Downin oireyhtymän kognitiivisten tulosten arviointi (ECODS-2)
Kognitiivisten tulosten arviointi Downin oireyhtymässä-2
Perus- ja käyttäytymistieteessä löydetään uusia tapoja parantaa Downin oireyhtymää (DS) sairastavien henkilöiden kognitiota ja käyttäytymistä, joten tiukkojen tulosmittausten puute on tärkeä ongelma tulosten tulkinnassa. Tyhjät löydökset kliinisissä tutkimuksissa voivat johtua epäherkistä tulosmittauksista, eikä hoidon tehottomuudesta.
Pitkän aikavälin tavoitteena on parantaa tulosten mittaamista DS-potilailla ja aikuisilla. Tätä tavoitetta kohti tutkijat ehdottavat, että testataan ja jalostetaan joukko kognitiivisia toimenpiteitä, joita voidaan käyttää hoitotutkimuksissa, jotka keskittyvät kouluikäisiin lapsiin ja aikuisiin, joilla on Downin oireyhtymä. Paristot on suunniteltu arvioimaan DS-fenotyypin avainalueita, joilla on aukkoja tulosmittauksissa, mukaan lukien huomio, toimeenpanotoiminto, oppiminen ja muisti, prosessointinopeus ja sosiaalinen kognitio.
Tutkijat tutkivat mittareiden psykometrisiä ominaisuuksia (testi-uudelleentesti, validiteetti, muutosherkkyys) ja arvioivat mittareiden psykometristen ominaisuuksien eroja osallistujien iän, sukupuolen, ID-asteen ja osallistujien vaihteluiden funktiona. fyysinen terveys ja sairaudet. Tutkijat arvioivat vähintään 80 Downin oireyhtymää sairastavaa lasta ja 50 aikuista kohdetta kohden viidessä ajankohtana arvioidakseen avainalueita monipuolisilla ja uusilla menetelmillä. Tämän ehdotuksen tarkoituksena on tarjota alustava arvio kliinisten tulosmittausten tehostamiseksi, mikä viime kädessä lisää tarkkuutta Downin syndroomaa sairastavien lasten ja nuorten aikuisten elämän parannuksien dokumentoinnissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Ehdotetun projektin tarkoituksena on testata ja jalostaa joukko kognitiivisia mittareita, joita voidaan käyttää Downin oireyhtymään keskittyvissä hoitotutkimuksissa. Akku on suunniteltu arvioimaan useita Downin oireyhtymän kognitiivisen fenotyypin avainalueita, joilla on aukkoja lopputulosmittauksissa, mukaan lukien huomio, toimeenpanotoiminta, oppiminen ja muisti, prosessointinopeus ja sosiaalinen kognitio, ottaen huomioon samanaikaiset olosuhteet, jotka voivat mahdollisesti häiritä kehitystä nämä kognitiiviset alueet. Vaikka yksi akku koko Downin syndroomaa sairastavan yksilön eliniän ajaksi houkuttelee selvästi, tutkijat ovat keskittäneet ponnistelunsa kouluikäisiin vuosiin, jotta tutkijat voivat vangita näiden kognitiivisten alueiden kehityksen avainajankohdan. Lisäksi uudet lääkehoidot ovat siirtymässä aikuisista kouluikäiseen väestöön, jolloin tarve on suurin tälle elämänjaksolle.
Käynnissä olevan lapsitutkimuksen alustavien tutkimusten perusteella todettiin kuitenkin tarve arvioida toimenpiteitä nuorille aikuisille, joilla on DS (18-39-vuotiaat). Lisärahoituksella tuetaan hankkeen laajentamista DS:ää sairastaviin nuoriin aikuisiin. Tulokset antavat empiiristä ohjausta akun jalostukseen ja muodostavat pohjan laajemmalle tulosmittauksia arvioivalle tutkimukselle.
6-17-vuotiaille osallistujille vähintään 160 Downin oireyhtymää sairastavaa lasta rekrytoidaan kahdelta tutkimukseen, ja osallistujat otetaan mukaan neljän (4) vuoden aikana. Esiseulonnan ja tutkimuskelpoisuuden määrittämiseksi tehdyn suostumuskäynnin jälkeen lapset arvioidaan 6 ajankohtana. Ensimmäinen arviointi on perustesti/Time 0 -käynti älykkyysosamäärän arvioimiseksi. Aikana 1 valmistuu muiden toimintojen perusarvioinnit. Kahden viikon välein aika 1 ja aika 2 erotetaan toisistaan, jolloin testi-uudelleentestausluotettavuusarviot kerätään. Aika 3 tapahtuu kolme kuukautta ajan 2 jälkeen testin herkkyyden arvioimiseksi muutokselle. Aika 4 tapahtuu 3 kuukautta ajan 3 jälkeen ja aika 5 tapahtuu 6 kuukautta ajan 4 jälkeen pitkittäisten muutosten arvioimiseksi. Aikaväli valittiin toistamaan monien kliinisten tutkimusten kesto.
