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ACH-0144471 で治療された C3G または IC-MPGN 患者における 12 か月の治療に関する概念実証研究

2023年8月17日 更新者：Alexion

ACH-0144471で治療されたC3糸球体症（C3G）または免疫複合体膜増殖性糸球体腎炎（IC-MPGN）の患者における非盲検第2相概念実証研究

この研究の主な目的は、組織学的スコアとタンパク尿に基づいて、C3GまたはIC-MPGNの参加者における12か月の経口ACH-0144471（ダニコパンおよびALXN2040としても知られる）の有効性を評価することでした。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、腎移植を受けていない生検で確認されたC3GまたはIC-MPGNの12歳以上の参加者におけるダニコパンによる治療の有効性を評価するための非盲検研究でした。 すべての参加者は、約 40 か月間、ダニコパンによる積極的な治療を受けることになっていました。 開始用量は 100 mg TID で、2 週間後、体重が 60 kg 以上の参加者には 200 mg TID、体重が 60 kg 未満の参加者には 150 mg TID に増量されました。 参加予定人数は約20名。

研究の種類

介入

入学 (実際)

22

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • Clinical Study Site
    • California
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Clinical Study Site
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06511
        • Clinical Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45221
        • Clinical Study Site
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • Clinical Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Clinical Study Site
  • イタリア
      • Ranica、イタリア
        • Clinical Study Site
  • オランダ
      • Leiden、オランダ
        • Clinical Study Site
      • Nijmegen、オランダ
        • Clinical Study Site
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Sydney、New South Wales、オーストラリア
        • Clinical Study Site
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、オーストラリア
        • Clinical Study Site
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア
        • Clinical Study Site
  • ベルギー
      • Antwerpen、ベルギー
        • Clinical Study Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  1. 12歳以上
  2. -ACH471-201臨床試験の完了または生検で確認された原発性C3GまたはIC-MPGNと診断された
  3. 治療前の生検が得られた場合、または過去の生検がレビューに利用可能である場合、全体的な線維化が 50% 以下で、三日月形細胞を伴う糸球体が 50% 以下でなければなりません。
  4. -C3G疾患またはIC-MPGNに起因する有意なタンパク尿（24時間尿中のタンパク≧500 mg/日と定義）に基づく進行中の疾患の臨床的証拠 治験責任医師（PI）の意見で、研究前に提示エントリー、審査時に確認
  5. -コルチコステロイド、降圧薬、抗タンパク尿薬（例えば、アンギオテンシン変換酵素阻害剤またはアンギオテンシン受容体遮断薬）、またはミコフェノール酸モフェチルを使用している場合は、スクリーニング前の少なくとも2週間は安定した用量でなければなりません
  6. -女性の参加者は、臨床試験中および試験薬の最終投与後30日間、妊娠を防ぐために許容される避妊法を使用する必要があります
  7. 男性参加者は、臨床試験中および試験薬の最終投与後90日間、妊娠を防ぐために女性パートナーと非常に効果的な避妊を使用する必要があります
  8. 地域のガイドラインに基づいて、定期的な予防接種について最新の情報を入手しているか、最新の情報を入手する意思がある
  9. 緊急医療へのアクセスが必要です

主な除外基準

  1. 主要臓器移植（心臓、肺、腎臓、肝臓など）または造血幹細胞/骨髄移植の既往歴がある
  2. -参加者を研究に不適切にする臨床的に関連する併存疾患の病歴または存在がある（たとえば、参加者の状態の悪化、研究中の参加者の安全に影響を与える可能性のある併存疾患、または研究の結果）、PIの意見
  3. -スクリーニング時または過去4週間の任意の時点で、eGFR <30ミリリットル/分/ 1.73 m^2である
  4. 腎移植レシピエントまたは腎代替療法を受けている
  5. -研究の解釈を妨げる他の腎疾患がある
  6. -重要性が不明なモノクローナル免疫グロブリン血症、感染症、悪性腫瘍、自己免疫疾患、またはC3GまたはIC-MPGNが二次的なその他の状態の証拠がある
  7. -肝胆汁うっ滞と診断されているか、その証拠を示している
  8. -研究中またはACH-0144471投与から90日以内に妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している女性、または研究中またはACHの90日以内に妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している女性パートナーとの参加者-0144471 管理
  9. -ダニコパン投与前の14日以内に、発熱性疾患の病歴、摂氏38度を超える体温、または臨床的に重要な活動性感染症の他の証拠がある
  10. スクリーニング時にヒト免疫不全ウイルス、B型肝炎感染、または活動性C型肝炎感染の証拠がある
  11. 1年以内に髄膜炎菌感染症の病歴がある
  12. -ベータラクタム、ペニシリン、アミノペニシリン、フルオロキノロン、セファロスポリン、およびカルバペネムを含む一般的に使用される抗菌剤に対する過敏症反応の病歴があり、調査官および/または適切な資格のある免疫学または感染症の専門家の意見では、経験的な抗生物質療法を適切に提供したり、活動性感染症を治療したりすることは困難です。
  13. -ACH-0144471の初回投与前の30日以内、または治験薬の5半減期のいずれか長い方で治験薬が投与された臨床研究に参加したことがある
  14. -ACH-0144471の最初の投与前の過去50日以内に任意の投与量または間隔でエクリズマブを投与された
  15. -ACH-0144471の初回投与から2週間以内にタクロリムスまたはシクロスポリンを投与された
  16. -QT間隔フリデリシア補正式を持つ12誘導心電図（ECG）を持っている男性の場合は> 450ミリ秒（ミリ秒）または女性の場合は> 470ミリ秒、またはPIの意見では、参加者を過度に置く可能性のあるECG所見がある危険
  17. -ACH-0144471の最初の投与から2週間以内に補正QT間隔を延長することが知られている薬を受けており、PIの意見では、参加者を過度のリスクにさらす可能性があります

  18. スクリーニング時に以下の検査異常のいずれかを有する：

    • アラニントランスアミナーゼ > 正常値の上限 (ULN)
    • アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ > ULN
    • 絶対好中球数 <1,000/マイクロリットル
    • 総ビリルビン >1.5* ULN
    • 間接ビリルビン > ULN
    • -PIの意見では、参加者を研究に不適切にする検査室の異常
  19. -何らかの理由で研究プロトコルを遵守したくない、または遵守できない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ダニコパン
ダニコパンは、C3G または IC-MPGN の参加者に、最初の 2 週間は 1 日 3 回 (TID) 100 ミリグラム (mg) の開始用量で投与され、その後、残りの期間は 200 mg TID に増量されました。研究。
薬：ダニコパン
ダニコパンは経口錠剤として投与される予定でした。
他の名前：
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
最初の12か月の治療期間終了時の複合生検スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最初の 12 か月の治療期間の終わり
複合生検スコアは、最初の 12 か月の治療終了時の活動指数、糸球体 C3c 染色、および糸球体マクロファージ浸潤の変化を組み込んだスコアに基づいていました。 複合腎生検指数スコアリングシステムは0から21の範囲で、スコアが高いほど転帰が悪いことを示しています。
ベースライン、最初の 12 か月の治療期間の終わり
-最初の12か月の治療期間の終わりにタンパク尿が減少した参加者
時間枠：ベースライン、最初の 12 か月の治療期間の終わり
タンパク尿の減少は、24 時間尿タンパク (mg/日) に基づいて、ベースラインから 30% 以上の減少として定義されました。
ベースライン、最初の 12 か月の治療期間の終わり

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
最初の12か月の治療期間終了時のタンパク尿のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最初の 12 か月の治療期間の終わり
タンパク尿は、ベースライン時および最初の 12 か月の治療期間の終了時の 24 時間の尿収集に基づいて評価されました。
ベースライン、最初の 12 か月の治療期間の終わり
最初の12か月の治療期間終了時のタンパク尿のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、最初の 12 か月の治療期間の終わり
タンパク尿は、ベースライン時および最初の 12 か月の治療期間終了時の 24 時間の尿収集に基づいて評価されました。
ベースライン、最初の 12 か月の治療期間の終わり
ベースラインから最初の12か月の治療期間の終わりまでの推定糸球体濾過率（eGFR）の勾配
時間枠：最初の 12 か月の治療期間の終了
EGFR の勾配は、ベースラインから最初の 12 か月の治療期間の終わりまでのすべてのデータ値を含め、eGFR を従属変数、時間を独立変数として、各参加者の単純な線形回帰を使用して推定されました。
最初の 12 か月の治療期間の終了
最初の12か月の治療期間終了時のeGFRのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最初の 12 か月の治療期間の終わり
最初の 12 か月の治療期間の終了時の eGFR のベースラインからの変化が示されています。
ベースライン、最初の 12 か月の治療期間の終わり
最初の12か月の治療期間の終わりにベースラインと比較してeGFRが大幅に改善した参加者
時間枠：ベースライン、最初の 12 か月の治療期間の終わり
ベースラインからの有意な改善は、eGFR のベースラインからの 25% 以上の増加として定義されました。
ベースライン、最初の 12 か月の治療期間の終わり
EGFRの包含基準を満たす参加者の治療の12か月にわたるeGFRのベースラインからの変化
時間枠：最初の 12 か月の治療期間の終了
参加者は、eGFR >=30 ミリリットル (mL)/分 (分)/1.73 を含む選択基準が満たされた場合、登録の資格がありました。 スクリーニング時または過去 4 週間の任意の時点での平方メートル (m^2)。 この成果指標は、登録されたが最終的に適格基準を満たさなかった参加者がいた場合に登録され、適格基準を満たした参加者 (つまり、適格基準を満たしている場合、この成果指標の分析から除外されます)。 登録されたすべての参加者が適格基準を満たしていたため、この分析から除外された参加者はいませんでした。 したがって、このデータは、結果測定 #6「最初の 12 か月の治療期間終了時の eGFR のベースラインからの変化」に示されているデータと同じです。 最初の 12 か月の治療期間の終了時の eGFR のベースラインからの変化が示されています。
最初の 12 か月の治療期間の終了
最初の 12 か月の治療期間の終了時に測定された GFR のベースラインからの変化
時間枠：最初の 12 か月の治療期間の終了
このアウトカム メジャーのデータは、利用可能な場合に収集する必要がありました。 このアウトカム メジャーのデータを収集したサイトはありません。
最初の 12 か月の治療期間の終了

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Alexion

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年6月20日

一次修了 (実際)

2021年3月29日

研究の完了 (実際)

2021年3月29日

試験登録日

最初に提出

2018年2月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年3月7日

最初の投稿 (実際)

2018年3月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年8月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年8月17日

最終確認日

2023年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ACH471-205
  • 2017-002674-39 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

アレクシオンは、研究データへのアクセス要求を許可する公約をしており、プロトコル、CSR、平易な言葉による要約を提供します。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • SAP
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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