Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Konseptitutkimus 12 kuukauden hoidosta potilailla, joilla on C3G- tai IC-MPGN-hoitoa ACH-0144471

torstai 17. elokuuta 2023 päivittänyt: Alexion

Avoin 2. vaiheen konseptitutkimus potilailla, joilla on C3-glumerulopatia (C3G) tai immuunikompleksimembraaniproliferatiivinen glomerulonefriitti (IC-MPGN), joita hoidetaan ACH-0144471:llä

Tämän tutkimuksen ensisijainen tarkoitus oli arvioida 12 kuukauden suun kautta annetun ACH-0144471:n (tunnetaan myös nimellä danicopan ja ALXN2040) tehokkuus C3G- tai IC-MPGN-potilailla histologisen pisteytyksen ja proteinurian perusteella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli avoin tutkimus, jossa arvioitiin danikopaanihoidon tehokkuutta vähintään 12-vuotiailla potilailla, joilla oli biopsialla varmistettu C3G tai IC-MPGN ja joille ei ollut tehty munuaisensiirtoa. Kaikki osallistujat saivat aktiivista danikopaanihoitoa noin 40 kuukauden ajan. Aloitusannos oli 100 mg TID, ja 2 viikon kuluttua annos nostettiin 200 mg:aan TID osallistujille, joiden ruumiinpaino oli ≥ 60 kg, tai 150 mg:aan TID osallistujille, joiden ruumiinpaino on < 60 kg. Suunniteltu osallistujamäärä oli noin 20.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

22

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat
        • Clinical Study Site
      • Nijmegen, Alankomaat
        • Clinical Study Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia
        • Clinical Study Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia
        • Clinical Study Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • Clinical Study Site
  • Belgia
      • Antwerpen, Belgia
        • Clinical Study Site
  • Italia
      • Ranica, Italia
        • Clinical Study Site
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • Clinical Study Site
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Clinical Study Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06511
        • Clinical Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45221
        • Clinical Study Site
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Clinical Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Clinical Study Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Vähintään 12-vuotias
  2. kliinisen ACH471-201 tutkimuksen päätökseen saattaminen TAI diagnosoitu biopsialla vahvistettu primaarinen C3G tai IC-MPGN
  3. Jos hoitoa edeltävä biopsia otetaan tai jos historiallinen biopsia on saatavilla tarkastettavaksi, siinä ei saa olla enempää kuin 50 % globaalia fibroosia ja enintään 50 % glomeruluksia, joissa on solukuun puolikuuta.
  4. Kliiniset todisteet jatkuvasta sairaudesta, jotka perustuvat merkittävään proteinuriaan (määritelty ≥500 mg/vrk proteiinia 24 tunnin virtsassa), joka johtuu päätutkijan (PI) mielestä C3G-taudista tai IC-MPGN:stä ja joka on olemassa ennen tutkimusta sisäänpääsy ja vahvistettu seulonnan aikana
  5. Jos käytät kortikosteroideja, verenpainelääkkeitä, proteiinia ehkäiseviä lääkkeitä (esim. angiotensiinia konvertoivan entsyymin estäjiä tai angiotensiinireseptorin salpaajia) tai mykofenolaattimofetiilia, on oltava vakaalla annoksella vähintään 2 viikkoa ennen seulontaa
  6. Naispuolisten on käytettävä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää raskauden estämiseksi kliinisen tutkimuksen aikana ja 30 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen
  7. Miesosallistujien on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä naispuolisen kumppanin kanssa raskauden estämiseksi kliinisen tutkimuksen aikana ja 90 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen
  8. On oltava ajan tasalla rutiinirokotuksista tai halukas saattamaan ajan tasalla paikallisten ohjeiden mukaisesti
  9. Kiireelliseen sairaanhoitoon on oltava pääsy

Keskeiset poissulkemiskriteerit

  1. sinulla on ollut suuri elinsiirto (esimerkiksi sydämen, keuhkon, munuaisen tai maksan) tai hematopoieettisten kantasolu-/ydinsiirto
  2. Sinulla on esiintynyt kliinisesti merkittäviä rinnakkaissairauksia, jotka tekisivät osallistujan tutkimukseen sopimattomaksi (esimerkiksi sairaus, joka todennäköisesti johtaa osallistujan tilan heikkenemiseen, vaikuttaa osallistujan turvallisuuteen tutkimuksen aikana tai hämmentää tutkimuksen tulokset), PI:n mielestä
  3. Sinulla on oltava eGFR <30 millilitraa/minuutti/1,73 m^2 seulonnan aikana tai milloin tahansa edellisten 4 viikon aikana
  4. Onko munuaisensiirteen saaja tai hän saa munuaiskorvaushoitoa
  5. Sinulla on muita munuaissairauksia, jotka häiritsevät tutkimuksen tulkintaa
  6. sinulla on näyttöä epäselvän merkityksellisestä monoklonaalisesta gammopatiasta, infektioista, pahanlaatuisuudesta, autoimmuunisairauksista tai muista tiloista, joihin C3G tai IC-MPGN on toissijainen
  7. Sinulla on diagnosoitu maksa-sappikolestaasi tai näyttöä siitä
  8. Naiset, jotka ovat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana tai 90 päivän sisällä ACH-0144471:n antamisesta tai osallistujat, joiden naispuolinen kumppani on raskaana, imettää tai suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana tai 90 päivän sisällä ACH:sta -0144471 hallinto
  9. sinulla on ollut kuumetauti, ruumiinlämpö >38 °C tai muita kliinisesti merkittävän aktiivisen infektion merkkejä 14 päivän sisällä ennen danikopaanin antamista
  10. Sinulla on näyttöä ihmisen immuunikatoviruksesta, hepatiitti B -infektiosta tai aktiivisesta hepatiitti C -infektiosta seulonnassa
  11. Sinulla on meningokokki-infektio edellisen vuoden aikana
  12. sinulla on aiemmin esiintynyt yliherkkyysreaktioita yleisesti käytetyille antibakteerisille aineille, mukaan lukien beetalaktaamit, penisilliinit, aminopenisilliinit, fluorokinolonit, kefalosporiinit ja karbapeneemit, jotka tutkijan ja/tai asianmukaisesti pätevän immunologian tai infektiotautiasiantuntijan mielestä aiheuttavat on vaikeaa antaa kunnolla joko empiiristä antibioottihoitoa tai hoitaa aktiivista infektiota.
  13. ovat osallistuneet kliiniseen tutkimukseen, jossa tutkimuslääkettä annettiin 30 päivän sisällä tai 5 puoliintumisajan sisällä tutkimuslääkkeestä, sen mukaan kumpi on pidempi, ennen ensimmäistä ACH-0144471-annosta
  14. olet saanut ekulitsumabia millä tahansa annoksella tai väliajoin viimeisten 50 päivän aikana ennen ensimmäistä ACH-0144471-annosta
  15. olet saanut takrolimuusia tai syklosporiinia 2 viikon sisällä ensimmäisestä ACH-0144471-annoksesta
  16. Ota 12-kytkentäinen EKG (EKG), jonka QT-välin Fridericia-korjauskaava on >450 millisekuntia (msek) miehillä tai >470 ms naisilla, tai sinulla on EKG-löydöksiä, jotka voivat PI:n mielestä saada osallistujan tarpeettomasti riski
  17. ovat saaneet mitä tahansa lääkettä, jonka tiedetään pidentävän korjattua QT-aikaa 2 viikon sisällä ensimmäisestä ACH-0144471-annoksesta ja jotka PI:n mielestä voivat asettaa osallistujan kohtuuttoman riskin

  18. Onko sinulla jokin seuraavista laboratoriopoikkeavuuksista seulonnassa:

    • Alaniinitransaminaasi > normaalin yläraja (ULN)
    • Aspartaattiaminotransferaasi > ULN
    • Absoluuttinen neutrofiilien määrä <1000/mikrolitra
    • Kokonaisbilirubiini > 1,5* ULN
    • Epäsuora bilirubiini > ULN
    • Mikä tahansa laboratoriopoikkeavuus, joka PI:n mielestä tekisi osallistujasta sopimattoman tutkimukseen
  19. Ei halua tai pysty noudattamaan tutkimusprotokollaa jostain syystä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Danicopan
Danicopania annettiin C3G- tai IC-MPGN-potilaille aloitusannoksena 100 milligrammaa (mg) 3 kertaa päivässä (TID) ensimmäisten 2 viikon ajan, minkä jälkeen annosta nostettiin 200 mg:aan kolme kertaa vuorokaudessa jäljellä olevan hoidon ajan. tutkimus.
Lääke: Danicopan
Danicopan oli tarkoitus antaa suun kautta otettavana tablettina.
Muut nimet:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta yhdistelmäbiopsiapisteissä 12 kuukauden ensimmäisen hoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, alkuperäisen 12 kuukauden hoitojakson loppu
Yhdistelmäbiopsian pistemäärä perustui pisteytykseen, joka sisälsi muutokset aktiivisuusindeksissä, glomerulusten C3c-värjäytyminen ja glomerulusten makrofagien infiltraatio 12 ensimmäisen kuukauden hoidon lopussa. Yhdistelmä munuaisbiopsiaindeksin pisteytysjärjestelmä vaihteli välillä 0-21, ja korkeammat pisteet osoittivat huonompia tuloksia.
Lähtötilanne, alkuperäisen 12 kuukauden hoitojakson loppu
Osallistujat, joilla on vähentynyt proteinuria ensimmäisen 12 kuukauden hoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, alkuperäisen 12 kuukauden hoitojakson loppu
Proteinuria väheneminen määriteltiin ≥ 30 %:n laskuksi lähtötasosta 24 tunnin virtsan proteiinin (mg/vrk) perusteella.
Lähtötilanne, alkuperäisen 12 kuukauden hoitojakson loppu

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta proteinuriassa ensimmäisen 12 kuukauden hoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, alkuperäisen 12 kuukauden hoitojakson loppu
Proteinuria arvioitiin perustuen 24 tunnin virtsakeräyksiin lähtötilanteessa ja ensimmäisen 12 kuukauden hoitojakson lopussa.
Lähtötilanne, alkuperäisen 12 kuukauden hoitojakson loppu
Proteinurian prosenttimuutos lähtötasosta 12 kuukauden ensimmäisen hoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, alkuperäisen 12 kuukauden hoitojakson loppu
Proteinuria arvioitiin perustuen 24 tunnin virtsakeräyksiin lähtötilanteessa ja ensimmäisen 12 kuukauden hoitojakson lopussa.
Lähtötilanne, alkuperäisen 12 kuukauden hoitojakson loppu
Arvioidun glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) kaltevuus lähtötilanteesta ensimmäisen 12 kuukauden hoitojakson loppuun
Aikaikkuna: Alkuperäisen 12 kuukauden hoitojakson loppu
EGFR:n kaltevuus arvioitiin käyttämällä yksinkertaista lineaarista regressiota kullekin osallistujalle, mukaan lukien kaikki data-arvot lähtötasosta 12 kuukauden ensimmäisen hoitojakson loppuun, jolloin eGFR oli riippuvainen muuttuja ja aika riippumaton muuttuja.
Alkuperäisen 12 kuukauden hoitojakson loppu
Muutos perustasosta eGFR:ssä ensimmäisen 12 kuukauden hoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, alkuperäisen 12 kuukauden hoitojakson loppu
EGFR:n muutos lähtötilanteesta alkuperäisen 12 kuukauden hoitojakson lopussa esitetään.
Lähtötilanne, alkuperäisen 12 kuukauden hoitojakson loppu
Osallistujat, joiden eGFR on parantunut merkittävästi lähtötasoon verrattuna 12 kuukauden ensimmäisen hoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, alkuperäisen 12 kuukauden hoitojakson loppu
Merkittävä parannus lähtötasoon verrattuna määriteltiin eGFR:n ≥ 25 %:n nousuksi lähtötasosta.
Lähtötilanne, alkuperäisen 12 kuukauden hoitojakson loppu
Muutos lähtötasosta eGFR:ssä yli 12 hoitokuukauden aikana osallistujille, jotka täyttävät eGFR:n sisällyttämiskriteerit
Aikaikkuna: Alkuperäisen 12 kuukauden hoitojakson loppu
Osallistujat olivat kelvollisia ilmoittautumiseen, jos osallistumiskriteerit täyttyivät, mukaan lukien eGFR >=30 millilitraa (ml)/min (min)/1,73 neliömetriä (m^2) seulontahetkellä tai milloin tahansa edellisten 4 viikon aikana. Tämä tulosmittaus rekisteröitiin siltä varalta, että osallistujia oli ilmoittautunut ja jotka eivät täytä kelpoisuuskriteerejä, ja sen tarkoituksena oli raportoida eGFR:n lähtötilanteen muutoksista vain kelpoisuuskriteerit täyttäneille osallistujille (eli osallistujille, jotka eivät täyttäneet kelpoisuusehtoja). tukikelpoisuuskriteerit olisi jätetty tämän tulostoimenpiteen analyysin ulkopuolelle). Koska kaikki ilmoittautuneet täyttivät kelpoisuusvaatimukset, ketään osallistujista ei jätetty pois tästä analyysistä. Siksi nämä tiedot ovat samat tiedot, jotka esitetään tulostoimenpiteessä 6 "Muutos lähtötasosta eGFR:ssä 12 kuukauden ensimmäisen hoitojakson lopussa". eGFR:n muutos lähtötilanteesta alkuperäisen 12 kuukauden hoitojakson lopussa esitetään.
Alkuperäisen 12 kuukauden hoitojakson loppu
Muutos lähtötasosta mitatussa GFR:ssä ensimmäisen 12 kuukauden hoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Alkuperäisen 12 kuukauden hoitojakson loppu
Tämän tulostoimenpiteen tiedot oli kerättävä, jos niitä oli saatavilla. Yksikään sivustoista ei kerännyt tietoja tätä tulosmittausta varten.
Alkuperäisen 12 kuukauden hoitojakson loppu

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 20. kesäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 29. maaliskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 29. maaliskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 26. helmikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 9. maaliskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 21. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ACH471-205
  • 2017-002674-39 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Alexion on julkisesti sitoutunut sallimaan tutkimustietojen käyttöpyynnöt ja toimittaa protokollan, CSR:n ja selkokieliset yhteenvedot.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • MAHLA
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset IC-MPGN

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Paraguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa