Оценка когнитивных результатов при синдроме Дауна (ECODS-2)

Цель предлагаемого проекта — протестировать и усовершенствовать ряд когнитивных показателей, которые можно использовать в исследованиях лечения синдрома Дауна. Батарея предназначена для оценки нескольких ключевых областей когнитивного фенотипа синдрома Дауна, где остаются пробелы в показателях результатов, включая внимание, исполнительные функции, обучение и память, скорость обработки и социальное познание, с учетом сопутствующих состояний, которые потенциально могут мешать развитию в пределах эти когнитивные области. Хотя одна батарея для всей продолжительности жизни человека с синдромом Дауна имеет очевидную привлекательность, исследователи сосредоточили свои усилия на школьном возрасте, чтобы исследователи могли зафиксировать ключевой момент в развитии этих когнитивных областей. Более того, новые фармацевтические методы лечения переходят от взрослых к населению школьного возраста, что делает потребность в них наибольшей для этой части жизни.

Тем не менее, на основе предварительных исследований продолжающегося исследования с детьми была выявлена ​​необходимость оценки мер для молодых людей с СД (возраст 18-39 лет). Дополнительное финансирование поддержит расширение проекта, включив в него молодых людей с СД. Результаты послужат эмпирическим руководством для уточнения батареи и сформируют основу для более масштабного исследования, оценивающего показатели результатов.

Для участников в возрасте от 6 до 17 лет по крайней мере 160 детей с синдромом Дауна будут набраны в двух центрах для исследования, и участники будут зачислены в течение четырех (4) лет. После предварительного скрининга и визита для получения согласия для определения права на участие в исследовании дети будут оцениваться в 6 временных точках. Первой оценкой будет базовое тестирование/время посещения 0 для оценки IQ. В момент времени 1 будут завершены базовые оценки других функций. Двухнедельный интервал будет разделять время 1 и время 2, в течение которых будут собираться оценки надежности повторных испытаний. Время 3 наступит через три месяца после времени 2, чтобы оценить чувствительность теста к изменениям. Время 4 наступит через 3 месяца после времени 3, а время 5 наступит через 6 месяцев после времени 4 для оценки продольных изменений. Временной интервал был выбран, чтобы воспроизвести продолжительность многих клинических испытаний.

Для участников в возрасте 18–35 лет для участия в исследовании будет набрано не менее ста молодых людей в возрасте 18–29 лет с СД в двух местах. Взрослые будут участвовать в нейропсихологических оценках в 5 временных точках. Родители/опекуны будут выполнять поведенческие меры во все моменты времени. В момент времени 1 базовые оценки будут завершены. Двухнедельный интервал (+/- 3 дня) будет разделять Время 1 и Время 2, когда будут собираться оценки надежности повторных испытаний. Время 3 наступит через три месяца после Времени 2 (+/- 2 недели), Время 4 наступит через три месяца после Времени 3 (+/- 2 недели), а Время 5 наступит через 6 месяцев после Времени 4 (+/- 2 недели). ) для оценки чувствительности к изменениям, Время 6 наступит через 24 месяца после Времени 1 (+/- 4 недели), Время 7 наступит через 36 месяцев после Времени 1 (+/- 4 недели), а Время 8 наступит через 48 месяцев после Времени 1 (+/- 4 недели) для оценки чувствительности к изменениям. Временные интервалы в три и шесть месяцев были выбраны так, чтобы воспроизвести продолжительность многих клинических испытаний. 12-месячный интервал был выбран, чтобы обеспечить интервал времени, в течение которого должно происходить естественное развитие, и позволить исследователям оценить чувствительность к изменениям. В этом исследовании изменение будет происходить в результате естественного развития, тогда как в клиническом испытании ожидается изменение в результате лечения. Способность обнаруживать относительно небольшие изменения, связанные с развитием, в течение 12 месяцев позволит исследователям оценить, могут ли меры выявить такие же небольшие изменения в испытаниях. Как только будут достигнуты цели по набору 100 молодых людей в возрасте от 18 до 29 лет в соответствии со стандартами NIH, исследовательская группа может также начать набор взрослых в возрасте от 29 до 35 лет.