Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie potwierdzające słuszność koncepcji dotyczące 12-miesięcznego leczenia pacjentów z C3G lub IC-MPGN leczonych ACH-0144471

17 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Alexion

Otwarte badanie fazy 2 potwierdzające słuszność koncepcji u pacjentów z kłębuszkowym kłębuszkowym zapaleniem nerek typu C3 (C3G) lub kompleksami immunologicznymi z błoniastym rozplemowym kłębuszkowym zapaleniem nerek (IC-MPGN) leczonych ACH-0144471

Głównym celem tego badania była ocena skuteczności 12-miesięcznego doustnego podawania ACH-0144471 (znanego również jako danikopan i ALXN2040) u uczestników z C3G lub IC-MPGN na podstawie oceny histologicznej i białkomoczu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to otwarte badanie mające na celu ocenę skuteczności leczenia danikopanu u uczestników w wieku 12 lat lub starszych z potwierdzonym biopsją C3G lub IC-MPGN, którzy nie przeszli przeszczepu nerki. Wszyscy uczestnicy mieli otrzymywać aktywne leczenie danikopanu przez około 40 miesięcy. Dawka początkowa miała wynosić 100 mg TID, a po 2 tygodniach dawkę zwiększyć do 200 mg TID dla uczestników o masie ciała ≥ 60 kg lub 150 mg TID dla uczestników o masie ciała < 60 kg. Planowana liczba uczestników to około 20 osób.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

22

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia
        • Clinical Study Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia
        • Clinical Study Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • Clinical Study Site
  • Belgia
      • Antwerpen, Belgia
        • Clinical Study Site
  • Holandia
      • Leiden, Holandia
        • Clinical Study Site
      • Nijmegen, Holandia
        • Clinical Study Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • Clinical Study Site
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Clinical Study Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
        • Clinical Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45221
        • Clinical Study Site
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Clinical Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Clinical Study Site
  • Włochy
      • Ranica, Włochy
        • Clinical Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Co najmniej 12 lat
  2. Ukończenie badania klinicznego ACH471-201 LUB rozpoznanie pierwotnego C3G lub IC-MPGN potwierdzonego biopsją
  3. Jeśli uzyskano biopsję wykonaną przed leczeniem lub jeśli dostępna jest do wglądu historyczna biopsja, nie może ona zawierać więcej niż 50% globalnego zwłóknienia i nie więcej niż 50% kłębuszków z półksiężycami komórkowymi
  4. Kliniczne dowody na toczącą się chorobę oparte na znacznym białkomoczu (określanym jako ≥500 mg/dobę białka w 24-godzinnym moczu) przypisywane chorobie C3G lub IC-MPGN w opinii głównego badacza (PI) i obecne przed badaniem wejście i potwierdzone podczas Screeningu
  5. W przypadku przyjmowania kortykosteroidów, leków przeciwnadciśnieniowych, leków zmniejszających białkomocz (na przykład inhibitorów konwertazy angiotensyny lub blokerów receptora angiotensyny) lub mykofenolanu mofetylu należy przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym
  6. Uczestniczki muszą stosować akceptowalną metodę kontroli urodzeń, aby zapobiec ciąży podczas badania klinicznego i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku
  7. Uczestnicy płci męskiej muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję z partnerką, aby zapobiec ciąży podczas badania klinicznego i przez 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku
  8. Musi być na bieżąco z rutynowymi szczepieniami lub chcieć zostać zaktualizowanym, w oparciu o lokalne wytyczne
  9. Musi mieć dostęp do opieki medycznej w nagłych wypadkach

Kluczowe kryteria wykluczenia

  1. Masz historię przeszczepu dużego narządu (na przykład serca, płuc, nerki lub wątroby) lub krwiotwórczego przeszczepu komórek macierzystych / szpiku
  2. Mieć w przeszłości lub mieć jakiekolwiek istotne klinicznie choroby współistniejące, które czynią uczestnika nieodpowiednim do udziału w badaniu (na przykład chorobę współistniejącą, która może spowodować pogorszenie stanu uczestnika, wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika podczas badania lub zakłócić wyniki badań), zdaniem IR
  3. Mieć eGFR <30 mililitrów/minutę/1,73 m^2 w czasie badania przesiewowego lub w jakimkolwiek momencie w ciągu ostatnich 4 tygodni
  4. Jest biorcą przeszczepu nerki lub przechodzi terapię nerkozastępczą
  5. Mają inne choroby nerek, które mogłyby zakłócić interpretację badania
  6. Mają dowody na gammopatię monoklonalną o niejasnym znaczeniu, infekcje, nowotwory złośliwe, choroby autoimmunologiczne lub inne stany, w których C3G lub IC-MPGN jest wtórny
  7. Zdiagnozowano lub wykazują objawy cholestazy wątrobowo-żółciowej
  8. Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub planujące zajście w ciążę w trakcie badania lub w ciągu 90 dni od podania ACH-0144471 lub uczestniczki z partnerką, która jest w ciąży, karmi piersią lub planuje zajść w ciążę w trakcie badania lub w ciągu 90 dni od ACH -0144471 administracja
  9. Mieć w wywiadzie chorobę przebiegającą z gorączką, temperaturę ciała >38°C lub inne objawy klinicznie istotnej czynnej infekcji w ciągu 14 dni przed podaniem danikopanu
  10. Mieć dowód ludzkiego wirusa niedoboru odporności, zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B lub czynnego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu C podczas badania przesiewowego
  11. Mieć historię infekcji meningokokowej w ciągu poprzedniego roku
  12. Występowały w przeszłości reakcje nadwrażliwości na powszechnie stosowane środki przeciwbakteryjne, w tym beta-laktamy, penicyliny, aminopenicyliny, fluorochinolony, cefalosporyny i karbapenemy, które w opinii badacza i/lub odpowiednio wykwalifikowanego immunologa lub specjalisty od chorób zakaźnych mogłyby trudno jest odpowiednio zapewnić empiryczną antybiotykoterapię lub leczyć aktywną infekcję.
  13. Uczestniczyli w badaniu klinicznym, w którym badany lek podawano w ciągu 30 dni lub w ciągu 5 okresów półtrwania badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed podaniem pierwszej dawki ACH-0144471
  14. Otrzymali ekulizumab w dowolnej dawce lub odstępach czasu w ciągu ostatnich 50 dni przed pierwszą dawką ACH-0144471
  15. Otrzymali takrolimus lub cyklosporynę w ciągu 2 tygodni od pierwszej dawki ACH-0144471
  16. Mieć 12-odprowadzeniowy elektrokardiogram (EKG) ze wzorem korekcji odstępu QT Fridericia > 450 milisekund (ms) dla mężczyzn lub > 470 ms dla kobiet lub mieć wyniki EKG, które w opinii PI mogłyby narazić uczestnika na niepotrzebną ryzyko
  17. Otrzymał jakikolwiek lek, o którym wiadomo, że wydłuża skorygowany odstęp QT w ciągu 2 tygodni od pierwszej dawki ACH-0144471 i który w opinii PI mógłby narazić uczestnika na nadmierne ryzyko

  18. Mieć jakiekolwiek z następujących nieprawidłowości laboratoryjnych podczas badania przesiewowego:

    • Transaminaza alaninowa > górna granica normy (GGN)
    • Aminotransferaza asparaginianowa > GGN
    • Bezwzględna liczba neutrofili <1000/mikrolitr
    • Bilirubina całkowita >1,5* GGN
    • Bilirubina pośrednia > GGN
    • Wszelkie nieprawidłowości laboratoryjne, które w opinii PI uniemożliwiłyby udział uczestnika w badaniu
  19. Niechęć lub niezdolność do przestrzegania protokołu badania z jakiegokolwiek powodu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Danikopan
Danicopan miał być podawany uczestnikom z C3G lub IC-MPGN w dawce początkowej 100 miligramów (mg) 3 razy dziennie (trzy razy na dobę) przez pierwsze 2 tygodnie, następnie dawkę zwiększano do 200 mg trzy razy na dobę przez pozostałą część badania.
Lek: Danikopan
Danicopan miał być podawany w postaci tabletki doustnej.
Inne nazwy:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku biopsji złożonej w porównaniu z wartością wyjściową pod koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Złożony wynik biopsji oparto na wyniku obejmującym zmiany wskaźnika aktywności, barwienie C3c kłębuszków nerkowych i naciek makrofagów kłębuszkowych pod koniec pierwszych 12 miesięcy leczenia. Złożony system punktacji wskaźnika biopsji nerki mieścił się w zakresie od 0 do 21, przy czym wyższe wyniki wskazują na gorsze wyniki.
Wartość wyjściowa, koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Uczestnicy ze zmniejszeniem białkomoczu pod koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Redukcję białkomoczu zdefiniowano jako zmniejszenie o ≥30% w stosunku do wartości wyjściowej na podstawie białka w 24-godzinnym moczu (mg/dobę).
Wartość wyjściowa, koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana białkomoczu w stosunku do wartości wyjściowych pod koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Białkomocz oceniano na podstawie 24-godzinnych zbiórek moczu na początku i na końcu początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia.
Wartość wyjściowa, koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Procentowa zmiana białkomoczu w stosunku do wartości wyjściowych pod koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Białkomocz oceniano na podstawie 24-godzinnych zbiórek moczu na początku i na końcu początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia.
Wartość wyjściowa, koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Nachylenie szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) od wartości początkowej do końca początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Ramy czasowe: Koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Nachylenie eGFR oszacowano za pomocą prostej regresji liniowej dla każdego uczestnika, uwzględniając wszystkie wartości danych od wartości wyjściowych do końca początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia, z eGFR jako zmienną zależną i czasem jako zmienną niezależną.
Koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Zmiana eGFR w stosunku do wartości początkowej na koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Przedstawiono zmianę wartości eGFR w stosunku do wartości wyjściowych pod koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia.
Wartość wyjściowa, koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Uczestnicy ze znaczącą poprawą eGFR w stosunku do wartości wyjściowej na koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Znaczącą poprawę w stosunku do wartości początkowej zdefiniowano jako wzrost eGFR o ≥ 25% w stosunku do wartości początkowej.
Wartość wyjściowa, koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Zmiana eGFR w stosunku do wartości początkowej w ciągu 12 miesięcy leczenia dla uczestników spełniających kryteria włączenia eGFR
Ramy czasowe: Koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Uczestnicy kwalifikowali się do włączenia, jeśli spełnili kryteria włączenia, w tym eGFR >=30 mililitrów (ml)/minutę (min)/1,73 metr kwadratowy (m^2) w czasie badania przesiewowego lub w dowolnym momencie w ciągu ostatnich 4 tygodni. Ta miara wyniku została zarejestrowana w przypadku, gdy byli uczestnicy, którzy zostali zapisani i ostatecznie nie spełnili kryteriów kwalifikowalności, i miał na celu zgłaszanie danych dotyczących zmian w eGFR od wartości początkowej tylko dla uczestników, którzy spełnili kryteria kwalifikowalności (tj. uczestników, którzy nie spełniające kryteria kwalifikowalności zostałyby wykluczone z analizy dla tego miernika wyniku). Ponieważ wszyscy zarejestrowani uczestnicy spełnili kryteria kwalifikacyjne, żaden z uczestników nie został wykluczony z tej analizy. W związku z tym dane te są tymi samymi danymi, które przedstawiono w pomiarze wyników nr 6 „Zmiana eGFR w stosunku do wartości początkowej na koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia”. Przedstawiono zmianę wartości eGFR w stosunku do wartości wyjściowych pod koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia.
Koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Zmiana zmierzonego GFR w stosunku do wartości wyjściowych pod koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Ramy czasowe: Koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia
Dane dla tego miernika wyniku miały być gromadzone tam, gdzie były dostępne. Żadna z witryn nie zebrała danych dla tego pomiaru wyniku.
Koniec początkowego 12-miesięcznego okresu leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 czerwca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 marca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 marca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lutego 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 marca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 marca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ACH471-205
  • 2017-002674-39 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Alexion zobowiązała się publicznie do umożliwienia próśb o dostęp do danych badawczych i będzie dostarczać protokół, CSR i streszczenia prostym językiem.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na IC-MPGN

Badania kliniczne na Danikopan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Poland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj