Lumacaftor/Ivacaftor zu Tezacaftor/Ivacaftor (Tez/Iva)

2. Januar 2024 aktualisiert von: Jennifer Taylor-Cousar, National Jewish Health

: ÜBERGANG: Eine Beobachtungsstudie zu den Auswirkungen auf Schweißchlorid und den klinischen Ergebnissen des Übergangs von Lumacaftor/Ivacaftor zu Tezacaftor/Ivacaftor (Tez/Iva)

Bei dieser Studie handelt es sich um eine Single-Center-Studie zu klinischen und Laborergebnissen bei Patienten ≥ 12 Jahren, die von der Anwendung von Orkambi auf Tez/Iva umsteigen. Klinische und Labormessungen werden zu Studienbeginn, 1 Monat, 3 Monate und 6 Monate nach Beginn der Tez/IVa durchgeführt. Änderungen gegenüber dem Ausgangswert nach vorab festgelegten 6 Monaten werden gemeldet. Die Dauer der Studienteilnahme beträgt ca. 6 Monate.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Während die therapeutische Entwicklung von Mukoviszidose (CF) zuvor auf die Anzeichen und Symptome der Krankheit abzielte, wurden in den letzten fünf Jahren zwei Medikamente zur Behandlung des Grunddefekts bei CF zugelassen: Ivacaftor (Iva) und Lumacaftor/Ivacaftor (Lum/Iva). . Diese Medikamentenklasse, die als CFTR-Modulatoren (Cystic Fibrosis Transmembrance Conductance Regulator) gilt, verbessert die CFTR-Funktion, gemessen durch Pilocarpin-Iontophorese und Schweißsammlung, unterschiedlich und verbessert die klinischen Ergebnisse wie Lungenfunktion, Body-Mass-Index (BMI), Exazerbationsrate und vom Patienten berichtete Qualität des Lebens.

Bei Patienten mit der G551D-Mutation, die iva erhielten, kam es zu einer deutlichen Abnahme des Schweißchlorids und einer deutlichen Verbesserung der Lungenfunktion, gemessen an der absoluten Änderung des prognostizierten Exspirationsvolumens in Prozent in 1 Sekunde (ppFEV1) gegenüber dem Ausgangswert. Die in den Phase-III-Studien zu Lum/Iva und Tez/Iva bewerteten klinischen Ergebnisse waren ähnlich und umfassten Lungenfunktion, Rate pulmonaler Exazerbationen, BMI und CFQ-R-Scores. Während die Korrelation zwischen der Verbesserung des Schweißchlorids und der Lungenfunktion schlecht ist und ein Mindestschwellenwert für die Veränderung des Schweißchlorids, der mit den klinischen Ergebnissen korreliert, noch definiert werden muss, wurde auch nicht festgestellt, ob ein Anstieg des Schweißchlorids durch einen Übergang verursacht wird Ein Übergang von einem Medikament zum anderen würde sich negativ auf die klinischen Ergebnisse auswirken. Die Ergebnisse der Phase-III-Studien zu Lum/Iva und Tez/Iva waren ähnlich. Tez/Iva hat drei Vorteile, die es für Patienten und Anbieter wahrscheinlich attraktiver machen als Lum/Iva, einschließlich positiver klinischer Wirksamkeitsdaten und weniger Wechselwirkungen zwischen Arzneimitteln und ein verbessertes Toleranzprofil.

Nach der Zulassung von tez/iva wird eine schnelle Akzeptanz von tez/iva bei Patienten erwartet, die homozygot für F508del CFTR sind; Infolge des Übergangs von Lum/Iva zu Tez/Iva wird der Chloridgehalt im Schweiß ansteigen, was möglicherweise einen negativen Einfluss auf die klinischen Ergebnisse haben kann. Ziel dieser Studie ist es, die Gründe für den Übergang des Patienten von Lum/Iva zu Tez/Iva zu ermitteln und außerdem die Auswirkungen des Übergangs auf die CFTR-Funktion, die Lungengesundheit, die Magen-Darm-Gesundheit und die allgemeine Gesundheit zu bewerten. Es ist zwar möglich, dass es zu keiner Veränderung des Schweißchlorids oder zu geringfügigen Veränderungen ohne klinische Bedeutung kommt, doch eine systematische Datenerfassung beim Übergang von Lum/Iva zu Tez/Iva würde eine schnelle Identifizierung etwaiger Sicherheitsprobleme ermöglichen. Da die USA bei der Zulassung und Erstattung neuer Therapeutika immer führend sind, werden unsere Erfahrungen mit diesem Übergang dazu beitragen, das Verhalten für Ärzte und Patienten im Rest der Welt zu leiten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish Heatlh

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Mukoviszidose mit 2 Kopien der F508del-Mutation.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von CF
  • Männliche oder weibliche Probanden, die mindestens 12 Jahre alt sind
  • Fähigkeit zur reproduzierbaren Durchführung von Spirometrietests
  • Entscheidung des Arztes zur Behandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor (Smydeko)
  • Fähigkeit, eine schriftliche Einverständniserklärung oder Zustimmung zu verstehen und zu unterzeichnen und die Anforderungen der Studie einzuhalten
  • Kontinuierliche Anwendung von Orkambi für mindestens 1 Monat vor dem Besuch 1

Ausschlusskriterien:

  • Überempfindlichkeit gegen Tezacaftor und/oder Ivacaftor in der Vorgeschichte
  • Vorliegen eines Zustands oder einer Anomalie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten oder die Qualität der Daten gefährden würde
  • Alle akuten Symptome der unteren Atemwege, die innerhalb der 2 Wochen vor Besuch 1 mit oralen, inhalativen oder intravenösen Antibiotika (IV) oder systemischen Kortikosteroiden behandelt wurden
  • Größere oder traumatische Operation innerhalb von 12 Wochen vor Besuch 1
  • Für Frauen im gebärfähigen Alter: ein positiver Schwangerschaftstest bei Besuch 1
  • Unfähig oder nicht willens, mindestens 6 Stunden vor jedem Besuch zu fasten (einschließlich des Verzichts auf eine Sondenernährung).
  • Beginn einer neuen chronischen Therapie innerhalb von 4 Wochen vor Besuch 1
  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 28 Tagen vor Besuch 1
  • Verwendung chronischer oraler Kortikosteroide innerhalb von 28 Tagen vor Besuch 1
  • Behandlung einer nichttuberkulösen mykobakteriellen (NTM) Infektion, bestehend aus mindestens zwei Antibiotika (oral, intravenös und/oder inhalativ) innerhalb von 28 Tagen vor Besuch 1
  • Vorgeschichte einer Lungen- oder Lebertransplantation oder Anmeldung zur Organtransplantation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Chloridkonzentration im Schweiß in Millimol/Liter gegenüber dem Ausgangswert nach 6 Monaten, deren Meldung im Voraus festgelegt wurde
Zeitfenster: Ausgangswert bis 6 Monate
Schweißchlorid ist ein Maß für die Funktion des Transmembran-Leitfähigkeitsregulators bei Mukoviszidose. Die Berechnungen stellen die durchschnittliche Veränderung vom Ausgangswert zur durchschnittlichen Veränderung nach 6 Monaten dar.
Ausgangswert bis 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Begründung für den Übergang per Arztfragebogen
Zeitfenster: 1 Tag (der Fragebogen wird einmalig bei Besuch 1 ausgefüllt)
Fragebogen zur Ermittlung des Grundes des behandelnden Arztes für die Umstellung von Lumacaftor/Ivacaftor auf Tezacaftor/Ivacaftor
1 Tag (der Fragebogen wird einmalig bei Besuch 1 ausgefüllt)
Begründung für den Fragebogen zum Übergang pro Fach
Zeitfenster: 1 Tag (der Fragebogen wird einmalig bei Besuch 1 ausgefüllt)
Fragebogen zur Ermittlung des Grundes des Probanden für den Übergang von Lumacaftor/Ivacaftor zu Tezacaftor/Ivacaftor
1 Tag (der Fragebogen wird einmalig bei Besuch 1 ausgefüllt)
Lungenexazerbationen
Zeitfenster: Ein Jahr vor Studienbeginn (Zeitpunkt der Einwilligung) und während der Studienteilnahme
Anzahl der Lungenexazerbationen, die orale oder intravenöse Antibiotika erfordern
Ein Jahr vor Studienbeginn (Zeitpunkt der Einwilligung) und während der Studienteilnahme
Änderung des prognostizierten prozentualen Werts (ppFEV1) gegenüber dem Ausgangswert nach 6 Monaten, die zur Meldung vorab festgelegt wurde
Zeitfenster: Ausgangswert bis 6 Monate
Lungenfunktion durch Spirometrie, Prozentsatz des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde. Die Berechnungen stellen die durchschnittliche Veränderung vom Ausgangswert zur durchschnittlichen Veränderung nach 6 Monaten dar.
