Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ACH-0144471-gyel kezelt C3G vagy IC-MPGN betegek 12 hónapos kezelésének koncepciója.

2023. augusztus 17. frissítette: Alexion

Nyílt elrendezésű, 2. fázisú koncepcióbizonyítási vizsgálat C3 glomerulopathiában (C3G) vagy ACH-0144471-gyel kezelt immunkomplex membránproliferatív glomerulonephritisben (IC-MPGN) szenvedő betegeknél

E vizsgálat elsődleges célja a 12 hónapos orális ACH-0144471 (más néven danicopan és ALXN2040) hatékonyságának értékelése volt C3G-ben vagy IC-MPGN-ben szenvedő résztvevőknél a szövettani pontozás és proteinuria alapján.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt elrendezésű vizsgálat volt a danikopán-kezelés hatékonyságának értékelésére olyan 12 éves vagy idősebb, biopsziával megerősített C3G vagy IC-MPGN betegeknél, akik nem estek át vesetranszplantáción. Minden résztvevőnek körülbelül 40 hónapig aktív danicopan kezelést kellett kapnia. A kezdő adag háromszor 100 mg volt, majd 2 hét elteltével az adagot háromszor 200 mg-ra kellett emelni a 60 kg-nál nagyobb testtömegű résztvevők esetében, illetve 150 mg-ra háromszor háromszor a 60 kg-nál kisebb testtömegű résztvevők esetében. A tervezett jelentkezés körülbelül 20 fő volt.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

22

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Ausztrália
        • Clinical Study Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Ausztrália
        • Clinical Study Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália
        • Clinical Study Site
  • Belgium
      • Antwerpen, Belgium
        • Clinical Study Site
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
        • Clinical Study Site
    • California
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Clinical Study Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06511
        • Clinical Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45221
        • Clinical Study Site
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Clinical Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Clinical Study Site
  • Hollandia
      • Leiden, Hollandia
        • Clinical Study Site
      • Nijmegen, Hollandia
        • Clinical Study Site
  • Olaszország
      • Ranica, Olaszország
        • Clinical Study Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  1. Legalább 12 éves
  2. Az ACH471-201 klinikai vizsgálat befejezése VAGY biopsziával megerősített elsődleges C3G vagy IC-MPGN diagnózisa
  3. Ha kezelés előtti biopsziát vesznek, vagy ha a korábbi biopszia áttekintésre rendelkezésre áll, abban nem lehet több mint 50%-a globális fibrózis, és legfeljebb 50%-a sejtes félholddal rendelkező glomerulusok
  4. A folyamatban lévő betegség klinikai bizonyítéka jelentős proteinurián (a 24 órás vizeletben ≥500 mg/nap fehérjetartalommal definiált), a vezető kutató véleménye szerint a C3G-betegségnek vagy az IC-MPGN-nek tulajdonítható, és a vizsgálat előtt jelen volt. belépés és a Szűrés során megerősített
  5. Ha kortikoszteroidot, vérnyomáscsökkentőt, anti-proteinuriás gyógyszert (például angiotenzin-konvertáló enzim-gátlókat vagy angiotenzin-receptor-blokkolókat) vagy mikofenolát-mofetilt szed, a szűrés előtt legalább 2 hétig stabil adagban kell lennie.
  6. A női résztvevőknek elfogadható fogamzásgátló módszert kell alkalmazniuk a terhesség megelőzésére a klinikai vizsgálat alatt és a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig
  7. A férfi résztvevőknek rendkívül hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk női partnerükkel a terhesség megelőzése érdekében a klinikai vizsgálat alatt és a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után 90 napig.
  8. Naprakésznek kell lennie a rutin oltásokról, vagy hajlandónak kell lennie naprakésznek lennie, a helyi irányelvek alapján
  9. Sürgősségi orvosi ellátáshoz kell hozzáférni

Kulcsfontosságú kizárási kritériumok

  1. Ha korábban jelentős szervátültetésen (például szív-, tüdő-, vese- vagy máj-) vagy vérképző őssejt-/velőtranszplantáció szerepel
  2. Bármilyen olyan klinikailag releváns társbetegség kórtörténetében vagy jelenléte van, amely miatt a résztvevő nem alkalmas a vizsgálatra (például olyan társbetegség, amely valószínűleg a résztvevő állapotának romlását eredményezi, befolyásolja a résztvevő biztonságát a vizsgálat során, vagy megzavarja vizsgálat eredményei), a PI véleménye szerint
  3. eGFR-értéke <30 milliliter/perc/1,73 m^2 legyen a szűrés időpontjában vagy az azt megelőző 4 hét során bármikor
  4. Vesetranszplantált vagy vesepótló kezelésben részesül
  5. Egyéb vesebetegsége van, amely megzavarná a vizsgálat értelmezését
  6. Bizonyítéka van tisztázatlan jelentőségű monoklonális gammopathiára, fertőzésekre, rosszindulatú daganatokra, autoimmun betegségekre vagy egyéb olyan állapotokra, amelyekhez a C3G vagy az IC-MPGN másodlagos.
  7. Hepatobiliaris cholestasis-t diagnosztizáltak vagy arra utaló jeleket mutattak
  8. Nők, akik terhesek, szoptatnak vagy terhességet terveznek a vizsgálat alatt vagy az ACH-0144471 beadását követő 90 napon belül, vagy olyan női partnerrel résztvevők, akik terhesek, szoptatnak vagy terhességet terveznek a vizsgálat alatt vagy az ACH után 90 napon belül -0144471 ügyintézés
  9. A danikopán beadását megelőző 14 napon belül lázas betegsége, testhőmérséklete >38°C, vagy klinikailag jelentős aktív fertőzés egyéb bizonyítéka van.
  10. Legyen bizonyítéka a humán immunhiány vírusra, hepatitis B fertőzésre vagy aktív hepatitis C fertőzésre a szűréskor
  11. Meningococcus fertőzése volt az előző évben
  12. Ha a kórelőzményében szerepel túlérzékenységi reakció az általánosan használt antibakteriális szerekre, beleértve a béta-laktámokat, penicillint, aminopenicillinek, fluorokinolonokat, cefalosporinokat és karbapenemeket, amelyek a vizsgáló és/vagy megfelelően képzett immunológiai vagy fertőző betegségek szakértője szerint nehéz megfelelően biztosítani sem az empirikus antibiotikum-terápiát, sem az aktív fertőzést.
  13. Részt vettek egy olyan klinikai vizsgálatban, amelyben a vizsgált gyógyszert az ACH-0144471 első adagja előtt 30 napon belül vagy a vizsgált gyógyszer 5 felezési idején belül adták be (amelyik hosszabb).
  14. Az ACH-0144471 első adagját megelőző elmúlt 50 napon belül bármilyen adagban vagy időközönként ekulizumabot kapott
  15. Takrolimuszt vagy ciklosporint kapott az ACH-0144471 első adagját követő 2 héten belül
  16. 12 elvezetéses elektrokardiogrammal (EKG) kell készítenie a QT-intervallum Fridericia korrekciós képletét >450 msec (msec) férfiaknál vagy >470 msec nőknél, vagy olyan EKG-leletekkel kell rendelkeznie, amelyek a PI véleménye szerint indokolatlan helyzetbe hozhatják a résztvevőt. kockázat
  17. Bármilyen olyan gyógyszert kapott, amelyről ismert, hogy meghosszabbítja a korrigált QT-intervallumot az ACH-0144471 első adagját követő 2 héten belül, és amely a PI véleménye szerint indokolatlan kockázatnak teheti ki a résztvevőt

  18. Ha a szűrés során a következő laboratóriumi eltérések bármelyikét észleli:

    • Alanin transzamináz > a normál érték felső határa (ULN)
    • Aszpartát-aminotranszferáz > ULN
    • Abszolút neutrofilszám <1000/mikroliter
    • Összes bilirubin > 1,5* ULN
    • Közvetett bilirubin > ULN
    • Minden olyan laboratóriumi eltérés, amely a PI véleménye szerint alkalmatlanná tenné a résztvevőt a vizsgálatra
  19. Bármilyen okból nem hajlandó vagy nem tudja betartani a vizsgálati protokollt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Danicopan
A Danicopan-t C3G-ben vagy IC-MPGN-ben szenvedő résztvevőknek 100 milligramm (mg) kezdő adagban, naponta háromszor (TID) kellett beadni az első 2 hétben, majd az adagot háromszor 200 mg-ra emelték a kezelés hátralévő részében. a tanulmány.
Drog: Danicopan
A Danicopant orális tabletta formájában kellett beadni.
Más nevek:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest az összetett biopsziás pontszámban a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak végén
Időkeret: Kiindulási állapot, a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak vége
Az összetett biopsziás pontszám olyan pontszámon alapult, amely magában foglalta az aktivitási index változásait, a glomeruláris C3c festődést és a glomeruláris makrofág infiltrációt a kezelés kezdeti 12 hónapjának végén. Az összetett vesebiopsziás indexpontozási rendszer 0 és 21 között mozgott, a magasabb pontszámok rosszabb eredményeket jeleznek.
Kiindulási állapot, a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak vége
Résztvevők, akiknél csökkent a proteinuria a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak végén
Időkeret: Kiindulási állapot, a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak vége
A proteinuria csökkenése a kiindulási értékhez képest ≥30%-os csökkenést jelent a 24 órás vizeletfehérje alapján (mg/nap).
Kiindulási állapot, a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak vége

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási állapothoz képest a proteinuriában a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak végén
Időkeret: Kiindulási állapot, a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak vége
A proteinuriát a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak 24 órás vizeletgyűjtése alapján értékelték ki.
Kiindulási állapot, a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak vége
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a proteinuriában a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak végén
Időkeret: Kiindulási állapot, a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak vége
A proteinuriát a kiindulási állapot és a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak végén 24 órás vizeletgyűjtés alapján értékelték.
Kiindulási állapot, a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak vége
A becsült glomeruláris szűrési sebesség (eGFR) meredeksége az alapvonaltól a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak végéig
Időkeret: A kezdeti 12 hónapos kezelési időszak vége
Az eGFR meredekségét egyszerű lineáris regresszióval becsülték meg minden résztvevő esetében, beleértve az összes adatértéket a kiindulási értéktől a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak végéig, az eGFR-t függő változóként és az időt független változóként.
A kezdeti 12 hónapos kezelési időszak vége
Változás a kiindulási értékhez képest az eGFR-ben a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak végén
Időkeret: Kiindulási állapot, a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak vége
Bemutatjuk az eGFR kiindulási értékhez viszonyított változását a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak végén.
Kiindulási állapot, a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak vége
A kezdeti 12 hónapos kezelési időszak végén az eGFR jelentős javulásával járó résztvevők a kiindulási állapothoz képest
Időkeret: Kiindulási állapot, a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak vége
Az alapvonalhoz képest szignifikáns javulást az eGFR kiindulási értékéhez képest ≥ 25%-os növekedésként határozták meg.
Kiindulási állapot, a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak vége
Változás a kiindulási értékhez képest az eGFR-ben a 12 hónapos kezelés során az eGFR befogadási kritériumokat teljesítő résztvevők esetében
Időkeret: A kezdeti 12 hónapos kezelési időszak vége
A résztvevők akkor vehettek részt, ha megfeleltek a felvételi kritériumoknak, beleértve azt is, hogy az eGFR >=30 milliliter (mL)/perc (perc)/1,73 négyzetméter (m^2) a szűrés időpontjában vagy az azt megelőző 4 hét során bármikor. Ezt az eredménymérést arra az esetre vették nyilvántartásba, ha voltak olyan résztvevők, akik beiratkoztak, és végül nem feleltek meg a jogosultsági feltételeknek, és az volt a célja, hogy az eGFR kiindulási értékéhez képest változásra vonatkozó adatokat csak azon résztvevők esetében jelentse, akik megfeleltek a jogosultsági kritériumoknak (azaz olyan résztvevők esetében, akik nem teljesítették megfelelnek a támogathatósági feltételeknek, ki lettek volna zárva a jelen Eredményintézkedés elemzéséből). Mivel minden beiratkozott résztvevő megfelelt a jogosultsági kritériumoknak, egyik résztvevőt sem zárták ki ebből az elemzésből. Ezért ezek az adatok ugyanazok, mint a 6. eredményintézkedés „Változás az eGFR-ben az alapvonalhoz képest a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak végén”. Bemutatjuk az eGFR kiindulási értékhez viszonyított változását a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak végén.
A kezdeti 12 hónapos kezelési időszak vége
Változás a kiindulási értékhez képest a mért GFR-ben a kezdeti 12 hónapos kezelési időszak végén
Időkeret: A kezdeti 12 hónapos kezelési időszak vége
Ehhez az Eredményintézkedéshez adatokat kellett gyűjteni, ahol rendelkezésre állnak. Egyik webhely sem gyűjtött adatokat ehhez az eredményméréshez.
A kezdeti 12 hónapos kezelési időszak vége

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. június 20.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. március 29.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. március 29.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. február 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. március 7.

Első közzététel (Tényleges)

2018. március 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 17.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ACH471-205
  • 2017-002674-39 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az Alexion nyilvános kötelezettséget vállalt arra, hogy engedélyezi a vizsgálati adatokhoz való hozzáférés iránti kérelmeket, és protokollt, CSR-t és egyszerű nyelvű összefoglalókat fog szolgáltatni.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • NEDV
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a IC-MPGN

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Qatar

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel