Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

: LÉPTETÉS: A Lumacaftor/Ivacaftor és a Tezacaftor/Ivacaftor (Tez/Iva) közötti átmenet megfigyeléses vizsgálata

2024. január 2. frissítette: Jennifer Taylor-Cousar, National Jewish Health

: LÉPTETÉS: Megfigyelési tanulmány az izzadtság-kloridra gyakorolt ​​hatásokról és a lumakaftor/ivakaftorról a tezakaftor/ivakaftorra (Tez/Iva) való átmenet klinikai eredményeire

Ez a vizsgálat egy egyközpontú vizsgálat a klinikai és laboratóriumi eredményekről olyan 12 évesnél idősebb betegeknél, akik az Orkambi alkalmazásáról a tez/iva-ra térnek át. A klinikai és laboratóriumi méréseket a kiinduláskor, 1 hónappal, 3 hónappal és 6 hónappal a tez/iva megkezdése után mérik. Az előre meghatározott 6 hónapos kiindulási értékhez viszonyított változást jelenteni kell. A tanulmányi részvétel időtartama körülbelül 6 hónap lesz.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Részletes leírás

Míg korábban a cisztás fibrózis (CF) terápiás fejlesztése a betegség jeleit és tüneteit célozta meg, az elmúlt 5 évben két olyan gyógyszert hagytak jóvá, amelyek a CF alapvető defektusát kezelik, az ivakaftort (iva) és a lumakaftor/ivakaftort (lum/iva). . A cisztás fibrózis transzmembrán konduktancia szabályozó (CFTR) modulátoroknak tekintett gyógyszerek ezen osztálya változó mértékben javítja a CFTR funkciót a pilokarpin iontoforézissel és a verejtékgyűjtéssel mérve, valamint a klinikai eredményeket, beleértve a tüdőfunkciót, a testtömegindexet (BMI), az exacerbációk arányát és a betegek által jelentett minőséget. az életé.

Azoknál a G551D mutációval rendelkező betegeknél, akik iva-t kaptak, a verejték-klorid jelentős csökkenése és a tüdőfunkció jelentős javulása volt megfigyelhető az 1 másodperc alatti előrejelzett kilégzési térfogat százalékos abszolút változásával (ppFEV1) mérve. A III. fázisú lum/iva és tez/iva vizsgálatokban értékelt klinikai eredmények hasonlóak voltak, és magukban foglalták a tüdőfunkciót, a tüdő exacerbációk gyakoriságát, a BMI-t és a CFQ-R pontszámokat. Míg a verejték-klorid javulása és a tüdőfunkció között gyenge az összefüggés, és a verejték-klorid változásának minimális küszöbértéke, amely korrelál a klinikai eredménnyel, még nem határozható meg, azt sem határozták meg, hogy az átmenet okozta-e a verejték-klorid növekedése. egyik gyógyszerről a másikra hátrányosan befolyásolná a klinikai eredményeket. A III. fázisú lum/iva és tez/iva vizsgálatok eredményei hasonlóak voltak, a tez/iva három olyan előnnyel rendelkezik, amelyek valószínűleg vonzóbbá teszik a betegek és a szolgáltatók számára, mint a lum/iva, beleértve a pozitív klinikai hatékonysági adatokat, kevesebb gyógyszer-gyógyszer kölcsönhatást , és javított toleranciaprofil.

A tez/iva jóváhagyását követően az F508del CFTR-re homozigóta betegekben a tez/iva gyors felvétele várható; a lum/iva-ról a tez/iva-ra való átállás eredményeként a verejték-klorid mennyisége megemelkedik, ami kedvezőtlen hatást gyakorolhat a klinikai eredményekre. Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy meghatározza a betegek lum/iva-ról tez/iva-ra való átmenetének indokait, valamint értékelje az átmenet hatását a CFTR funkcióra, a tüdő egészségére, a gyomor-bélrendszer egészségére és az általános egészségi állapotra. Bár lehetséges, hogy nem lesz változás a verejték-kloridban, vagy kis változások, amelyeknek nincs klinikai jelentősége, a szisztematikus adatgyűjtés, amikor a betegek lum/iva-ról tez/iva-ra váltanak, lehetővé tenné a biztonsági problémák gyors azonosítását. Mivel az Egyesült Államok mindig az élen jár az új terápiák jóváhagyásával és visszatérítésével, az átállással kapcsolatos tapasztalataink segítséget nyújtanak az orvosok és a betegek magatartásának iránymutatásában a világ többi részén.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

5

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
        • National Jewish Heatlh

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Cisztás fibrózis az F508del mutáció 2 kópiájával.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A CF megerősített diagnózisa
  • 12 éves vagy annál idősebb férfi vagy női alanyok
  • Képes reprodukálhatóan spirometriás vizsgálatot végezni
  • Az orvos döntése a tezakaftor/ivakaftor (Smydeko) kezelés mellett
  • Képes megérteni és aláírni az írásos beleegyező nyilatkozatot vagy hozzájárulást, és megfelelni a vizsgálat követelményeinek
  • Az orkambi folyamatos használata legalább 1 hónapig a látogatás előtt 1

Kizárási kritériumok:

  • Tezakaftorral és/vagy ivakaftorral szembeni túlérzékenység anamnézisében
  • Olyan állapot vagy rendellenesség jelenléte, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné a beteg biztonságát vagy az adatok minőségét
  • Orális, inhalációs vagy intravénás antibiotikumokkal (IV) vagy szisztémás kortikoszteroidokkal kezelt bármely akut alsó légúti tünet az 1. látogatást megelőző 2 héten belül
  • Súlyos vagy traumás műtét az 1. látogatást megelőző 12 héten belül
  • Fogamzóképes nők esetében: pozitív terhességi teszt az 1. látogatáson
  • Nem tud vagy nem hajlandó éhezni (beleértve a bélszondás táplálást) legalább 6 órával minden látogatás előtt
  • Bármilyen új krónikus terápia megkezdése az 1. látogatást megelőző 4 héten belül
  • Vizsgálati szer használata az 1. látogatást megelőző 28 napon belül
  • Krónikus orális kortikoszteroidok alkalmazása az 1. látogatást megelőző 28 napon belül
  • Nem tuberkulózisos mikobakteriális (NTM) fertőzés kezelése, amely legalább két antibiotikumból áll (orális, IV és/vagy inhalációs) az 1. látogatást megelőző 28 napon belül
  • Tüdő- vagy májtranszplantáció anamnézisében, vagy szervátültetésre került sor

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az izzadság-klorid-koncentráció változása millimól/literben az alapvonalhoz képest 6 hónapnál, előre meghatározott jelentésre
Időkeret: Kiindulási állapot 6 hónapig
A verejték-klorid a cisztás fibrózis transzmembrán vezetőképesség-szabályozó funkciójának mértéke. A számítások az alapvonaltól az átlagos változáshoz viszonyított átlagos változást reprezentálják 6 hónap után.
Kiindulási állapot 6 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az átállás indoklása Orvosi kérdőívenként
Időkeret: 1 nap (a kérdőívet az 1. látogatás alkalmával egyszer töltjük ki)
Kérdőív annak meghatározására, hogy a kezelőorvos miért vált át tezakaftorra/ivakaftorra lumakaftorról/ivakaftorról
1 nap (a kérdőívet az 1. látogatás alkalmával egyszer töltjük ki)
Az átmenet indoklása Tantárgyankénti kérdőív
Időkeret: 1 nap (a kérdőívet az 1. látogatás alkalmával egyszer töltjük ki)
Kérdőív annak meghatározására, hogy az alany miért vált át tezakaftorra/ivakaftorra lumakaftorról/ivakaftorról
1 nap (a kérdőívet az 1. látogatás alkalmával egyszer töltjük ki)
Tüdő exacerbációk
Időkeret: Egy évvel a tanulmányba való belépés előtt (a beleegyezés időpontja) és a tanulmányban való részvétel alatt
Az orális vagy intravénás antibiotikumot igénylő pulmonalis exacerbációk száma
Egy évvel a tanulmányba való belépés előtt (a beleegyezés időpontja) és a tanulmányban való részvétel alatt
A várható százalékos (ppFEV1) érték változása a kiindulási értékhez képest 6 hónapban, előre meghatározott jelentésre
Időkeret: Kiindulási állapot 6 hónapig
Tüdőfunkció spirometriával, százalékos előrejelzett kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt. A számítások az alapvonaltól az átlagos változáshoz viszonyított átlagos változást reprezentálják 6 hónap után.
Kiindulási állapot 6 hónapig
A cisztás fibrózis kérdőív átdolgozott (CFQ-R) légzőszervi tartomány pontszámának változása a kiindulási értékhez képest 6 hónap után
Időkeret: Kiindulási állapot 6 hónapig
A CF-hez kapcsolódó életminőség-mérőszám egy validált, CF-specifikus, beteg által jelentett eredmény (PRO). A PRO ezen része a légúti tünetekre jellemző. Az egyes tartományok skálázott pontszáma 0-tól (legrosszabb állapot) 100-ig (legjobb állapot) terjed, a magasabb pontszámok a légúti tartomány jobb egészségi állapotát jelzik.
Kiindulási állapot 6 hónapig
Súlyváltozás kilogrammban a kiindulási értékhez képest 6 hónapban Előre meghatározott jelentéssel
Időkeret: Kiindulási állapot 6 hónapig
A súly a CF táplálkozási állapotát tükrözi, és várhatóan javulni fog a CFTR modulációval. A számítások az alapvonaltól az átlagos változáshoz viszonyított átlagos változást reprezentálják 6 hónap után.
Kiindulási állapot 6 hónapig
A BMI változása kg/m^2-ben a kiindulási értékhez képest 6 hónap után, előre meghatározott jelentésre
Időkeret: Kiindulási állapot 6 hónapig
A BMI a táplálkozási állapotot tükrözi CF-ben, és várhatóan javulni fog a CFTR modulációval. A számítások az alapvonaltól az átlagos változáshoz viszonyított átlagos változást reprezentálják 6 hónap után.
Kiindulási állapot 6 hónapig
Azon emberek száma, akiknél a széklet elasztáz szintje nem észlelhető vagy normális volt 6 hónapon belül, előre meghatározott jelentésre
Időkeret: 6 hónap
Széklet elasztáz mikrogramm/grammban. A széklet elasztáz a hasnyálmirigy működésének mérőszáma: 100 mcg/g alatti súlyos exokrin hasnyálmirigy-elégtelenséget, 100-200 mcg/g közepes vagy enyhe elégtelenséget, 200-nál nagyobb érték a hasnyálmirigy normális működését jelzi. A szám azoknak a résztvevőknek a számát jelenti, akiknél a széklet elasztáz szintje nem volt kimutatható, vagy normális szintje 6 hónap után, ami a hasnyálmirigy-funkció változását jelzi 6 hónap után.
6 hónap
A gyomor-bélrendszeri tünetkövető pontszámának változása a kiindulási értékről 6 hónapra
Időkeret: Kiindulási állapot 6 hónapig
Az exokrin hasnyálmirigy-elégtelenség (EPI) GI tünetkövető célja, hogy mérje a kezelés hatását a GI-tünetekre, amelyeket a nyomkövetőt végző személy észlel. A résztvevők 24 tünetkérdésre válaszolnak a szinte mindig-soha skálán (4-től 1-ig terjedő skála). A magasabb pontszámok több GI-tünetekkel kapcsolatos kihívást/problémát tükröznek. Ennek az eredménymérésnek a céljaira az alskálákat kombináltuk az összpontszám kiszámításához (minimális pontszám 24, maximális pontszám 96). Az összpontszámok különbségét a kiindulási értékhez képest 6 hónap után a GI-tünetek átlagos általános változásának mérésére számítottuk ki.
Kiindulási állapot 6 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Jewish Health

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, National Jewish Health

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. november 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. február 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. február 22.

Első közzététel (Tényleges)

2018. február 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. január 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 2.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HS-3145

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis (CF)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Morocco

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel