Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ choroby Charcota-Mariego-Tootha na świat rzeczywisty

12 listopada 2024 zaktualizowane przez: Mark Larkin, Vitaccess Ltd
Obserwacyjne, nieinterwencyjne badanie rejestru w celu zebrania rzeczywistych danych od osób żyjących z chorobą Charcota-Mariego-Tootha (CMT) i jej leczenia, które będą dostępne dla naukowców w celu pogłębienia wiedzy na temat choroby Charcota-Mariego-Tootha i poprawy cierpliwa opieka.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Rejestr korzysta z cyfrowej platformy dowodowej firmy Vitaccess i został opracowany we współpracy z ekspertami CMT, organizacjami rzeczników pacjentów (PAO) i firmą biofarmaceutyczną Pharnext.

Kwalifikujący się uczestnicy instalują aplikację do nauki na swoim smartfonie. Badacze uzyskują dostęp do zagregowanych, anonimowych danych za pośrednictwem portalu badawczego w chmurze.

Platforma zapewnia uczestnikom korzyści, które, jak się oczekuje, zachęcą do wytrwałości w przesyłaniu danych; obejmują one opcje pobrania kopii dziennika objawów, potwierdzoną klinicznie funkcję wiedzy oraz dostęp do ogólnych wyników z danych badania.

Zagregowane dane są dostępne w czasie zbliżonym do rzeczywistego za pośrednictwem „pulpitów nawigacyjnych” i mogą być analizowane według szeregu wcześniej ustalonych kryteriów (np. stadium choroby, wiek, położenie geograficzne).

Platforma wykorzystuje najnowocześniejsze technologie i zasady bezpieczeństwa, aby zapewnić przechowywanie danych i prywatność na poziomie branżowym dla wszystkich użytkowników. Dane osobowe uczestników pozostaną przez cały czas poufne, a badacze nie będą mogli zidentyfikować poszczególnych osób.

Badanie zostało zatwierdzone pod kątem etyki we wszystkich krajach objętych zakresem badań i jest prowadzone przez Naukową Radę Doradczą składającą się z przedstawicieli międzynarodowych PAO, pacjentów i kluczowych liderów opinii z każdego kraju oraz kierowników badań zarówno z Pharnext Société Anonyme (SA), jak i Vitaccess Ltd.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

3321

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dorośli (w wieku >18 lat) z dowolnym stadium i dowolnym podtypem choroby Charcota-Mariego-Tootha, mieszkający we Francji, Niemczech, Włoszech, Hiszpanii, Wielkiej Brytanii (Wielka Brytania) lub USA, o ile posiadają krajowe Health Service (NHS) lub Community Health Index (CHI) (lub odpowiednik) i chcą korzystać z własnego smartfona/tabletu.

Opis

Kryteria przyjęcia:

(*) Wiek 18 lat i więcej (*) Zdiagnozowano dowolne stadium i dowolny podtyp choroby Charcota-Mariego-Tootha (*) Mieszkaniec Francji, Niemiec, Włoch, Hiszpanii, Wielkiej Brytanii lub USA (*) Posiadać obywatelstwo Numer służby zdrowia (NHS) lub Community Health Index (CHI) lub odpowiednik (*) Chęć korzystania z własnego smartfona

Kryteria wyłączenia:

(*) Brak określonych kryteriów wykluczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Ekologiczny lub wspólnotowy
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
EuroQoL 5-wymiarowy 5-poziomowy (EQ-5D-5L)
Ramy czasowe: Przez cały czas trwania studiów, do 62 miesięcy

EQ-5D-5L składa się z dwóch części - systemu opisowego EQ-5D-5L oraz wizualnej skali analogowej EQ (EQ VAS).

System opisowy składa się z 5 wymiarów (mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresja), każdy z 5 poziomami (brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy i ekstremalne problemy – tj. wyższe wyniki reprezentują gorszy stan zdrowia). Cyfry dla 5 wymiarów można połączyć w 5-cyfrową liczbę opisującą stan zdrowia respondenta.

EQ VAS rejestruje samoocenę zdrowia respondenta na pionowej, wizualnej skali analogowej z punktami końcowymi oznaczonymi jako „najlepszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić” i „najgorszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić”. Wyższe wyniki oznaczają lepszą samoocenę zdrowia.
Przez cały czas trwania studiów, do 62 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kwestionariusz ograniczeń pracy (WLQ)
Ramy czasowe: Przez cały czas trwania studiów, do 62 miesięcy
WLQ mierzy wpływ CMT na zdolność do pracy i produktywność uczestników. Narzędzie składa się z 25 pozycji, które proszą respondentów o ocenę poziomu trudności lub zdolności do wykonywania określonych wymagań zawodowych, zebranych w cztery domeny: zarządzanie czasem, wymagania fizyczne, wymagania mentalno-interpersonalne i wymagania dotyczące wyników. Wyniki domeny mieszczą się w zakresie od 0 do 100, a okres wycofania to poprzednie 2 tygodnie. Wyniki domeny WLQ można przekształcić w oszacowanie utraty produktywności za pomocą algorytmu.
Przez cały czas trwania studiów, do 62 miesięcy
Krótki inwentarz zmęczenia (BFI)
Ramy czasowe: Przez cały czas trwania studiów, do 62 miesięcy
BFI ocenia nasilenie zmęczenia u pacjentów z CMT. Narzędzie składa się z 10 pozycji, przy czym pierwsza pozycja dotyczy zwykłego zmęczenia w ciągu ostatniego tygodnia (przy czym respondent odpowiada „tak” lub „nie”) i nie jest uwzględniana w ogólnej punktacji. Pozostałe dziewięć pozycji ocenia ogólne zmęczenie w ramach dwóch podskal: nasilenia zmęczenia (trzy pozycje) oraz wpływu zmęczenia na codzienne funkcjonowanie (sześć pozycji). Miara wykorzystuje 10-punktową numeryczną skalę ocen i 24-godzinny okres przypominania. Ogólny wynik zmęczenia można obliczyć, uśredniając wszystkie dziewięć pozycji.
Przez cały czas trwania studiów, do 62 miesięcy
Zgłaszane przez pacjentów wyniki pomiarów System informacji pomiarowej (PROMIS) Natężenie bólu 3a i zakłócenia 8a
Ramy czasowe: Przez cały czas trwania studiów, do 62 miesięcy

Miara intensywności bólu PROMIS obejmuje dwie pozycje, które oceniają intensywność bólu w ciągu ostatnich 7 dni (ból średni i najgorszy) oraz jedną dla intensywności bólu „w tej chwili”; każdy punktuje za pomocą 5-punktowej skali. Wyniki wahają się od 2 do 10. Wyższe wyniki oznaczają najgorszy ból. Ta miara jest raczej ogólna niż specyficzna dla choroby.

Miara interferencji bólu PROMIS ocenia stopień, w jakim ból utrudnia zaangażowanie w aktywność społeczną, poznawczą, emocjonalną, fizyczną i rekreacyjną, sen i radość z życia w ciągu ostatnich 7 dni przy użyciu 5-stopniowej skali. Wyniki wahają się od 8 do 40. Wyższe wyniki oznaczają gorszą interferencję. Ta miara jest raczej ogólna niż specyficzna dla choroby.
Przez cały czas trwania studiów, do 62 miesięcy
Specjalnie przygotowany kwestionariusz do tego badania
Ramy czasowe: Przez cały czas trwania studiów, do 62 miesięcy
W celu uwzględnienia w ankiecie opracowano dwie pozycje specyficzne dla skurczów, mierzące częstotliwość i intensywność skurczów. Pozycja dotycząca częstotliwości skurczów zawiera pytanie „W ciągu ostatnich 7 dni, ile dni odczuwałeś skurcze?” i ma pięć możliwych odpowiedzi: nie miał skurczów, 1-2 dni, 3-4 dni, 5-6 dni, codziennie. Pozycja Intensywność skurczów zawiera pytanie: „Jak intensywny był Twój skurcz w ciągu ostatnich 7 dni?” i ma pięć możliwych odpowiedzi: nie miał skurczów, łagodny, umiarkowany, ciężki, bardzo ciężki. Wyższe wyniki w obu pozycjach oznaczają odpowiednio większą częstotliwość i intensywność skurczów.
Przez cały czas trwania studiów, do 62 miesięcy
Zgłaszane przez pacjentów System Informacji o Pomiarach Wyników (PROMIS) Zaburzenia snu 8a
Ramy czasowe: Przez cały czas trwania studiów, do 62 miesięcy
Miara zaburzeń snu PROMIS ocenia zgłaszane przez samych siebie postrzeganie jakości snu, głębokości snu i regeneracji związanej ze snem w ciągu ostatnich 7 dni przy użyciu 5-punktowej skali. Wyniki wahają się od 8 do 40. Wyższe wyniki oznaczają gorsze zaburzenia snu. Ta miara jest raczej ogólna niż specyficzna dla choroby.
Przez cały czas trwania studiów, do 62 miesięcy
Skala skuteczności upadków — międzynarodowa (FES-I)
Ramy czasowe: Przez cały czas trwania studiów, do 62 miesięcy
FES-I mierzy poziom niepokoju związanego z upadkiem podczas czynności społecznych i fizycznych w domu i poza nim, niezależnie od tego, czy dana osoba faktycznie wykonuje tę czynność. „Zwykły” poziom niepokoju mierzony jest na czterostopniowej skali Likerta (od 1 = w ogóle nie zaniepokojony do 4 = bardzo zaniepokojony), z ramami czasowymi „zwykły”. Wyniki wahają się od 16 do 64. Wyższe wyniki oznaczają większe zaniepokojenie upadkiem.
Przez cały czas trwania studiów, do 62 miesięcy
Skala funkcji kończyn dolnych (LEFS)
Ramy czasowe: Przez cały czas trwania studiów, do 62 miesięcy
LEFS ocenia trudności spowodowane problemami z kończynami dolnymi w 20 czynnościach, w tym w pracy/szkole, hobby, poruszaniu się po domu, ubieraniu, podnoszeniu, staniu, siedzeniu, chodzeniu i bieganiu. Poziom trudności ocenia się na „dzisiaj” za pomocą 5-stopniowej skali Likerta (0 = ekstremalna trudność lub brak możliwości wykonania czynności; 5 = brak trudności). Niższe wyniki oznaczają większe trudności doświadczane z powodu problemów z kończynami dolnymi.
Przez cały czas trwania studiów, do 62 miesięcy
QuickDash (niepełnosprawność ramienia, barku i dłoni)
Ramy czasowe: Przez cały czas trwania studiów, do 62 miesięcy
Miara QuickDash wykorzystuje 11 pozycji do pomiaru funkcji fizycznych i objawów u osób z dowolnymi lub wieloma zaburzeniami układu mięśniowo-szkieletowego kończyny górnej. Sześć pytań dotyczy możliwości wykonania sześciu czynności w ciągu ostatniego tygodnia, począwszy od otwierania słoika, noszenia, mycia i czynności rekreacyjnych; dwa pytania dotyczą wpływu na działania społeczne i codzienne; dwa pytania dotyczą oceny nasilenia bólu i mrowienia w ramionach, ramieniu lub dłoni, a jedno pytanie dotyczy wpływu bólu na sen. Wszystkie pytania są oceniane w skali od 1 do 5 (bez trudności/brak/w ogóle do niezdolności/skrajnej trudności). Wyniki wahają się od 11 do 55. Wyższe wyniki oznaczają większe trudności z funkcjonowaniem fizycznym i objawami.
Przez cały czas trwania studiów, do 62 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vitaccess Ltd

Współpracownicy

Charcot-Marie-Tooth Association
ACMT-Rete per la malattia di Charcot-Marie-Tooth OdV
Charcot-Marie-Tooth UK
CMT France
Federación Española de Enfermedades Neuromusculares
Hereditary Neuropathy Foundation
Pharnext S.C.A.

Śledczy

  • Główny śledczy: Mark JW Larkin, PhD, Vitaccess Ltd

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 października 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 grudnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 grudnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

14 listopada 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 5101-01-2018

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Zagregowane pulpity nawigacyjne do badań danych będą dostępne w ramach subskrypcji branżowych lub bezpłatnego dostępu akademickiego.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Charcota-Mariego-Tootha

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bangladesh

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj