鎌状赤血球症の小児に対する HLA 同一関連ドナー移植における毒性を最小限に抑える (SUN)

包含基準:

遺伝子型ヘモグロビン SS および Sβ0 サラセミアの患者は、以下の少なくとも 1 つを持っている必要があります。

• -少なくとも2回の別々の機会に測定された、非画像化技術によるTCD速度≧200cm/秒（または画像化技術により≧185cm/秒）として定義される異常な経頭蓋ドップラー測定の病歴。
• 脳 MRI での脳梗塞の病歴（顕性脳卒中、または 1 次元が 3 mm 以上の場合はサイレント脳卒中、体液減衰反転回復 T2 強調画像の 2 面で見える）。
• 生涯に2回以上の急性胸部症候群（ACS）のエピソードの病歴。
• 生涯にアヘン剤または点滴鎮痛剤（入院または外来）による治療を必要とするSCD疼痛イベントの病歴が3つ以上ある。
• ヒドロキシウレア治療を受けている間のSCD疼痛またはACSのための入院歴。
• -持続勃起症の2つ以上のエピソードの病歴（勃起が4時間以上持続するか、緊急医療が必要な場合）。
• 定期的な赤血球輸血の実施（過去 12 か月間に 8 回以上の輸血）。
• 少なくとも 1 回の脾臓隔離の後に、赤血球輸血または脾臓摘出術を必要とする脾臓隔離が少なくとも 2 回発生した。

他のすべての鎌状遺伝子型 (ヘモグロビン SC、Sβ+ サラセミア) の患者は、以下の少なくとも 1 つを持っている必要があります。

• 臨床的に重大な神経学的イベント（顕性脳卒中）。
• -登録前の2年間にACSの2つ以上のエピソードの病歴。
• -登録前の1年間にアヘン剤またはIV鎮痛薬による治療（入院または外来）を必要とする3つ以上のSCD疼痛イベントの病歴。
• ヒドロキシウレア治療を受けている間のSCD疼痛またはACSのための入院歴。
• -持続勃起症の2つ以上のエピソードの病歴（勃起が4時間以上持続するか、緊急医療が必要な場合）。
• 定期的な赤血球輸血の実施（過去 12 か月間に 8 回以上の輸血）。
• 少なくとも 1 回の脾臓隔離の後に、赤血球輸血または脾臓摘出術を必要とする脾臓隔離が少なくとも 2 回発生した。

除外基準:

• • 一般: 平均余命は 6 か月未満です。 妊娠中または授乳中の患者。
• 感染症：コンディショニング前1か月以内の制御不能な細菌、ウイルス、または真菌感染症（適切な治療を受けており、臨床症状の進行を伴う）。 発熱性疾患または軽度の感染症が疑われる患者は、コンディショニングを開始する前に臨床的解決を待つ必要があります。 HIV の血清陽性が確認された患者、および血清学および/または NAAT によって判定された活動性 B 型または C 型肝炎の患者は除外されます。
• 肝臓：直接（結合型）ビリルビン > 1.5 mg/dL、トランスアミナーゼ > 年齢の正常上限の 5 倍。
• 心臓: ECHOによる左心室短縮率<25%または駆出率<50%。
• 腎臓: 推定クレアチニン クリアランスが 60 mL/min/1.73m2 未満。
• 肺機能: 一酸化炭素 (DLCO) の拡散能力 <35% (ヘモグロビンで調整)。 ベースライン酸素飽和度 <85% または PaO2 <70。
• ヘム: ドナー RBC 抗原に対する RBC 同種抗体の病歴 (現在の抗体スクリーニングが陰性であっても)。 ドナーとの重大な ABO 不適合。