Ausgangswert bis 6 Monate
Änderung des respiratorischen Domänen-Scores des Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) gegenüber dem Ausgangswert nach 6 Monaten
Zeitfenster: Ausgangswert bis 6 Monate
CF-bezogene Lebensqualitätsmessung ist ein validiertes, CF-spezifisches, vom Patienten berichtetes Ergebnis (PRO). Dieser Teil des PRO ist spezifisch für Atemwegssymptome. Der skalierte Wert für jeden Bereich reicht von 0 (schlechtester Zustand) bis 100 (bester Zustand), wobei höhere Werte auf einen besseren Gesundheitszustand im Bereich der Atemwege hinweisen.
Ausgangswert bis 6 Monate
Gewichtsveränderung in Kilogramm gegenüber dem Ausgangswert nach 6 Monaten, die im Voraus gemeldet werden soll
Zeitfenster: Ausgangswert bis 6 Monate
Das Gewicht spiegelt den Ernährungszustand bei CF wider und dürfte sich mit der CFTR-Modulation verbessern. Die Berechnungen stellen die durchschnittliche Veränderung vom Ausgangswert zur durchschnittlichen Veränderung nach 6 Monaten dar.
Ausgangswert bis 6 Monate
Änderung des BMI in kg/m² gegenüber dem Ausgangswert nach 6 Monaten, die vorab angegeben und gemeldet werden soll
Zeitfenster: Ausgangswert bis 6 Monate
Der BMI spiegelt den Ernährungszustand bei CF wider und dürfte sich mit der CFTR-Modulation verbessern. Die Berechnungen stellen die durchschnittliche Veränderung vom Ausgangswert zur durchschnittlichen Veränderung nach 6 Monaten dar.
Ausgangswert bis 6 Monate
Anzahl der Personen mit nicht nachweisbaren oder normalen Stuhlelastasewerten nach 6 Monaten, die vorab gemeldet werden sollen
Zeitfenster: 6 Monate
Fäkale Elastase in Mikrogramm/Gramm. Fäkale Elastase ist ein Maß für die Pankreasfunktion: Weniger als 100 µg/g weisen auf eine schwere exokrine Pankreasinsuffizienz hin, 100–200 µg/g auf eine mittelschwere bis leichte Insuffizienz und mehr als 200 auf eine normale Pankreasfunktion. Die Zählung stellt die Anzahl der Teilnehmer dar, die nach 6 Monaten entweder einen nicht nachweisbaren Stuhlelastasespiegel oder einen normalen Wert aufwiesen, was auf eine Veränderung der Pankreasfunktion nach 6 Monaten hinweist.
6 Monate
Änderung des gastrointestinalen Symptom-Tracker-Scores vom Ausgangswert auf 6 Monate
Zeitfenster: Ausgangswert bis 6 Monate
Der GI-Symptom-Tracker für exokrine Pankreasinsuffizienz (EPI) soll die Auswirkungen der Behandlung auf GI-Symptome messen, die von der Person, die den Tracker ausfüllt, wahrgenommen werden. Die Teilnehmer beantworten 24 Symptomfragen auf einer Skala von fast immer bis nie (Skala 4 bis 1). Höhere Werte spiegeln mehr Herausforderungen/Probleme im Zusammenhang mit Magen-Darm-Symptomen wider. Für die Zwecke dieser Ergebnismessung wurden Subskalen kombiniert, um eine Gesamtpunktzahl zu berechnen (Mindestpunktzahl 24, Höchstpunktzahl 96). Die Differenz der Gesamtwerte zum Ausgangswert nach 6 Monaten wurde berechnet, um die durchschnittliche Gesamtveränderung der Magen-Darm-Symptome zu messen.
Ausgangswert bis 6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Jewish Health

Ermittler

  • Hauptermittler: Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, National Jewish Health

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. März 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Februar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Februar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Februar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

23. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HS-3145

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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