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ACH-0144471로 치료받은 C3G 또는 IC-MPGN 환자의 12개월 치료에 대한 개념 증명 연구

2023년 8월 17일 업데이트: Alexion

ACH-0144471로 치료받은 C3 사구체병증(C3G) 또는 면역복합체 막증식성 사구체신염(IC-MPGN) 환자에 대한 공개 라벨 2상 개념 증명 연구

이 연구의 주요 목적은 조직학적 점수 및 단백뇨를 기반으로 C3G 또는 IC-MPGN을 가진 참가자에서 경구 ACH-0144471(다니코판 및 ALXN2040으로도 알려짐)의 12개월 효능을 평가하는 것이었습니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 신장 이식을 받지 않은 생검으로 확인된 C3G 또는 IC-MPGN을 가진 12세 이상의 참가자에서 다니코판 치료의 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 연구였습니다. 모든 참가자는 약 40개월 동안 다니코판으로 적극적인 치료를 받았습니다. 시작 용량은 100mg TID였으며, 2주 후에 체중이 60kg 이상인 참가자의 경우 200mg TID로, 체중이 60kg 미만인 참가자의 경우 150mg TID로 용량을 증량했습니다. 계획된 등록은 약 20명의 참가자였습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

22

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Leiden, 네덜란드
        • Clinical Study Site
      • Nijmegen, 네덜란드
        • Clinical Study Site
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35294
        • Clinical Study Site
    • California
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • Clinical Study Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06511
        • Clinical Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45221
        • Clinical Study Site
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • Clinical Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Clinical Study Site
  • 벨기에
      • Antwerpen, 벨기에
        • Clinical Study Site
  • 이탈리아
      • Ranica, 이탈리아
        • Clinical Study Site
  • 호주
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, 호주
        • Clinical Study Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, 호주
        • Clinical Study Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주
        • Clinical Study Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  1. 만 12세 이상
  2. ACH471-201 임상 연구 완료 또는 생검 확인 기본 C3G 또는 IC-MPGN 진단
  3. 전처리 생검을 얻거나 과거 생검을 검토할 수 있는 경우 전체 섬유증이 50% 이하이고 세포 초승달 모양의 사구체가 50% 이하이어야 합니다.
  4. 주임 시험자(PI)의 의견에 따라 C3G 질환 또는 IC-MPGN에 기인한 유의미한 단백뇨(24시간 소변 내 단백질 ≥500mg/일로 정의됨)에 기반하고 연구 이전에 존재하는 진행 중인 질병의 임상적 증거 스크리닝 중 입력 및 확인
  5. 코르티코스테로이드, 항고혈압제, 항단백뇨제(예: 안지오텐신 전환 효소 억제제 또는 안지오텐신 수용체 차단제) 또는 미코페놀레이트 모페틸을 스크리닝 전 최소 2주 동안 안정적인 용량으로 투여해야 합니다.
  6. 여성 참가자는 임상 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 동안 임신을 방지하기 위해 허용 가능한 산아제한 방법을 사용해야 합니다.
  7. 남성 참가자는 임상 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 90일 동안 임신을 방지하기 위해 여성 파트너와 매우 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
  8. 정기적인 예방 접종에 대한 최신 정보를 받거나 현지 지침에 따라 최신 정보를 받을 의향이 있어야 합니다.
  9. 응급 의료 서비스를 이용할 수 있어야 합니다.

주요 제외 기준

  1. 주요 장기 이식(예: 심장, 폐, 신장 또는 간) 또는 조혈모세포/골수 이식 병력이 있는 경우
  2. 참가자를 연구에 부적절하게 만드는 임의의 임상적으로 관련된 동반이환(예를 들어, 참가자의 상태를 악화시키거나, 연구 동안 참가자의 안전에 영향을 미칠 가능성이 있는 동반이환, 또는 연구 결과), PI의 의견
  3. 스크리닝 시점 또는 이전 4주 동안 언제든지 eGFR이 30밀리리터/분/1.73m^2 미만이어야 합니다.
  4. 신장 이식을 받거나 신장 대체 요법을 받고 있는 경우
  5. 연구 해석을 방해할 수 있는 다른 신장 질환이 있는 자
  6. 의미가 불분명한 단클론 감마글로불린병증, 감염, 악성 종양, 자가면역 질환 또는 C3G 또는 IC-MPGN이 부차적인 기타 상태의 증거가 있는 경우
  7. 간담도 담즙정체 진단을 받았거나 증거를 보인 경우
  8. 연구 기간 동안 또는 ACH-0144471 투여 후 90일 이내에 임신, 수유 중이거나 임신을 계획 중인 여성 또는 연구 중 또는 ACH 90일 이내에 임신, 수유 또는 임신을 계획 중인 여성 파트너가 있는 참가자 -0144471 관리
  9. 다니코판 투여 전 14일 이내에 열병 병력, 체온 >38°C 또는 임상적으로 유의한 활동성 감염의 다른 증거가 있는 자
  10. 스크리닝 시 인간 면역결핍 바이러스, B형 간염 감염 또는 활동성 C형 간염 감염의 증거가 있음
  11. 전년도에 수막구균 감염 병력이 있는 경우
  12. 베타락탐, 페니실린, 아미노페니실린, 플루오로퀴놀론, 세팔로스포린, 카르바페넴을 포함하여 일반적으로 사용되는 항균제에 대해 조사자 및/또는 적절한 자격을 갖춘 면역학 또는 전염병 전문가의 의견에 따라 과민 반응의 병력이 있는 자 경험적 항생제 요법을 적절하게 제공하거나 활동성 감염을 치료하는 것은 어렵습니다.
  13. ACH-0144471의 첫 투여 전 30일 이내 또는 임상시험 약물의 5 반감기 중 더 긴 기간 이내에 투여된 임상 연구에 참여한 자
  14. ACH-0144471의 첫 번째 투여 전 지난 50일 이내에 임의의 투여량 또는 간격으로 에쿨리주맙을 투여받았음
  15. ACH-0144471의 첫 투여 후 2주 이내에 타크로리무스 또는 사이클로스포린을 투여받은 자
  16. QT 간격 Fridericia 보정 공식이 있는 12-리드 심전도(ECG)가 남성의 경우 >450밀리초(msec), 여성의 경우 >470msec이거나 PI의 의견에 따라 참가자를 과도한 상태로 만들 수 있는 ECG 소견이 있습니다. 위험
  17. ACH-0144471의 첫 번째 투여 후 2주 이내에 수정된 QT 간격을 연장하는 것으로 알려져 있고 PI의 의견에 따라 참가자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있는 것으로 알려진 약물을 투여받았습니다.

  18. 스크리닝 시 다음 실험실 이상이 있는 경우:

    • 알라닌 트랜스아미나제 > 정상 상한(ULN)
    • 아스파테이트 아미노전이효소 > ULN
    • 절대 호중구 수 <1,000/마이크로리터
    • 총 빌리루빈 >1.5* ULN
    • 간접 빌리루빈 > ULN
    • PI의 의견에 따라 참가자를 연구에 부적절하게 만드는 실험실 이상
  19. 어떤 이유로든 연구 프로토콜을 따르지 않거나 준수할 수 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 다니코판
Danicopan은 처음 2주 동안 C3G 또는 IC-MPGN을 가진 참가자에게 100mg의 시작 용량으로 1일 3회(TID) 투여한 다음 나머지 기간 동안 용량을 200mg TID로 증가시켰습니다. 연구.
의약품: 다니코판
Danicopan은 경구 정제로 투여되었습니다.
다른 이름들:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
초기 12개월 치료 기간이 끝날 때 복합 생검 점수에서 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 초기 12개월 치료 기간 종료
복합 생검 점수는 치료 초기 12개월 말에 활성 지수, 사구체 C3c 염색 및 사구체 대식세포 침윤의 변화를 통합한 점수를 기반으로 했습니다. 복합 신장 생검 지수 점수 체계는 0에서 21까지의 범위를 가지며 점수가 높을수록 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
기준선, 초기 12개월 치료 기간 종료
초기 12개월 치료 기간 종료 시 단백뇨가 감소한 참가자
기간: 기준선, 초기 12개월 치료 기간 종료
단백뇨 감소는 24시간 소변 단백질(mg/일)을 기준으로 기준선에서 ≥30% 감소로 정의되었습니다.
기준선, 초기 12개월 치료 기간 종료

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
초기 12개월 치료 기간 종료 시 단백뇨의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 초기 12개월 치료 기간 종료
단백뇨는 기준선과 초기 12개월 치료 기간 종료 시 24시간 소변 수집을 기반으로 평가되었습니다.
기준선, 초기 12개월 치료 기간 종료
초기 12개월 치료 기간 종료 시 단백뇨의 기준선 대비 변화율
기간: 기준선, 초기 12개월 치료 기간 종료
단백뇨는 기준선과 초기 12개월 치료 기간 종료 시 24시간 소변 수집을 기준으로 평가되었습니다.
기준선, 초기 12개월 치료 기간 종료
기준선에서 초기 12개월 치료 기간 종료까지 예상 사구체 여과율(eGFR)의 기울기
기간: 초기 12개월 치료 기간 종료
EGFR의 기울기는 eGFR을 종속 변수로, 시간을 독립 변수로 하여 기준선부터 초기 12개월 치료 기간이 끝날 때까지의 모든 데이터 값을 포함하여 각 참가자에 대한 간단한 선형 회귀를 사용하여 추정했습니다.
초기 12개월 치료 기간 종료
초기 12개월 치료 기간 종료 시 eGFR 기준선에서 변경
기간: 기준선, 초기 12개월 치료 기간 종료
초기 12개월 치료 기간 말기에 eGFR의 기준선으로부터의 변화가 제시됩니다.
기준선, 초기 12개월 치료 기간 종료
초기 12개월 치료 기간 종료 시 기준선에 비해 eGFR이 크게 개선된 참가자
기간: 기준선, 초기 12개월 치료 기간 종료
기준선에 비해 상당한 개선은 eGFR이 기준선에서 25% 이상 증가한 것으로 정의되었습니다.
기준선, 초기 12개월 치료 기간 종료
EGFR 포함 기준을 충족하는 참가자의 치료 12개월 동안 eGFR 기준선에서 변화
기간: 초기 12개월 치료 기간 종료
참가자는 eGFR >=30밀리리터(mL)/분(분)/1.73을 포함하여 포함 기준이 충족되는 경우 등록 자격이 있었습니다. 제곱미터(m^2) 스크리닝 시점 또는 이전 4주 동안 언제든지. 이 결과 측정은 등록되었지만 자격 기준을 충족하지 못한 참가자가 있는 경우에 등록되었으며 자격 기준을 충족한 참가자(즉, 자격 기준을 충족하지 않은 참가자)에 대해서만 eGFR의 기준선에서 변경된 데이터를 보고하기 위한 것입니다 적격성 기준을 충족하면 이 결과 측정에 대한 분석에서 제외되었을 것입니다). 등록된 모든 참가자가 자격 기준을 충족했기 때문에 참가자 중 누구도 이 분석에서 제외되지 않았습니다. 따라서 이 데이터는 결과 측정 #6 "최초 12개월 치료 기간 종료 시 eGFR의 기준선으로부터의 변화"에 제시된 데이터와 동일합니다. 초기 12개월 치료 기간 말기에 eGFR의 기준선으로부터의 변화가 제시됩니다.
초기 12개월 치료 기간 종료
초기 12개월 치료 기간 종료 시 측정된 GFR의 기준선 대비 변화
기간: 초기 12개월 치료 기간 종료
이 결과 측정에 대한 데이터는 가능한 경우 수집되었습니다. 이 결과 측정에 대한 데이터를 수집한 사이트가 없습니다.
초기 12개월 치료 기간 종료

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alexion

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 6월 20일

기본 완료 (실제)

2021년 3월 29일

연구 완료 (실제)

2021년 3월 29일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 2월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 3월 7일

처음 게시됨 (실제)

2018년 3월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 8월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 8월 17일

마지막으로 확인됨

2023년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ACH471-205
  • 2017-002674-39 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Alexion은 연구 데이터에 대한 액세스 요청을 허용하고 프로토콜, CSR 및 일반 언어 요약을 제공할 예정입니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 수액
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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