낫적혈구병 어린이를 위한 HLA-동일 관련 기증자 이식의 독성 최소화 (SUN)

포함 기준:

유전자형 헤모글로빈 SS 및 Sβ0 지중해빈혈 환자는 다음 중 적어도 하나를 가져야 합니다.

• 비영상 기술에 의한 TCD 속도 ≥200cm/초(또는 영상 기술에 의한 ≥185cm/초)로 정의된 비정상적인 경두개 도플러 측정 이력은 최소 2회에 걸쳐 측정되었습니다.
• 뇌 MRI에서 뇌경색의 병력(명백한 뇌졸중, 또는 1차원에서 ≥3mm인 경우 무성 뇌졸중, 유체 감쇠 반전 복구 T2 강조 이미지에서 두 평면에서 볼 수 있음).
• 일생 동안 2회 이상의 급성 흉부 증후군(ACS) 에피소드의 병력.
• 일생 동안 아편 또는 IV 진통제(입원 환자 또는 외래 환자)로 치료를 필요로 하는 3회 이상의 SCD 통증 사건의 병력.
• 수산화요소 치료를 받는 동안 SCD 통증 또는 ACS로 인한 입원 이력.
• 2회 이상의 지속발기증(4시간 이상 지속되거나 응급 치료가 필요한 발기)의 병력.
• 정기적인 적혈구 수혈(지난 12개월 동안 ≥8 수혈).
• 최소 1회 이상의 비장 격리 후 적혈구 수혈 또는 비장 절제술이 필요한 최소 2회 이상의 비장 격리.

다른 모든 낫 유전자형(헤모글로빈 SC, Sβ+ 지중해빈혈)을 가진 환자는 다음 중 하나 이상이 있어야 합니다.

• 임상적으로 중요한 신경학적 사건(명백한 뇌졸중).
• 등록 전 2년 동안 2회 이상의 ACS 에피소드 이력.
• 등록 전 1년 동안 아편제 또는 IV 진통제(입원 환자 또는 외래 환자)로 치료를 필요로 하는 3회 이상의 SCD 통증 사건 이력.
• 수산화요소 치료를 받는 동안 SCD 통증 또는 ACS로 인한 입원 이력.
• 2회 이상의 지속발기증(4시간 이상 지속되거나 응급 치료가 필요한 발기)의 병력.
• 정기적인 적혈구 수혈(지난 12개월 동안 ≥8 수혈).
• 최소 1회 이상의 비장 격리 후 적혈구 수혈 또는 비장 절제술이 필요한 최소 2회 이상의 비장 격리.

제외 기준:

• • 일반: 기대 수명이 6개월 미만입니다. 임신 또는 수유중인 환자.
• 감염성 질환: 컨디셔닝 전 1개월 이내에 통제되지 않은 박테리아, 바이러스 또는 진균 감염(적절한 치료를 받고 임상 증상이 진행됨). 열성 질환 또는 경미한 감염이 의심되는 환자는 컨디셔닝을 시작하기 전에 임상적 해결을 기다려야 합니다. HIV에 대한 혈청양성이 확인된 환자 및 혈청학 및/또는 NAAT에 의해 결정된 활동성 B형 또는 C형 간염 환자는 제외됩니다.
• 간: 직접(결합) 빌리루빈 > 1.5 mg/dL, 아미노전이효소 > 정상 연령의 5배 상한.
• 심장: ECHO에 의한 좌심실 단축률 <25% 또는 박출률 <50%.
• 신장: 예상 크레아티닌 청소율이 60mL/min/1.73m2 미만입니다.
• 폐 기능: 일산화탄소(DLCO)의 확산 능력 <35%(헤모글로빈에 대해 조정됨). 기준선 산소 포화도 <85% 또는 PaO2 <70.
• Heme: 기증자 RBC 항원에 대한 RBC 동종항체의 이력(현재 항체 검사가 음성인 경우에도). 기증자와 주요 ABO 부적합.