パーキンソン病に対するAADC遺伝子治療（VY-AADC01）の安全性試験 (AADC)

包含基準:

• 特発性パーキンソン病と診断された
• -少なくとも5年以上の疾患期間
• レボドパ療法の適切な期間
• オフ状態で少なくとも 2.5 の変更された Hoehn and Yahr Staging
• -運動合併症を無効にするため、外科的介入の候補。
• UPDRS パート III (総運動) スコアが 25 以上で、オフ状態で最大 60。
• ドーパミン作動性療法に対する明確な反応。
• -スクリーニング検査前の少なくとも4週間の安定したパーキンソン病の症状と投薬計画。
• -インフォームドコンセントを理解し、署名する能力。
• 手術前の正常な検査値。
• 中和 AAV2 抗体価 ≤ 1:1200
• 一人で訪問を研究するために旅行する能力、または介護者を指定できる能力。
• 被験者は、脳深部刺激を含む神経外科手術を延期することに同意します。
• -被験者は、手術後12か月間、他の治療介入研究に参加しないことに同意します。
• 被験者は、手術から30日以内にワクチン接種を受けないことに同意します。

除外基準:

• 外傷、脳腫瘍、感染症、脳血管疾患、その他の神経疾患、または薬物、化学物質、または毒素が原因であると考えられる症状を含むがこれらに限定されない非定型または続発性パーキンソニズム。
• -スクリーニングで130未満のMattis Dementia Rating Scale-Second Edition（MDRS-2）で定義された認知症の存在。
• 精神病の存在または病歴。軽度で良性の幻覚を除いて、研究者はパーキンソン病の薬に関連していると判断しました。
• -ベックうつ病インベントリII（BDI-II）> 28で測定された重度のうつ病の存在、またはスクリーニング検査から5年以内の主要な情動障害の病歴。
• -スクリーニング検査から5年以内の現在の自殺念慮または自殺未遂。
• -スクリーニング検査から2年以内の薬物乱用の履歴。
• 手術のリスクを大幅に高める線条体またはその他の領域の脳画像異常。
• -MRIおよび/またはガドテリドールの禁忌。
• 凝固障害、または手術前に抗凝固薬または抗血小板薬を一時的に停止できない。
• -脳深部刺激、注入療法、またはその他の脳手術を含む以前の脳手術。
• 事前の遺伝子導入。
• -脳卒中、制御不良または重大な心血管疾患、糖尿病、またはその他の急性または慢性の病状の病歴。
• -スクリーニング評価から3年以内の治療を受けた上皮内癌以外の悪性腫瘍の病歴。
• -臨床的に明らかな感染症または検査室で検出された感染症。
• -スクリーニング評価から2か月以内の治験薬による以前または現在の治療。
• 慢性ステロイド、免疫療法、細胞毒性療法および化学療法を含む慢性免疫抑制療法。
• 妊娠中および授乳中の女性。
• -バリア避妊を使用したくない生殖能力のある被験者。
• -研究の過程で障害につながる可能性があり、交絡研究の評価を妨げる可能性のある病状
• -地理的アクセス不能を含む、被験者が研究プロトコルに従うことができなくなる可能性が高い、医学的または社会的要因。
• 神経弛緩薬、アポモルヒネ、またはレボドパ注入療法 (Duodopa®) などの進行中の治療。