Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Proof of Concept pro 12měsíční léčbu u pacientů s C3G nebo IC-MPGN léčených ACH-0144471

17. srpna 2023 aktualizováno: Alexion

Otevřená studie Fáze 2 Proof-of-Concept u pacientů s C3 glomerulopatií (C3G) nebo imunitním komplexem membránové glomerulonefritidy (IC-MPGN) léčených ACH-0144471

Primárním účelem této studie bylo vyhodnotit účinnost 12měsíčního perorálního ACH-0144471 (také známého jako danicopan a ALXN2040) u účastníků s C3G nebo IC-MPGN na základě histologického skóre a proteinurie.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jednalo se o otevřenou studii k vyhodnocení účinnosti léčby danicopanem u účastníků ve věku 12 let nebo starších s biopsií potvrzeným C3G nebo IC-MPGN, kteří nepodstoupili transplantaci ledvin. Všichni účastníci měli dostávat aktivní léčbu danicopanem po dobu přibližně 40 měsíců. Počáteční dávka měla být 100 mg TID a po 2 týdnech měla být dávka zvýšena na 200 mg TID pro účastníky s tělesnou hmotností ≥ 60 kg nebo 150 mg TID pro účastníky s tělesnou hmotností < 60 kg. Plánovaný zápis byl přibližně 20 účastníků.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

22

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie
        • Clinical Study Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie
        • Clinical Study Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie
        • Clinical Study Site
  • Belgie
      • Antwerpen, Belgie
        • Clinical Study Site
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko
        • Clinical Study Site
      • Nijmegen, Holandsko
        • Clinical Study Site
  • Itálie
      • Ranica, Itálie
        • Clinical Study Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • Clinical Study Site
    • California
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Clinical Study Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
        • Clinical Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45221
        • Clinical Study Site
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Clinical Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Clinical Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Minimálně 12 let věku
  2. Dokončení klinické studie ACH471-201 NEBO s diagnózou primární C3G nebo IC-MPGN potvrzenou biopsií
  3. Pokud je získána biopsie před léčbou nebo pokud je k dispozici historická biopsie k přezkoumání, nesmí mít více než 50 % globální fibrózy a ne více než 50 % glomerulů s buněčnými srpky
  4. Klinické důkazy probíhajícího onemocnění na základě významné proteinurie (definované jako ≥500 mg/den bílkovin v 24hodinové moči) přisuzované C3G onemocnění nebo IC-MPGN podle názoru hlavního výzkumníka (PI) a přítomné před studií vstup a potvrzen během Screeningu
  5. Pokud užíváte kortikosteroidy, antihypertenziva, antiproteinurická léčiva (například inhibitory angiotenzin konvertujícího enzymu nebo blokátory receptorů pro angiotenzin) nebo mykofenolát mofetil, musí být alespoň 2 týdny před screeningem na stabilní dávce.
  6. Účastnice musí během klinické studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce studijního léku používat přijatelnou metodu antikoncepce, aby se zabránilo otěhotnění.
  7. Mužští účastníci musí používat vysoce účinnou antikoncepci s partnerkou, aby se zabránilo otěhotnění během klinické studie a po dobu 90 dnů po poslední dávce studovaného léku
  8. Musí mít aktuální informace o běžném očkování nebo být ochotni být aktualizováni na základě místních pokynů
  9. Musí mít přístup k nouzové lékařské péči

Klíčová kritéria vyloučení

  1. Máte v anamnéze velkou transplantaci orgánů (například srdce, plíce, ledviny nebo játra) nebo transplantaci krvetvorných kmenových buněk/dřeně
  2. mít v anamnéze nebo přítomnosti jakýchkoli klinicky relevantních komorbidit, které by způsobily, že by účastník nebyl pro studii nevhodný (například komorbidita, která pravděpodobně povede ke zhoršení stavu účastníka, ovlivní bezpečnost účastníka během studie nebo zmást výsledky studie), podle názoru PI
  3. Mějte eGFR <30 mililitrů/minutu/1,73 m^2 v době screeningu nebo kdykoli během předchozích 4 týdnů
  4. Je příjemcem ledvinového transplantátu nebo dostává renální substituční terapii
  5. Mají jiná onemocnění ledvin, která by narušovala interpretaci studie
  6. Mají důkazy o monoklonální gamapatii nejasného významu, infekcích, malignitách, autoimunitních onemocněních nebo jiných stavech, u kterých je C3G nebo IC-MPGN sekundární
  7. Byla u nich diagnostikována nebo prokázána hepatobiliární cholestáza
  8. Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo plánují otěhotnět během studie nebo do 90 dnů od podání ACH-0144471 nebo účastnice s partnerkou, která je těhotná, kojí nebo plánuje otěhotnět během studie nebo do 90 dnů od ACH -0144471 administrativa
  9. Máte v anamnéze horečnaté onemocnění, tělesnou teplotu > 38 °C nebo jiné známky klinicky významné aktivní infekce během 14 dnů před podáním danicopanu
  10. Mějte při screeningu důkazy o viru lidské imunodeficience, infekci hepatitidou B nebo aktivní infekci hepatitidou C
  11. Měli jste v předchozím roce meningokokovou infekci
  12. Máte v anamnéze reakce přecitlivělosti na běžně používané antibakteriální látky, včetně beta-laktamů, penicilinů, aminopenicilinů, fluorochinolonů, cefalosporinů a karbapenemů, které by podle názoru zkoušejícího a/nebo příslušně kvalifikovaného odborníka na imunologii nebo infekční onemocnění mohly je obtížné správně poskytnout empirickou antibiotickou terapii nebo léčit aktivní infekci.
  13. Účastnili jste se klinické studie, ve které byl hodnocený lék podán do 30 dnů nebo do 5 poločasů testovaného léku, podle toho, co je delší, před první dávkou ACH-0144471
  14. dostávali eculizumab v jakékoli dávce nebo intervalu během posledních 50 dnů před první dávkou ACH-0144471
  15. Dostali jste takrolimus nebo cyklosporin do 2 týdnů od první dávky ACH-0144471
  16. Mít 12svodový elektrokardiogram (EKG) s korekčním vzorcem pro Fridericia QT interval > 450 milisekund (ms) pro muže nebo > 470 ms pro ženy nebo mít nálezy EKG, které by podle názoru PI mohly účastníka vystavit nepřiměřenému riziko
  17. Dostali jste jakýkoli lék, o kterém je známo, že prodlužuje upravený QT interval do 2 týdnů od první dávky ACH-0144471 a který by podle názoru PI mohl účastníka vystavit nepřiměřenému riziku

  18. Máte při screeningu některou z následujících laboratorních abnormalit:

    • Alanin transamináza > horní hranice normálu (ULN)
    • Aspartátaminotransferáza > ULN
    • Absolutní počet neutrofilů < 1 000/mikrolitr
    • Celkový bilirubin >1,5* ULN
    • Nepřímý bilirubin > ULN
    • Jakákoli laboratorní abnormalita, která by podle názoru PI způsobila, že by účastník nebyl pro studii nevhodný
  19. Neochotný nebo neschopný z jakéhokoli důvodu dodržovat protokol studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Danicopan
Danicopan měl být podáván účastníkům s C3G nebo IC-MPGN v počáteční dávce 100 miligramů (mg) 3krát denně (TID) po dobu prvních 2 týdnů, poté měla být dávka zvýšena na 200 mg TID po zbytek studie.
Lék: Danicopan
Danicopan měl být podáván jako perorální tableta.
Ostatní jména:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ve složeném skóre biopsie na konci počátečního 12měsíčního léčebného období
Časové okno: Výchozí stav, konec počátečního 12měsíčního léčebného období
Složené skóre biopsie bylo založeno na skóre zahrnujícím změny v indexu aktivity, glomerulární C3c barvení a glomerulární makrofágovou infiltraci na konci počátečních 12 měsíců léčby. Složený systém hodnocení indexu renální biopsie se pohyboval od 0 do 21, přičemž vyšší skóre značilo horší výsledky.
Výchozí stav, konec počátečního 12měsíčního léčebného období
Účastníci se snížením proteinurie na konci počátečního 12měsíčního léčebného období
Časové okno: Výchozí stav, konec počátečního 12měsíčního léčebného období
Snížení proteinurie bylo definováno jako snížení o ≥ 30 % oproti výchozí hodnotě na základě 24hodinové bílkoviny v moči (mg/den).
Výchozí stav, konec počátečního 12měsíčního léčebného období

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna proteinurie od výchozí hodnoty na konci počátečního 12měsíčního léčebného období
Časové okno: Výchozí stav, konec počátečního 12měsíčního léčebného období
Proteinurie byla hodnocena na základě 24hodinového sběru moči na začátku a na konci počátečního 12měsíčního léčebného období.
Výchozí stav, konec počátečního 12měsíčního léčebného období
Procentuální změna od výchozího stavu v proteinurii na konci počátečního 12měsíčního léčebného období
Časové okno: Výchozí stav, konec počátečního 12měsíčního léčebného období
Proteinurie byla hodnocena na základě 24hodinového sběru moči na začátku a na konci počátečního 12měsíčního léčebného období.
Výchozí stav, konec počátečního 12měsíčního léčebného období
Sklon odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) od výchozí hodnoty do konce počátečního 12měsíčního léčebného období
Časové okno: Konec počátečního 12měsíčního léčebného období
Sklon eGFR byl odhadnut pomocí jednoduché lineární regrese pro každého účastníka, včetně všech hodnot dat od výchozí hodnoty do konce počátečního 12měsíčního léčebného období, s eGFR jako závislou proměnnou a časem jako nezávislou proměnnou.
Konec počátečního 12měsíčního léčebného období
Změna eGFR od výchozí hodnoty na konci počátečního 12měsíčního léčebného období
Časové okno: Výchozí stav, konec počátečního 12měsíčního léčebného období
Je uvedena změna eGFR od výchozí hodnoty na konci počátečního 12měsíčního léčebného období.
Výchozí stav, konec počátečního 12měsíčního léčebného období
Účastníci s významným zlepšením eGFR vzhledem k výchozí hodnotě na konci počátečního 12měsíčního léčebného období
Časové okno: Výchozí stav, konec počátečního 12měsíčního léčebného období
Významné zlepšení vzhledem k výchozí hodnotě bylo definováno jako ≥ 25% zvýšení eGFR od výchozí hodnoty.
Výchozí stav, konec počátečního 12měsíčního léčebného období
Změna od výchozí hodnoty v eGFR za 12 měsíců léčby pro účastníky splňující kritéria pro zahrnutí eGFR
Časové okno: Konec počátečního 12měsíčního léčebného období
Účastníci byli způsobilí k registraci, pokud byla splněna kritéria pro zařazení, včetně eGFR >=30 mililitrů (ml)/minutu (min)/1,73 metr čtvereční (m^2) v době screeningu nebo kdykoli během předchozích 4 týdnů. Toto výstupní opatření bylo zaregistrováno v případě, že existovali účastníci, kteří byli zapsáni a nakonec nesplnili kritéria způsobilosti, a bylo určeno k vykazování údajů pro změnu od výchozího stavu v eGFR pouze pro účastníky, kteří splnili kritéria způsobilosti (tj. účastníci, kteří nesplňovali splňující kritéria způsobilosti by byly vyloučeny z analýzy pro toto výstupní opatření). Protože všichni zapsaní účastníci splnili kritéria způsobilosti, nebyl žádný z účastníků z této analýzy vyloučen. Proto jsou tato data stejná data, která jsou uvedena ve výstupním opatření č. 6 "Změna eGFR od výchozí hodnoty na konci počátečního 12měsíčního léčebného období". Je uvedena změna eGFR od výchozí hodnoty na konci počátečního 12měsíčního léčebného období.
Konec počátečního 12měsíčního léčebného období
Změna od výchozí hodnoty v naměřené GFR na konci počátečního 12měsíčního léčebného období
Časové okno: Konec počátečního 12měsíčního léčebného období
Údaje pro toto výstupní opatření měly být shromažďovány, pokud byly k dispozici. Žádný z webů neshromáždil údaje pro toto výstupní opatření.
Konec počátečního 12měsíčního léčebného období

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. června 2018

Primární dokončení (Aktuální)

29. března 2021

Dokončení studie (Aktuální)

29. března 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. března 2018

První zveřejněno (Aktuální)

9. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ACH471-205
  • 2017-002674-39 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na IC-MPGN

Klinické studie na Danicopan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit