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多施設トピックトライアル

2022年1月11日 更新者：Mark Dransfield, MD、University of Alabama at Birmingham

慢性閉塞性肺疾患の治療における Ivacaftor (VX-770) の安全性と有効性を判断するための多施設無作為化二重盲検第 2 相プラセボ対照試験 (The Multicenter Topic Trial)

このプロトコルの目的は、嚢胞性線維症膜コンダクタンス レギュレータ (CFTR) 増強剤、慢性閉塞性肺疾患 (COPD) および慢性気管支炎患者の ivacaftor の安全性、薬物動態、および薬力学をテストすることです。 このプロジェクトでは、慢性気管支炎を呈する COPD 患者の CFTR 活性を ivacaftor が増強し、上皮機能と呼吸器の健康に有意な改善をもたらすという仮説を調査します。 この研究は、経口投与されたイバカフトールの多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、層別研究です。

調査の概要

状態

引きこもった

条件

介入・治療

詳細な説明

CF と同様に、COPD は、肺機能の喪失と死亡率の加速に関連する小さな気道粘液閉塞を特徴としています。 私たちの予備データは、たばこの煙が CFTR 活性の低下、粘液発現の増強、粘液線毛輸送 (MCT) の顕著な低下など、気道上皮機能に有害な影響を与えることを示しています。 予備データは、上気道、下気道、および汗腺で検出されるように、COPD 患者の約 50% で CFTR 活性が低下していることも示しています。 さらに、CFTRの機能不全は慢性気管支炎と独立して関連しており、禁煙後も持続する可能性があり、in vitroで野生型CFTRを活性化することによりCFTR増強剤ivacaftor（VX-770）によって逆転することができ、MCTが大幅に増加します。 これらのデータは、イバカフトールで治療された応答性 CFTR 変異を有する CF 患者における粘液線毛クリアランスの増強による前例のない臨床的改善と相まって、CFTR が COPD 患者の大部分の粘液うっ滞に対処するための実行可能な治療標的であることを示しています。米国のみ）。 このプロジェクトでは、慢性気管支炎を呈する COPD 患者の CFTR 活性を ivacaftor が増強し、上皮機能と呼吸器の健康に有意な改善をもたらすという仮説を調査します。 COPD および慢性気管支炎の患者を対象とした最初のパイロット研究では、ivacaftor が安全であり、安定した薬物動態が実証され、患者報告アウトカム (PRO) および汗の塩化物における有効性への傾向が示されたことが実証されました。 現在の試験では、より多くの慢性気管支炎のCOPD患者を対象に、イバカフトールの安全性、薬物動態、および薬力学をより長い治療期間にわたってテストし、この集団の後天性CFTR機能不全に対処するためのCFTR増強剤療法の可能性を評価し、段階を設定します。将来の大規模かつ長期的な試験のために。

研究の種類

介入

段階

  • フェーズ2

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

40年～80年 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 40～80歳の男性または女性
  • GOLDで定義されたCOPDの臨床診断
  • 少なくとも10パックの喫煙歴
  • -医学研究評議会によって定義された慢性気管支炎の症状を示す
  • FEV1% と予測される ≥ 35% かつ ≤80% 気管支拡張薬投与後
  • 過去 4 週間臨床的に安定しており、COPD 増悪の証拠がない
  • 体重40kg～120kg
  • -禁欲、殺精子剤を含むコンドーム、またはホルモン避妊薬を含む少なくとも1つの形式の許容される避妊を使用する意欲 ICFへの署名時から研究フォローアップ訪問まで
  • -インスリン依存性糖尿病の病歴がわかっている場合は、血糖を監視する意思があります
  • -署名されたインフォームドコンセントを与えることができる

除外基準:

  • 喘息の現在の診断
  • 嚢胞性線維症の既知の診断
  • -毎分2リットルを超える連続酸素療法の使用 - 2リットル以下の酸素を使用している患者は、前年にCOPDで入院したか、以前にステロイドおよび/または抗生物質を必要とする2回以上の増悪があった場合は除外されます年。
  • 過去1年間の薬物乱用の記録された履歴
  • 被験者は、最初の投与を受ける前の28日以内に肺疾患の増悪または治療の変更があってはなりません 治験薬。
  • 肝硬変または肝トランスアミナーゼの上昇 > 3X ULN
  • Cockroft-Gaultによって推定されたGFR < 50
  • -治験責任医師の意見では、研究の結果を混乱させるか、被験者に治験薬を投与する際に追加のリスクをもたらす可能性がある病気または異常な検査結果。
  • 妊娠中または授乳中
  • -特定のハーブ薬やグレープフルーツジュースを含む、CYP3A4の中程度または強力な阻害剤または誘導剤を服用している被験者。 （IRB HSP申請書に記載されている医薬品・食品を含む医薬品・食品は除く。）
  • コントロール不良の糖尿病
  • 最近（例：1年）の動脈血栓性イベント（末梢動脈疾患、血栓性脳卒中）
  • -抗不整脈剤を必要とする臨床的に重大な不整脈または研究者の意見で伝導異常が患者の安全に影響を与える
  • スクリーニング時に、QTc が男性で 450 ミリ秒以上、女性で QTc 470 ミリ秒以上であることを示す標準的なデジタル心電図。 スクリーニングECGでQTcが男性で450ミリ秒を超え、女性でQTc 470ミリ秒を超える場合、スクリーニング期間中にECGをさらに2回繰り返す必要があり、3つのQTc値の平均が450ミリ秒を超える場合、被験者は除外されます男性ではQTcが470ミリ秒以上、女性では470ミリ秒以上。
  • 狭心症の症状
  • -スクリーニング前の過去3年以内のMIまたは血行再建術の履歴
  • -臨床的に重要なうっ血性心不全（既知のLVEF <= 45％、肺性心、拡張期心不全など）
  • -安定した冠動脈疾患の患者は適格です
  • -脳卒中/ CVAまたは非皮膚がんの病歴<5年前

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：四重

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
ACTIVE_COMPARATOR：イバカフトル
Ivacaftor、150 mg PO を 12 時間ごとに 84 日間
薬：イバカフトル
Ivacaftor は、フィルムコーティングされた経口投与用の錠剤、150 mg として提供されます。
他の名前：
  • カリデコ
PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
プラセボ、150 mg PO を 12 時間ごとに 84 日間
薬：イバカフトル
Ivacaftor は、フィルムコーティングされた経口投与用の錠剤、150 mg として提供されます。
他の名前：
  • カリデコ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CFTR活動
時間枠：1日目、28日目、56日目、84日目に評価
汗塩化物テストによって検出される末梢 CFTR 活動の変化
1日目、28日目、56日目、84日目に評価
FEV1
時間枠：1日目、28日目、56日目、84日目に評価
FEV1（肺機能検査）によって測定される肺機能の変化。
1日目、28日目、56日目、84日目に評価

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of Alabama at Birmingham

協力者

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (予期された)

2021年12月1日

一次修了 (予期された)

2024年10月31日

研究の完了 (予期された)

2024年10月31日

試験登録日

最初に提出

2019年8月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年8月22日

最初の投稿 (実際)

2019年8月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年1月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年1月11日

最終確認日

2022年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • IRB-300003967
  • P30DK072482 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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