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鎌状赤血球症の小児に対する HLA 同一関連ドナー移植における毒性を最小限に抑える (SUN)

2026年3月7日 更新者：Robert Nickel
この多施設前向き研究は、アレムツズマブ、低線量全身照射、およびシロリムスを使用したHLA同一兄弟ドナー移植（非骨髄破壊的アプローチを使用した鎌移植「SUN」）が、高い治癒率を達成しながら移植の毒性を軽減できるかどうかを判定することを目的としています。鎌状赤血球症（SCD）の子供向け。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、アレムツズマブ、全身放射線照射、およびシロリムスによる非骨髄破壊的前処置を使用した、SCD 小児患者 30 人を対象とした HLA 同一兄弟ドナー HSCT の前向き多施設第 II 相研究です。 この研究の主な目的は、SUN レジメンが、HLA 同一のドナー造血を確立する場合と比較して同様の無病生存期間を維持しながら、グレード II ～ IV の急性移植片対宿主病 (GVHD) の発生率を +100 日まで減少させることができるかどうかを判断することです。 SCD の小児における幹細胞移植 (HSCT) レジメン。 第 2 の目的は、SUN HSCT を受ける小児の健康関連の生活の質 (HRQoL) が移植後の早期期間に維持されているかどうかを判断することです。 SUN レジメンが、SCD の小児における確立された HLA 同一 HSCT レジメンと比較して血小板輸血の回数を減らすことができるかどうかを確認する。 三次/探索的目的: 他の毒性マーカー (好中球減少症、粘膜炎の期間、入院期間) および HSCT 成功の指標 (1 年時点の HRQoL、最初の 1 年間に追加の免疫抑制が必要な割合、シロリムスから離脱できる割合) を説明すること。 1年）。

研究の種類

介入

入学 (推定)

100

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • 募集
        • Children's National Health System
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Robert Nickel, MD
        • コンタクト：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sonali Chaudhury, MD
        • コンタクト：
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 募集
        • Columbia University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Monica Bhatia
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
        • 募集
        • Levine Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Michael Kent, MD
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
        • 募集
        • Alberta Children's Hospital
        • コンタクト：
          • Gregory Guilcher
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Gregory Guilcher, MD
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • 募集
        • The Hospital for Sick Children
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Muhammad Ali, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～25年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

遺伝子型ヘモグロビン SS および Sβ0 サラセミアの患者は、以下の少なくとも 1 つを持っている必要があります。

  • -少なくとも2回の別々の機会に測定された、非画像化技術によるTCD速度≧200cm/秒（または画像化技術により≧185cm/秒）として定義される異常な経頭蓋ドップラー測定の病歴。
  • 脳 MRI での脳梗塞の病歴（顕性脳卒中、または 1 次元が 3 mm 以上の場合はサイレント脳卒中、体液減衰反転回復 T2 強調画像の 2 面で見える）。
  • 生涯に2回以上の急性胸部症候群（ACS）のエピソードの病歴。
  • 生涯にアヘン剤または点滴鎮痛剤（入院または外来）による治療を必要とするSCD疼痛イベントの病歴が3つ以上ある。
  • ヒドロキシウレア治療を受けている間のSCD疼痛またはACSのための入院歴。
  • -持続勃起症の2つ以上のエピソードの病歴（勃起が4時間以上持続するか、緊急医療が必要な場合）。
  • 定期的な赤血球輸血の実施（過去 12 か月間に 8 回以上の輸血）。
  • 少なくとも 1 回の脾臓隔離の後に、赤血球輸血または脾臓摘出術を必要とする脾臓隔離が少なくとも 2 回発生した。

他のすべての鎌状遺伝子型 (ヘモグロビン SC、Sβ+ サラセミア) の患者は、以下の少なくとも 1 つを持っている必要があります。

  • 臨床的に重大な神経学的イベント（顕性脳卒中）。
  • -登録前の2年間にACSの2つ以上のエピソードの病歴。
  • -登録前の1年間にアヘン剤またはIV鎮痛薬による治療（入院または外来）を必要とする3つ以上のSCD疼痛イベントの病歴。
  • ヒドロキシウレア治療を受けている間のSCD疼痛またはACSのための入院歴。
  • -持続勃起症の2つ以上のエピソードの病歴（勃起が4時間以上持続するか、緊急医療が必要な場合）。
  • 定期的な赤血球輸血の実施（過去 12 か月間に 8 回以上の輸血）。
  • 少なくとも 1 回の脾臓隔離の後に、赤血球輸血または脾臓摘出術を必要とする脾臓隔離が少なくとも 2 回発生した。

