Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

: ПЕРЕХОД: наблюдательное исследование перехода от люмакафтора/ивакафтора к тезакафтору/ивакафтору (Тез/Ива)

2 января 2024 г. обновлено: Jennifer Taylor-Cousar, National Jewish Health

: ПЕРЕХОД: обсервационное исследование влияния хлоридов пота и клинических результатов перехода от люмакафтора/ивакафтора к тезакафтору/ивакафтору (Тез/Ива)

Это исследование представляет собой одноцентровое исследование клинических и лабораторных результатов у пациентов в возрасте ≥ 12 лет, перешедших с использования Оркамби на тез/ива. Клинические и лабораторные показатели будут измеряться на исходном уровне, через 1 месяц, 3 месяца и 6 месяцев после начала tez/iva. Будет сообщено об изменении по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев. Продолжительность участия в исследовании составит около 6 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

В то время как терапевтическая разработка при муковисцидозе (МВ) ранее была нацелена на признаки и симптомы заболевания, за последние 5 лет были одобрены два препарата для лечения основного дефекта при муковисцидозе: ивакафтор (ива) и люмакафтор/ивакафтор (люм/ива). . Этот класс препаратов, считающийся модуляторами трансмембранного регулятора проводимости при муковисцидозе (CFTR), в различной степени улучшает функцию CFTR, что измеряется с помощью ионофореза пилокарпина и сбора пота, а также клинические результаты, включая функцию легких, индекс массы тела (ИМТ), частоту обострений и качество, о котором сообщает пациент. жизни.

У пациентов с мутацией G551D, получавших внутривенно, наблюдалось заметное снижение содержания хлоридов в поте и заметное улучшение функции легких, измеряемое абсолютным изменением относительно исходного уровня процента прогнозируемого объема выдоха за 1 секунду (ppFEV1). Клинические исходы, оцененные в исследованиях фазы III люм/ива и тез/ива, были схожими и включали функцию легких, частоту легочных обострений, ИМТ и показатели CFQ-R. Хотя корреляция между улучшением хлоридов пота и функцией легких слабая, а минимальный порог изменения хлоридов пота, который коррелирует с клиническими исходами, еще не определен, также не установлено, вызвано ли увеличение хлоридов пота переходным процессом. переход от одного препарата к другому может отрицательно сказаться на клинических исходах. Результаты исследований фазы III люм/ива и тез/ива были схожими, тез/ива имеет три преимущества, которые, вероятно, делают его более привлекательным для пациентов и медицинских работников, чем люм/ива, включая положительные данные о клинической эффективности, меньшее количество лекарственных взаимодействий. и улучшенный профиль толерантности.

После утверждения tez/iva ожидается быстрое применение tez/iva у пациентов, гомозиготных по F508del CFTR; в результате перехода от люм/ива к тез/ива увеличится содержание хлоридов в поте, что может привести к неблагоприятному влиянию на клинические исходы. Это исследование направлено на определение причин перехода пациентов с lum/iva на tez/iva, а также на оценку влияния перехода на функцию CFTR, здоровье легких, желудочно-кишечного тракта и общее состояние здоровья. Хотя вполне возможно, что не будет изменений в содержании хлоридов в поте или будут небольшие изменения, не имеющие клинического значения, систематический сбор данных по мере перехода пациентов с люм/ива на тез/ива позволит быстро выявить любые проблемы безопасности. Поскольку США всегда лидируют в утверждении и возмещении расходов на новые терапевтические средства, наш опыт в этом переходе поможет врачам и пациентам в остальном мире ориентироваться в их поведении.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

5

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Муковисцидоз с 2 копиями мутации F508del.

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз МВ
  • Субъекты мужского или женского пола старше или равные 12 годам
  • Возможность воспроизводимого выполнения спирометрии
  • Решение врача о лечении тезакафтором/ивакафтором (Смидеко)
  • Способность понимать и подписывать письменное информированное согласие или согласие и соблюдать требования исследования
  • Непрерывное использование оркамби в течение как минимум 1 месяца до визита 1

Критерий исключения:

  • Гиперчувствительность к тезакафтору и/или ивакафтору в анамнезе.
  • Наличие состояния или аномалии, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу безопасность пациента или качество данных.
  • Любые острые симптомы со стороны нижних дыхательных путей, купированные пероральными, ингаляционными или внутривенными антибиотиками (в/в) или системными кортикостероидами в течение 2 недель до визита 1.
  • Обширное или травматическое хирургическое вмешательство в течение 12 недель до визита 1
  • Для женщин детородного возраста: положительный тест на беременность при визите 1
  • Неспособность или нежелание голодать (включая кормление через кишечный зонд) в течение как минимум 6 часов перед каждым визитом
  • Начало любой новой хронической терапии в течение 4 недель до визита 1.
  • Использование исследуемого агента в течение 28 дней до визита 1
  • Длительное использование пероральных кортикостероидов в течение 28 дней до визита 1.
  • Лечение нетуберкулезной микобактериальной (НТМ) инфекции, состоящее из двух или более антибиотиков (перорально, внутривенно и/или ингаляционно) в течение 28 дней до визита 1
  • История трансплантации легких или печени или листинг для трансплантации органов

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение концентрации хлоридов в поту в миллимоль/литр по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев, предварительно указано для сообщения
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
Хлорид пота является мерой функции регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза. Расчеты представляют собой среднее изменение от базового уровня до среднего изменения за 6 месяцев.
Исходный уровень до 6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Обоснование перехода согласно анкете врача
Временное ограничение: 1 день (анкета делается один раз при 1 визите)
Анкета для определения лечащим врачом причины перехода на тезакафтор/ивакафтор с люмакафтора/ивакафтора
1 день (анкета делается один раз при 1 визите)
Обоснование перехода по предметной анкете
Временное ограничение: 1 день (анкета делается один раз при 1 визите)
Анкета для определения причины перехода испытуемого на тезакафтор/ивакафтор с люмакафтора/ивакафтора
1 день (анкета делается один раз при 1 визите)
Легочные обострения
Временное ограничение: За год до включения в исследование (время согласия) и во время участия в исследовании
Количество легочных обострений, требующих перорального или внутривенного введения антибиотиков
За год до включения в исследование (время согласия) и во время участия в исследовании
Изменение процентного прогнозируемого значения (ppFEV1) по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев, предварительно указанное для сообщения
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
Легочная функция по спирометрии, процент прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду. Расчеты представляют собой среднее изменение от исходного уровня до среднего изменения через 6 месяцев.
Исходный уровень до 6 месяцев
Изменение оценки респираторного домена по пересмотренному опроснику муковисцидоза (CFQ-R) по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
Измерение качества жизни, связанное с МВ, является подтвержденным, специфичным для МВ исходом, сообщаемым пациентом (PRO). Эта часть PRO специфична для респираторных симптомов. Оценка по шкале для каждой области варьируется от 0 (наихудшее состояние) до 100 (наилучшее состояние), при этом более высокие баллы указывают на лучшее здоровье в респираторной области.
Исходный уровень до 6 месяцев
Изменение веса в килограммах по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев, предварительно указанное для отчета
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
Вес является отражением статуса питания при CF, и ожидается, что он улучшится при модуляции CFTR. Расчеты представляют собой среднее изменение от исходного уровня до среднего изменения через 6 месяцев.
Исходный уровень до 6 месяцев
Изменение ИМТ в кг/м ^ 2 по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев Предварительно указано для отчета
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
ИМТ является отражением статуса питания при муковисцидозе и, как ожидается, улучшится при модуляции CFTR. Расчеты представляют собой среднее изменение от исходного уровня до среднего изменения через 6 месяцев.
Исходный уровень до 6 месяцев
Количество людей с неопределяемым или нормальным показателем фекальной эластазы в возрасте 6 месяцев, предварительно указанное для регистрации
Временное ограничение: 6 месяцев
Фекальная эластаза в микрограммах/грамм. Фекальная эластаза является мерой функции поджелудочной железы: менее 100 мкг/г указывает на тяжелую внешнесекреторную недостаточность поджелудочной железы, 100-200 мкг/г указывает на умеренную или легкую недостаточность, более 200 указывает на нормальную функцию поджелудочной железы. Подсчет представляет собой количество участников либо с неопределяемым уровнем фекальной эластазы, либо с нормальным уровнем через 6 месяцев, что указывает на изменение функции поджелудочной железы через 6 месяцев.
6 месяцев
Изменение показателя отслеживания желудочно-кишечных симптомов от исходного уровня до 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень до 6 месяцев
Устройство для отслеживания симптомов желудочно-кишечной недостаточности экзокринной поджелудочной железы (EPI) предназначено для измерения воздействия лечения на симптомы желудочно-кишечного тракта, воспринимаемые человеком, заполняющим трекер. Участники отвечают на 24 вопроса о симптомах по шкале от почти всегда до никогда (шкала от 4 до 1). Более высокие баллы отражают больше проблем/проблем, связанных с симптомами желудочно-кишечного тракта. Для целей оценки результата подшкалы были объединены для расчета общего балла (минимальный балл 24, максимальный балл 96). Разницу общих баллов от исходного уровня через 6 месяцев рассчитывали для измерения среднего общего изменения симптомов желудочно-кишечного тракта.
Исходный уровень до 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Jewish Health

Следователи

  • Главный следователь: Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, National Jewish Health

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 марта 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 ноября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 февраля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 февраля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 февраля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

23 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 января 2024 г.

Последняя проверка

1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HS-3145

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Муковисцидоз (МВ)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Uruguay

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться