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Die Auswirkungen der Charcot-Marie-Tooth-Krankheit in der realen Welt

12. November 2024 aktualisiert von: Mark Larkin, Vitaccess Ltd
Eine beobachtende, nicht-interventionelle Registerstudie zur Erhebung von realen Daten von Menschen, die mit der Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) und ihrer Behandlung leben, die Forschern zur Verfügung stehen, um das Wissen über die Charcot-Marie-Tooth-Krankheit zu erweitern und zu verbessern Patientenversorgung.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Das Register nutzt die digitale Real-World-Evidence-Plattform von Vitaccess und wurde in Zusammenarbeit mit CMT-Experten, Patient Advocacy Organizations (PAOs) und dem biopharmazeutischen Unternehmen Pharnext entwickelt.

Berechtigte Teilnehmer installieren eine Studien-App auf ihrem Smartphone. Über ein cloudbasiertes Forschungsportal greifen Forscher auf aggregierte, anonymisierte Daten zu.

Die Plattform bietet den Teilnehmern Vorteile, von denen man hofft, dass sie die Beharrlichkeit bei der Datenübermittlung fördern; Dazu gehören Optionen zum Herunterladen einer Kopie ihres Symptomtagebuchs, eine klinisch validierte Knowledge-Funktion und der Zugriff auf High-Level-Ergebnisse aus den Studiendaten.

Die aggregierten Daten stehen nahezu in Echtzeit über „Dashboards“ zur Verfügung und können nach einer Reihe voreingestellter Kriterien (z.B. Krankheitsstadium, Alter, geografische Lage).

In der Plattform werden modernste Technologien und Sicherheitsrichtlinien verwendet, um eine branchenübliche Datenspeicherung und Datenschutz für alle Benutzer zu gewährleisten. Die persönlich identifizierbaren Informationen der Teilnehmer bleiben zu jeder Zeit vertraulich und die Forscher können Einzelpersonen nicht identifizieren.

Die Studie ist in allen Zielländern ethisch zugelassen und wird von einem wissenschaftlichen Beirat geleitet, der sich aus Vertretern internationaler PAOs, Patienten und wichtigen Meinungsführern aus jedem Land sowie Studienleitern von Pharnext Société Anonyme (SA) und Vitaccess Ltd zusammensetzt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

3321

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erwachsene (Alter > 18 Jahre) mit jedem Stadium und jedem Subtyp der Charcot-Marie-Tooth-Krankheit, die in Frankreich, Deutschland, Italien, Spanien, dem Vereinigten Königreich (UK) oder den USA wohnhaft sind, sofern sie einen Staatsangehörigen haben Health Service (NHS) oder Community Health Index (CHI) Nummer (oder gleichwertig) und sind bereit, ihr eigenes Smartphone / Tablet zu verwenden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

(*) Alter 18 Jahre und älter (*) Diagnostiziert mit jedem Stadium und jedem Subtyp der Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (*) Wohnsitz in Frankreich, Deutschland, Italien, Spanien, dem Vereinigten Königreich oder den USA (*) Haben Sie einen Staatsangehörigen Nummer des Gesundheitsdienstes (NHS) oder des Community Health Index (CHI) oder gleichwertig (*) Bereit, ihr eigenes Smartphone zu verwenden

Ausschlusskriterien:

(*) Keine spezifischen Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Ökologisch oder Gemeinschaft
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
EuroQoL 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L)
Zeitfenster: Während des gesamten Studienabschlusses bis zu 62 Monate

Der EQ-5D-5L besteht aus zwei Teilen – dem EQ-5D-5L-Beschreibungssystem und der EQ Visual Analogue Scale (EQ VAS).

Das Beschreibungssystem umfasst 5 Dimensionen (Mobilität, Selbstfürsorge, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression) mit jeweils 5 Stufen (keine Probleme, leichte Probleme, mittlere Probleme, schwere Probleme und extreme Probleme – d. h. höhere Werte). stellen einen schlechteren Gesundheitszustand dar). Die Ziffern für 5 Dimensionen können zu einer 5-stelligen Zahl kombiniert werden, die den Gesundheitszustand des Befragten beschreibt.

Der EQ VAS zeichnet die selbst eingeschätzte Gesundheit des Befragten auf einer vertikalen, visuellen Analogskala mit Endpunkten auf, die mit „die beste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können“ und „die schlechteste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können“ gekennzeichnet sind. Höhere Werte stehen für eine bessere selbst wahrgenommene Gesundheit.
Während des gesamten Studienabschlusses bis zu 62 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fragebogen zur Arbeitseinschränkung (WLQ)
Zeitfenster: Während des gesamten Studienabschlusses bis zu 62 Monate
Der WLQ misst den Einfluss von CMT auf die Arbeitsfähigkeit und Produktivität der Teilnehmer. Die Messung umfasst 25 Items, in denen die Befragten gebeten werden, ihren Schwierigkeitsgrad oder ihre Fähigkeit zur Erfüllung bestimmter Arbeitsanforderungen zu bewerten, die in vier Bereiche zusammengefasst sind: Zeitmanagement, körperliche Anforderungen, geistig-zwischenmenschliche Anforderungen und Leistungsanforderungen. Domain-Scores reichen von 0 bis 100 und der Recall-Zeitraum umfasst die letzten 2 Wochen. WLQ-Domain-Scores können mithilfe eines Algorithmus in eine Schätzung des Produktivitätsverlusts umgewandelt werden.
Während des gesamten Studienabschlusses bis zu 62 Monate
Kurzes Ermüdungsinventar (BFI)
Zeitfenster: Während des gesamten Studienabschlusses bis zu 62 Monate
Das BFI bewertet den Fatigue-Schweregrad bei Patienten mit CMT. Die Messung umfasst 10 Items, wobei das erste Item nach der üblichen Müdigkeit in der vergangenen Woche fragt (Antwort „ja“ oder „nein“) und nicht in den Gesamtscore einfließt. Die verbleibenden neun Items bewerten die allgemeine Ermüdung innerhalb von zwei Subskalen: Schweregrad der Ermüdung (drei Items) und die Auswirkungen der Ermüdung auf die tägliche Funktionsfähigkeit (sechs Items). Das Maß verwendet eine 10-Punkte-Bewertungsskala und einen Rückrufzeitraum von 24 Stunden. Ein globaler Ermüdungswert kann berechnet werden, indem alle neun Elemente gemittelt werden.
Während des gesamten Studienabschlusses bis zu 62 Monate
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Schmerzintensität 3a und Interferenz 8a
Zeitfenster: Während des gesamten Studienabschlusses bis zu 62 Monate

Das PROMIS-Schmerzintensitätsmaß umfasst zwei Items, die die Schmerzintensität in den letzten 7 Tagen (durchschnittlicher und schlimmster Schmerz) bewerten, und eines für die Schmerzintensität „jetzt“; jeder punktet anhand einer 5-Punkte-Skala. Die Werte reichen von 2-10. Höhere Werte stehen für die schlimmsten Schmerzen. Diese Maßnahme ist eher generisch als krankheitsspezifisch.

Das PROMIS-Schmerzinterferenzmaß bewertet anhand einer 5-Punkte-Skala, inwieweit Schmerzen die Beschäftigung mit sozialen, kognitiven, emotionalen, körperlichen und Freizeitaktivitäten, Schlaf und Lebensfreude in den letzten 7 Tagen behindern. Die Werte reichen von 8-40. Höhere Werte stehen für eine schlechtere Interferenz. Diese Maßnahme ist eher generisch als krankheitsspezifisch.
Während des gesamten Studienabschlusses bis zu 62 Monate
Maßgeschneiderter Fragebogen für diese Studie
Zeitfenster: Während des gesamten Studienabschlusses bis zu 62 Monate
Zur Aufnahme in die Umfrage wurden zwei krampfspezifische Items entwickelt, die die Krampfhäufigkeit und -intensität messen. Das Krampfhäufigkeits-Item fragt: „In den letzten 7 Tagen, an wie vielen Tagen hatten Sie Krämpfe?“ und hat fünf mögliche Antworten: hatte keinen Krampf, 1-2 Tage, 3-4 Tage, 5-6 Tage, jeden Tag. Das Krampfintensitätselement fragt: "In den letzten 7 Tagen, wie intensiv war Ihr Krampf am schlimmsten?" und hat fünf mögliche Antworten: hatte keinen Krampf, leicht, mäßig, schwer, sehr schwer. Höhere Werte bei beiden Items stehen für eine größere Krampfhäufigkeit bzw. -intensität.
Während des gesamten Studienabschlusses bis zu 62 Monate
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Schlafstörung 8a
Zeitfenster: Während des gesamten Studienabschlusses bis zu 62 Monate
Die PROMIS-Schlafstörungsmessung bewertet die selbstberichtete Wahrnehmung der Schlafqualität, Schlaftiefe und Erholung im Zusammenhang mit dem Schlaf in den letzten 7 Tagen anhand einer 5-Punkte-Skala. Die Werte reichen von 8-40. Höhere Werte stehen für eine schlimmere Schlafstörung. Diese Maßnahme ist eher generisch als krankheitsspezifisch.
Während des gesamten Studienabschlusses bis zu 62 Monate
Falls Wirksamkeitsskala - International (FES-I)
Zeitfenster: Während des gesamten Studienabschlusses bis zu 62 Monate
Der FES-I misst den Grad der Besorgnis über Stürze bei sozialen und körperlichen Aktivitäten innerhalb und außerhalb des Hauses, unabhängig davon, ob die Person die Aktivität tatsächlich ausführt oder nicht. Die „normale“ Besorgnis wird auf einer vierstufigen Likert-Skala (1 = überhaupt nicht besorgt bis 4 = sehr besorgt) mit einem Zeitrahmen von „normal“ gemessen. Die Werte reichen von 16-64. Höhere Werte bedeuten eine größere Sorge vor Stürzen.
Während des gesamten Studienabschlusses bis zu 62 Monate
Funktionsskala der unteren Extremitäten (LEFS)
Zeitfenster: Während des gesamten Studienabschlusses bis zu 62 Monate
Der LEFS bewertet Schwierigkeiten aufgrund von Problemen mit den unteren Gliedmaßen bei 20 Aktivitäten, einschließlich Arbeits-/Schulaktivitäten, Hobbys, Bewegung im Haus, Anziehen, Heben, Stehen, Sitzen, Gehen und Laufen. Der Schwierigkeitsgrad wird für „heute“ anhand einer 5-stufigen Likert-Skala (0 = extreme Schwierigkeit bzw. nicht leistungsfähig; 5 = keine Schwierigkeit) bewertet. Niedrigere Werte stellen größere Schwierigkeiten aufgrund von Problemen mit den unteren Gliedmaßen dar.
Während des gesamten Studienabschlusses bis zu 62 Monate
QuickDash (Behinderungen von Arm, Schulter und Hand)
Zeitfenster: Während des gesamten Studienabschlusses bis zu 62 Monate
Die QuickDash-Messung verwendet 11 Elemente, um die körperliche Funktion und Symptome bei Menschen mit einer oder mehreren Erkrankungen des Bewegungsapparates der oberen Extremität zu messen. Sechs Fragen beziehen sich auf die Fähigkeit, in der letzten Woche sechs Aktivitäten durchzuführen, die vom Öffnen eines Glases, Tragen, Waschen und Freizeitaktivitäten reichen; zwei Fragen beziehen sich auf die Auswirkungen auf soziale und tägliche Aktivitäten; Bei zwei Fragen soll die Person die Schwere der Schmerzen und des Kribbelns in Armen, Schulter oder Hand einschätzen, und eine Frage bezieht sich auf die Auswirkungen von Schmerzen auf den Schlaf. Alle Fragen werden mit 1-5 bewertet (keine Schwierigkeit/keine/überhaupt nicht bis unfähig/sehr schwierig). Die Werte reichen von 11-55. Höhere Werte stehen für größere Schwierigkeiten mit der körperlichen Funktion und den Symptomen.
Während des gesamten Studienabschlusses bis zu 62 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vitaccess Ltd

Mitarbeiter

Charcot-Marie-Tooth Association
ACMT-Rete per la malattia di Charcot-Marie-Tooth OdV
Charcot-Marie-Tooth UK
CMT France
Federación Española de Enfermedades Neuromusculares
Hereditary Neuropathy Foundation
Pharnext S.C.A.

Ermittler

  • Hauptermittler: Mark JW Larkin, PhD, Vitaccess Ltd

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Oktober 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Dezember 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Dezember 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Dezember 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

14. November 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. November 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 5101-01-2018

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Aggregierte Datenforschungs-Dashboards werden über Branchenabonnements oder kostenlosen akademischen Zugang verfügbar sein.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Charcot-Marie-Tooth-Krankheit

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