現実世界におけるシャルコー・マリー・トゥース病の影響

EuroQoL 5 次元 5 レベル (EQ-5D-5L)

EQ-5D-5L は、EQ-5D-5L 記述システムと EQ Visual Analogue Scale (EQ VAS) の 2 つの部分で構成されています。

記述システムは、5 つの次元 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつ) で構成され、それぞれに 5 つのレベル (問題なし、軽微な問題、中等度の問題、重度の問題、および極度の問題 - つまり、スコアが高い) があります。健康状態が悪いことを表します)。 5 次元の数字を組み合わせて、回答者の健康状態を表す 5 桁の数字にすることができます。

EQ VAS は、「想像できる最高の健康状態」と「想像できる最悪の健康状態」というラベルの付いたエンドポイントを使用して、回答者の自己評価された健康状態を垂直の視覚的アナログ スケールで記録します。 スコアが高いほど、自己認識された健康状態が良好であることを表します。

作業制限アンケート (WLQ)

WLQ は、参加者の作業能力と生産性に対する CMT の影響を測定します。 この尺度は、時間管理、身体的要求、精神的対人的要求、出力要求の 4 つの領域に集約された、特定の仕事の要求を実行する難しさまたは能力のレベルを回答者に評価してもらう 25 の項目で構成されています。 ドメイン スコアの範囲は 0 ～ 100 で、リコール期間は過去 2 週間です。 WLQ ドメイン スコアは、アルゴリズムを使用して生産性損失の推定値に変換できます。

簡単な疲労インベントリ (BFI)

BFI は、CMT 患者の疲労の重症度を評価します。 尺度は 10 項目で構成されていますが、最初の項目は過去 1 週間の通常の疲労について質問し (回答者は「はい」または「いいえ」で回答)、全体のスコアには含まれていません。 残りの 9 項目は、疲労の重症度 (3 項目) と日常機能に対する疲労の影響 (6 項目) の 2 つのサブスケール内で一般的な疲労を評価します。 この測定では、10 点の数値評価スケールと 24 時間のリコール期間が使用されます。 全体的な疲労スコアは、9 つ​​の項目すべてを平均することで計算できます。

患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) 疼痛強度 3a および干渉 8a

PROMIS の痛みの強さの尺度には、過去 7 日間の痛みの強さ (平均と最悪の痛み) を評価する 2 つの項目と、「現在」の痛みの強さを表す 1 つの項目が含まれます。それぞれが 5 点満点で採点されます。 スコアの範囲は 2 ～ 10 です。 スコアが高いほど、最悪の痛みを表します。 この測定は、疾患固有ではなく一般的なものです。

PROMIS 疼痛障害測定は、過去 7 日間の社会的、認知的、感情的、身体的および娯楽的活動、睡眠、および人生の楽しみを、疼痛がどの程度妨げているかを 5 段階で評価します。 スコアの範囲は 8 ～ 40 です。 スコアが高いほど干渉が悪いことを表します。 この測定は、疾患固有ではなく一般的なものです。

この研究のためのオーダーメイドのアンケート

けいれんの頻度と強度を測定して、調査に含めるために 2 つのけいれん固有の項目が開発されました。 けいれん頻度の項目は、「過去7日間で、何日けいれんを経験しましたか?」という質問です。けいれんなし、1 ～ 2 日、3 ～ 4 日、5 ～ 6 日、毎日という 5 つの回答が考えられます。 けいれんの強さの項目は、「過去 7 日間で、あなたのけいれんは最悪のときどのくらいの強さでしたか?」と尋ねます。けいれんなし、軽度、中等度、重度、非常に重度の 5 つの反応があります。 両方の項目のスコアが高いほど、けいれんの頻度と強度がそれぞれ高いことを表します。

患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) 睡眠障害 8a

PROMIS 睡眠障害測定では、5 段階スケールを使用して、過去 7 日間の睡眠の質、睡眠の深さ、および睡眠に関連する回復についての自己申告による認識を評価します。 スコアの範囲は 8 ～ 40 です。 スコアが高いほど、睡眠障害が悪化していることを表します。 この測定は、疾患固有ではなく一般的なものです。

Falls Efficacy Scale - 国際 (FES-I)

FES-I は、実際にその活動を行っているかどうかにかかわらず、家の内外での社会的および身体的活動中の転倒に対する懸念のレベルを測定します。 「通常」の懸念レベルは、4 段階のリッカート スケール (1 = まったく関心がない ～ 4 = 非常に関心がある) で測定され、時間枠は「通常」です。 スコアの範囲は 16 ～ 64 です。 スコアが高いほど、転倒に対する懸念が大きいことを表します。

下肢機能スケール (LEFS)

LEFSは、仕事や学校の活動、趣味、家の中を動き回る、着替える、物を持ち上げる、立つ、座る、歩く、走るなどの20の活動について、下肢の問題による困難を評価します。 難易度は、5 段階のリッカート スケールを使用して「今日」について評価されます (0 = 極度の難易度または活動を実行できない; 5 = 難易度なし)。 スコアが低いほど、下肢に問題があるために経験する困難が大きいことを表します。

クイックダッシュ（腕、肩、手の障害）

QuickDash 測定では、11 の項目を使用して、上肢のいずれかまたは複数の筋骨格障害を持つ人々の身体機能と症状を測定します。 6 つの質問は、過去 1 週間に 6 つの活動を行う能力に関連しています。 2 つの質問は、社会活動および日常活動への影響に関するものです。 2 つの質問では、腕、肩、または手の痛みとうずきの重症度を評価してもらいます。1 つの質問は、痛みが睡眠に及ぼす影響に関するものです。 すべての問題は 1 ～ 5 で評価されます (問題なし/なし/まったく問題なしから、不可能/極度の困難まで)。 スコアの範囲は 11 ～ 55 です。 スコアが高いほど、身体機能と症状がより困難であることを表します。