1. fázisú vizsgálat az INBRX-101 biztonságosságának, farmakokinetikai és PD-jének értékelésére alfa-1 antitripszin hiányos felnőtteknél (rhAAT-Fc)
2022. szeptember 9. frissítette: Inhibrx, Inc.
Nyílt, többközpontú, 1. fázisú vizsgálat az Inhibrx rhAAT-Fc (INBRX-101) egyszeri és többszörös növekvő intravénás dózisának biztonságosságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére alfa-1 antitripszinhiányban (AATD) szenvedő felnőtteknél
Ez az INBRX-101 (rhAAT-Fc) nyílt elrendezésű, 2 részből álló, dózisnövelő, 1. fázisú vizsgálata.
Az 1. rész az INBRX-101 egyszeri növekvő dózisú (SAD), a 2. rész pedig az INBRX-101 többszörös növekvő dózisú (MAD) beadásából áll.
A tervezett adagolási rend 3-4 hetente IV.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
31
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
East Of England
-
Cambridge, East Of England, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
- University of Cambridge
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Egyesült Királyság, B15 2GW
- University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- UC Davis School of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32611
- University of Florida College of Medicine
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33125
- University of Miami
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Indiana University
-
-
Missouri
-
Hannibal, Missouri, Egyesült Államok, 63401
- Hannibal Clinic
-
-
-
-
-
Auckland, Új Zéland
- The New Zealand Respiratory and Sleep Institute
-
Christchurch, Új Zéland
- Christchurch Clinical Studies Trust Ltd
-
Hamilton, Új Zéland
- Waikato Respiratory and Gastro Research Unit
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
16 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Dokumentált alfa-1 antitripszin (AAT) szérumkoncentráció
- Alfa-1 antitripszin-hiány (AATD) diagnózisa bármely allél kombinációval, a null/null genotípus kivételével.
- A 2. részben szereplő alanyok esetében CSAK 80 és 120 mg/kg kohorszban: a hörgőtágító kezelés utáni FEV1 a becsült normál érték legalább 40%-a.
- A 2. részben szereplő alanyok esetében CSAK 80 és 120 mg/kg kohorsz: a vizsgáló megítélése szerint bronchoszkópiára alkalmas alanyok.
- A vizsgálat előtt legalább 6 hónapig nemdohányzó, és a vizsgálat teljes időtartama alatt nemdohányzónak kell maradnia.
- Megfelelő máj- és vesefunkció a protokollban meghatározottak szerint.
- Hajlandó a jelenlegi augmentációs terápia kimosásán (ha van ilyen), és tartózkodik az augmentációs terápia megkezdésétől, az AATD-vel kapcsolatos egyéb vizsgálati gyógyszeres vizsgálatoktól, a IV immunglobulinokkal vagy monoklonális antitestekkel végzett kezeléstől a teljes vizsgálat során, beleértve a követést is.
Kizárási kritériumok:
- Ismert vagy feltételezett allergia az INBRX-101 (AAT vagy humán IgG) vagy pdAAT összetevőire.
- Részvétel bármely vizsgált gyógyszervizsgálatban a vizsgálatot megelőző 30 napon belül, vagy olyan alanyok, akik IV immunglobulinokat vagy monoklonális antitesteket kaptak a vizsgálatot megelőző 30 napon belül.
- Tüdő- vagy májtranszplantáció, lobectomia vagy tüdőtérfogat-csökkentő műtét anamnézisében és/vagy várólistáján.
- Akut légúti fertőzés vagy COPD exacerbáció, amely antibiotikus kezelést és/vagy a szisztémás szteroid adagjának emelését igényelte a szűrést megelőző 4 héten belül. Az alanyok továbbra is kaphatnak szteroidokat, ha a vizsgáló úgy ítéli meg, hogy az alany anamnézisében stabil adagolást kapott.
- Alanyok, akiknek jelenleg vagy a kórtörténetében instabil cor pulmonale fordul elő.
- Hepatitis A, B vagy C fertőzés vagy humán immunhiány vírus (HIV).
- Aktív autoimmun betegség vagy dokumentált autoimmun betegség anamnézisében, amely 1) szisztémás szteroidokat vagy immunszuppresszív gyógyszereket igényelt, és 2) autoantitestekre pozitívnak bizonyult. Kivétel: hormonpótló terápiával (HRT) kezelt endokrinopátiák.
- Jelenlegi kábítószer- és/vagy alkoholfogyasztás a protokollban meghatározott kivételekkel.
- Jelenlegi kábítószerrel való visszaélés a protokollban meghatározott kivételekkel.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. rész Egyszeri növekvő dózis
Az INBRX-101 szintje fokozódik az alfa-1 antitripszin hiányban (AATD) szenvedő betegeknél.
|
Az INBRX-101 egy rekombináns humán alfa-1 antitripszin (AAT) Fc fúziós fehérje (rhAAT-Fc).
|
|
Kísérleti: 2. rész Többszörösen növekvő dózis
Az INBRX-101 szintje fokozódik az alfa-1 antitripszin hiányban (AATD) szenvedő betegeknél.
|
Az INBRX-101 egy rekombináns humán alfa-1 antitripszin (AAT) Fc fúziós fehérje (rhAAT-Fc).
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az INBRX-101 nemkívánatos eseményeinek gyakorisága
Időkeret: Akár 7 hónapig
|
A nemkívánatos eseményeket a Nemzeti Rákkutató Intézet nemkívánatos eseményekre vonatkozó közös terminológiai kritériumai (NCI CTCAE) 4.03-as verziója alapján értékelik.
|
Akár 7 hónapig
|
|
Az INBRX-101 nemkívánatos eseményeinek súlyossága
Időkeret: Akár 7 hónapig
|
A nemkívánatos események súlyosságát a Nemzeti Rákkutató Intézet nemkívánatos eseményekre vonatkozó közös terminológiai kritériumai (NCI CTCAE) 4.03-as verziója értékeli és rendeli hozzá.
|
Akár 7 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az INBRX-101 szérumkoncentráció-idő görbéje (AUC) alatti terület
Időkeret: Akár 7 hónapig
|
Meg kell határozni az INBRX-101 szérumkoncentráció-idő görbéje alatti területet (AUC).
|
Akár 7 hónapig
|
|
Az INBRX-101 maximális megfigyelt szérumkoncentrációja (Cmax).
Időkeret: Akár 7 hónapig
|
Meg kell határozni az INBRX-101 maximális megfigyelt szérumkoncentrációját (Cmax).
|
Akár 7 hónapig
|
|
Az INBRX-101 legkisebb megfigyelt szérumkoncentrációja (Ctrough).
Időkeret: Akár 7 hónapig
|
Meg kell határozni az INBRX-101 legkisebb megfigyelt szérumkoncentrációját (Cmax).
|
Akár 7 hónapig
|
|
Az INBRX-101 Cmax (Tmax) elérésének ideje
Időkeret: Akár 7 hónapig
|
Az INBRX-101 Cmax (Tmax) eléréséhez szükséges idő meghatározásra kerül.
|
Akár 7 hónapig
|
|
Az INBRX-101 felezési ideje (T1/2).
Időkeret: Akár 7 hónapig
|
Az INBRX-101 felezési ideje meghatározásra kerül.
|
Akár 7 hónapig
|
|
Az INBRX-101 immunogenitása
Időkeret: Akár 7 hónapig
|
Meg kell határozni az INBRX-101 elleni gyógyszerellenes antitestek (ADA) gyakoriságát és következményeit.
|
Akár 7 hónapig
|
|
Az INBRX-101 eloszlása a Bronchoalveolaris Lavage Fluidban (BALF)
Időkeret: Akár 7 hónapig
|
Meg kell határozni az INBRX-101 koncentrációját a bronchoalveoláris mosófolyadékban (BALF).
|
Akár 7 hónapig
|
|
Az INBRX-101 funkcionális koncentrációja a szérumban és a BALF-ban
Időkeret: Akár 7 hónapig
|
Meg kell határozni az INBRX-101 funkcionális koncentrációját a szérumban és a BALF-ben.
|
Akár 7 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Vasily Andrianov, MD, Inhibrx, Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. július 19.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. augusztus 18.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. augusztus 18.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. január 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. január 21.
Első közzététel (Tényleges)
2019. január 24.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. szeptember 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. szeptember 9.
Utolsó ellenőrzés
2022. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Ph1 INBRX-101
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Alfa-1 antitripszin hiány
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársakJelentkezés meghívóval3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételekEgyesült Államok
Klinikai vizsgálatok a INBRX-101/rhAAT-Fc
-
Inhibrx, Inc.Még nincs toborzásTüdőtágulás | Alfa 1-antitripszin hiány
-
Inhibrx, Inc.ToborzásTüdőtágulás | Alfa 1-antitripszin hiányEgyesült Államok, Ausztrália, Egyesült Királyság, Új Zéland