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Avaliação dos resultados cognitivos na síndrome de Down (ECODS-2)

20 de dezembro de 2023 atualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Avaliação dos resultados cognitivos na Síndrome de Down-2

À medida que a ciência básica e comportamental identifica novas maneiras de melhorar a cognição e o comportamento em indivíduos com síndrome de Down (SD), a falta de medidas de resultados rigorosas representa um problema importante para a interpretação dos resultados. Achados nulos em ensaios clínicos podem resultar de medidas de resultados insensíveis, em vez de ineficácia do tratamento.

O objetivo de longo prazo é melhorar a medição dos resultados para crianças e adultos com SD. Com esse objetivo, os pesquisadores se propõem a testar e refinar uma bateria de medidas cognitivas que podem ser usadas em estudos de tratamento focados em crianças em idade escolar e adultos com síndrome de Down. As baterias são projetadas para avaliar domínios-chave do fenótipo DS onde permanecem lacunas nas medidas de resultado, incluindo atenção, função executiva, aprendizado e memória, velocidade de processamento e cognição social.

Os investigadores examinarão as propriedades psicométricas das medidas (teste-reteste, validade, sensibilidade à mudança) e avaliarão as diferenças nas propriedades psicométricas das medidas em função das variações na idade do participante, sexo, grau de DI e nível de identidade dos participantes. saúde física e comorbidades médicas. Os investigadores avaliarão pelo menos 80 crianças e 50 adultos com síndrome de Down, por local, em cinco momentos para avaliar domínios-chave com uma gama diversificada e inovadora de métodos. Esta proposta visa fornecer uma avaliação preliminar para apoiar o aprimoramento das medidas de resultados clínicos, o que, em última análise, aumentará a precisão na documentação de melhorias na vida de crianças e adultos jovens com síndrome de Down.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Descrição detalhada

O objetivo do projeto proposto é testar e refinar uma bateria de medidas cognitivas que podem ser usadas em estudos de tratamento focados na síndrome de Down. A bateria é projetada para avaliar vários domínios-chave do fenótipo cognitivo da síndrome de Down, onde permanecem lacunas nas medidas de resultados, incluindo atenção, função executiva, aprendizado e memória, velocidade de processamento e cognição social, considerando comorbidades que podem potencialmente interferir no desenvolvimento dentro esses domínios cognitivos. Embora uma única bateria para toda a vida do indivíduo com síndrome de Down tenha um apelo óbvio, os pesquisadores concentraram seus esforços nos anos de idade escolar para que os investigadores pudessem capturar um ponto chave no desenvolvimento desses domínios cognitivos. Além disso, novos tratamentos farmacêuticos estão transitando de adultos para a população em idade escolar, tornando a necessidade maior nessa parte da vida.

No entanto, com base em pesquisas preliminares do estudo em andamento com crianças, foi identificada a necessidade de avaliar medidas com adultos jovens com SD (idades de 18 a 39 anos). O financiamento complementar apoiará a expansão do projeto para incluir jovens adultos com SD. Os resultados fornecerão orientação empírica para refinar uma bateria e formar a base para um estudo em larga escala avaliando medidas de resultados.

Para participantes de 6 a 17 anos, pelo menos 160 crianças com síndrome de Down serão recrutadas em dois locais para o estudo, e os participantes serão inscritos ao longo de quatro (4) anos. Após a pré-triagem e a visita de consentimento para determinar a elegibilidade do estudo, as crianças serão avaliadas em 6 momentos. A primeira avaliação será o teste de linha de base/visita do Tempo 0 para avaliar o QI. No Tempo 1, as avaliações de linha de base para outras funções serão concluídas. Um intervalo de duas semanas separará o Tempo 1 e o Tempo 2, momento em que as avaliações de confiabilidade teste-reteste serão coletadas. O tempo 3 ocorrerá três meses após o tempo 2 para avaliar a sensibilidade do teste à mudança. O Tempo 4 ocorrerá 3 meses após o Tempo 3 e o Tempo 5 ocorrerá 6 meses após o Tempo 4 para avaliar as mudanças longitudinais. O intervalo de tempo foi selecionado para replicar a duração de muitos ensaios clínicos.

Para participantes de 18 a 35 anos, pelo menos cem adultos jovens de 18 a 29 anos com SD serão recrutados em dois locais para participar do estudo. Os adultos participarão de avaliações neuropsicológicas em 5 momentos. Os pais/cuidadores completarão as medidas comportamentais em todos os momentos. No Tempo 1, as avaliações de linha de base serão concluídas. Um intervalo de duas semanas (+/- 3 dias) separará o Tempo 1 e o Tempo 2, quando as avaliações de confiabilidade teste-reteste serão coletadas. O Tempo 3 ocorrerá três meses após o Tempo 2 (+/- 2 semanas), o Tempo 4 ocorrerá três meses após o Tempo 3 (+/- 2 semanas) e o Tempo 5 ocorrerá 6 meses após o Tempo 4 (+/- 2 semanas ) para avaliar a sensibilidade à mudança, o Tempo 6 ocorrerá 24 meses após o Tempo 1 (+/- 4 semanas), o Tempo 7 ocorrerá 36 meses após o Tempo 1 (+/- 4 semanas) e o Tempo 8 ocorrerá 48 meses após o Tempo 1 (+/- 4 semanas) para avaliar a sensibilidade à mudança. Os intervalos de tempo de três e seis meses foram selecionados para replicar a duração de muitos ensaios clínicos. O intervalo de 12 meses foi selecionado para fornecer um intervalo de tempo em que o desenvolvimento natural deve ocorrer e permitir que os investigadores avaliem a sensibilidade à mudança. Neste estudo, a mudança ocorrerá devido ao desenvolvimento natural, enquanto em um ensaio clínico, a mudança seria esperada devido ao tratamento. A capacidade de detectar alterações relativamente pequenas com base no desenvolvimento ao longo de 12 meses permitirá que os investigadores avaliem se as medidas podem detectar alterações igualmente pequenas nos ensaios. Depois que as metas de recrutamento forem atendidas para os padrões do NIH para 100 jovens adultos, com idades entre 18 e 29 anos, a equipe do estudo também poderá começar a recrutar adultos de 29 a 35 anos.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

202

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Fort Collins, Colorado, Estados Unidos, 80523
        • Colorado State University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 35 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os participantes serão recrutados nas clínicas do Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC), médicos comunitários e no Jane and Richard Thomas Center for Down Syndrome no CCHMC, bem como nos médicos comunitários, clínicas e na clínica DS da CSU. Além disso, a Associação de Síndrome de Down da Grande Cincinnati (DSAGC) e a Associação de Síndrome de Down das Montanhas Rochosas (RMDSA) divulgarão nosso estudo por meio da mídia social e de suas listas de mala direta que atingem mais de 12.000 famílias juntas. Os indivíduos também podem ser recrutados de programas comunitários, como times de beisebol, Olimpíadas Especiais, etc.

Descrição

Critério de inclusão:

  • 6-35 anos de idade no momento do consentimento.
  • Diagnóstico documentado de SD.
  • Idade mental não verbal de pelo menos 36 meses para completar a bateria de avaliação (por autorrelato dos pais/responsáveis/jovem adulto).
  • Vontade de manter as dosagens estáveis ​​da medicação atual ou do tratamento em andamento durante o estudo para limitar as mudanças durante a avaliação das medidas de resultado.
  • O pai/responsável/auto-relato de que o participante será capaz de concluir o estudo, incluindo todas as visitas.

Critério de exclusão:

  • Histórico de cegueira, surdez ou deficiência motora grave

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Propriedades psicométricas das medidas na bateria de avaliação, especificamente estabelecendo sua confiabilidade teste-reteste, validade e sensibilidade à mudança
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 4 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 4 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Propriedades psicométricas das medidas em função de variações na idade, gênero e grau de DI do participante
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 4 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 4 anos
Propriedades psicométricas das medidas em função das variações na saúde física e comorbidades médicas dos participantes
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 4 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 4 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Colaboradores

Colorado State University

Investigadores

  • Investigador principal: Anna Esbensen, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de junho de 2018

Conclusão Primária (Estimado)

30 de junho de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de dezembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de dezembro de 2019

Primeira postagem (Real)

23 de dezembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2018-0253 (M D Anderson Cancer Center)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os bancos de dados compartilhados e o conjunto de dados correspondente gerado para análise estatística incluirão informações demográficas, dados de avaliação padronizados, experimentais e computadorizados e informações de escalas de avaliação de pais e professores. O conjunto de dados incluirá todas as variáveis ​​e pontuações compostas, sem nenhuma informação de identificação incluída. Os dados e a documentação associada estarão disponíveis para os usuários apenas sob um contrato de compartilhamento de dados.

Antes da publicação, as descobertas do projeto serão amplamente compartilhadas em reuniões científicas com a presença de pesquisadores de ID, especialmente aqueles que provavelmente conduzirão ensaios clínicos, como reuniões do Grupo de Interesse Médico da Síndrome de Down e Congresso Internacional de Síndrome de Down. Além disso, os investigadores compartilharão informações sobre os procedimentos livremente com qualquer investigador que considere a inclusão de medidas de resultados cognitivos como um desfecho clínico.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Dada a natureza da coleta de dados em vários locais, os dados só serão disponibilizados após a conclusão da amostragem e das análises primárias descritas na proposta. Os dados serão compartilhados na conclusão do projeto de acordo com todas e quaisquer diretrizes do NIH. Os dados também serão arquivados de acordo com as revistas científicas nas quais os relatórios do projeto são publicados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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