Charcot-Marie-Tooth 病对现实世界的影响
研究概览
地位
详细说明
该注册表使用 Vitaccess 的数字真实世界证据平台，并与 CMT 专家、患者权益组织 (PAO) 和生物制药公司 Pharnext 合作开发。
符合条件的参与者会在他们的智能手机上安装一个研究应用程序。 研究人员通过基于云的研究门户访问汇总的匿名数据。
该平台为参与者提供了好处，希望能鼓励他们坚持提交数据；其中包括下载症状日记副本的选项、经过临床验证的知识功能以及从研究数据中获取高级结果的选项。
聚合数据可通过“仪表板”近乎实时地获得，并且可以根据许多预设标准（例如， 疾病分期、年龄、地理位置）。
该平台使用最先进的技术和安全策略来确保所有用户的行业标准数据存储和隐私。 参与者的个人身份信息将始终保密，研究人员将无法识别个人身份。
该研究在所有范围国家均获得伦理批准，由科学顾问委员会领导，该委员会由来自国际 PAO 的代表、来自每个国家的患者和主要意见领袖以及来自 Pharnext Société Anonyme (SA) 和 Vitaccess Ltd 的研究负责人组成。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Mark JW Larkin, PhD
- 电话号码：+44 1865 818983
- 邮箱：mark.larkin@vitaccess.com
研究联系人备份
- 姓名：Samuel Llewellyn, MPH
- 电话号码：+44 1865 818983
- 邮箱：samuel.llewellyn@vitaccess.com
学习地点
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London、英国、TW9 2JA
- 招聘中
- Vitaccess Ltd
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接触：
- Mark JW Larkin, PhD
- 电话号码：+44 1865 818983
- 邮箱：mark.larkin@vitaccess.com
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接触：
- Samuel Llewellyn, MPH
- 电话号码：+44 1865 818983
- 邮箱：samuel.llewellyn@vitaccess.com
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
(*) 年满 18 岁 (*) 被诊断患有任何阶段和任何亚型的 Charcot-Marie-Tooth 病 (*) 居住在法国、德国、意大利、西班牙、英国或美国 (*) 有国民健康服务 (NHS) 或社区健康指数 (CHI) 编号，或同等编号 (*) 愿意使用自己的智能手机
排除标准：
(*) 没有特定的排除标准。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：生态或社区
- 时间观点：预期
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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EuroQoL 5 维 5 级 (EQ-5D-5L)
大体时间：在整个研究完成期间，长达 62 个月
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EQ-5D-5L 包括两部分 - EQ-5D-5L 描述系统和 EQ 视觉模拟量表 (EQ VAS)。 描述系统包括 5 个维度（活动能力、自我护理、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁），每个维度有 5 个级别（没有问题、轻微问题、中度问题、严重问题和极端问题 - 即更高的分数代表更差的健康）。 5 个维度的数字可以组合成描述受访者健康状况的 5 位数字。 EQ VAS 记录受访者在垂直视觉模拟量表上的自我评价健康状况，端点标记为“您能想象到的最佳健康状况”和“您能想象到的最差健康状况”。 更高的分数代表更好的自我感知健康。 |
在整个研究完成期间，长达 62 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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工作限制问卷 (WLQ)
大体时间：在整个研究完成期间，长达 62 个月
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WLQ 衡量 CMT 对参与者工作能力和生产力的影响。
该衡量标准包括 25 个项目，要求受访者对他们执行特定工作要求的难度或能力进行评分，汇总为四个领域：时间管理、身体需求、心理人际关系需求和输出需求。
领域分数范围从 0 到 100，回忆期是前 2 周。
WLQ 域分数可以使用算法转换为生产力损失的估计值。
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在整个研究完成期间，长达 62 个月
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简要疲劳清单 (BFI)
大体时间：在整个研究完成期间，长达 62 个月
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BFI 评估 CMT 患者的疲劳严重程度。
该指标包括 10 个项目，尽管第一个项目询问的是过去一周的日常疲劳情况（受访者回答“是”或“否”）并且不包括在总分中。
其余九个项目评估两个分量表中的一般疲劳：疲劳严重程度（三个项目）和疲劳对日常功能的影响（六个项目）。
该措施使用 10 分的数字评分量表和 24 小时的回忆期。
可以通过对所有九个项目进行平均来计算全局疲劳分数。
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在整个研究完成期间，长达 62 个月
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患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 疼痛强度 3a 和干扰 8a
大体时间：在整个研究完成期间，长达 62 个月
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PROMIS 疼痛强度测量包括两项评估过去 7 天的疼痛强度（平均和最严重的疼痛），一项评估“现在”的疼痛强度；每个分数都使用 5 分制。 分数范围为 2-10。 较高的分数代表最严重的疼痛。 该措施是通用的，而不是针对特定疾病的。 PROMIS 疼痛干扰量表使用 5 分制评估疼痛在过去 7 天内阻碍社交、认知、情感、身体和娱乐活动、睡眠和生活享受的程度。 分数范围为 8-40。 较高的分数表示较差的干扰。 该措施是通用的，而不是针对特定疾病的。 |
在整个研究完成期间，长达 62 个月
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本研究的定制问卷
大体时间：在整个研究完成期间，长达 62 个月
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开发了两个特定于抽筋的项目以包含在调查中，测量抽筋频率和强度。
抽筋频率项询问“在过去的 7 天里，您经历了多少天的抽筋？”并有五种可能的反应：没有抽筋、1-2 天、3-4 天、5-6 天、每天。
抽筋强度项目询问“在过去的 7 天里，您抽筋最严重时的强度如何？”并有五种可能的反应：没有抽筋、轻微、中度、严重、非常严重。
两个项目的较高分数分别表示较高的抽筋频率和强度。
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在整个研究完成期间，长达 62 个月
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患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 睡眠障碍 8a
大体时间：在整个研究完成期间，长达 62 个月
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PROMIS 睡眠障碍测量使用 5 分制评估自我报告的对过去 7 天睡眠质量、睡眠深度和睡眠恢复的看法。
分数范围为 8-40。
分数越高表示睡眠障碍越严重。
该措施是通用的，而不是针对特定疾病的。
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在整个研究完成期间，长达 62 个月
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跌倒效能量表 - 国际 (FES-I)
大体时间：在整个研究完成期间，长达 62 个月
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FES-I 衡量在家庭内外的社交和体育活动中跌倒的担忧程度，无论此人是否确实进行了该活动。
“通常”的关注程度采用四分李克特量表（1 = 完全不关注到 4 = 非常关注）来衡量，时间范围为“通常”。
分数范围为 16-64。
分数越高代表对跌倒的担忧越大。
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在整个研究完成期间，长达 62 个月
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下肢功能量表 (LEFS)
大体时间：在整个研究完成期间，长达 62 个月
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LEFS 在 20 项活动中评估因下肢问题引起的困难，包括工作/学校活动、爱好、在家中走动、穿衣、举重、站立、坐下、行走和跑步。
使用 5 分李克特量表评估“今天”的难度级别（0 = 极度困难或无法执行活动；5 = 无困难）。
由于下肢问题，较低的分数代表更大的困难经历。
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在整个研究完成期间，长达 62 个月
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QuickDash（手臂、肩部和手部残疾）
大体时间：在整个研究完成期间，长达 62 个月
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QuickDash 测量使用 11 个项目来测量患有任何或多种上肢肌肉骨骼疾病的人的身体机能和症状。
六个问题涉及上周进行六项活动的能力，包括打开罐子、携带、洗涤和娱乐活动；两个问题涉及对社会和日常活动的影响；两个问题要求人们评估手臂、肩膀或手部疼痛和刺痛的严重程度，一个问题与疼痛对睡眠的影响有关。
所有问题的评分为 1-5（无难度/无/完全没有到无法/极度困难）。
分数范围为 11-55。
分数越高表示身体功能和症状的困难越大。
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在整个研究完成期间，长达 62 个月
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：Mark JW Larkin, PhD、Vitaccess Ltd
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 5101-01-2018
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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