進行性パーキンソン病に対する VY-AADC01 の安全性と有効性に関する研究

包含基準:

• 特発性PDと診断されました。
• レボドパ療法の適切な期間。
• 少なくとも5年以上の疾患期間。
• オフ状態で少なくとも 2.5 時間以上の変更された Hoehn & Yahr Staging。
• -運動合併症を無効にするため、外科的介入の候補。
• オフ状態で少なくとも 25 の UPDRS パート III (合計スコア)。
• ドーパミン作動性療法に対する明確な反応。
• -スクリーニング評価前の少なくとも4週間の安定したパーキンソン病の症状と投薬。
• -インフォームドコンセントを理解し、署名する能力。
• 手術前の正常な検査値。
• 医学的および精神的に、外科的処置およびプロトコルの要件を順守することができる。
• 一人で訪問を研究するために旅行する能力、または介護者を指定できる能力。
• 被験者は、脳深部刺激を含む神経外科手術を延期することに同意します。
• 適格性審査委員会によって承認されました。

除外基準:

• 外傷、脳腫瘍、感染症、脳血管疾患、その他の神経疾患、または薬物、化学物質、または毒素が原因であると考えられる症状を含むがこれらに限定されない非定型または続発性パーキンソニズム。
• -Mattis Dementia Rating Scale - Second Edition（MDRS-2）で定義された認知症の存在 スクリーニング時のスコアが130未満。
• -精神病の存在または病歴。軽度の良性幻覚を除き、治験責任医師はパーキンソン病の薬に関連していると判断しました。
• 28を超えるBDI-IIスコアによって示される重度のうつ病の存在、またはスクリーニング評価から5年以内の主要な情動障害の病歴。
• -スクリーニング評価から5年以内の積極的な自殺念慮または自殺未遂。
• -スクリーニング評価から2年以内の薬物乱用の履歴。
• 手術のリスクを大幅に高める線条体またはその他の領域の脳画像異常。
• -MRIおよび/またはガドテリドールの禁忌。
• 凝固障害、または手術前に抗凝固療法または抗血小板療法を一時的に停止できない。
• -損傷手順、脳深部刺激、注入療法、またはその他の脳手術を含む以前の脳手術。
• 事前の遺伝子導入。
• -脳卒中、制御不良または重大な心血管疾患、糖尿病、またはその他の急性または慢性の病状の病歴。
• -スクリーニング評価から3年以内の治療を受けた上皮内癌以外の悪性腫瘍の病歴。
• -臨床的に明らかな感染症または検査室で検出された感染症。
• -スクリーニング評価から2か月以内の治験薬による以前または現在の治療。
• 紙のパーキンソン病日誌の記入、頻繁で長期にわたる治験訪問（投薬のない訪問、旅行など）を含む、プロトコルの手順を順守できない。
• 慢性ステロイド、免疫療法、細胞毒性療法、および化学療法を含む慢性免疫抑制療法。
• -身体検査または実験室調査での深刻な病状または異常所見は、研究手順のリスクを大幅に増加させます。
• -研究の過程で障害につながる可能性があり、研究評価を妨害または混乱させる可能性のある病状。
• 妊娠中および授乳中の女性。
• 生殖能力のある男性または女性で、手術後6か月間バリア避妊を使用したくない.
• -手術後30日以内に予防接種を受ける予定。
• 地理的アクセス不能を含む、参加者が研究プロトコルに従うことができなくなる可能性が高い、医学的または社会的要因。
• -神経弛緩薬、アポモルヒネ、またはレボドパ注入療法（Duopa®）を含む進行中の治療。
• -手術後12か月以内に他の治療介入研究に参加する予定。