18–35-vuotiaille osallistujille vähintään sata 18–29-vuotiasta nuorta aikuista, joilla on DS, rekrytoidaan kahdelta paikkakunnalta osallistumaan tutkimukseen. Aikuiset osallistuvat neuropsykologisiin arviointeihin 5 ajankohdassa. Vanhemmat/hoitajat suorittavat käyttäytymistoimenpiteitä kaikkina aikoina. Aikana 1 perustason arvioinnit valmistuvat. Kahden viikon väli (+/- 3 päivää) erottaa ajan 1 ja ajan 2, jolloin testien uudelleentestauksen luotettavuusarviot kerätään. Aika 3 tapahtuu kolme kuukautta ajan 2 jälkeen (+/- 2 viikkoa), aika 4 tapahtuu kolme kuukautta ajan 3 jälkeen (+/- 2 viikkoa) ja aika 5 tapahtuu 6 kuukautta ajan 4 jälkeen (+/- 2 viikkoa ) muutosherkkyyden arvioimiseksi, aika 6 tapahtuu 24 kuukautta ajan 1 jälkeen (+/- 4 viikkoa), aika 7 tapahtuu 36 kuukautta ajankohdan 1 jälkeen (+/- 4 viikkoa) ja aika 8 tapahtuu 48 kuukautta ajankohdan jälkeen. 1 (+/- 4 viikkoa) muutosherkkyyden arvioimiseksi. Kolmen ja kuuden kuukauden aikavälit valittiin toistamaan monien kliinisten tutkimusten kestoa. 12 kuukauden väli valittiin antamaan aikaväli, jonka kuluessa luonnollisen kehityksen tulisi tapahtua, ja jotta tutkijat voivat arvioida herkkyyttä muutokselle. Tässä tutkimuksessa muutos tapahtuu luonnollisen kehityksen seurauksena, kun taas kliinisessä tutkimuksessa muutosta odotettaisiin hoidon vuoksi. Kyky havaita suhteellisen pieniä kehitysperusteisia muutoksia 12 kuukauden aikana antaa tutkijoille mahdollisuuden arvioida, voidaanko toimenpiteillä havaita yhtä pieniä muutoksia kokeissa. Kun 100 nuoren 18–29-vuotiaan aikuisen rekrytointitavoitteet on saavutettu, tutkimusryhmä voi aloittaa myös 29–35-vuotiaiden aikuisten rekrytoinnin.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Emily Hoffman, MEd
- Puhelinnumero: 33641 513-803-3641
- Sähköposti: Emily.Hoffman1@cchmc.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Kellie Voth, BS
- Puhelinnumero: 60674 513-636-0674
- Sähköposti: kellie.ramsdale@cchmc.org
Opiskelupaikat
-
-
Colorado
-
Fort Collins, Colorado, Yhdysvallat, 80523
- Colorado State University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 6-35-vuotias suostumushetkellä.
- Dokumentoitu DS-diagnoosi.
- Vähintään 36 kuukauden ei-sanallinen henkinen ikä arvioinnin suorittamiseen (perin vanhempi/hoitaja/nuori aikuisen oma raportti).
- Halukkuus ylläpitää vakaita nykyisen lääkityksen tai jatkuvan hoidon annoksia tutkimuksen ajan muutosten rajoittamiseksi tulosmittauksia arvioitaessa.
- Vanhempi/hoitaja/itseraportoi, että osallistuja pystyy suorittamaan tutkimuksen, mukaan lukien kaikki vierailut.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi sokeus, kuurous tai vakava motorinen vajaatoiminta
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Mittareiden psykometriset ominaisuudet arviointiparistossa, erityisesti niiden testin uudelleentestauksen luotettavuuden, validiteetin ja muutosherkkyyden määrittäminen
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 4 vuotta
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 4 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Mittareiden psykometriset ominaisuudet osallistujan iän, sukupuolen ja henkilöllisyysasteen vaihteluiden funktiona
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 4 vuotta
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 4 vuotta
|
|
Mittareiden psykometriset ominaisuudet osallistujien fyysisen terveyden ja lääketieteellisten liitännäissairauksien vaihteluiden funktiona
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 4 vuotta
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 4 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Anna Esbensen, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2018-0253 (M D Anderson Cancer Center)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Tilastollista analyysiä varten luodut yhteiset tietokannat ja vastaavat aineistot sisältävät demografisia tietoja, standardoituja, kokeellisia ja tietokoneistettuja arviointitietoja sekä tietoa vanhempien ja opettajien luokitusasteikoista. Tietojoukko sisältää kaikki yhdistelmämuuttujat ja pisteet ilman tunnistetietoja. Tiedot ja niihin liittyvät asiakirjat ovat käyttäjien saatavilla vain tiedonjakosopimuksen perusteella.
Ennen julkaisua hankkeen havainnot jaetaan laajasti tieteellisissä kokouksissa, joihin osallistuu ID-tutkijoita, erityisesti niille, jotka todennäköisesti suorittavat kliinisiä tutkimuksia, kuten Downin oireyhtymän lääketieteellisen eturyhmän kokouksissa ja kansainvälisen Downin oireyhtymän kongressin kokouksissa. Lisäksi tutkijat jakavat tietoa toimenpiteistä vapaasti kaikille tutkijoille, jotka harkitsevat kognitiivisten tulosmittausten sisällyttämistä kliiniseen päätepisteeseen.
IPD-jaon aikakehys
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .