Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

: OVERGANG: En observasjonsstudie av overgangen fra Lumacaftor/Ivacaftor til Tezacaftor/Ivacaftor (Tez/Iva)

2. januar 2024 oppdatert av: Jennifer Taylor-Cousar, National Jewish Health

: OVERGANG: En observasjonsstudie av effektene på svetteklorid og kliniske resultater av overgang fra Lumacaftor/Ivacaftor til Tezacaftor/Ivacaftor (Tez/Iva)

Denne studien er en enkeltsenterstudie av kliniske resultater og laboratorieresultater hos pasienter ≥ 12 som går over fra bruk av Orkambi til tez/iva. Kliniske og laboratoriemålinger vil bli målt ved baseline, 1 måned, 3 måneder og 6 måneder etter oppstart av tez/iva. Endring fra baseline ved 6 måneder forhåndsspesifisert vil bli rapportert. Lengden på studiedeltakelsen vil være ca. 6 måneder.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Mens terapeutisk utvikling av cystisk fibrose (CF) tidligere var rettet mot tegn og symptomer på sykdommen, har to legemidler som behandler den grunnleggende defekten ved CF blitt godkjent i løpet av de siste 5 årene, ivacaftor (iva) og lumacaftor/ivacaftor (lum/iva). . Denne klassen av medikamenter, ansett som cystisk fibrose transmembrane konduktansregulator (CFTR) modulatorer, forbedrer variabelt CFTR-funksjonen målt ved pilokarpiniontoforese og svetteoppsamling, og kliniske utfall inkludert lungefunksjon, kroppsmasseindeks (BMI), forverringsfrekvens og pasientrapportert kvalitet av livet.

Hos pasienter med G551D-mutasjonen som fikk iva, var det en markant reduksjon i svetteklorid og markert forbedring i lungefunksjonen målt ved absolutt endring fra baseline av prosent predikert ekspiratorisk volum på 1 sekund (ppFEV1). De kliniske resultatene som ble vurdert i fase III-studiene av lum/iva og tez/iva var like, og inkluderte lungefunksjon, frekvensen av lungeeksaserbasjoner, BMI og CFQ-R-skåre. Selv om korrelasjonen mellom forbedring i svetteklorid og lungefunksjon er dårlig, og en minimumsterskel for endring i svetteklorid som korrelerer med kliniske utfall ennå ikke er definert, er det heller ikke fastslått om en økning i svetteklorid forårsaket av en overgang fra ett medikament til et annet vil ha negativ innvirkning på kliniske resultater. Resultatene mellom fase III-studiene av lum/iva og tez/iva var like, tez/iva har tre fordeler som sannsynligvis vil gjøre det mer attraktivt for pasienter og leverandører enn lum/iva, inkludert positive kliniske effektdata, færre legemiddelinteraksjoner , og en forbedret toleranseprofil.

Etter tez/iva-godkjenning forventes et raskt opptak av tez/iva for pasienter som er homozygote for F508del CFTR; som et resultat av overgangen fra lum/iva til tez/iva, vil svetteklorid øke, noe som muligens resulterer i en negativ innvirkning på kliniske utfall. Denne studien tar sikte på å bestemme begrunnelsen for pasientovergang fra lum/iva til tez/iva, i tillegg til å evaluere effekten av overgang på CFTR-funksjon, lungehelse, gastrointestinal helse og generell helse. Selv om det er mulig at det ikke vil være noen endring i svetteklorid eller små endringer som er uten klinisk betydning, vil systematisk innsamling av data når pasienter går fra lum/iva til tez/iva tillater rask identifisering av eventuelle sikkerhetsproblemer. Fordi USA alltid leder an med godkjenning og refusjon av nye terapier, vil vår erfaring med denne overgangen hjelpe leger og pasienter i resten av verden til å veilede dets oppførsel.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

5

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish Heatlh

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Cystisk fibrose med 2 kopier av F508del mutasjon.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av CF
  • Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner over eller lik 12 år
  • Evne til å reproduserbart utføre spirometritesting
  • Legens beslutning om å behandle med tezacaftor/ivacaftor (Smydeko)
  • Evne til å forstå og signere et skriftlig informert samtykke eller samtykke og overholde kravene til studien
  • Kontinuerlig bruk av orkambi i minst 1 måned før besøk 1

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med overfølsomhet overfor tezacaftor og/eller ivacaftor
  • Tilstedeværelse av en tilstand eller unormalitet som etter etterforskerens mening ville kompromittere pasientens sikkerhet eller kvaliteten på dataene
  • Eventuelle akutte nedre luftveissymptomer behandlet med orale, inhalerte eller intravenøse antibiotika (IV) eller systemiske kortikosteroider innen 2 uker før besøk 1
  • Større eller traumatisk kirurgi innen 12 uker før besøk 1
  • For kvinner i fertil alder: positiv graviditetstest ved besøk 1
  • Kan ikke eller vil ikke faste (inkludert ingen enterisk sondeernæring) i minst 6 timer før hvert besøk
  • Oppstart av ny kronisk behandling innen 4 uker før besøk 1
  • Bruk av et undersøkelsesmiddel innen 28 dager før besøk 1
  • Bruk av kroniske orale kortikosteroider innen 28 dager før besøk 1
  • Behandling for ikke-tuberkuløs mykobakteriell (NTM) infeksjon, bestående av mer enn eller lik to antibiotika (oral, IV og/eller inhalert) innen 28 dager før besøk 1
  • Historie om lunge- eller levertransplantasjon, eller liste for organtransplantasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i svettekloridkonsentrasjon i millimoler/liter fra baseline ved 6 måneder forhåndsspesifisert som skal rapporteres
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
Svetteklorid er et mål på cystisk fibrose transmembran konduktans regulator funksjon. Beregningene representerer gjennomsnittlig endring fra baseline til gjennomsnittlig endring ved 6 måneder.
Baseline til 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Begrunnelse for overgang per lege spørreskjema
Tidsramme: 1 dag (spørreskjemaet gjøres én gang ved besøk 1)
Spørreskjema for å fastslå den behandlende legens årsak til overgang til tezacaftor/ivacaftor fra lumacaftor/ivacaftor
1 dag (spørreskjemaet gjøres én gang ved besøk 1)
Begrunnelse for overgang per emne spørreskjema
Tidsramme: 1 dag (spørreskjemaet gjøres én gang ved besøk 1)
Spørreskjema for å fastslå forsøkspersonens årsak til overgang til tezacaftor/ivacaftor fra lumacaftor/ivacaftor
1 dag (spørreskjemaet gjøres én gang ved besøk 1)
Lungeforverringer
Tidsramme: Ett år før studiestart (samtykketidspunkt) og under studiedeltakelse
Antall lungeeksaserbasjoner som krever oral eller IV antibiotika
Ett år før studiestart (samtykketidspunkt) og under studiedeltakelse
Endring i prosent anslått (ppFEV1) verdi fra baseline ved 6 måneder forhåndsspesifisert som skal rapporteres
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
Lungefunksjon ved spirometri, prosent predikert tvunget ekspirasjonsvolum på 1 sekund. Beregningene representerer gjennomsnittlig endring fra baseline til gjennomsnittlig endring ved 6 måneder.
Baseline til 6 måneder
Endring i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng fra baseline ved 6 måneder
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
CF-relatert livskvalitetsmål er et validert, CF-spesifikt, pasientrapportert resultat (PRO). Denne delen av PRO er spesifikk for luftveissymptomer. Den skalerte poengsummen for hvert domene varierer fra 0 (dårlig tilstand) til 100 (beste tilstand), med høyere poengsum som indikerer bedre helse i respiratorisk domene.
Baseline til 6 måneder
Endring i vekt i kilogram fra baseline ved 6 måneder forhåndsspesifisert for å bli rapportert
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
Vekt er en refleksjon av ernæringsstatus i CF og forventes å bli bedre med CFTR-modulering. Beregningene representerer gjennomsnittlig endring fra baseline til gjennomsnittlig endring ved 6 måneder.
Baseline til 6 måneder
Endring i BMI i kg/m^2 fra baseline ved 6 måneder forhåndsspesifisert som skal rapporteres
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
BMI er en refleksjon av ernæringsstatus i CF og forventes å forbedres med CFTR-modulering. Beregningene representerer gjennomsnittlig endring fra baseline til gjennomsnittlig endring ved 6 måneder.
Baseline til 6 måneder
Antall personer med uoppdagbare eller normale fekale elastasemålinger etter 6 måneder forhåndsspesifisert som skal rapporteres
Tidsramme: 6 måneder
Fekal elastase i mikrogram/gram. Fekal elastase er et mål på bukspyttkjertelfunksjonen: Mindre enn 100 mcg/g indikerer alvorlig eksokrin bukspyttkjertelinsuffisiens, 100-200 mcg/g indikerer moderat til mild insuffisiens, større enn 200 indikerer normal bukspyttkjertelfunksjon. Antallet representerer antall deltakere med enten et uoppdagbart fekalt elastasenivå eller normalt nivå etter 6 måneder, noe som indikerer endring i bukspyttkjertelfunksjonen etter 6 måneder.
6 måneder
Endring i Gastrointestinal Symptom Tracker Score fra baseline til 6 måneder
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
Eksokrin pankreatisk insuffisiens (EPI) GI Symptom Tracker er ment å måle effekten behandlingen har på GI-symptomer, oppfattet av personen som fullfører trackeren. Deltakerne svarer på 24 symptomspørsmål på en skala fra nesten alltid til aldri (skala 4 til 1). Høyere skår reflekterer flere utfordringer/problemer knyttet til GI-symptomer. For formålet med dette utfallsmålet ble underskalaer kombinert for å beregne en total poengsum (minimumsscore 24, maksimal poengsum 96). Forskjellen mellom totalskåre fra baseline ved 6 måneder ble beregnet for å måle gjennomsnittlig total endring i GI-symptomer.
Baseline til 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Jewish Health

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, National Jewish Health

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2018

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2019

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

26. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

23. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HS-3145

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose (CF)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Pakistan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere