ダウン症における認知アウトカムの評価 (ECODS-2)

提案されたプロジェクトの目的は、ダウン症に焦点を当てた治療研究で使用できる一連の認知手段をテストし、改良することです。 このバッテリーは、注意、実行機能、学習と記憶、処理速度、社会的認知など、アウトカム指標にギャップが残っているダウン症候群の認知表現型のいくつかの重要な領域を評価するように設計されており、内の発達を妨げる可能性のある併存状態を考慮しています。これらの認知ドメイン。 ダウン症の個人の全生涯にわたる単一のバッテリーには明らかな魅力がありますが、研究者は、研究者がこれらの認知領域の発達における重要な時点を捉えることができるように、学齢期に努力を集中しました. さらに、新しい医薬品治療は成人から学齢期の人口に移行しており、生涯のこの部分に対する必要性が最も大きくなっています。

しかし、進行中の子供を対象とした研究の予備調査に基づいて、DS の若年成人 (18 ～ 39 歳) の対策を評価する必要性が確認されました。 追加の資金提供により、DS の若年成人を対象とするプロジェクトの拡大がサポートされます。結果は、バッテリーを改良するための経験的なガイダンスを提供し、結果の尺度を評価する大規模な研究の基礎を形成します。

6〜17歳の参加者の場合、ダウン症の少なくとも160人の子供が研究のために2つのサイトで募集され、参加者は4年間登録されます。 研究の適格性を判断するための事前スクリーニングと同意訪問の後、子供は6つの時点で評価されます。 最初の評価は、IQ を評価するためのベースライン テスト/時間 0 の訪問になります。 Time 1 で、他の機能のベースライン評価が完了します。 時間 1 と時間 2 は 2 週間の間隔で区切られ、その時点でテストと再テストの信頼性評価が収集されます。 時間 3 は時間 2 の 3 か月後に行われ、変化に対するテストの感度を評価します。 経時変化を評価するために、時間 4 は時間 3 の 3 か月後に発生し、時間 5 は時間 4 の 6 か月後に発生します。 時間間隔は、多くの臨床試験の期間を複製するために選択されました。

18 ～ 35 歳の参加者については、18 ～ 29 歳の DS の若年成人を少なくとも 100 人、2 つのサイトで募集して研究に参加させます。 大人は、5 つの時点で神経心理学的評価に参加します。 親/介護者は、すべての時点で行動測定を完了します。 時点 1 ベースライン評価が完了します。 2 週間間隔 (+/- 3 日) で、時間 1 と時間 2 が分離され、テストと再テストの信頼性評価が収集されます。 時間 3 は時間 2 の 3 か月後 (+/- 2 週間)、時間 4 は時間 3 の 3 か月後 (+/- 2 週間)、時間 5 は時間 4 の 6 か月後 (+/- 2 週間) に発生します。 ) 変化に対する感度を評価するため、時間 6 は時間 1 の 24 か月後 (+/- 4 週間)、時間 7 は時間 1 の 36 か月後 (+/- 4 週間)、時間 8 は時間の 48 か月後に発生します。 1 (+/- 4 週間) 変化に対する感度を評価します。 3 か月と 6 か月の時間間隔は、多くの臨床試験の期間を再現するために選択されました。 12 か月の間隔は、自然な発達が起こる時間間隔を提供し、研究者が変化に対する感度を評価できるようにするために選択されました。 この研究では、自然な発達によって変化が起こりますが、臨床試験では、治療によって変化が予想されます。 12 か月にわたる比較的小さな発達に基づく変化を検出する能力により、治験責任医師は、試験で同様に小さな変化を検出できるかどうかを評価できます。 18 ～ 29 歳の若年成人 100 人の NIH 基準の募集目標が達成されると、研究チームは 29 ～ 35 歳の成人の募集も開始する可能性があります。