: 전환: Lumacaftor/Ivacaftor에서 Tezacaftor/Ivacaftor(Tez/Iva)로의 전환에 대한 관찰 연구

낭포성 섬유증(CF) 치료제 개발이 이전에는 질병의 징후와 증상을 목표로 했지만 지난 5년 동안 CF의 기본 결함을 치료하는 두 가지 약물인 ivacaftor(iva)와 lumacaftor/ivacaftor(lum/iva)가 승인되었습니다. . 낭포성 섬유증 투과 전도 조절제(CFTR) 조절제로 간주되는 이 계열의 약물은 필로카르핀 이온영동 및 땀 수집으로 측정된 CFTR 기능과 폐 기능, 체질량 지수(BMI), 악화율 및 환자가 보고한 품질을 포함한 임상 결과를 다양하게 개선합니다. 인생의.

iv를 투여받은 G551D 돌연변이 환자에서 땀 염화물이 현저하게 감소하고 ppFEV1(예상 호기량 백분율)의 기준선에서 절대적 변화로 측정된 폐 기능이 현저하게 개선되었습니다. lum/iva 및 tez/iva의 3상 연구에서 평가된 임상 결과는 유사했으며 폐 기능, 폐 악화율, BMI 및 CFQ-R 점수를 포함했습니다. 땀 염화물의 개선과 폐 기능 사이의 상관관계는 좋지 않으며, 임상 결과와 상관관계가 있는 땀 염화물의 변화에 ​​대한 최소 역치는 아직 정의되지 않았지만 전환으로 인한 땀 염화물의 증가 여부도 결정되지 않았습니다. 한 약물에서 다른 약물로의 전환은 임상 결과에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. lum/iva와 tez/iva의 3상 연구 사이의 결과는 비슷했습니다. tez/iva는 긍정적인 임상 효능 데이터, 더 적은 약물-약물 상호작용을 포함하여 lum/iva보다 환자와 제공자에게 더 매력적으로 만들 수 있는 세 가지 장점이 있습니다. , 개선된 공차 프로파일.

tez/iva 승인 후, F508del CFTR에 대해 동형접합인 환자에 대한 tez/iva의 빠른 섭취가 예상됩니다. lum/iva에서 tez/iva로의 전환 결과, 땀 염화물이 증가하여 임상 결과에 악영향을 미칠 수 있습니다. 이 연구는 CFTR 기능, 폐 건강, 위장관 건강 및 일반 건강에 대한 전환의 영향을 평가하는 것 외에도 환자가 lum/iva에서 tez/iva로 전환하는 근거를 결정하는 것을 목표로 합니다. 땀 염화물에 변화가 없거나 임상적 의미가 없는 작은 변화가 있을 수 있지만 환자가 lum/iva에서 tez/iva로 전환할 때 체계적으로 데이터를 수집하면 안전 문제를 신속하게 식별할 수 있습니다. 미국은 항상 새로운 치료제의 승인 및 상환을 주도하고 있기 때문에 이러한 전환에 대한 우리의 경험은 나머지 세계의 의사와 환자를 위한 행동을 안내하는 데 도움이 될 것입니다.