Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkningen af ​​Charcot-Marie-Tooth sygdom i den virkelige verden

12. november 2024 opdateret af: Mark Larkin, Vitaccess Ltd
En observationel, ikke-interventionel registerundersøgelse til at indsamle data fra den virkelige verden fra mennesker, der lever med Charcot-Marie-Tooth sygdom (CMT) og dens behandling, som vil være tilgængelig for forskere for at fremme viden om Charcot-Marie-Tooth sygdom og forbedre patientbehandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Registret bruger Vitaccess' digitale evidensplatform fra den virkelige verden og er udviklet i samarbejde med CMT-eksperter, Patient Advocacy Organisations (PAO'er) og det biofarmaceutiske firma Pharmext.

Kvalificerede deltagere installerer en studie-app på deres smartphone. Forskere får adgang til aggregerede, anonymiserede data via en cloud-baseret forskningsportal.

Platformen giver fordele til deltagere, som man håber vil fremme vedholdenhed med dataindsendelse; disse omfatter muligheder for at downloade en kopi af deres symptomdagbog, en klinisk valideret vidensfunktion og adgang til resultater på højt niveau fra undersøgelsesdataene.

De aggregerede data er tilgængelige i tæt på realtid via "dashboards" og kan analyseres i henhold til en række forudindstillede kriterier (f.eks. sygdomsstadium, alder, geografisk placering).

State-of-the-art teknologier og sikkerhedspolitikker bruges i platformen for at sikre industristandard datalagring og privatliv for alle brugere. Deltageres personligt identificerbare oplysninger vil til enhver tid forblive fortrolige, og forskere vil ikke være i stand til at identificere enkeltpersoner.

Studiet er etisk-godkendt i alle scope-lande og ledet af et videnskabeligt rådgivende udvalg bestående af repræsentanter fra internationale PAO'er, patienter og centrale opinionsledere fra hvert land, og undersøgelsen leder fra både Phrnext Société Anonyme (SA) og Vitaccess Ltd.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

3321

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne (alder >18 år) med ethvert stadie og enhver undertype af Charcot-Marie-Tooth sygdom, som er bosiddende i Frankrig, Tyskland, Italien, Spanien, Storbritannien (UK) eller USA, så længe de har en statsborger Health Service (NHS) eller Community Health Index (CHI) nummer (eller tilsvarende) og er villige til at bruge deres egen smartphone/tablet.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

(*) I alderen 18 år og derover (*) Diagnosticeret med ethvert stadie og enhver undertype af Charcot-Marie-Tooth sygdom (*) Bosat i Frankrig, Tyskland, Italien, Spanien, Storbritannien eller USA (*) Har en statsborger Health Service (NHS) eller Community Health Index (CHI) nummer eller tilsvarende (*) Villig til at bruge deres egen smartphone

Ekskluderingskriterier:

(*) Ingen specifikke udelukkelseskriterier.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Økologisk eller fællesskab
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
EuroQoL 5-dimension 5-niveau (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Gennem hele studiets afslutning, op til 62 måneder

EQ-5D-5L består af to dele - EQ-5D-5L beskrivende system og EQ Visual Analogue Scale (EQ VAS).

Det beskrivende system omfatter 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression), hver med 5 niveauer (ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer - dvs. højere scores repræsenterer dårligere helbred). Cifrene for 5 dimensioner kan kombineres i et 5-cifret tal, der beskriver respondentens helbredstilstand.

EQ VAS registrerer respondentens selvvurderede helbred på lodret, visuel analog skala med endepunkter mærket 'det bedste helbred, du kan forestille dig' og 'det værste helbred, du kan forestille dig'. Højere score repræsenterer bedre selvopfattet sundhed.
Gennem hele studiets afslutning, op til 62 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Arbejdsbegrænsningsspørgeskema (WLQ)
Tidsramme: Gennem hele studiets afslutning, op til 62 måneder
WLQ måler virkningen af ​​CMT på deltagernes arbejdsevne og produktivitet. Foranstaltningen omfatter 25 punkter, der beder respondenterne vurdere deres sværhedsgrad eller evne til at udføre specifikke jobkrav, aggregeret i fire domæner: tidsstyring, fysiske krav, mentale-interpersonelle krav og outputkrav. Domænescore varierer fra 0 til 100, og tilbagekaldelsesperioden er de foregående 2 uger. WLQ-domænescores kan konverteres til et estimat af produktivitetstab ved hjælp af en algoritme.
Gennem hele studiets afslutning, op til 62 måneder
Brief Fatigue Inventory (BFI)
Tidsramme: Gennem hele studiets afslutning, op til 62 måneder
BFI vurderer træthedsgraden hos patienter med CMT. Foranstaltningen omfatter 10 punkter, selvom det første punkt spørger om sædvanlig træthed i løbet af den seneste uge (hvor respondenten har svaret "ja" eller "nej") og ikke er inkluderet i den samlede score. De resterende ni punkter vurderer generel træthed inden for to underskalaer: træthedsalvorlighed (tre punkter) og trætheds indvirkning på daglig funktion (seks punkter). Foranstaltningen bruger en 10-punkts numerisk vurderingsskala og en tilbagekaldelsesperiode på 24 timer. En global træthedsscore kan beregnes ved at tage et gennemsnit af alle ni elementer.
Gennem hele studiets afslutning, op til 62 måneder
Patientrapporterede resultater Målingsinformationssystem (PROMIS) Smerteintensitet 3a og interferens 8a
Tidsramme: Gennem hele studiets afslutning, op til 62 måneder

PROMIS smerteintensitetsmålet inkluderer to elementer, der vurderer smerteintensiteten over de sidste 7 dage (gennemsnitlig og værste smerte), og en for smerteintensitet "lige nu"; hver scorer efter en 5-trins skala. Scoren spænder fra 2-10. Højere score repræsenterer den værste smerte. Denne foranstaltning er generisk snarere end sygdomsspecifik.

PROMIS smerteinterferensmåling vurderer, i hvor høj grad smerte hindrer engagement i sociale, kognitive, følelsesmæssige, fysiske og rekreative aktiviteter, søvn og livsnydelse i løbet af de sidste 7 dage ved hjælp af en 5-punkts skala. Score spænder fra 8-40. Højere score repræsenterer værre interferens. Denne foranstaltning er generisk snarere end sygdomsspecifik.
Gennem hele studiets afslutning, op til 62 måneder
Skræddersyet spørgeskema til denne undersøgelse
Tidsramme: Gennem hele studiets afslutning, op til 62 måneder
To krampespecifikke elementer blev udviklet til inklusion i undersøgelsen, måling af krampefrekvens og intensitet. Punktet med krampefrekvens spørger "I de seneste 7 dage, hvor mange dage har du oplevet krampe?" og har fem mulige svar: havde ingen krampe, 1-2 dage, 3-4 dage, 5-6 dage, hver dag. Punktet med krampeintensitet spørger "I de sidste 7 dage, hvor intens var din krampe, når den var værst?" og har fem mulige svar: havde ingen krampe, mild, moderat, svær, meget svær. Højere score på begge elementer repræsenterer henholdsvis større krampefrekvens og intensitet.
Gennem hele studiets afslutning, op til 62 måneder
Patient-rapporterede resultater Måling Information System (PROMIS) Søvnforstyrrelser 8a
Tidsramme: Gennem hele studiets afslutning, op til 62 måneder
PROMIS søvnforstyrrelsesmålet vurderer selvrapporterede opfattelser af søvnkvalitet, søvndybde og genopretning forbundet med søvn over de sidste 7 dage ved hjælp af en 5-punkts skala. Score spænder fra 8-40. Højere score repræsenterer værre søvnforstyrrelser. Denne foranstaltning er generisk snarere end sygdomsspecifik.
Gennem hele studiets afslutning, op til 62 måneder
Falls Efficacy Scale - International (FES-I)
Tidsramme: Gennem hele studiets afslutning, op til 62 måneder
FES-I måler graden af ​​bekymring for at falde under sociale og fysiske aktiviteter i og uden for hjemmet, uanset om personen faktisk udfører aktiviteten eller ej. Det "sædvanlige" bekymringsniveau måles på en firepunkts Likert-skala (1 = slet ikke bekymret til 4 = meget bekymret), med en tidsramme på "sædvanlig". Scoren spænder fra 16-64. Højere score repræsenterer større bekymring for at falde.
Gennem hele studiets afslutning, op til 62 måneder
Funktionsskala for nedre ekstremiteter (LEFS)
Tidsramme: Gennem hele studiets afslutning, op til 62 måneder
LEFS evaluerer vanskeligheder på grund af problemer med underekstremiteterne i 20 aktiviteter, herunder arbejde/skoleaktiviteter, hobbyer, bevægelse i hjemmet, påklædning, løft, stående, siddende, gang og løb. Sværhedsgraden vurderes for "i dag" ved hjælp af en 5-punkts Likert-skala (0 = ekstrem sværhedsgrad eller ude af stand til at udføre aktivitet; 5 = Ingen sværhedsgrad). Lavere score repræsenterer større vanskeligheder på grund af problemer med underekstremiteterne.
Gennem hele studiets afslutning, op til 62 måneder
QuickDash (handicap af arm, skulder og hånd)
Tidsramme: Gennem hele studiets afslutning, op til 62 måneder
QuickDash-målet bruger 11 elementer til at måle fysisk funktion og symptomer hos personer med en eller flere muskel- og skeletlidelser i overekstremiteterne. Seks spørgsmål vedrører evnen til at udføre seks aktiviteter i løbet af den sidste uge, lige fra at åbne en krukke, bære, vaske og rekreative aktiviteter; to spørgsmål vedrører indflydelse på sociale og daglige aktiviteter; to spørgsmål beder personen om at vurdere sværhedsgraden af ​​smerte og snurren i arme, skulder eller hånd, og et spørgsmål vedrører smertens indvirkning på søvnen. Alle spørgsmål er vurderet 1-5 (ingen sværhedsgrad/ingen/slet ikke igennem til ude af stand/ekstrem sværhedsgrad). Score spænder fra 11-55. Højere score repræsenterer større vanskeligheder med fysisk funktion og symptomer.
Gennem hele studiets afslutning, op til 62 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vitaccess Ltd

Samarbejdspartnere

Charcot-Marie-Tooth Association
ACMT-Rete per la malattia di Charcot-Marie-Tooth OdV
Charcot-Marie-Tooth UK
CMT France
Federación Española de Enfermedades Neuromusculares
Hereditary Neuropathy Foundation
Pharnext S.C.A.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mark JW Larkin, PhD, Vitaccess Ltd

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. oktober 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. december 2023

Studieafslutning (Faktiske)

31. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. december 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. december 2018

Først opslået (Faktiske)

20. december 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

14. november 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. november 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 5101-01-2018

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Samlede dataforskningsdashboards vil være tilgængelige via brancheabonnementer eller gratis akademisk adgang.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Charcot-Marie-Tooth sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner