Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dopad Charcot-Marie-Toothovy choroby v reálném světě

12. listopadu 2024 aktualizováno: Mark Larkin, Vitaccess Ltd
Observační, neintervenční registrová studie ke shromažďování skutečných dat od lidí žijících s Charcot-Marie-Toothovou chorobou (CMT) a její léčbou, která bude k dispozici výzkumníkům, aby mohli rozšířit znalosti o Charcot-Marie-Toothově nemoci a zlepšit trpělivá péče.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Registr využívá digitální reálnou platformu důkazů Vitaccess a byl vyvinut ve spolupráci s odborníky na CMT, Patient Advocacy Organizations (PAO) a biofarmaceutickou společností Pharnext.

Způsobilí účastníci si na svůj smartphone nainstalují studijní aplikaci. Výzkumníci přistupují k agregovaným, anonymizovaným datům prostřednictvím cloudového výzkumného portálu.

Platforma poskytuje účastníkům výhody, o kterých se doufá, že podpoří vytrvalost při předávání údajů; mezi ně patří možnosti stažení kopie jejich deníku symptomů, klinicky ověřená znalostní funkce a přístup k výsledkům na vysoké úrovni z dat studie.

Agregovaná data jsou dostupná téměř v reálném čase prostřednictvím „panelů“ a lze je analyzovat podle řady předem nastavených kritérií (např. stádium onemocnění, věk, zeměpisná poloha).

V platformě jsou použity nejmodernější technologie a bezpečnostní zásady, aby bylo zajištěno standardní ukládání dat a soukromí pro všechny uživatele. Osobní údaje účastníků zůstanou vždy důvěrné a výzkumníci nebudou schopni identifikovat jednotlivce.

Studie je eticky schválena ve všech zemích a vede ji Vědecký poradní výbor složený ze zástupců mezinárodních PAO, pacientů a klíčových názorových vůdců z každé země a vedoucích studií z Pharnext Société Anonyme (SA) a Vitaccess Ltd.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

3321

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí (věk > 18 let) s jakýmkoli stadiem a jakýmkoli podtypem choroby Charcot-Marie-Tooth, kteří mají bydliště ve Francii, Německu, Itálii, Španělsku, Spojeném království (UK) nebo USA, pokud mají národní Health Service (NHS) nebo Community Health Index (CHI) číslo (nebo ekvivalent) a jsou ochotni používat svůj vlastní smartphone / tablet.

Popis

Kritéria pro zařazení:

(*) Věk 18 let a více (*) Diagnóza jakéhokoli stadia a jakéhokoli podtypu Charcot-Marie-Toothovy choroby (*) Bydliště ve Francii, Německu, Itálii, Španělsku, Spojeném království nebo USA (*) Mít státního příslušníka Číslo zdravotní služby (NHS) nebo Community Health Index (CHI) nebo ekvivalent (*) Ochota používat svůj vlastní chytrý telefon

Kritéria vyloučení:

(*) Žádná zvláštní kritéria vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Ekologické nebo Společenství
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
EuroQoL 5-dimenzionální 5-úroveň (EQ-5D-5L)
Časové okno: Po celou dobu ukončení studia až 62 měsíců

EQ-5D-5L se skládá ze dvou částí - popisného systému EQ-5D-5L a vizuální analogové škály EQ (EQ VAS).

Popisný systém se skládá z 5 dimenzí (mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese), každá s 5 úrovněmi (žádné problémy, mírné problémy, střední problémy, vážné problémy a extrémní problémy – tj. vyšší skóre představují horší zdraví). Číslice pro 5 dimenzí lze sloučit do 5místného čísla popisujícího zdravotní stav respondenta.

EQ VAS zaznamenává zdraví respondenta na vertikální, vizuální analogové škále s koncovými body označenými jako „nejlepší zdraví, jaké si dokážete představit“ a „nejhorší zdraví, jaké si dokážete představit“. Vyšší skóre představuje lepší sebevnímání zdraví.
Po celou dobu ukončení studia až 62 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dotazník pracovních omezení (WLQ)
Časové okno: Po celou dobu ukončení studia až 62 měsíců
WLQ měří dopad CMT na pracovní schopnosti a produktivitu účastníků. Opatření obsahuje 25 položek, které respondenty žádají, aby ohodnotili svou obtížnost nebo schopnost vykonávat konkrétní pracovní nároky, agregovaných do čtyř oblastí: time management, fyzická náročnost, mentální-interpersonální nároky a výstupní nároky. Skóre domény se pohybuje od 0 do 100 a období odvolání je předchozí 2 týdny. Skóre domény WLQ lze pomocí algoritmu převést na odhad ztráty produktivity.
Po celou dobu ukončení studia až 62 měsíců
Stručný inventář únavy (BFI)
Časové okno: Po celou dobu ukončení studia až 62 měsíců
BFI hodnotí závažnost únavy u pacientů s CMT. Měření obsahuje 10 položek, i když první položka se ptá na obvyklou únavu za poslední týden (respondent odpovídá „ano“ nebo „ne“) a není zahrnuta do celkového skóre. Zbývajících devět položek hodnotí obecnou únavu ve dvou subškálách: závažnost únavy (tři položky) a dopad únavy na každodenní fungování (šest položek). Toto opatření využívá desetibodovou číselnou stupnici hodnocení a dobu 24 hodin. Globální skóre únavy lze vypočítat zprůměrováním všech devíti položek.
Po celou dobu ukončení studia až 62 měsíců
Informační systém měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) Intenzita bolesti 3a a rušení 8a
Časové okno: Po celou dobu ukončení studia až 62 měsíců

Měření intenzity bolesti PROMIS zahrnuje dvě položky, které hodnotí intenzitu bolesti za posledních 7 dní (průměrná a nejhorší bolest), a jednu pro intenzitu bolesti „právě teď“; každý boduje pomocí 5bodové stupnice. Skóre se pohybuje od 2 do 10. Vyšší skóre představuje nejhorší bolest. Toto opatření je spíše obecné než specifické pro onemocnění.

Míra interference bolesti PROMIS hodnotí, do jaké míry bolest brání zapojení do sociálních, kognitivních, emocionálních, fyzických a rekreačních aktivit, spánku a radosti ze života za posledních 7 dní pomocí 5bodové škály. Skóre se pohybuje od 8 do 40. Vyšší skóre znamená horší interferenci. Toto opatření je spíše obecné než specifické pro onemocnění.
Po celou dobu ukončení studia až 62 měsíců
Dotazník na míru pro tuto studii
Časové okno: Po celou dobu ukončení studia až 62 měsíců
Pro zahrnutí do průzkumu byly vyvinuty dvě položky specifické pro křeče, které měří frekvenci a intenzitu křečí. Položka frekvence křečí se ptá: "Kolik dní jste za posledních 7 dní pociťovali křeče?" a má pět možných odpovědí: neměl žádné křeče, 1-2 dny, 3-4 dny, 5-6 dní, každý den. Položka intenzity křečí se ptá: „Jak intenzivní byly vaše křeče za posledních 7 dní v nejhorším stavu?“ a má pět možných reakcí: neměl žádné křeče, mírné, střední, těžké, velmi těžké. Vyšší skóre u obou položek představuje vyšší frekvenci a intenzitu křečí.
Po celou dobu ukončení studia až 62 měsíců
Informační systém měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) Porucha spánku 8a
Časové okno: Po celou dobu ukončení studia až 62 měsíců
Měření poruch spánku PROMIS hodnotí vlastní vnímání kvality spánku, hloubky spánku a obnovení související se spánkem za posledních 7 dní pomocí 5bodové škály. Skóre se pohybuje od 8 do 40. Vyšší skóre znamená horší poruchu spánku. Toto opatření je spíše obecné než specifické pro onemocnění.
Po celou dobu ukončení studia až 62 měsíců
Fallsova stupnice účinnosti – mezinárodní (FES-I)
Časové okno: Po celou dobu ukončení studia až 62 měsíců
FES-I měří míru obav z pádu během společenských a fyzických aktivit uvnitř i vně domova, bez ohledu na to, zda osoba danou aktivitu skutečně vykonává či nikoli. „Obvyklá“ úroveň znepokojení se měří na čtyřbodové Likertově stupnici (1 = vůbec se netýkám až 4 = velmi znepokojen), s časovým rámcem „obvyklá“. Skóre se pohybuje od 16-64. Vyšší skóre znamená větší obavy z pádu.
Po celou dobu ukončení studia až 62 měsíců
Funkční stupnice dolních končetin (LEFS)
Časové okno: Po celou dobu ukončení studia až 62 měsíců
LEFS hodnotí obtíže způsobené problémy s dolními končetinami ve 20 činnostech, včetně pracovních/školních činností, koníčků, pohybu po domácnosti, oblékání, zvedání, stání, sezení, chůze a běhu. Úroveň obtížnosti se pro „dnes“ hodnotí pomocí 5bodové Likertovy škály (0 = extrémní obtížnost nebo neschopnost vykonávat činnost; 5 = žádná obtížnost). Nižší skóre představuje větší potíže kvůli problémům s dolními končetinami.
Po celou dobu ukončení studia až 62 měsíců
QuickDash (postižení paže, ramene a ruky)
Časové okno: Po celou dobu ukončení studia až 62 měsíců
Měření QuickDash využívá 11 položek k měření fyzických funkcí a symptomů u lidí s jakýmkoli nebo více muskuloskeletálním onemocněním horní končetiny. Šest otázek se týká schopnosti vykonávat šest činností za poslední týden, od otevření sklenice, nošení, mytí a rekreačních činností; dvě otázky se týkají dopadu na sociální a každodenní aktivity; dvě otázky žádají osobu, aby ohodnotila závažnost bolesti a brnění v pažích, rameni nebo ruce, a jedna otázka se týká účinků bolesti na spánek. Všechny otázky jsou hodnoceny 1-5 (žádná obtížnost/žádná/vůbec ne až po neschopnost/extrémní obtížnost). Skóre se pohybuje od 11 do 55. Vyšší skóre představuje větší potíže s fyzickými funkcemi a symptomy.
Po celou dobu ukončení studia až 62 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vitaccess Ltd

Spolupracovníci

Charcot-Marie-Tooth Association
ACMT-Rete per la malattia di Charcot-Marie-Tooth OdV
Charcot-Marie-Tooth UK
CMT France
Federación Española de Enfermedades Neuromusculares
Hereditary Neuropathy Foundation
Pharnext S.C.A.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mark JW Larkin, PhD, Vitaccess Ltd

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. října 2018

Primární dokončení (Aktuální)

31. prosince 2023

Dokončení studie (Aktuální)

31. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. prosince 2018

První zveřejněno (Aktuální)

20. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

14. listopadu 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 5101-01-2018

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Panely pro výzkum agregovaných dat budou k dispozici prostřednictvím předplatného v oboru nebo bezplatného akademického přístupu.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Charcot-Marie-Tooth nemoc

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit