Α-1 アンチトリプシン欠乏症の成人における INBRX-101 の安全性、PK および PD を評価する第 1 相試験 (rhAAT-Fc)

包含基準:

• 文書化されたアルファ-1 アンチトリプシン (AAT) 血清濃度
• ヌル/ヌル遺伝子型を除く任意の対立遺伝子の組み合わせによるα-1 アンチトリプシン欠乏症 (AATD) の診断。
• パート 2 の 80 および 120 mg/kg コホートの被験者のみ: 予測正常値の少なくとも 40% の気管支拡張薬後の FEV1。
• パート 2 80 および 120 mg/kg コホートの被験者のみ: 治験責任医師の判断により気管支鏡検査に適格な被験者。
• -研究の少なくとも6か月前から非喫煙者であり、研究期間全体にわたって非喫煙を維持する必要があります。
• -プロトコルごとに定義されている適切な肝機能と腎機能。
• -現在の増強療法のウォッシュアウト（該当する場合）を受け、増強療法、AATDの他の治験薬試験、フォローアップを含む研究全体のIV免疫グロブリンまたはモノクローナル抗体による治療の開始を控えることをいとわない。

除外基準:

• -INBRX-101（AATまたはヒトIgG）またはpdAATの成分に対する既知または疑われるアレルギー。
• -この治験の30日前までの治験薬治験への参加、またはこの治験の30日前までにIV免疫グロブリンまたはモノクローナル抗体を投与された被験者。
• -肺または肝臓移植、肺葉切除術、または肺容量減少手術の履歴および/または待機リストに載っている。
• -スクリーニング前の4週間以内に抗生物質治療および/または全身ステロイド投与量の増加を必要とした急性気道感染症またはCOPD増悪。 治験責任医師が被験者に安定した投与歴があると判断した場合、被験者はステロイドの投与を継続することが許可されます。
• -不安定な肺性心の進行中または病歴のある被験者。
• A型、B型、C型肝炎、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）による感染。
• -活動的な自己免疫疾患または自己免疫疾患の記録された病歴で、1）全身性ステロイドまたは免疫抑制薬が必要であり、2）自己抗体が陽性であることがテストされました。 例外: ホルモン補充療法 (HRT) で管理されている内分泌障害。
• -プロトコルで定義された例外を伴う現在の物質および/またはアルコール乱用。
• プロトコルで定義された例外を伴う現在の麻薬乱用。