除外基準:

  • • 一般: 平均余命は 6 か月未満です。 妊娠中または授乳中の患者。
  • 感染症：コンディショニング前1か月以内の制御不能な細菌、ウイルス、または真菌感染症（適切な治療を受けており、臨床症状の進行を伴う）。 発熱性疾患または軽度の感染症が疑われる患者は、コンディショニングを開始する前に臨床的解決を待つ必要があります。 HIV の血清陽性が確認された患者、および血清学および/または NAAT によって判定された活動性 B 型または C 型肝炎の患者は除外されます。
  • 肝臓：直接（結合型）ビリルビン > 1.5 mg/dL、トランスアミナーゼ > 年齢の正常上限の 5 倍。
  • 心臓: ECHOによる左心室短縮率<25%または駆出率<50%。
  • 腎臓: 推定クレアチニン クリアランスが 60 mL/min/1.73m2 未満。
  • 肺機能: 一酸化炭素 (DLCO) の拡散能力 <35% (ヘモグロビンで調整)。 ベースライン酸素飽和度 <85% または PaO2 <70。
  • ヘム: ドナー RBC 抗原に対する RBC 同種抗体の病歴 (現在の抗体スクリーニングが陰性であっても)。 ドナーとの重大な ABO 不適合。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：SUNレジメン

アレムツズマブ、低線量全身照射、シロリムス

アレムツズマブ、低線量全身放射線照射、およびシロリムスを使用した HLA 同一兄弟ドナー移植 (非骨髄破壊的アプローチを使用した鎌状移植、「SUN」) は、鎌状赤血球症 (SCD) の小児に対する高い治癒率を達成しながら、移植の毒性を軽減することができます。 ）。
薬：アレムツズマブ、低線量全身照射、シロリムス

コンディショニングレジメン（SUNレジメン）は、アレムツズマブを5日間毎日投与し（総用量1 mg/kg）、可能であれば生殖腺を遮蔽しながら-2日目に300 cGYの低線量全身照射（TBI）を行う。 HSCT移植片は、最小CD34+が5×106/kgレシピエント体重、目標が10×106/kg(上限なし)であるG-CSF動員PBSCとなる。 末梢血幹細胞 (PBSC) 移植片は、骨髄よりも早く生着し、好中球減少症と感染症の期間が短縮され、血小板減少症と血小板輸血の必要性が少なくなることから選択されました。

GVHD の予防には、-1 日目に負荷用量 3 mg/m2 のシロリムスを使用します。 シロリムスは 0 日目から 1 mg/m2/日で継続し、最初の 3 か月間は目標トラフレベル 5 ～ 15 ng/mL、最初の 1 年の残りは 5 ～ 10 ng/mL を維持するように用量を調整します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
急性GVHD
時間枠：移植後100日
急性グレード II ～ IV の GVHD
移植後100日

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
小児の生活の質インベントリのための PedsQL 4.0 測定モデル
時間枠：移植後 +30 日および +100 日
移植前後の健康関連の生活の質に関する PedsQL 4.0 評価
移植後 +30 日および +100 日
ドナーの生着不良
時間枠：日+365
移植片拒絶反応、幹細胞ブースト、または1年間のドナー骨髄キメリズム<50%
日+365

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS)
時間枠：移植後 +30 日および +100 日
移植前後の健康関連の生活の質に関する PROMIS 評価
移植後 +30 日および +100 日
血小板輸血
時間枠：移植後100日
血小板輸血回数
移植後100日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Robert Nickel

協力者

The Hospital for Sick Children
Columbia University
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Nationwide Children's Hospital
Alberta Children's Hospital
Levine Children's Hospital
The Children's Hospital at Montefiore

捜査官

  • 主任研究者：Robert Nickel, MD、Children's National Research Institute

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年4月17日

一次修了 (推定)

2030年11月1日

研究の完了 (推定)

2030年11月1日

試験登録日

最初に提出

2018年6月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年7月13日

最初の投稿 (実際)

2018年7月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月7日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • IRB 10322

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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