Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

: PRZEJŚCIE: Obserwacyjne badanie przejścia z lumacaftoru/iwakaftoru na tezakaftor/iwakaftor (Tez/Iva)

2 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Jennifer Taylor-Cousar, National Jewish Health

: PRZEJŚCIE: Badanie obserwacyjne wpływu chlorków na pot i wyniki kliniczne przejścia z terapii Lumacaftor/Ivacaftor na Tezacaftor/Ivacaftor (Tez/Iva)

Niniejsze badanie jest jednoośrodkowym badaniem wyników klinicznych i laboratoryjnych u pacjentów w wieku ≥ 12 lat, którzy przechodzą od stosowania leku Orkambi do tez/iva. Pomiary kliniczne i laboratoryjne będą mierzone na początku badania, 1 miesiąc, 3 miesiące i 6 miesięcy po rozpoczęciu terapii tez/iva. Zgłoszona zostanie zmiana w stosunku do wartości początkowej po 6 miesiącach. Długość udziału w badaniu wyniesie około 6 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Podczas gdy rozwój terapii mukowiscydozy (CF) wcześniej ukierunkowany był na objawy przedmiotowe i podmiotowe choroby, w ciągu ostatnich 5 lat zatwierdzono dwa leki leczące podstawowy defekt mukowiscydozy: iwakaftor (iva) i lumakaftor/iwakaftor (lum/iva) . Ta klasa leków, uważana za modulatory CFTR (regulator przewodnictwa przezbłonowego) mukowiscydozy, w różny sposób poprawia funkcję CFTR mierzoną za pomocą jonoforezy pilokarpiny i zbierania potu, a także wyniki kliniczne, w tym czynność płuc, wskaźnik masy ciała (BMI), częstość zaostrzeń i jakość zgłaszaną przez pacjentów życia.

U pacjentów z mutacją G551D, którzy otrzymywali iva, obserwowano wyraźne zmniejszenie stężenia chlorków w pocie i wyraźną poprawę czynności płuc, mierzoną bezwzględną zmianą od wartości wyjściowej procentu przewidywanej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1). Wyniki kliniczne oceniane w badaniach III fazy lum/iva i tez/iva były podobne i obejmowały czynność płuc, częstość zaostrzeń płucnych, BMI i wyniki CFQ-R. Chociaż korelacja między poprawą stężenia chlorków w pocie a czynnością płuc jest słaba, a minimalny próg zmiany stężenia chlorków w pocie, który koreluje z wynikami klinicznymi, nie został jeszcze określony, nie ustalono również, czy wzrost stężenia chlorków w pocie spowodowany przejściem z jednego leku na inny miałoby niekorzystny wpływ na wyniki kliniczne. Wyniki badań III fazy lum/iva i tez/iva były podobne, tez/iva ma trzy zalety, które prawdopodobnie uczynią ją bardziej atrakcyjną dla pacjentów i świadczeniodawców niż lum/iva, w tym pozytywne dane dotyczące skuteczności klinicznej, mniejszą liczbę interakcji lekowych oraz ulepszony profil tolerancji.

Po zatwierdzeniu tez/iva oczekuje się szybkiego wychwytu tez/iva u pacjentów homozygotycznych pod względem F508del CFTR; w wyniku przejścia z lum/iva na tez/iva stężenie chlorków w pocie wzrośnie, co może mieć niekorzystny wpływ na wyniki kliniczne. To badanie ma na celu określenie przesłanek przejścia pacjenta z lum/iva na tez/iva, a także ocenę wpływu przejścia na funkcję CFTR, zdrowie płuc, zdrowie przewodu pokarmowego i ogólny stan zdrowia. Chociaż możliwe jest, że nie wystąpią żadne zmiany stężenia chlorków w pocie lub niewielkie zmiany, które nie mają znaczenia klinicznego, systematyczne gromadzenie danych, gdy pacjenci przechodzą z lum/iva do tez/iva, pozwoliłoby na szybką identyfikację wszelkich problemów związanych z bezpieczeństwem. Ponieważ Stany Zjednoczone zawsze przodują w zatwierdzaniu i refundowaniu nowych leków, nasze doświadczenia z tym przejściem pomogą kierować ich postępowaniem dla lekarzy i pacjentów w pozostałej części świata.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Heatlh

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Mukowiscydoza z 2 kopiami mutacji F508del.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy
  • Mężczyźni lub kobiety w wieku co najmniej 12 lat
  • Zdolność do powtarzalnego wykonywania badań spirometrycznych
  • Decyzja lekarza o leczeniu tezakaftorem/iwakaftorem (Smydeko)
  • Umiejętność zrozumienia i podpisania pisemnej świadomej zgody lub zgody oraz przestrzegania wymagań badania
  • Ciągłe stosowanie orkambi przez co najmniej 1 miesiąc przed wizytą 1

Kryteria wyłączenia:

  • Historia nadwrażliwości na tezakaftor i (lub) iwakaftor
  • Występowanie stanu lub nieprawidłowości, które w opinii badacza zagrażają bezpieczeństwu pacjenta lub jakości danych
  • Wszelkie ostre objawy ze strony dolnych dróg oddechowych leczone doustnymi, wziewnymi lub dożylnymi antybiotykami (IV) lub ogólnoustrojowymi kortykosteroidami w ciągu 2 tygodni przed Wizytą 1
  • Poważna lub traumatyczna operacja w ciągu 12 tygodni przed Wizytą 1
  • Dla kobiet w wieku rozrodczym: pozytywny test ciążowy na Wizycie 1
  • Niezdolność lub niechęć do poszczenia (w tym brak karmienia przez sondę dojelitową) przez co najmniej 6 godzin przed każdą wizytą
  • Rozpoczęcie jakiejkolwiek nowej terapii przewlekłej w ciągu 4 tygodni przed Wizytą 1
  • Korzystanie z agenta badawczego w ciągu 28 dni przed Wizytą 1
  • Stosowanie przewlekle doustnych kortykosteroidów w ciągu 28 dni przed Wizytą 1
  • Leczenie zakażenia mykobakteriami niegruźliczymi (NTM), składające się z co najmniej dwóch antybiotyków (doustnych, dożylnych i/lub wziewnych) w ciągu 28 dni przed wizytą 1
  • Historia przeszczepu płuc lub wątroby lub wpis do przeszczepu narządu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia chlorków w pocie w milimolach/litr w porównaniu z wartością bazową po 6 miesiącach, wstępnie określona i zgłaszana
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 6 miesięcy
Chlorek potu jest miarą funkcji regulatora przewodnictwa transbłonowego w mukowiscydozie. Obliczenia przedstawiają średnią zmianę od wartości wyjściowej do średniej zmiany po 6 miesiącach.
Wartość podstawowa do 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Uzasadnienie przejścia na kwestionariusz lekarza
Ramy czasowe: 1 dzień (ankieta wykonywana jest jednorazowo na wizycie 1)
Kwestionariusz mający na celu określenie przyczyny przejścia lekarza prowadzącego na tezakaftor/iwakaftor z lumakaftoru/iwakaftoru
1 dzień (ankieta wykonywana jest jednorazowo na wizycie 1)
Uzasadnienie przejścia na kwestionariusz dotyczący przedmiotu
Ramy czasowe: 1 dzień (ankieta wykonywana jest jednorazowo na wizycie 1)
Kwestionariusz mający na celu określenie przyczyny przejścia pacjenta na tezakaftor/iwakaftor z lumacaftoru/iwakaftoru
1 dzień (ankieta wykonywana jest jednorazowo na wizycie 1)
Zaostrzenia płucne
Ramy czasowe: Rok przed rozpoczęciem badania (czas wyrażenia zgody) i podczas udziału w badaniu
Liczba zaostrzeń płucnych wymagających antybiotyków doustnych lub dożylnych
Rok przed rozpoczęciem badania (czas wyrażenia zgody) i podczas udziału w badaniu
Zmiana procentowej przewidywanej wartości (ppFEV1) od wartości wyjściowej po 6 miesiącach, wstępnie określona do zgłoszenia
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6 miesięcy
Czynność płuc na podstawie spirometrii, procent przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy. Obliczenia przedstawiają średnią zmianę od wartości początkowej do średniej zmiany po 6 miesiącach.
Wartość bazowa do 6 miesięcy
Zmiana w zmienionym kwestionariuszu dotyczącym mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej od wartości początkowej po 6 miesiącach
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6 miesięcy
Miara jakości życia związana z mukowiscydozą jest zwalidowanym, specyficznym dla mukowiscydozy, raportowanym przez pacjentów wynikiem (PRO). Ta część PRO jest specyficzna dla objawów ze strony układu oddechowego. Skalowany wynik dla każdej domeny mieści się w zakresie od 0 (najgorszy stan) do 100 (najlepszy stan), przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia w domenie układu oddechowego.
Wartość bazowa do 6 miesięcy
Zmiana wagi w kilogramach od wartości początkowej po 6 miesiącach wstępnie określona do zgłoszenia
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6 miesięcy
Waga jest odzwierciedleniem stanu odżywienia w mukowiscydozie i oczekuje się, że poprawi się wraz z modulacją CFTR. Obliczenia przedstawiają średnią zmianę od wartości początkowej do średniej zmiany po 6 miesiącach.
Wartość bazowa do 6 miesięcy
Zmiana BMI w kg/m^2 Od wartości wyjściowej po 6 miesiącach Wstępnie określona do zgłoszenia
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6 miesięcy
BMI jest odzwierciedleniem stanu odżywienia w mukowiscydozie i oczekuje się, że poprawi się dzięki modulacji CFTR. Obliczenia przedstawiają średnią zmianę od wartości początkowej do średniej zmiany po 6 miesiącach.
Wartość bazowa do 6 miesięcy
Liczba osób z niewykrywalnymi lub normalnymi pomiarami elastazy w kale po 6 miesiącach, które zostały wstępnie określone do zgłoszenia
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Elastaza kałowa w mikrogramach/gram. Elastaza kałowa jest miarą funkcji trzustki: mniej niż 100 mcg/g wskazuje na ciężką zewnątrzwydzielniczą niewydolność trzustki, 100-200 mcg/g wskazuje na umiarkowaną lub łagodną niewydolność, powyżej 200 wskazuje na prawidłową czynność trzustki. Liczba reprezentuje liczbę uczestników z niewykrywalnym poziomem elastazy w kale lub normalnym poziomem po 6 miesiącach, co wskazuje na zmianę funkcji trzustki po 6 miesiącach.
6 miesięcy
Zmiana wyniku badania objawów ze strony przewodu pokarmowego od wartości początkowej do 6 miesięcy
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 6 miesięcy
Narzędzie do śledzenia objawów zewnątrzwydzielniczej niewydolności trzustki (EPI) ze strony przewodu pokarmowego ma na celu mierzenie wpływu leczenia na objawy ze strony przewodu pokarmowego, postrzegane przez osobę wypełniającą moduł śledzący. Uczestnicy odpowiadają na 24 pytania dotyczące objawów w skali od prawie zawsze do nigdy (skala 4 do 1). Wyższe wyniki odzwierciedlają więcej wyzwań/problemów związanych z objawami przewodu pokarmowego. Na potrzeby pomiaru wyniku połączono podskale, aby obliczyć całkowity wynik (minimalny wynik 24, maksymalny wynik 96). Obliczono różnicę całkowitych wyników w stosunku do wartości wyjściowych po 6 miesiącach, aby zmierzyć średnią ogólną zmianę objawów ze strony przewodu pokarmowego.
Wartość podstawowa do 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Jewish Health

Śledczy

  • Główny śledczy: Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, National Jewish Health

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 lutego 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 lutego 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 lutego 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

23 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HS-3145

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza (CF)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj