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L'impatto della malattia di Charcot-Marie-Tooth nel mondo reale

12 novembre 2024 aggiornato da: Mark Larkin, Vitaccess Ltd
Uno studio di registro osservazionale e non interventistico per raccogliere dati del mondo reale da persone che vivono con la malattia di Charcot-Marie-Tooth (CMT) e il suo trattamento, che sarà a disposizione dei ricercatori per approfondire la conoscenza della malattia di Charcot-Marie-Tooth e migliorare cura del paziente.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Il registro utilizza la piattaforma di prove digitali del mondo reale di Vitaccess ed è stato sviluppato in collaborazione con esperti CMT, organizzazioni di difesa dei pazienti (PAO) e la società biofarmaceutica Pharnext.

I partecipanti idonei installano un'app di studio sul proprio smartphone. I ricercatori accedono a dati aggregati e resi anonimi tramite un portale di ricerca basato su cloud.

La piattaforma offre vantaggi ai partecipanti, che si spera incoraggino la perseveranza con l'invio dei dati; questi includono opzioni per scaricare una copia del loro diario dei sintomi, una funzione di conoscenza convalidata clinicamente e l'accesso ai risultati di alto livello dai dati dello studio.

I dati aggregati sono disponibili quasi in tempo reale tramite "dashboard" e possono essere analizzati secondo una serie di criteri preimpostati (ad es. stadio della malattia, età, localizzazione geografica).

Nella piattaforma vengono utilizzate tecnologie e politiche di sicurezza all'avanguardia per garantire l'archiviazione dei dati e la privacy secondo gli standard del settore per tutti gli utenti. Le informazioni di identificazione personale dei partecipanti rimarranno sempre riservate e i ricercatori non saranno in grado di identificare le persone.

Lo studio è approvato dal punto di vista etico in tutti i paesi e guidato da un comitato consultivo scientifico composto da rappresentanti di PAO internazionali, pazienti e opinion leader chiave di ciascun paese e responsabili dello studio sia di Pharnext Société Anonyme (SA) che di Vitaccess Ltd.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

3321

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, TW9 2JA
        • Vitaccess Ltd

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Adulti (età >18 anni) con qualsiasi stadio e sottotipo di malattia di Charcot-Marie-Tooth, residenti in Francia, Germania, Italia, Spagna, Regno Unito (UK) o USA, purché in possesso di Health Service (NHS) o Community Health Index (CHI) (o equivalente) e sono disposti a utilizzare il proprio smartphone / tablet.

Descrizione

Criterio di inclusione:

(*) Di età pari o superiore a 18 anni (*) Con diagnosi di qualsiasi stadio e sottotipo di malattia di Charcot-Marie-Tooth (*) Residente in Francia, Germania, Italia, Spagna, Regno Unito o Stati Uniti (*) Avere un cittadino Numero Health Service (NHS) o Community Health Index (CHI) o equivalente (*) Disponibilità a utilizzare il proprio smartphone

Criteri di esclusione:

(*) Nessun criterio di esclusione specifico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Ecologico o comunitario
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
EuroQoL 5 dimensioni 5 livelli (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: Per tutto il completamento degli studi, fino a 62 mesi

L'EQ-5D-5L comprende due parti: il sistema descrittivo EQ-5D-5L e la scala analogica visiva EQ (EQ VAS).

Il sistema descrittivo comprende 5 dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione), ciascuna con 5 livelli (nessun problema, problemi lievi, problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi, ovvero punteggi più alti rappresentano una salute peggiore). Le cifre per 5 dimensioni possono essere combinate in un numero di 5 cifre che descrive lo stato di salute del rispondente.

L'EQ VAS registra la salute auto-valutata dell'intervistato su una scala analogica visiva verticale con endpoint etichettati come "la migliore salute che puoi immaginare" e "la peggiore salute che puoi immaginare". Punteggi più alti rappresentano una migliore salute auto-percepita.
Per tutto il completamento degli studi, fino a 62 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Questionario sui limiti di lavoro (WLQ)
Lasso di tempo: Per tutto il completamento degli studi, fino a 62 mesi
Il WLQ misura l'impatto della CMT sulla capacità lavorativa e sulla produttività dei partecipanti. La misura comprende 25 elementi che chiedono agli intervistati di valutare il loro livello di difficoltà o capacità di eseguire specifiche richieste lavorative, aggregate in quattro domini: gestione del tempo, richieste fisiche, richieste mentali-interpersonali e richieste di output. I punteggi del dominio vanno da 0 a 100 e il periodo di richiamo è costituito dalle 2 settimane precedenti. I punteggi del dominio WLQ possono essere convertiti in una stima della perdita di produttività utilizzando un algoritmo.
Per tutto il completamento degli studi, fino a 62 mesi
Inventario breve della fatica (BFI)
Lasso di tempo: Per tutto il completamento degli studi, fino a 62 mesi
Il BFI valuta la gravità della fatica nei pazienti con CMT. La misura comprende 10 item, sebbene il primo item riguardi la fatica abituale nell'ultima settimana (con l'intervistato che risponde "sì" o "no") e non è incluso nel punteggio complessivo. I restanti nove elementi valutano la fatica generale all'interno di due sottoscale: gravità della fatica (tre voci) e l'impatto della fatica sul funzionamento quotidiano (sei voci). La misura utilizza una scala di valutazione numerica a 10 punti e un periodo di richiamo di 24 ore. Un punteggio di fatica globale può essere calcolato calcolando la media di tutti e nove gli elementi.
Per tutto il completamento degli studi, fino a 62 mesi
Sistema informativo di misurazione degli esiti riferiti dal paziente (PROMIS) Intensità del dolore 3a e interferenza 8a
Lasso di tempo: Per tutto il completamento degli studi, fino a 62 mesi

La misura dell'intensità del dolore PROMIS include due elementi che valutano l'intensità del dolore negli ultimi 7 giorni (dolore medio e peggiore) e uno per l'intensità del dolore "in questo momento"; ciascuno ottiene un punteggio utilizzando una scala a 5 punti. I punteggi vanno da 2 a 10. I punteggi più alti rappresentano il dolore peggiore. Questa misura è generica piuttosto che specifica per malattia.

La misura dell'interferenza del dolore PROMIS valuta la misura in cui il dolore ostacola l'impegno con attività sociali, cognitive, emotive, fisiche e ricreative, il sonno e il divertimento nella vita negli ultimi 7 giorni utilizzando una scala a 5 punti. I punteggi vanno da 8 a 40. Punteggi più alti rappresentano un'interferenza peggiore. Questa misura è generica piuttosto che specifica per malattia.
Per tutto il completamento degli studi, fino a 62 mesi
Questionario su misura per questo studio
Lasso di tempo: Per tutto il completamento degli studi, fino a 62 mesi
Sono stati sviluppati due elementi specifici per i crampi da includere nel sondaggio, che misurano la frequenza e l'intensità dei crampi. L'item sulla frequenza dei crampi chiede "Negli ultimi 7 giorni, per quanti giorni hai avuto crampi?" e ha cinque possibili risposte: senza crampi, 1-2 giorni, 3-4 giorni, 5-6 giorni, tutti i giorni. L'item sull'intensità del crampo chiede "Negli ultimi 7 giorni, quanto è stato intenso il tuo crampo nel momento peggiore?" e ha cinque possibili risposte: senza crampi, lievi, moderati, gravi, molto gravi. Punteggi più alti su entrambi gli elementi rappresentano rispettivamente una maggiore frequenza e intensità dei crampi.
Per tutto il completamento degli studi, fino a 62 mesi
Sistema informativo di misurazione degli esiti riferiti dal paziente (PROMIS) Disturbi del sonno 8a
Lasso di tempo: Per tutto il completamento degli studi, fino a 62 mesi
La misura dei disturbi del sonno PROMIS valuta le percezioni auto-riferite della qualità del sonno, della profondità del sonno e del ripristino associate al sonno negli ultimi 7 giorni utilizzando una scala a 5 punti. I punteggi vanno da 8 a 40. Punteggi più alti rappresentano un disturbo del sonno peggiore. Questa misura è generica piuttosto che specifica per malattia.
Per tutto il completamento degli studi, fino a 62 mesi
Scala di efficacia delle cadute - Internazionale (FES-I)
Lasso di tempo: Per tutto il completamento degli studi, fino a 62 mesi
Il FES-I misura il livello di preoccupazione per la caduta durante le attività sociali e fisiche all'interno e all'esterno della casa, indipendentemente dal fatto che la persona svolga effettivamente l'attività o meno. Il "normale" livello di preoccupazione è misurato su una scala Likert a quattro punti (da 1 = per niente preoccupato a 4 = molto preoccupato), con un intervallo di tempo "normale". I punteggi vanno da 16 a 64. Punteggi più alti rappresentano una maggiore preoccupazione per la caduta.
Per tutto il completamento degli studi, fino a 62 mesi
Scala funzionale degli arti inferiori (LEFS)
Lasso di tempo: Per tutto il completamento degli studi, fino a 62 mesi
Il LEFS valuta le difficoltà dovute a problemi agli arti inferiori in 20 attività, tra cui attività lavorative/scolastiche, hobby, muoversi in casa, vestirsi, sollevare pesi, stare in piedi, sedersi, camminare e correre. Il livello di difficoltà è valutato per "oggi" utilizzando una scala Likert a 5 punti (0 = estrema difficoltà o impossibilità a svolgere l'attività; 5 = nessuna difficoltà). Punteggi più bassi rappresentano maggiori difficoltà vissute a causa di problemi agli arti inferiori.
Per tutto il completamento degli studi, fino a 62 mesi
QuickDash (disabilità del braccio, della spalla e della mano)
Lasso di tempo: Per tutto il completamento degli studi, fino a 62 mesi
La misura QuickDash utilizza 11 elementi per misurare la funzione fisica e i sintomi nelle persone con uno o più disturbi muscoloscheletrici dell'arto superiore. Sei domande riguardano la capacità di svolgere sei attività nell'ultima settimana, che vanno dall'apertura di un barattolo, al trasporto, al lavaggio e alle attività ricreative; due domande riguardano l'impatto sulle attività sociali e quotidiane; due domande chiedono alla persona di valutare la gravità del dolore e del formicolio alle braccia, alla spalla o alla mano, e una domanda si riferisce agli effetti del dolore sul sonno. Tutte le domande sono valutate da 1 a 5 (nessuna difficoltà/nessuna/per niente fino a incapace/difficoltà estrema). I punteggi vanno da 11 a 55. Punteggi più alti rappresentano maggiori difficoltà con la funzione fisica e i sintomi.
Per tutto il completamento degli studi, fino a 62 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vitaccess Ltd

Collaboratori

Charcot-Marie-Tooth Association
ACMT-Rete per la malattia di Charcot-Marie-Tooth OdV
Charcot-Marie-Tooth UK
CMT France
Federación Española de Enfermedades Neuromusculares
Hereditary Neuropathy Foundation
Pharnext S.C.A.

Investigatori

  • Investigatore principale: Mark JW Larkin, PhD, Vitaccess Ltd

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 ottobre 2018

Completamento primario (Effettivo)

31 dicembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

31 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 dicembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 dicembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

20 dicembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

14 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 novembre 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 5101-01-2018

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dashboard di ricerca sui dati aggregati saranno disponibili tramite abbonamenti di settore o accesso accademico gratuito.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Charcot-Marie-Tooth

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